L`analyse de la prescription de TNM Les trois axes de travail Cadrage

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De la preuve de l’efficacité à la
démonstration de l’efficience
Pr. Lise Rochaix
Membre du Collège de la HAS
Colloque Epsylon, Montpellier, 5 Avril 2013
‘Comment montrer l’efficacité d’une intervention
non médicamenteuse’
L’auteur déclare ne pas
avoir de conflits
d’intérêt
01
Comprendre les leviers de la
prescription d’interventions non
médicamenteuses
4
Le rapport d’orientation HAS (2011)
Développement de la prescription de thérapeutiques
non médicamenteuses validées
Auteur :
Clémence Thébaut, chef de projet HAS
Catherine Rumeau-Pichon, adjointe au directeur de
l’évaluation à la HAS
Objectif :
Identifier les freins organisationnels, économiques,
socioculturels et symboliques sur le terrain limitant le
respect des recommandations de bonnes pratiques
en matière de thérapeutiques non médicamenteuses
(TNM) dans les pratiques de prescription
L’analyse de la prescription de TNM
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1 - État des lieux sur la place des TNM dans les
recommandations de bonnes pratiques et dans les pratiques
de prescription (2 exemples de champs thérapeutiques : la
prise en charge des risques cardio-vasculaires et de
l’insomnie)
2 - Revue de la littérature sur les logiques extra-médicales
qui sous-tendent la décision de prescription et confrontation
avec les pratiques en France
3 – Analyse des voies d’amélioration pour lever les freins
au développement de la prescription de thérapeutiques non
médicamenteuses
Les trois axes de travail
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• La notion de « prescription » : acception plus large
comprenant l’orientation du patient (conseils, …)
• Choix de TNM nécessitant une participation active du
patient en interaction ou non avec un professionnel
spécialisé et faisant l’objet de recommandations de
bonnes pratiques dont la validité est reconnue en
France
• Centrage sur le curatif, une fois déclarés les troubles
physiologiques et somatiques
• L’analyse des freins est centrée sur les
professionnels
• Littérature consultée large (enquêtes de terrain, …)
Cadrage

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Choix méthodologiques (cf. note de cadrage sur le
site HAS) validés par la commission d’évaluation
économique et de santé publique (CEESP) de la HAS
Consultation d’une cinquantaine d’experts
pluriprofessionnels et pluridisciplinaires (Groupe de
travail et groupe de lecture)
Validation par la CEESP puis le collège de la HAS
Méthode de production du rapport HAS
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Sous utilisation avérée des TNM par rapport à ce qui est validé :
- RCV : régulation du comportement alimentaire, contrôle du
poids, contrôle tabagique, exercice physique ;
- Insomnie : règles hygiéno-diététiques, gestion du stress,
traitements psychologiques)
De manière générale, difficulté d’établir de manière robuste la
preuve de l’efficacité clinique => un frein majeur à la
prescription des TNM
En France, de surcroît :
- le financement et l’organisation des soins de ville n’incitent
pas les médecins à fournir l’effort plus important que
nécessite la prescription de TNM
- Importance des enjeux en termes d’équité d’accès : TNM
souvent non prises en charge
Les constats
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• Des propositions concrètes pour développer la
prescription des TNM (ex : inscription sur
l’ordonnance, fournir une information au patient et au
médecin sur les TNM dans la région, …)
• Développer l’évaluation de l’efficacité clinique pour
convaincre les professionnels de santé de recourir à
ces interventions et informer les patients
• Une fois prouvée l’efficacité clinique, démontrer
l’efficience de ces interventions, comparé à d’autres
stratégies, notamment médicamenteuses … afin d’en
obtenir la prise en charge par l’assurance maladie
Conditions d’un développement des TNM
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• Leadership du projet européen ALCOVE sur la prise
en charge de la maladie d’Alzheimer (Armelle
Leperre-Desplanques, HAS) avec production de
recommandations européennes de recours à des
interventions non médicamenteuses validées (cf.
rapport sur le site HAS), entre autres les interventions
psycho-sociales personnalisées sur le couple aidant
personne malade
• Engagement depuis 2005 dans des programmes
pilotes alertant sur le recours excessif à certains
médicaments (psychotropes)
• Evaluation des projets de coopération professionnelle
(article 51) impliquant le recours à des méthodes
adaptées à des interventions sur des changements
organisationnels
Travaux récents en relation avec les TNM
02
La condition nécessaire pour le
recours aux TNM : l’évaluation de
l’efficacité clinique
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La caractérisation de la relation entre les résultats
obtenus (en termes d’amélioration d’état de santé) et
les soins de santé mobilisés :
- Acte (chirurgie, …)
- Dispositif médical (valves, …)
- Médicament
- Toute autre intervention non médicamenteuse
=> Analyse hors coûts du ratio bénéfice / risque
La preuve de l’efficacité clinique

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Distinction entre
Efficacité clinique (medical efficacy)
Evaluation disponible au moment de la mise sur le marché
et obtenue en conditions de laboratoire
Efficacité en vie réelle (medical effectiveness)
Efficacité constatée auprès de la population cible en
situation réelle
La preuve de l’efficacité clinique
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Passer d’une logique d’évaluation de l’efficacité
d’une technologie (médicament, acte, dispositif
médical) à celle d’une intervention complexe
- Mobiliser de nouvelles méthodes d’évaluation de
l’efficacité clinique (cf. intervention de Bruno Falissard)
- Au delà des changements en termes d’état de santé et
de qualité de vie, aller vers la prise en compte de mesures
intermédiaires (changements de comportements,
changements organisationnels : cf. intervention de Jean
Bourdeau)
La preuve de l’efficacité clinique
03
La condition suffisante pour la prise
en charge collective : la
démonstration de l’efficience
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‘ Tant qu ’ il ne sera pas possible de déterminer de
façon robuste quel est le différentiel d ’ efficacité
entre chacune des thérapeutiques non
médicamenteuses et leurs comparateurs, il est
inenvisageable de mesurer les ratios coût/
efficacité qui leur sont associés et donc de
promouvoir leur prise en charge collective via leur
intégration dans le périmètre des soins
remboursables, car celle-ci est nécessairement
conditionnée par la démonstration de leur
efficience ’ .
Conclusion du rapport HAS sur les TNM
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Science économique
«L’étude du comportement humain comme une relation
entre des fins et des moyens qui ont des usages
alternatifs» (Lionnel Robbins, 1932)
=> La rareté : la raison d ’ être des économistes.
=> L’optimisation (le meilleur usage possible des
ressources) : le Graal
=> Le moyen : la mesure de l ’ efficience comparée des
usages alternatifs des ressources
Calcul économique appliqué
Développé initialement pour l’évaluation de grands
projets publics (sécurité routière, énergie, transports, …),
puis appliqué à la santé depuis les années 70
Fondements de l’évaluation économique
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=> Le meilleur usage des ressources rares affectées
à un objectif donné
Efficience microéconomique
Efficience macroéconomique
A l’intérieur du budget santé, deux questions :
• A-t-on obtenu le maximum de résultats avec les
moyens mobilisés ? (notion d’efficience productive)
• Le système de santé a-t-il bien produit les interventions
correspondant à ce dont on a besoin (notion
d’efficience allocative)
Quelle taille pour le secteur santé aujourd’hui et demain ?
=> que perd-on dans d’autres domaines de financement
socialisé (éducation, environnement, …) si on augmente le
budget santé (notion de coût d’opportunité ou de
sacrifice).
Définir la notion d’efficience

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1. Le modèle d’impact budgétaire apprécie l’impact
financier attendu de l’adoption de nouvelles technologies
de santé au niveau national, régional ou local
2. Revient à comparer les pratiques existantes (scénario de
référence) avec celles qui prévaudraient si la nouvelle
technologie était adoptée.
3. Repose sur des modèles épidémiologiques d’évolution
de la maladie et de sa prévalence
4. Vise à informer de manière aussi transparente que
possible le financeur des conséquences financières de
ses décisions d’investissement.
Modèles d’impact budgétaire
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1. Consiste à évaluer le coût d’une pathologie pour une
population donnée, au sens de la mobilisation de
ressources pour sa prise en charge et de la privation de
ressources due à la morbidité induite de la population.
2. Il s’agit d’une comptabilisation qui peut être soit
ponctuelle, soit régulièrement documentée dans le temps,
à l’image de la comptabilité nationale
3. Elle peut permettre d’attirer l’attention sur les
répercutions de la pathologie en termes de coût pour la
collectivité et d’en mesurer l’évolution au cours du temps.
L’approche par le coût de la maladie
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1. Comparaison des coûts des stratégies considérées, pour
une efficacité donnée (un critère de résultat final unique)
2. L’analyse la plus couramment utilisée en santé avec
comme critère de résultat : la durée de vie (gain en nombre
d’années/mois)
Analyse coût-efficacité (ACE)
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1. Compare les coûts des stratégies considérées, pour une efficacité
donnée (un critère de résultat final unique ) appréciée en termes de
satisfaction pour les patients ou d’utilité (dimension subjective)
2. La méthode plus couramment utilisée en santé avec comme critère
de résultat : la durée de vie (gain en nombre d’années/mois),
ajustée pour la qualité de vie : Quality Adjusted Life Years (Qalys) –
Années de vie gagnées ajustées par la qualité
3. Mesure de la qualité de vie par des questionnaires (EQ-5D)
4. Les préférences individuelles sont mesurées à partir des arbitrages
qu’effectuent les individus entre qualité de vie et :
- longévité (technique dite de « time trade off »)
- probabilité de survie (technique dite de « standard gamble »)
Analyse coût-utilité (ACU)
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Un intérêt tardif pour l’évaluation économique en santé
du fait de la non reconnaissance du caractère limité des
ressources affectées en santé :
• Un système dit ‘à guichet ouvert’ avec une collusion
tacite entre un médecin payé à l’acte et un patient dont la
demande est en grande partie solvabilisée …
• Un assuré peu sensible à la hausse des cotisations liée à
cette surconsommation ...
• L’absence d’intérêt, voire la méfiance à l’égard du calcul
économique, perçu comme un instrument de rationnement
des soins
Place de l’évaluation économique en France
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La France se caractérise par l’absence de
reconnaissance du caractère limité des ressources
affectées à la santé comparé à d’autres pays : Il est
apparu préférable de penser :
1 - que la croissance permettrait de créer suffisamment de
valeur pour trouver les ressources nécessaires ;
2 - que les économies réalisées par la réduction des gaspillages
suffiraient à couvrir les besoins insatisfaits ;
3 - qu’au besoin, on pourrait transférer vers le secteur de la
santé des ressources d’autres secteurs de la dépense publique
considérés comme moins prioritaires ;
4 - que l’on pourrait, dans le pire des cas, s’endetter sur le long
terme…
Stratégies de contournement de la rareté

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Plusieurs facteurs contribuent aujourd’hui à reconsidérer
les quatre stratégies de contournement évoquées, entre
autres :
- Le prix exorbitant des médicaments orphelins
- Le renforcement des inégalités sociales de santé
- L’apparition de nouveaux besoins : la dépendance
- La réduction des déficits publics
=> Bien choisir les investissements consentis s’avère
aujourd’hui plus que jamais indispensable à la pérennité
du système de santé français …
… La pérennité du système de santé est en jeu
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1 - Contribuer à l’acceptabilité et à la transparence des décisions
publiques en rendant explicites les critères sur lesquels sont
opérés les choix et prises les décisions de prix et de
remboursement
⇒ Pour l’évaluation des technologies de santé, l’analyse économique
doit être placée après l’autorisation de mise sur le marché par
l’ANSM et avant la négociation de prix par CEPS et de
remboursement par l’UNCAM
⇒ Par ses avis scientifiques, tant médicaux qu’économiques, la HAS
peut contribuer à fonder la politique d’efficience qui conditionne la
pérennité du système de santé français
=> Mieux soigner, mieux dépenser, mieux discerner
Quel rôle pour la HAS
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2 - Rendre plus perceptible l’effet de bouclage entre les choix
individuels et leurs effets sur le résultat final en termes de niveau
de dépense, de qualité, de sécurité, d’équité
⇒ Par la production de guides de parcours de soins efficients et de
recommandations professionnelles incluant le bon usage
⇒ Par la formation des acteurs du système de santé incluant l’objectif
d’efficience
⇒ Par une information des professionnels et des usagers sur
l’importance de la prise en compte de l’efficience
=> Mieux soigner, mieux dépenser, mieux discerner
Quel rôle pour la HAS
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• Les missions d’évaluation économique confiées par la LFSS 2008
puis 2012 soulignent la volonté d’associer la HAS à l’exercice
d’optimisation de l’usage des ressources rares affectées à la santé
=> Les choix effectués devront s’appuyer sur une évaluation de la
qualité en santé qui intègre à présent la question de la pertinence
de l’allocation des ressources.
• … À l’évidence, ces missions ne sauraient être entendues comme
la simple recherche d’économies à court terme
Mise en place d’une mission médico-
économique
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- Eclairer le décideur public sur une éventuelle
disproportion entre le différentiel de coût et le différentiel
d’efficacité entre interventions (technologies)
comparables
- Favoriser l’acquisition des connaissances sur les
enjeux économiques qui accompagnent l’inclusion
d’une intervention dans le panier de biens et services
remboursable
- Nourrir le débat public sur le niveau de ressources
que la collectivité est prête à consacrer à la santé
- Encourager l’explicitation des valeurs collectives sur
lesquelles peut reposer la hiérarchisation des priorités
de santé publique
Mise en place d’une mission médico-
économique
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L’évaluation coût-efficacité
Différence des efficacités
Différence
des coûts
1
3 4
2
Plus coûteux et
plus efficace ?
Moins coûteux et
moins efficace ?
Moins coûteux et
plus efficace
Plus coûteux et
moins efficace