Une étude de registre a également été menée auprès de patients atteints de HPN qui n’avaient jamais
reçu de transfusion sanguine. Cette étude a consisté en un examen des taux de l’enzyme lactate-
déshydrogénase dans le sang, qui reflètent l’ampleur de la dégradation des globules rouges.
Soliris a fait l’objet de trois études principales portant sur 67 patients présentant un SHUa. La première
étude a été menée chez 17 patients atteints d’un SHUa qui n’avaient pas répondu au traitement ou qui
n’avaient pas pu être traités par un échange plasmatique ou une perfusion de plasma. Les principaux
critères d’évaluation de l’efficacité étaient la modification du nombre de plaquettes et le nombre de
patients témoignant d’une «normalisation du nombre de plaquettes» ainsi que d’une «normalisation
hématologique» (leurs niveaux de plaquettes et de lactate-déshydrogénase, une enzyme qui se trouve
normalement dans les globules rouges, se situaient à des taux normaux).
La deuxième étude a été menée chez 20 patients présentant un SHUa et ayant déjà été soumis à un
échange plasmatique ou à une perfusion de plasma. Les principaux critères d’évaluation de l’efficacité
étaient le nombre de patients exempts d’épisodes de microangiopathie thrombotique (ils ne
présentaient pas de diminution de plus de 25 % du nombre de plaquettes après avoir commencé le
traitement par Soliris et ne nécessitaient pas d’échange plasmatique ou de perfusion de plasma, ni de
dialyse) et le nombre de patients enregistrant une «normalisation hématologique» tout en recevant
Soliris.
La troisième étude a été menée auprès de 30 patients présentant un SHUa et ayant déjà reçu au
moins une dose d’eculizumab. L’efficacité du traitement par Soliris a été évaluée par le biais de
différentes mesures, y compris la modification du nombre de plaquettes et d’autres critères d’efficacité
également utilisés dans les deux premières études.
Quel est le bénéfice démontré par Soliris au cours des études?
Soliris s’est révélé plus efficace que le placebo dans l’amélioration des symptômes de la HPN. Dans le
cadre de l’étude principale concernant la HPN, 49 % des patients adultes (21 sur 43) ayant reçu Soliris
ont présenté des concentrations stables en hémoglobine et, en moyenne, ces patients n’ont pas eu
besoin de transfusion de globules rouges. En revanche, aucun des 44 patients sous placebo n’a
présenté de concentration en hémoglobine stable et ces patients ont dû recevoir en moyenne une
dizaine de transfusions. Dans l’étude menée auprès des enfants, six des sept patients n’ont pas eu
besoin de transfusion de globules rouges et leurs niveaux d’hémoglobine se sont améliorés pendant le
traitement par Soliris.
Dans le cadre de l’étude de registre menée auprès de patients atteints de HPN qui n'avaient jamais
reçu de transfusion sanguine, les patients traités par Soliris ont présenté des réductions cliniquement
significatives de leurs taux de lactate-déshydrogénase après six mois de traitement, indiquant une
diminution de la dégradation des globules rouges.
Dans la première étude portant sur le SHUa, le nombre de plaquettes a augmenté et s’est situé à des
niveaux normaux chez 82 % des patients, tandis que 87 % (13 patients sur 15) présentant
initialement un faible nombre de plaquettes ont enregistré une normalisation de ce nombre et 76 %
une normalisation hématologique. Dans la deuxième étude portant sur le SHUa, 80 % des patients
étaient exempts d’épisodes de microangiopathie thrombotique et 90 % enregistraient une
normalisation hématologique. Dans la troisième étude, le nombre de plaquettes a augmenté et s’est
situé à des niveaux normaux chez 83 % des patients, tandis que 77 % (10 patients sur 13) présentant
initialement un faible nombre de plaquettes ont enregistré une normalisation de celui-ci.
Soliris
EMA/669881/2015 Page 3/4