Innovation thérapeutique et observance.
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SOMMAIRE
Ouverture du débat ............................................................................................................................... 3
Le point de vue de l’association de patients ......................................................................................... 5
Le point de vue du patient expert ......................................................................................................... 8
L’innovation thérapeutique de l’hôpital à la ville .................................................................................. 9
Comment valoriser l’observance dans l’accès au marché ? ................................................................ 11
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Le troisième Carrefour de l'observance, organisé par la société Observia, s'est tenu jeudi 11 juin
2015. Il a réuni de nombreux acteurs de la santé afin de débattre de la thématique de l’Innovation
Thérapeutique et Observance.
Geoffroy Vergez, Directeur général d'Observia, introduit le sujet de l'innovation thérapeutique et
de l'observance en indiquant que ces deux notions doivent aller de concert afin de proposer aux
patients les soins les plus efficaces possible. Les nouveaux traitements ne peuvent en effet plus
s’affranchir de la manière dont ils seront pris « dans la vraie vie ».
Il rappelle également qu’il est crucial d'ouvrir le débat avec l’ensemble des parties prenantes et
notamment de donner la parole à ceux qui innovent afin d'améliorer l'observance quant aux
médicaments et aux soins toujours plus complexes, depuis leur mise sur le marché jusqu'à
l'organisation même du système de soin.
OUVERTURE DU DEBAT
Jean-Jacques Zambrowski – médecin, clinicien, consultant en politique et économie de la santé, et
directeur d'enseignement à l’Université Paris Descartes – profite de sa double expérience de
médecin et de consultant pour ouvrir le débat.
Face aux diverses affections, notamment face aux affections chroniques les plus sévères, l’offre de
soins ne cesse de progresser.
Comme toutes les entreprises, les firmes pharmaceutiques se doivent de créer de la valeur. Mais
leur responsabilité particulière est aussi, et sans doute surtout, de créer du progrès.
C’est d’ailleurs le progrès qu’elles ont vocation et mission de créer qui justifie qu’elles créent de la
valeur.
L’innovation thérapeutique est donc un défi permanent pour les firmes pharmaceutiques, comme
elle est un espoir permanent pour les soignés et les soignants.
Cela dit, pour qu’un traitement, innovant ou non, soit pleinement efficace, et que sa tolérance soit
la meilleure possible, il convient qu’il soit pris dans les conditions établies par les études cliniques
préalables à sa mise sur le marché.
L’observance est ainsi un autre défi pour tous ceux que concerne l’administration des
médicaments, non seulement les médecins qui les prescrivent et les pharmaciens qui les
dispensent, mais aussi les responsables des organismes qui les financent, sécurité sociale,
mutuelles et autres institutions de protection sociale.
En fait, l’observance est aussi un défi pour ceux qui inventent et produisent ces médicaments. Un
traitement mal pris, fonctionne évidemment moins bien, voire ne fait qu’exposer à des effets
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indésirables. Un traitement non pris n’a évidemment aucune chance d’apporter le bénéfice
thérapeutique en vue duquel il avait été prescrit.
Or le prescripteur n’est pas toujours en mesure de savoir si son patient prend ou non le
médicament, et, s’il le prend, s’il le prend régulièrement et conformément à la prescription, ou non.
Dans ces conditions, l’opinion du prescripteur sur le médicament n’est pas forcément le reflet de sa
pleine efficacité, ni de sa tolérance effective. Or cette opinion, au-delà du cas du patient à partir
duquel elle a été formée, va déterminer son inclination, voire sa légitimité à prescrire le
médicament en cause à d’autres patients.
Les industriels, qui ont engagés de considérables moyens pour mettre au point un médicament et
en valider les conditions d’usage, ont donc un intérêt évident et parfaitement légitime à ce qu’elles
soient respectées.
L’observance des nouveaux médicaments est donc un facteur clé de leur implantation dans la
pratique médicale. On sait d’ailleurs l’intérêt porté depuis quelques années aux études en vie réelle
dans la réévaluation des médicaments quelques années à peine après leur mise sur le marché. Qui
dit vie réelle dit aussi observance réelle. Mais pas seulement.
En fait, de mon double point de vue de clinicien et d’économiste de la santé, l’observance qu’il est
indispensable de favoriser ne se limite pas à l’observance par le patient des clauses de la
prescription, posologie, horaire des prises, durée de traitement, conseils hygiéno-diététiques
associés, etc.
J’y associerai en effet volontiers l’observance par le prescripteur des mentions qui le concernent, à
commencer par les indications validées.
On sait l’importance des prescriptions hors-AMM dans certaines pathologies. Cette pratique n’est
pas condamnable en soi, elle est même dans certains cas indiscutablement légitime. Mais elle doit
obéir à des règles de vraisemblance scientifique, dont l’observance s’impose.
Au terme de ce propos, on comprend donc que tous les acteurs professionnels de la santé,
médecins, pharmaciens, industriels, mais aussi financeurs et responsables de la santé publique, se
mobilisent pour favoriser l’observance.
Les moyens d’y parvenir devraient selon moi être envisagés dès le développement du nouveau
médicament, comme une composante de sa mise à disposition.
Lors du congrès de l’Asco, la société américaine d’oncologie clinique, il y a quinze jours à Chicago,
un séminaire entier et de nombreuses communications ont été consacrées à la notion de la valeur
(« the value ») des traitements et de l’évolution du financement des prises en charge vers des
modèles fondés sur la valeur, ce que les anglo-saxons appellent « value-based pricing ». Il a
largement été exprimé que la valeur dépasse largement le résultat clinique tel que mesuré par le
médecin, sur le fondement du taux d’un marqueur biologique ou le diamètre d’une tumeur.
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Le bénéfice réel apporté par un traitement doit tenir compte de la satisfaction du patient et de son
entourage, de l’impact sur le système de santé en termes de mobilisation de ressources, humaines,
technologiques ou financières, du résultat du point de vue de la santé publique, et probablement
d’autres indicateurs encore.
C’est pour optimiser ce bénéfice global qu’il est essentiel d’intégrer les moyens de la recherche de
la meilleure observance dès la conception d’un nouveau médicament.
L’innovation thérapeutique ne se limite pas à une nouvelle molécule pharmacologiquement active,
ni même à une forme galénique nouvelle autorisant par exemple d’administrer par voie orale un
médicament imposant jusque-là une série de perfusions intraveineuses.
Même si ces progrès technologiques sont fondamentaux, ils ne prennent pleinement leur valeur
que si le nouveau médicament est correctement prescrit, correctement dispensé, et correctement
pris ou administré. Ce sont donc des solutions globales qu’il faut concevoir.
Les services associés dans ces solutions globales peuvent aujourd’hui prendre des formes diverses,
notamment grâce à l’innovation des technologies de la communication qui offrent l’opportunité
une nouvelle proximité avec le patient, dans le respect de la déontologie.
Voilà pourquoi innovation thérapeutique et observance sont étroitement liées.
LE POINT DE VUE DE L’ASSOCIATION DE PATIENTS
Rénaloo est une association de patients concernés par les maladies rénales et les greffes, née sur
internet il y a 13 ans. Dans le cas de la greffe, l'observance est capitale puisqu'une mauvaise
observance, même partielle, peut entraîner le rejet du greffon.
Yvanie Caillé - Fondatrice et Directrice Générale Rénaloo –présente le point de vue des patients
dans cette réflexion sur l'observance.
Le contexte de l’Observance en 2015 :
- Publication de plusieurs rapports ou études sur l’observance
- Pour le compte d’industriels ou d’assureurs
- Largement repris par les médias sous l’exclusif prisme financier…
Elle cite le rapport d’IMS Health - CRIP (Cercle de réflexion de l’industrie pharmaceutique) en 2015,
qui affirme que la non observance coûterait plus de 9,3 Milliard d'euros par an. Pour lutter contre
cela, le rapport préconise des solutions simplistes :
- Responsabiliser les patients
- Disposer d’outils innovants pour mieux les surveiller
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