Communiqué de presse

Communiqué de presse
F. Hoffmann-La Roche Ltd 4070 Bâle
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Bâle, le 10 juin 2015
Roche reçoit de la Food and Drug Administration (FDA) américaine le statut de
percée thérapeutique (Breakthrough Therapy Designation) pour
ACTEMRA/RoACTEMRA dans le traitement de la sclérodermie systémique et
présentera de nouveaux résultats d’étude lors du congrès 2015 de l’EULAR
 Les protocoles thérapeutiques à base d’ACTEMRA/RoACTEMRA (en monothérapie ou en association)
doublent presque les taux de rémission durable chez des personnes atteintes de polyarthrite rhumatoïde
de stade précoce. 1
 L’efficacité prolongée d’ACTEMRA/RoACTEMRA pendant cinq ans a été démontrée chez des enfants
atteints d’arthrite juvénile idiopathique systémique.2
 Une étude clinique mondiale de phase III, évaluant ce médicament lors de sclérodermie systémique,
maladie potentiellement mortelle contre laquelle on ne disposequed’unnombrelimitéd’options
thérapeutiques,adébuté.3,4
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd’hui que l’U.S. Food and Drug Administration
(FDA) avait accordé le statut de percée thérapeutique (Breakthrough Therapy Designation, BTD) à
ACTEMRA®/RoACTEMRA® (tocilizumab) pour le traitement de la sclérodermie systémique (ScS). Ce statut
a pour but d’accélérer le développement et l’examen de médicaments destinés à traiter des maladies sévères et
de contribuer à faire en sorte que les patients y aient accès le plus rapidement possible. Roche a également
débuté une étude mondiale de phase III évaluant ce médicament lors de ScS (NCT02453256).
En outre, de nouvelles données issues des études U-ACT-EARLY et TENDER réalisées auprès de patients
atteints, respectivement, de polyarthrite rhumatoïde (PR) de stade précoce et d’arthrite juvénile idiopathique
systémique (AJIs), ainsi que des résultats de l’étude de phase II faSScinate dans le traitement de la ScS 5 seront
présentés cette semaine lors du congrès annuel de l’European League Against Rheumatism (EULAR 2015),
qui se tiendra à Rome du 10 au 13 juin.
Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer et Head of Global Product Development chez Roche: «Près de
500 000 personnes dans le monde ont bénéficié d’un traitement par ACTEMRA/RoACTEMRA depuis son

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homologation initiale, il y a plus de 10 ans. L’étendue de nos résultats d’étude présentés au congrès de
l’EULAR, qui vont de l’arthrite chez les adultes et les enfants à une maladie inflammatoire rare, souligne
notre détermination à venir en aide aux personnes atteintes de maladies auto-immunes invalidantes. Ces
nouvelles données démontrent à nouveau l’efficacité et l’innocuité d’ACTEMRA/RoACTEMRA dans le
traitement de nombreuses maladies, notamment en monothérapie dans la PR précoce.»
ACTEMRA/RoACTEMRA lors de PR précoce
Il a été démontré qu’ACTEMRA/RoACTEMRA aide les personnes atteintes de PR à protéger leurs
articulations contre les lésions et améliore leur qualité de vie.6,7 La recherche clinique a fait apparaître qu’un
traitement efficace administré pendant la phase précoce de la maladie peut éviter les lésions irréversibles des
articulations et l’invalidité à long terme.8,9 Chez les patients pour qui le diagnostic a été établi moins d’un an
avant le recrutement dans l’étude et qui n’avaient préalablement reçu aucun anti-inflammatoires de fond,
ACTEMRA/RoACTEMRA a presque doublé les taux de rémission durable (sustained remission, SR), avec des
résultats comparables en monothérapie et en association. Les taux de SR ont été de 84% avec
ACTEMRA/RoACTEMRA en monothérapie, de 86% avec ACTEMRA/RoACTEMRA + méthotrexate
(MTX) et de 44% avec le MTX seul. Le délai médian jusqu’à l’obtention d’une SR a été d’à peine plus de deux
mois: 9,9 semaines avec ACTEMRA/RoACTEMRA + MTX et 12,7 semaines avec ACTEMRA/RoACTEMRA
en monothérapie (les résultats obtenus avec le MTX seul n’étaient pas mesurables). Le profil d’innocuité a été
comparable aux données précédemment rapportées. Les résultats complets de l’étude U-ACT-EARLY seront
communiqués lors d’une présentation orale au congrès 2015 de l’EULAR (OP0033; date de la présentation:
jeudi 11 juin 2015).
ACTEMRA/RoACTEMRA lors d’arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs)
L’arthrite juvénile idiopathique (AJI) touche environ 100 enfants sur 100 000,10 et l’AJIs, forme rare et sévère
d’arthrite infantile, représente 10% à 20% de l’ensemble de ces cas. 11 L’étude de phase III TENDER a révélé
que 97% des patients ont obtenu une amélioration de 30% des symptômes de leur maladie (JIA ACR30) et
64% une amélioration de 90% (JIA ACR90). L’efficacité d’ACTEMRA/RoACTEMRA a été maintenue jusqu’à
la semaine 260 (4,9 ans) sans changement dans le profil d’innocuité observé. Les résultats complets seront
présentés sous forme de poster au congrès 2015 de l’EULAR (numéro de l’abstract: THU0508; date de la
présentation: jeudi 11 juin 2015). ACTEMRA/RoACTEMRA est le seul agent homologué pour le traitement

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de l’arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) et de l’arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire
(AJIp) chez les patients de deux ans et plus.12
ACTEMRA/RoACTEMRA lors de sclérodermie systémique (ScS)
La ScS est une maladie chronique rare caractérisée par des anomalies des vaisseaux sanguins, ainsi que par
des modifications dégénératives et la formation de tissu cicatriciel au niveau de la peau, des articulations et
des organes internes.13 L’incidence de la ScS est difficile à mesurer, mais on estime que cette maladie touche
environ 2,5 millions de personnes dans le monde. Son taux de mortalité est le plus élevé de toutes les
maladies rhumatismales.14 Le statut de percée thérapeutique a été accordé à ACTEMRA/RoACTEMRA sur la
base des données de l’étude de phase II faSScinate. Les données à 48 semaines de l’étude faSScinate seront
communiquées dans le cadre d’une présentation orale au congrès 2015 de l’EULAR (OP0054; date de la
présentation: jeudi 11 juin 2015). Bien que le critère d’évaluation primaire, à savoir l’atténuation de
l’épaississement de la peau à 24 semaines, évaluée à l’aide du score cutané de Rodnan, n’ait pas été atteint,
une tendance significative a été observée. Dans cette deuxième partie de l’étude, une atténuation persistante
de l’épaississement de la peau a été constatée entre les semaines 24 et 48. Le profil d’événements indésirables
global a été comparable entre les deux groupes. L’étendue et la sévérité de l’épaississement cutané sont
corrélées à l’aggravation de la maladie, à l’augmentation de l’invalidité et à la réduction de la survie.15,16
Compte tenu de ces résultats de phase II et des besoins non satisfaits des patients atteints de ScS, pour
lesquels il n’existe aucune option thérapeutique homologuée par anti-inflammatoires de fond, Roche a
débuté une étude mondiale de phase III multicentrique, randomisée, menée en double insu et contrôlée
contre placebo (NCT02453256).
A propos de RoACTEMRA®/ACTEMRA® (tocilizumab)
ACTEMRA/RoACTEMRA est le premier agent biologique dirigé contre le récepteur de l’interleukine 6 (IL-
6) homologué dans ses formulations intraveineuse (i.v.) et sous-cutanée pour le traitement de patients
adultes atteints de PR active modérée à sévère. ACTEMRA/RoACTEMRA peut être utilisé seul ou en
association avec le MTX chez des adultes intolérants aux autres anti-inflammatoires ou qui ne répondent pas
à ces médicaments. Dans la dernière mise à jour des directives de l’EULAR pour la prise en charge de la PR,
ACTEMRA/RoACTEMRA est désigné comme le seul agent biologique à avoir démontré à plusieurs reprises
sa supériorité en monothérapie par rapport au MTX ou à d’autres anti-inflammatoire de fond (DMARD)

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classiques.17La formulation i.v. d’ACTEMRA/RoACTEMRA est homologuée dans la plupart des principaux
pays pour le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp) et de l’arthrite juvénile
idiopathique systémique (AJIs) chez les patients de deux ans et plus. En Europe, ACTEMRA/RoACTEMRA
est également homologué pour le traitement des patients atteints de PR sévère, active et évolutive (PR
précoce) qui n’ont pas reçu précédemment de traitement par le MTX. Fruit d’un accord de co-
développement avec Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, ACTEMRA/RoACTEMRA est homologué au Japon
depuis avril 2005. ACTEMRA/RoACTEMRA est homologué dans plus de 100 pays partout dans le monde.
A propos de Roche en immunologie
Les médicaments à visée immunologique du groupe Roche incluent MabThera®/Rituxan® (rituximab) et
ACTEMRA®/RoACTEMRA® (tocilizumab) contre la polyarthrite rhumatoïde, XOLAIR® (omalizumab) contre
l’asthme, Pulmozyme® (dornase alfa) contre la mucoviscidose et Esbriet® (pirfenidone) contre la fibrose
pulmonaire idiopathique. Par ailleurs, MabThera est homologué dans le traitement de certains types de
vascularites des petits vaisseaux. Le pipeline d’immunologie de Roche en phase finale de développement
comprend l’etrolizumab contre la colite ulcéreuse et le lebrikizumab contre l’asthme sévère.
A propos de Roche
Roche, dont le siège est à Bâle, Suisse, figure parmi les leaders de l’industrie pharmaceutique et diagnostique
axée sur la recherche. Numéro un mondial de la biotechnologie, Roche produit des médicaments
cliniquement différenciés pour l’oncologie, l’immunologie, les maladies infectieuses, l’ophtalmologie et les
neurosciences. Roche est aussi le leader mondial du diagnostic in vitro ainsi que du diagnostic histologique
du cancer, et une entreprise d’avant-garde dans la gestion du diabète. Sa stratégie des soins personnalisés vise
à mettre à disposition des médicaments et des produits diagnostiques permettant d’améliorer de façon
tangible la santé ainsi que la qualité et la durée de vie des patients. Depuis sa fondation, en 1896, Roche n’a
cessé d’apporter une contribution majeure dans le domaine de la santé, au niveau mondial. Vingt-quatre
médicaments développés par Roche font partie de la Liste modèle de Médicaments Essentiels de
l’Organisation Mondiale de la Santé, notamment des antibiotiques, des traitements antipaludéens et des
agents chimiothérapiques permettant de sauver des vies.
En 2014, le groupe Roche, qui comptait plus de 88 500 employés dans le monde, a consacré 8,9 milliards de

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francs suisses à la recherche et au développement. Son chiffre d’affaires s’est élevé à 47,5 milliards de francs
suisses. Genentech, aux Etats-Unis, appartient entièrement au groupe Roche, qui est par ailleurs l’actionnaire
majoritaire de Chugai Pharmaceutical, Japon. Pour de plus amples informations, consulter le site internet du
groupe à l’adresse www.roche.com.
Tous les noms de marque mentionnés sont protégés par la loi.
Relations avec les médias, groupe Roche
Téléphone: +41 - 61 688 8888 / e-mail: [email protected]
- Nicolas Dunant (responsable du bureau des médias)
- Ulrike Engels-Lange
- Štěpán Kráčala
- Claudia Schmitt
- Nina Schwab-Hautzinger
Références
1 Bijaulsma JWJ, et al. Rapid and sustained remission in early rheumatoid arthritis treated to target with tocilizumab,
methotrexate, or their combination: the U-ACT-EARLY strategy study. Présentation orale à l’EULAR 2015. Numéro
de l’abstract: OP0033. Date de la présentation: jeudi 11 juin 2015. Heure de la présentation: 11h15.
2 De Benedetti F, et al. Safety and Efficacy of Tocilizumab in Patients With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: 5-
Year Data From TENDER, a Phase 3 Clinical Trial. Présentation de poster à l’EULAR 2015. Numéro de l’abstract:
THU0508. Date de la présentation: jeudi 11 juin 2015. Heure de la présentation: 12h00 à 13h45.
3 Khanna D, Denton CP. Evidence-based management of rapidly progressing systemic sclerosis. Best Pract Res Clin Rheumatol
2010; 24: 387–400.
4 Krause L, et al. Nutritional status as marker for disease activity and severity predicting mortality in patients with
systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2010;69:1951–1957.
5 Khanna D, et al. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in adults with systemic sclerosis: week 48 data from
the faSScinate trial. Présentation orale à l’EULAR 2015. Numéro de l’abstract: OP0054. Date de la présentation: jeudi
11 juin 2015. Heure de la présentation: 10h35.
6 Smolen J, et al. Long-term efficacy of tocilizumab in rheumatoid arthritis for up to 3.5 years. Présentation à l’ACR, 2009. Numéro de
l’abstract: 413. Date de la présentation: dimanche 18 octobre 2009.
7 Strand V, et al. Improvements in health-related quality of life after treatment with tocilizumab in patients with rheumatoid arthritis
refractory to tumour necrosis factor inhibitors: results from the 24-week randomized controlled RADIATE study. Rheum (Oxford)
2012;51(10):1860–1869.
8 Burmester G, et al. Tocilizumab (TCZ) in combination and monotherapy versus methotrexate (MTX) in MTX-naïve patients (pts)
with early rheumatoid arthritis (RA): Clinical and radiographic outcomes from a randomized, placebo-controlled trial. Présentation
orale à l’ACR 2013. Numéro de l’abstract: 2767. Titre de la session: Rheumatoid Arthritis Treatment - Small Molecules, Biologics and
Gene Therapy: Efficacy of Approved Biologics. Date de la présentation: mardi 29 octobre 2013. Heure de la présentation: 17h15.
9 Yilmaz S, et al. Early intervention in the treatment of rheumatoid arthritis: focus on tocilizumab. Ther Clin Risk Management
2013;9:403–408.