- 2 -
précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme, EAMS) du Royaume-Uni, qui a été
lancé pour aider les patients à bénéficier de traitements innovants prometteurs avant l’octroi d’une
licence européenne. En Belgique, plusieurs centres spécialisés permettent à certains patients atteints
d’un mélanome avancé d’accéder au pembrolizumab.
Données étayant l’avis positif du CHMP
L’avis positif est fondé sur les données de plus de 1 500 patients atteints de mélanome avancé
et traités par pembrolizumab en monothérapie dans trois études : KEYNOTE-001i, une vaste étude de
Phase 1b, KEYNOTE-002, une étude randomisée contrôlée, et une analyse intermédiaire issue d’une
seconde étude randomisée contrôlée, KEYNOTE-006ii. Dans l’étude KEYNOTE-001, la plus vaste
étude de Phase 1b à ce jour consacrée à un anticorps anti-PD-1, le pembrolizumab a montré des
réponses objectives durables chez des patients atteints de mélanome avancé. KEYNOTE-002, une
étude de Phase 2, a montré la supériorité du pembrolizumab sur la chimiothérapie pour la survie sans
progression de la maladie dans le traitement du mélanome avancé réfractaire à l’ipilimumab.
KEYNOTE-006, une étude de Phase 3, a montré la supériorité du pembrolizumab sur l’ipilimumab pour
la survie générale, la survie sans progression de la maladie et le taux de réponse global. L’essai a été
arrêté prématurément, en mars 2015, sur recommandation du Comité indépendant de surveillance des
données de l’étude car il avait satisfait à ses deux critères d’évaluation principaux. Le CHMP a
recommandé l’autorisation du pembrolizumab en monothérapie à une dose de 2 mg/kg toutes les trois
semaines, ce qui correspond à la posologie actuellement autorisée pour le mélanome avancé aux É.-U.
À propos du mélanome
Le mélanome est la forme la plus grave de cancer de la peau. Elle se caractérise par une
prolifération incontrôlée des cellules qui produisent les pigments. L’incidence du mélanome a augmenté
au cours des quatre dernières décennies. En 2012, quelque 232 130 nouveaux cas ont été
diagnostiqués dans le monde et l’incidence en Europe a été estimée à 100 300 cas. On estime que les
taux de survie à cinq ans pour le mélanome avancé ou métastatique (stade IV) sont de 15 à 20 pour
cent. D’après la Fondation Registre du Cancer belge, en 2012, 1 094 hommes et 1 417 femmes ont été
affectés par un mélanome malin de la peauiii.
À propos du pembrolizumab
Le pembrolizumab est un anticorps monoclonal humanisé qui bloque l’interaction entre PD-1 et
ses ligands, PD-L1 et PD-L2. En se liant au récepteur de PD-1 et en bloquant l’interaction avec les
ligands du récepteur, le pembrolizumab lève l’inhibition de la réponse immunitaire médiée par la voie
du PD-1, et notamment la réponse immunitaire antitumorale.
MSD mène un programme de développement clinique d’envergure et à croissance rapide pour