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Enseignement de Formation Continue
Séance du vendredi 18 novembre 2016
Les essais cliniques en Belgique.
Professeur Régis Radermecker
Les essais cliniques concernent l’être humain et sont réalisés après les essais
précliniques (in silico, in vitro, in vivo et animaux). Ils sont regroupés en
différentes phases décrites ci-dessous. Dans cet exposé, nous aborderons la
problématique des essais cliniques en particulier et la place remarquable
qu’occupe la Belgique dans ce domaine. Nous aborderons également brièvement
les craintes et les perspectives à envisager dans cette thématique en pleine
évolution où se mêlent éthique, finance, concurrence et science.
Phase I
Lors de la phase 1, les essais sont, généralement, réalisés chez le volontaire sain
(c’est-à-dire non malade). Ces essais ont lieu dans des centres spécialisés qui ont
reçu un agrément de la part des autorités de santé.
Ces études ont deux objectifs majeurs :
 Premièrement, il s’agit de s’assurer que les résultats concernant la toxicité
obtenus lors du développement pré-clinique, sont comparables à ceux
obtenus chez l'homme. Cela permet de déterminer quelle est la dose
maximale du médicament en développement tolérée chez l'homme.
 Deuxièmement, il s’agit de mesurer, via des études de pharmacocinétique,
le devenir du médicament au sein de l’organisme en fonction de son mode
d’administration (absorption, diffusion, métabolisme et excrétion).
Phase II
Les essais de phase II ont pour objectif de déterminer la posologie optimale du
produit en terme d'efficacité et de tolérance sur une population limitée et
homogène de patients (quelques centaines).
Les interactions médicamenteuses ainsi que la pharmacocinétique font parfois
l’objet d’études dès cette phase.
Phase III
Ces essais, de plus grande envergure, sont conduits sur plusieurs milliers de
patients représentatifs de la population de malades à laquelle le traitement est
destiné.
Il s’agit d’essais comparatifs au cours desquels le médicament en développement
est comparé à un traitement efficace déjà commercialisé ou, dans certains cas, à
un placebo, c'est-à-dire un traitement sans activité pharmacologique.
Cette comparaison se fait, le plus souvent, en double insu et avec tirage au sort,
c’est-à-dire que les traitements sont attribués de manière aléatoire sans que le
patient et le médecin chargé du suivi soient informés de quelle attribution ils ont
fait l’objet.
Ces essais visent à démontrer l'intérêt thérapeutique du médicament et à en
évaluer son rapport bénéfice/risque.
C'est à l'issue de la phase III que les résultats peuvent être soumis aux Autorités
Européennes de Santé (EMEA) pour l’obtention de l'autorisation de
commercialisation appelée AMM (Autorisation de Mise sur le Marché).
Phase IV

Les essais de phase IV sont réalisés une fois le médicament commercialisé, sur
un nombre de patients souvent très important (jusqu'à plusieurs dizaines de
milliers de personnes).
Ils permettent d'approfondir la connaissance du médicament dans les conditions
réelles d’utilisation et d'évaluer à grande échelle sa tolérance.
La pharmacovigilance permet ainsi de détecter des effets indésirables très rares
qui n'ont pu être mis en évidence lors des autres phases d'essai.
Les avantages pour les patients belges et leur médecin traitant :
 Les patients bénéficient d’un accès précoce et gratuit aux traitements les
plus récents qui, souvent, ne sont pas encore disponibles ailleurs.
 Les études cliniques constituent souvent le dernier espoir pour les patients
de voir leur qualité de vie améliorée, leur durée de vie allongée ou
d’envisager une guérison.
 L’étude de médicaments en développement fournit également des
informations très précieuses pour traiter, prévenir ou guérir de futures
affections.
Les avantages pour le monde de la recherche en Belgique :
 Les essais cliniques contribuent au développement des connaissances
scientifiques et de l’innovation en Belgique.
 Les chercheurs et centres de recherche belges restent ainsi à la pointe des
traitements innovants contre des maladies telles que le cancer, le diabète
et les affections du système nerveux central.
Les avantages pour l’économie belge :
 L’industrie pharmaceutique belge figure parmi les secteurs les plus intensifs
en R&D en Belgique.
 Malgré la crise économique et financière depuis 2008, le secteur pharma
dans notre pays a toujours continué à investir en R&D.
 Les essais cliniques créent des emplois dans les centres de recherche, les
universités et les hôpitaux.
 En Belgique, plus de 5.800 chercheurs sont actifs dans l’industrie
pharmaceutique.