PROTOCOLE TYPE : VALIDATION D`UN NOUVEAU TEST

PROTOCOLE TYPE :
VALIDATION D’UN NOUVEAU TEST DIAGNOSTIQUE
1) Justification de l’étude ....................................................................................................... 2
Définition de la maladie étudiée ..................................................................................... 2
Connaissance scientifique actuelle ................................................................................ 2
Intérêt d'un nouveau test diagnostique .......................................................................... 2
2) Objectifs de l’étude ............................................................................................................ 2
Objectif principal de l’étude ............................................................................................ 2
Objectifs secondaires .................................................................................................... 3
3) Population ......................................................................................................................... 3
Schéma de l’étude ......................................................................................................... 3
Population étudiée ......................................................................................................... 3
Critères d’inclusion ........................................................................................................ 3
Critères d’exclusion ....................................................................................................... 3
Nombre de sujets nécessaires ....................................................................................... 3
Mode et faisabilité du recrutement ................................................................................. 3
4) Méthode ............................................................................................................................ 4
Gold standard ................................................................................................................ 4
Test de référence........................................................................................................... 4
Nouveau test ................................................................................................................. 4
5) Déroulement pratique de l’étude ........................................................................................ 4
Visite de présélection ..................................................................................................... 4
Visite de sélection .......................................................................................................... 4
Déroulement du suivi ..................................................................................................... 4
6) Analyse statistique ............................................................................................................. 5
7) Ethique .............................................................................................................................. 5
8) Calendrier prévisionnel ...................................................................................................... 5
9) Retombées attendues de l'étude ....................................................................................... 5
10)Ressources nécessaires
5
11) .............................................................................................................................. Annexes
5

PROTOCOLE TYPE :
VALIDATION D’UN NOUVEAU TEST DIAGNOSTIQUE
1 Justification de l’étude
1.1 Définition de la maladie étudiée
Epidémiologie de la maladie étudiée (fréquence, gravité…), facteurs de risque reconnus et
groupes à risque identifiés.
Décrire l’histoire naturelle de la maladie, ses conséquences individuelles et collectives.
1.2 Connaissance scientifique actuelle
Présenter une synthèse récente de la bibliographie se rapportant à la maladie : études
médicales, médico-économiques…
1.3 Intérêt d'un nouveau test diagnostique
Décrire
le parcours diagnostique actuel des patients (signes cliniques et examens para cliniques
réalisables) : précisez, s'ils sont connus
les caractéristiques intrinsèques de ces tests dans la maladie étudiée (sensibilité,
spécificité),
les modalités pratiques de réalisation,
les effets secondaires.
Décrire le parcours thérapeutique de ces patients : traitements réalisables aux différents
stades de la maladie et leurs effets secondaires.
Décrire les difficultés rencontrées dans la prise en charge des patients et liées aux
insuffisances diagnostiques :
perte de chance due à un retard diagnostique,
incertitude diagnostique liée à l'imperfection des tests existants.
Décrire l'intérêt du nouveau test diagnostique que l'on se propose d'étudier, cela correspond
à l'hypothèse de recherche.
2 Objectifs de l’étude
2.1 Objectif principal de l’étude
Il découle de l’hypothèse formulée, il est unique et conditionne la réalisation de l’étude.
Cet objectif peut être :
déterminer les valeurs intrinsèques (sensibilité et spécificité) du test XX pour le diagnostic de
la maladie ZZ,
ou
déterminer les capacités discriminantes (rapport de vraisemblance positif ou négatif…) du
test XX pour le diagnostique de la maladie ZZ dans la population PP.

2.2 Objectifs secondaires
Ils peuvent être multiples, mais sont conditionnés par le mode de réalisation de l’étude :
l’objectif principal est prioritaire
3 Population
3.1 Schéma de l’étude
Il s'agit d'une étude de validation d’un test diagnostique.
Préciser si l'étude est mono ou multicentrique.
Préciser si le recrutement est prospectif ou rétrospectif.
3.2 Population étudiée
3.2.1 Critères d’inclusion
Décrire la population recrutée
Age, sexe, statut vis à vis de la maladie étudiée (formes cliniques, biologique, paraclinique
ou histologique de la maladie).
Ces patients sont volontaires et ont signé un consentement éclairé.
3.2.2 Critères d’exclusion
Préciser l'ensemble des raisons pouvant exclure les patients de l'étude (recrutement ou en
cours d'étude).
malades : forme de la maladie, contre-indication au test, absence de suivi médical possible,
non malades : risque d’interférence avec le test étudié (autre pathologie proche,…)
3.2.3 Nombre de sujets nécessaires
Préciser le nombre de sujets à inclure dans l'étude, et les modalités de ce calcul.
Il est possible de calculer un nombre de sujets nécessaires. Pour cela, il est nécessaire de
connaître le rapport de vraisemblance positif ou négatif attendu dans la pathologie en
question, la sensibilité et la spécificité escomptées.
3.2.4 Mode et faisabilité du recrutement
Décrire comment seront recrutés les sujets et qui en sera responsable.
Montrer que ce recrutement est réalisable.
Le recrutement des malades se fera à partir des services XX et YY participants à l’étude.
La participation de plusieurs centres est acquise (lister les centres).
Le nombre moyen de patients par jour ou par mois étant de X…, la durée des inclusions
devraient être de X…
Les sujets témoins (indemnes de la maladie étudiée) seront recrutés parmi : lister les
services ou expliciter comment seront choisis les non malades.
Le recrutement sera effectué par X…

4 Méthode
4.1 Gold standard
Décrire le Gold standard utilisé pour déterminer le caractère malade ou non du sujet.
Le gold standard peut être une procédure associant signes cliniques et paracliniques ; dans
ce cas précisez cette procédure et justifiez son choix.
De même, si le statut de malade n'est connu qu'après un temps de suivi, décrire les
procédures de suivi des sujets permettant le classement de ces sujets.
4.2 Test de référence
Décrire le test actuellement utilisé (test de référence) qui sera comparé avec le nouveau test.
- caractéristiques (sensibilité, spécificité, rapports de vraisemblance)
- conditions de réalisation
- reproductibilité (inter et intra observateurs).
4.3 Nouveau test
Décrire ses caractéristiques, ses modalités de réalisation.
Si le test est quantitatif : préciser les caractéristiques des appareils de mesure, les conditions
de réalisation et les précautions prises pour s'assurer de la qualité de ces mesures
Si le test est qualitatif : préciser comment seront déterminées les catégories.
5 Déroulement pratique de l’étude
(décrire les grandes étapes pour un patient donné)
5.1 Visite de présélection
Décrire qui est responsable de cette visite, quels seront les examens mis en place pour
vérifier les critères de sélection.
Au cours de cette visite, le patient éligible sera tenu au courant de la mise en place de la
recherche et de ses objectifs, il lui sera remis une lettre d’information.
5.2 Visite de sélection
Décrire qui sera responsable de cette visite, où elle aura lieu et quels sont les examens
complémentaires qui seront effectués.
Elle intervient après la vérification des critères d’inclusion et d’exclusion des patients, il s’agit
d’un nouveau contrôle de ces critères. A la fin de cette visite, le consentement écrit du
patient est obtenu.
5.3 Déroulement du suivi
Décrire la nature du suivi et qui sera responsable du suivi
Nombre et espacement des consultations, nature des examens effectués, questionnaires
remplis (à joindre en annexe).
Préciser les mesures prises pour assurer un suivi identique de tous les sujets.

6 Analyse statistique
Nommer la personne ou le service responsable de l'analyse statistique en précisant son rôle
dans la conception de l'enquête.
Décrire les méthodes utilisées pour comparer les tests, préciser les outils statistiques
employés.
Décrire les méthodes utilisées pour juger de la reproductibilité des résultats
(reproductibilité de la mesure, concordance inter ou intra observateur).
7 Ethique
Préciser la nature du consentement du patient ;
L'accord du Comité Consultatif pour la Protection de la Personne en Recherche
Biomédicale :
S'il y a lieu, démarches effectuées auprès du Comité Consultatif sur le Traitement de
l'Information en matière de Recherche dans le domaine de la Santé et de la Commission
Nationale Informatique et Liberté.
8 Calendrier prévisionnel
Montrer comment va se dérouler l'étude de manière simple:
Calendrier des inclusion
Calendrier du suivi
Saisie et analyse des résultats
Valorisation scientifique
9 Retombées attendues de l'étude
Préciser en quoi cette étude va permettre de mieux prendre en charge pathologie étudiée.
10 Ressources nécessaires
Postes budgétaires (décrire et justifier)
11 Annexes
Lettre d'information du sujet,
Lettre de consentement,
Questionnaires de recueil de l’information (inclusion, suivi…)
Avis du CCPPRB, de la CNIL…