Objet : Lettre de soutien au projet FRAXADev

Modèle de lettre de Soutien
au projet FRAXADev
Proposition de courrier à adapter à votre convenance
Organisme ou M / Mme / Mlle NOM PRENOM
Adresse
Ville
Pays
Tél. :
Mail. :
Date :
Destinataire :
Tout Responsable Politique, d’Institution,
d’Association, de Fondation, toute personne
pouvant favoriser l’accomplissement du plan
de développement de FRAXADev
Objet : Lettre de soutien au projet FRAXADev (www.fraxadev.fr)
Madame, Monsieur,
Si vous êtes en capacité d’agir pour le financement du Handicap mental, de l’autisme,
des maladies rares, de la santé, de la recherche, nous vous expliquons ici pourquoi
vous devez aider et soutenir le projet FRAXADev.
Sachez que nous soutenons pleinement le projet FRAXADev et souhaitons que
l’équipe du Dr Sylvain BRIAULT dispose des financements nécessaires pour la
réalisation du plan de développement de FRAXADev.
En voici les raisons :
FRAXADev est un projet de développement d’un médicament dans une maladie
actuellement sans médicament, le syndrome de l’X-fragile.
Maladie handicapante
Le syndrome du X-fragile est la plus fréquente cause de déficience mentale héréditaire.
En France, plus de 13000 patients souffrent de cette pathologie dans sa forme la plus
sévère, 200000 pour l’ensemble Europe et USA.
Cette maladie est liée à une mutation sur le chromosome X et se caractérise dans sa
forme sévère par une déficience mentale légère à modérée, des troubles du
comportement tels que l’anxiété, les déficits d’attention, l’irritabilité, l’hypersensibilité,
des traits autistiques chez 20 à 25% des patients. Des anomalies physiques, telles que
macro-orchidie post-pubertaire et dysmorphie faciale, sont généralement présentes et
caractéristiques.
Recherche publique française
Ce projet a pour origine la recherche publique française et a pu aboutir à ce stade par
la collaboration du CNRS UMR 7355, du Centre Hospitalier Régional et de
l’Université d’Orléans
L’espoir d’un traitement imminent
L’équipe du Dr Sylvain BRIAULT a démontré l’efficacité d’une molécule, le BMS204352, in vitro sur des cellules de patients et in vivo sur le modèle animal.
1 seule injection du Médicament permet de soigner 100% des animaux malades,
pendant la durée d’action du BMS-204352.
Ces travaux ont fait l’objet de publications internationales (www.pubmed.gov).
Le BMS-204352 bénéficie d’études pré-cliniques et cliniques (dans une autre
indication) qui ont montré son absence de toxicité et sa bonne tolérance, en particulier
chez l’Homme. Ces études permettent d’envisager rapidement une étude cliniques
chez le patient X-fragile pour l’espoir de montrer l’efficacité du ce médicament dans le
syndrome de l’X-fragile.
Reconnu Médicament Orphelin
En novembre 2014, le BMS-204352 a été reconnu « Médicament Orphelin » dans le
syndrome de l’X-fragile, par l’Agence Européenne du Médicament (www.ema.europa.eu).
Besoin de financement
Le projet FRAXADev a besoin de financement pour réaliser des études cliniques chez
les patients X-fragiles, adultes et enfants. Egalement pour mettre au point la galénique
la mieux adaptée à un traitement au long court.
Le plan de développement passé et futur est expliqué plus en détail sur le site
www.fraxadev.fr.
Pourquoi soutenir FRAXADev :
Le projet FRAXADEv s’inscrit dans plusieurs défis sociétaux et dans la politique
d’action de la France et de l’Europe.
- Handicap : Conférence nationale du handicap du 11 décembre 2014 présidée
par le Chef de l’État, plans « Handicap » et « Égalité des Chances » ;
- Maladies rares : 2ème Plan National Maladies Rares 2011 -2014, prolongé
jusqu'au 31 décembre 2016 ;
- Médicaments Orphelins : Règlement (CE) n° 141/2000 soutenu et intégré par la
France ;
- Autisme : 20 à 25% des patients x-fragiles présentent des troubles autistiques,
3ème plan Autisme 2013-2017 ;
- Développement durable : Charte de l'environnement, art. 6. Le progrès social
est un pilier du développement durable ;
- Santé, médecine : En cas de succès, le projet FRAXADev permettrait Avancée
médicale majeure. Pour la première fois un médicament corrigerait une
déficience intellectuelle et les troubles autistiques associés ;
- Innovation et excellence scientifique : Horizon H2020 et son cadre stratégique
commun 2014-2020 pour le financement de la recherche et de l’innovation de la
Commission européenne.
Solidairement,
(Signature,Prénom NOM, qualité si nécessaire)