L`analyse de la prescription de TNM Les trois axes de travail Cadrage

09/04/13
De la preuve de l’efficacité à la
démonstration de l’efficience
L’auteur déclare ne pas
avoir de conflits
d’intérêt
Pr. Lise Rochaix
Membre du Collège de la HAS
Colloque Epsylon, Montpellier, 5 Avril 2013
‘Comment montrer l’efficacité d’une intervention
non médicamenteuse’
L’analyse de la prescription de TNM
Le rapport d’orientation HAS (2011)
Développement de la prescription de thérapeutiques
non médicamenteuses validées
Auteur :
Clémence Thébaut, chef de projet HAS
Catherine Rumeau-Pichon, adjointe au directeur de
l’évaluation à la HAS
Objectif :
Identifier les freins organisationnels, économiques,
socioculturels et symboliques sur le terrain limitant le
respect des recommandations de bonnes pratiques
en matière de thérapeutiques non médicamenteuses
(TNM) dans les pratiques de prescription
01
Comprendre les leviers de la
prescription d’interventions non
médicamenteuses
4
Les trois axes de travail
Cadrage
• 
1 - État des lieux sur la place des TNM dans les
recommandations de bonnes pratiques et dans les pratiques
de prescription (2 exemples de champs thérapeutiques : la
prise en charge des risques cardio-vasculaires et de
l’insomnie)
2 - Revue de la littérature sur les logiques extra-médicales
qui sous-tendent la décision de prescription et confrontation
avec les pratiques en France
• 
• 
• 
3 – Analyse des voies d’amélioration pour lever les freins
au développement de la prescription de thérapeutiques non
médicamenteuses
• 
5
La notion de « prescription » : acception plus large
comprenant l’orientation du patient (conseils, …)
Choix de TNM nécessitant une participation active du
patient en interaction ou non avec un professionnel
spécialisé et faisant l’objet de recommandations de
bonnes pratiques dont la validité est reconnue en
France
Centrage sur le curatif, une fois déclarés les troubles
physiologiques et somatiques
L’analyse des freins est centrée sur les
professionnels
Littérature consultée large (enquêtes de terrain, …)
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Méthode de production du rapport HAS
Les constats
Sous utilisation avérée des TNM par rapport à ce qui est validé :
- RCV : régulation du comportement alimentaire, contrôle du
poids, contrôle tabagique, exercice physique ;
- Insomnie : règles hygiéno-diététiques, gestion du stress,
traitements psychologiques)
De manière générale, difficulté d’établir de manière robuste la
preuve de l’efficacité clinique => un frein majeur à la
prescription des TNM
En France, de surcroît :
- le financement et l’organisation des soins de ville n’incitent
pas les médecins à fournir l’effort plus important que
nécessite la prescription de TNM
- Importance des enjeux en termes d’équité d’accès : TNM
souvent non prises en charge
Choix méthodologiques (cf. note de cadrage sur le
site HAS) validés par la commission d’évaluation
économique et de santé publique (CEESP) de la HAS
Consultation d’une cinquantaine d’experts
pluriprofessionnels et pluridisciplinaires (Groupe de
travail et groupe de lecture)
Validation par la CEESP puis le collège de la HAS
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8
Conditions d’un développement des TNM
Travaux récents en relation avec les TNM
• 
• 
• 
• 
Des propositions concrètes pour développer la
prescription des TNM (ex : inscription sur
l’ordonnance, fournir une information au patient et au
médecin sur les TNM dans la région, …)
Développer l’évaluation de l’efficacité clinique pour
convaincre les professionnels de santé de recourir à
ces interventions et informer les patients
Une fois prouvée l’efficacité clinique, démontrer
l’efficience de ces interventions, comparé à d’autres
stratégies, notamment médicamenteuses … afin d’en
obtenir la prise en charge par l’assurance maladie
• 
• 
Leadership du projet européen ALCOVE sur la prise
en charge de la maladie d’Alzheimer (Armelle
Leperre-Desplanques, HAS) avec production de
recommandations européennes de recours à des
interventions non médicamenteuses validées (cf.
rapport sur le site HAS), entre autres les interventions
psycho-sociales personnalisées sur le couple aidant
personne malade
Engagement depuis 2005 dans des programmes
pilotes alertant sur le recours excessif à certains
médicaments (psychotropes)
Evaluation des projets de coopération professionnelle
(article 51) impliquant le recours à des méthodes
adaptées à des interventions sur des changements
organisationnels
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10
La preuve de l’efficacité clinique
02
La condition nécessaire pour le
recours aux TNM : l’évaluation de
l’efficacité clinique
La caractérisation de la relation entre les résultats
obtenus (en termes d’amélioration d’état de santé) et
les soins de santé mobilisés :
- Acte (chirurgie, …)
- Dispositif médical (valves, …)
- Médicament
- Toute autre intervention non médicamenteuse
=> Analyse hors coûts du ratio bénéfice / risque
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2
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La preuve de l’efficacité clinique
La preuve de l’efficacité clinique
Distinction entre
Passer d’une logique d’évaluation de l’efficacité
d’une technologie (médicament, acte, dispositif
médical) à celle d’une intervention complexe
Efficacité clinique (medical efficacy)
Evaluation disponible au moment de la mise sur le marché
et obtenue en conditions de laboratoire
- Mobiliser de nouvelles méthodes d’évaluation de
l’efficacité clinique (cf. intervention de Bruno Falissard)
Efficacité en vie réelle (medical effectiveness)
- Au delà des changements en termes d’état de santé et
de qualité de vie, aller vers la prise en compte de mesures
intermédiaires (changements de comportements,
changements organisationnels : cf. intervention de Jean
Bourdeau)
Efficacité constatée auprès de la population cible en
situation réelle
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Conclusion du rapport HAS sur les TNM
‘Tant qu’il ne sera pas possible de déterminer de
façon robuste quel est le différentiel d’efficacité
entre chacune des thérapeutiques non
médicamenteuses et leurs comparateurs, il est
inenvisageable de mesurer les ratios coût/
efficacité qui leur sont associés et donc de
promouvoir leur prise en charge collective via leur
intégration dans le périmètre des soins
remboursables, car celle-ci est nécessairement
conditionnée par la démonstration de leur
efficience’.
03
La condition suffisante pour la prise
en charge collective : la
démonstration de l’efficience
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Fondements de l’évaluation économique
Définir la notion d’efficience
Science économique
=> Le meilleur usage des ressources rares affectées
à un objectif donné
Efficience microéconomique
«L’étude du comportement humain comme une relation
entre des fins et des moyens qui ont des usages
alternatifs» (Lionnel Robbins, 1932)
=> La rareté : la raison d’être des économistes.
=> L’optimisation (le meilleur usage possible des
ressources) : le Graal
=> Le moyen : la mesure de l’efficience comparée des
usages alternatifs des ressources
Calcul économique appliqué
Développé initialement pour l’évaluation de grands
projets publics (sécurité routière, énergie, transports, …),
puis appliqué à la santé depuis les années 70
A l’intérieur du budget santé, deux questions :
•  A-t-on obtenu le maximum de résultats avec les
moyens mobilisés ? (notion d’efficience productive)
•  Le système de santé a-t-il bien produit les interventions
correspondant à ce dont on a besoin (notion
d’efficience allocative)
Efficience macroéconomique
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Quelle taille pour le secteur santé aujourd’hui et demain ?
=> que perd-on dans d’autres domaines de financement
socialisé (éducation, environnement, …) si on augmente le
budget santé (notion de coût d’opportunité ou de
sacrifice).
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Modèles d’impact budgétaire
L’approche par le coût de la maladie
1.  Le modèle d’impact budgétaire apprécie l’impact
financier attendu de l’adoption de nouvelles technologies
de santé au niveau national, régional ou local
2.  Revient à comparer les pratiques existantes (scénario de
référence) avec celles qui prévaudraient si la nouvelle
technologie était adoptée.
3.  Repose sur des modèles épidémiologiques d’évolution
de la maladie et de sa prévalence
4.  Vise à informer de manière aussi transparente que
possible le financeur des conséquences financières de
ses décisions d’investissement.
1.  Consiste à évaluer le coût d’une pathologie pour une
population donnée, au sens de la mobilisation de
ressources pour sa prise en charge et de la privation de
ressources due à la morbidité induite de la population.
2.  Il s’agit d’une comptabilisation qui peut être soit
ponctuelle, soit régulièrement documentée dans le temps,
à l’image de la comptabilité nationale
3.  Elle peut permettre d’attirer l’attention sur les
répercutions de la pathologie en termes de coût pour la
collectivité et d’en mesurer l’évolution au cours du temps.
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Analyse coût-efficacité (ACE)
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Analyse coût-utilité (ACU)
1.  Compare les coûts des stratégies considérées, pour une efficacité
donnée (un critère de résultat final unique ) appréciée en termes de
satisfaction pour les patients ou d’utilité (dimension subjective)
1.  Comparaison des coûts des stratégies considérées, pour
une efficacité donnée (un critère de résultat final unique)
2.  L’analyse la plus couramment utilisée en santé avec
comme critère de résultat : la durée de vie (gain en nombre
d’années/mois)
2.  La méthode plus couramment utilisée en santé avec comme critère
de résultat : la durée de vie (gain en nombre d’années/mois),
ajustée pour la qualité de vie : Quality Adjusted Life Years (Qalys) –
Années de vie gagnées ajustées par la qualité
3.  Mesure de la qualité de vie par des questionnaires (EQ-5D)
4.  Les préférences individuelles sont mesurées à partir des arbitrages
qu’effectuent les individus entre qualité de vie et :
- longévité (technique dite de « time trade off »)
- probabilité de survie (technique dite de « standard gamble »)
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Place de l’évaluation économique en France
Stratégies de contournement de la rareté
La France se caractérise par l’absence de
reconnaissance du caractère limité des ressources
affectées à la santé comparé à d’autres pays : Il est
apparu préférable de penser :
Un intérêt tardif pour l’évaluation économique en santé
du fait de la non reconnaissance du caractère limité des
ressources affectées en santé :
• 
• 
• 
22
1 - que la croissance permettrait de créer suffisamment de
valeur pour trouver les ressources nécessaires ;
Un système dit ‘à guichet ouvert’ avec une collusion
tacite entre un médecin payé à l’acte et un patient dont la
demande est en grande partie solvabilisée …
Un assuré peu sensible à la hausse des cotisations liée à
cette surconsommation ...
2 - que les économies réalisées par la réduction des gaspillages
suffiraient à couvrir les besoins insatisfaits ;
3 - qu’au besoin, on pourrait transférer vers le secteur de la
santé des ressources d’autres secteurs de la dépense publique
considérés comme moins prioritaires ;
L’absence d’intérêt, voire la méfiance à l’égard du calcul
économique, perçu comme un instrument de rationnement
des soins
4 - que l’on pourrait, dans le pire des cas, s’endetter sur le long
terme…
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24
4
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Quel rôle pour la HAS
… La pérennité du système de santé est en jeu
Plusieurs facteurs contribuent aujourd’hui à reconsidérer
les quatre stratégies de contournement évoquées, entre
autres :
1 - Contribuer à l’acceptabilité et à la transparence des décisions
publiques en rendant explicites les critères sur lesquels sont
opérés les choix et prises les décisions de prix et de
remboursement
⇒  Pour l’évaluation des technologies de santé, l’analyse économique
doit être placée après l’autorisation de mise sur le marché par
l’ANSM et avant la négociation de prix par CEPS et de
remboursement par l’UNCAM
⇒  Par ses avis scientifiques, tant médicaux qu’économiques, la HAS
peut contribuer à fonder la politique d’efficience qui conditionne la
pérennité du système de santé français
- Le prix exorbitant des médicaments orphelins
- Le renforcement des inégalités sociales de santé
- L’apparition de nouveaux besoins : la dépendance
- La réduction des déficits publics
=> Bien choisir les investissements consentis s’avère
aujourd’hui plus que jamais indispensable à la pérennité
du système de santé français …
=> Mieux soigner, mieux dépenser, mieux discerner
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Quel rôle pour la HAS
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Mise en place d’une mission médicoéconomique
2 - Rendre plus perceptible l’effet de bouclage entre les choix
individuels et leurs effets sur le résultat final en termes de niveau
de dépense, de qualité, de sécurité, d’équité
•  Les missions d’évaluation économique confiées par la LFSS 2008
⇒  Par la production de guides de parcours de soins efficients et de
=> Les choix effectués devront s’appuyer sur une évaluation de la
qualité en santé qui intègre à présent la question de la pertinence
de l’allocation des ressources.
puis 2012 soulignent la volonté d’associer la HAS à l’exercice
d’optimisation de l’usage des ressources rares affectées à la santé
recommandations professionnelles incluant le bon usage
⇒  Par la formation des acteurs du système de santé incluant l’objectif
d’efficience
⇒  Par une information des professionnels et des usagers sur
l’importance de la prise en compte de l’efficience
•  … À l’évidence, ces missions ne sauraient être entendues comme
la simple recherche d’économies à court terme
=> Mieux soigner, mieux dépenser, mieux discerner
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Mise en place d’une mission médicoéconomique
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L’évaluation coût-efficacité
Différence des efficacités
-  Eclairer le décideur public sur une éventuelle
disproportion entre le différentiel de coût et le différentiel
d’efficacité entre interventions (technologies)
comparables
- Favoriser l’acquisition des connaissances sur les
enjeux économiques qui accompagnent l’inclusion
d’une intervention dans le panier de biens et services
remboursable
- Nourrir le débat public sur le niveau de ressources
que la collectivité est prête à consacrer à la santé
- Encourager l’explicitation des valeurs collectives sur
lesquelles peut reposer la hiérarchisation des priorités
de santé publique
Plus coûteux et
plus efficace ?
Moins coûteux et
plus efficace
Moins coûteux et
moins efficace ?
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1
4
3
Différence
des coûts
Plus coûteux et
moins efficace
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Les travaux du SEESP (Service d’Evaluation
Economique et de Santé Publique)
La Commission d’Evaluation Economique et de
Santé Publique (CEESP)
Créée en 2008, renouvelée en 2012 :
•  Objectifs : garantir la rigueur scientifique et la transparence, ainsi
qu’une acception large de ces nouvelles missions : au delà de la
recherche d’un équilibre financier de court terme et la simple recherche
d’économies, il convient de d’éclairer les investissements à consentir et
mobiliser l’ensemble des disciplines concernées
•  Composition
33 membres ( 9 disciplines représentées - Sciences économiques, santé
publique, épidémiologie clinique, sociologie, sciences de gestion,
philosophie, sciences politiques, sciences juridiques, géographie)
; des cliniciens ; deux représentants d’usagers
•  Statut
Le statut de la CEESP est aujourd’hui réglementaire (LFSS 2012 et
Décret 02/10/12)
Les recommandations en santé publique
Les analyses sur l’organisation du système de soins
Les évaluations de technologies de santé en réévaluation de
classes de produits
Le cas échéant, la partie économique des fiches de bon usage,
des recommandations de bonnes pratiques, des avis sur la
gestion du panier de soins dans le cadre des affections de
longue durée
Les guides méthodologiques
- Le guide méthodologique d’évaluation écononomique
- Le guide sur les aspects éthiques
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Le décret d’application de la LFSS 2012
En conclusion
Démonstration de l’efficience attendue dans le cas suivant :
1° la reconnaissance ou la confirmation d’une amélioration
du service médical rendu ou du service attendu, majeure,
importante ou modérée […] est sollicitée par l’entreprise
• 
2° le produit ou la technologie a ou est susceptible d’avoir
un impact significatif sur les dépenses de l’assurance maladie
compte tenu de son incidence sur l’organisation des soins, les
pratiques professionnelles ou les conditions de prise en charge
des malades et, le cas échéant, de son prix.
L’avis d’efficience : en première inscription à partir d’octobre
2013 pour les médicaments et les dispositifs médicaux ;
principalement destiné au éclairer la négociation du prix ;
publication sur le site
• 
33
• 
Importance d’une action d’accompagnement
méthodologique de la HAS sur :
- la preuve de l’efficacité clinique, dans une
approche innovante et prenant en compte les
spécificités des TNM
- la démonstration de l’efficience des TNM
pour permettre la prise en charge par
l’assurance maladie (ex : apnée du sommeil :
Anne Isabelle Poullié : modélisation de stratégies
de prise en charge avec TM)
Nécessité d’un relais vers les financeurs publics
pour permettre la réalisation d’études robustes
Encouragement systématique de la prescription
des TNM validées dans les travaux HAS
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