les systèmes d`information

DE L’ETUDE CLINIQUE A L’AMM :
LES SYSTEMES D’INFORMATIONS

« On entend par médicament, toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés
curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que tout produit pouvant
être administré à l'homme ou à l'animal en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger
ou modifier leurs fonctions organiques. »
Parmi les différentes catégories de médicaments, la principale est constituée des spécialités pharmaceutiques
définies comme « tout médicament préparé à l'avance, présenté sous un conditionnement particulier et
caractérisé par une dénomination spéciale. » (Article L. 511-1 du Code de la Santé Publique). Des contraintes
réglementaires régissent la mise sur le marché de ces biens de santé, afin d'assurer leur qualité, leur efficacité
et leur innocuité*. L'acte de naissance de la spécialité pharmaceutique est même une décision administrative :
L'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)*.
Le médicament est donc un produit de consommation particulier :
Il a une vocation de santé publique : c'est un produit réglementé qui n'est pas soumis aux mêmes lois de 1'offre et
de la demande qu'un produit de consommation courante.
Il a un mode de financement spécifique : dans le cadre de la solidarité collective, les organismes de protection
sociale peuvent prendre en charge une partie ou la totalité de la dépense pharmaceutique.
C'est un produit actif nécessaire à la santé, mais qui peut comporter des risques : c'est pourquoi la totalité du
cycle (production, dispensation, récupération) du médicament est très étroitement encadrée et confiée à la
responsabilité de pharmaciens.
C'est un bien industriel : il est fabriqué par des entreprises dont la rentabilité doit assumer une recherche de haut
niveau et coûteuse.
De son origine à sa commercialisation
Le médicament, définition

Les particularités du médicament entraînent un certain nombre de codifications :
Le médicament, l'information qui l'accompagne, sa production, sa distribution, sa prescription, sa
dispensation ainsi que son utilisation sont soumis à une réglementation rigoureuse.
L'industrie pharmaceutique qui gère la recherche, le développement et la fabrication des médicaments est
soumise à des règles de bonnes pratiques.
La dispensation en officine fait suite soit à une prescription médicale, soit à un avis du pharmacien, soit à
une demande du malade. Le médecin et/ou le pharmacien vérifient le bien-fondé de la prise du
médicament et indiquent au patient les conditions de bonne utilisation et la posologie à respecter (durée
du traitement, nombre et modes de prises...). Il précise, le cas échéant, les interactions pouvant se
produire avec d'autres médicaments ou substances (alcool...) et la survenue éventuelle d'effets
indésirables.
Une notice obligatoire (Article R.5143-4 du Code de la Santé Publique) est incluse dans chaque boîte.
Des mentions réglementaires doivent figurer sur la notice, notamment :
la Dénomination Commune Internationale (DCI) ;
le nom du laboratoire et du fabricant ;
la composition ;
les précautions d'emploi ;
le mode d'emploi et la posologie ;
elles informent également l'utilisateur sur les règles de bon usage du médicament
De son origine à sa commercialisation
Le médicament, définition

La recherche et le développement sont ainsi deux activités clés des entreprises du médicament, dont la
réalisation n'est possible que si les bénéfices de la société sont largement réinvestis pour développer
de nouveaux médicaments. Ces recherches sont longues et coûteuses, dans le cadre d'une recherche et
développement classique, sur 10.000 molécules qui sont " screenées ", en tant que nouveaux médicaments
potentiels, les tests de laboratoire identifient environ une quinzaine de molécules candidates pour des
études précliniques. Après l'évaluation de ces molécules chez l'animal, quelques unes d'entre elles sont
étudiées en clinique chez l'Homme, et seules une ou deux arrivent à l'ultime étape : l'autorisation de mise sur
le marché (AMM).
Entre le moment de la conception d'une nouvelle molécule et le moment où elle est susceptible d'arriver sur
le marché, il faut compter de sept ans à douze ans. Une bonne planification des recherches et du
développement permet d'agir sur ce délai ; chaque gain de temps représente bien entendu un bénéfice
potentiel et améliore la rentabilité d'une molécule, d'autant que son exploitation avec protection sera plus
longue. Par ailleurs, des nouveaux procédés tels que la biotechnologie, la chimie combinatoire peuvent
diminuer les délais et coût de la recherche. C'est ainsi que les entreprises pharmaceutiques cherchent toutes
à acquérir une surface financière suffisante pour assumer les investissements nécessaires pour acquérir ces
nouvelles technologies.
Les dépenses de recherche et développement dans les entreprises du médicament opérant en France sont
autofinancées par les entreprises
Innovation : comment les médicaments sont-ils découverts ?

La recherche : quatre grandes voies
1. L'extraction d'une substance à partir de produits naturels de différentes origines, végétale, animale
ou minérale.
2. La synthèse chimique des molécules à partir de radicaux dont on connaît ou suppose les
propriétés thérapeutiques ; ces molécules imitent, renforcent ou inhibent des activités biologiques. La
synthèse peut être totale (fabrication à partir d'"éléments" chimiques) ou partielle : on utilise alors une
molécule ou une fraction de molécule qu'on "module". La synthèse peut aboutir soit à une substance artificielle
totalement inconnue jusqu'alors, soit à une molécule analogue à une molécule naturelle.
3. La création et production de substances biologiques par les biotechnologies..
4. La modélisation de molécules thérapeutiquement actives.
Un autre type de recherche est la forme galénique qui permet d'améliorer ce qui existe déjà en étudiant de
nouveaux modes d'administration plus adaptés, plus efficaces, mieux tolérés, plus faciles d'emploi. Ces
dernières années ont vu l'arrivée de forme retards, de patch, de transporteurs nouveaux tels les liposomes,
les implants, permettant des avancées thérapeutiques parfois importantes.
Enfin, les nouvelles voies de recherche sont aussi représentées par les thérapies géniques (transfert de
gènes à des patients à des fins diagnostiques ou thérapeutiques dans le but de compenser une anomalie
génétique, de modifier les fonctions de la cellule ou d'induire un suicide de la cellule cible) les thérapies
cellulaires (injection de cellules transformées par des procédés " pharmacologiques " à des êtres humains
dans le but de prévenir, traiter ou atténuer une maladie). Ces deux types de thérapies bénéficient d'un
cadre juridique spécifique.
Innovation : comment les médicaments sont-ils découverts ?