Quelles sont les maladies pouvant être traitées aujourd’hui à l’aide du sang ombilical ? Les greffes des cellules souches du sang ombilical ont déjà changé et sauvé des milliers de vies à l’échelle du monde. Elles peuvent être utilisées pour traiter plus de 80 maladies, dont de nombreux types de malignités, des anémies, des troubles métaboliques congénitaux et des déficiences du système immunitaire.1 En fait, les cellules souches du sang ombilical ont été utilisées dans plus de 30 000 greffes à l’échelle du monde.2 Voici une liste de certaines de ces maladies : LEUCÉMIE AIGÜE : • Leucémie lymphoblastique aigüe • Leucémie myélogène aigüe • Leucémie biphénotypique aigüe • Leucémie indifférenciée aigüe • Immunodéficience combinée grave avec déficit en adénosine désaminase • Immunodéficience combinée grave avec absence de cellules T et B • T et cellules B normales • Hypogammaglobulinémie à expression variable • Syndrome de Wiskott-Aldrich • Syndrome lymphoprolifératif relié au chromosome X LEUCÉMIE CHRONIQUE : • Leucémie myélogène chronique • Leucémie lymphoïde chronique • Leucémie myélogène chronique juvénile • Leucémie myélomonocytique juvénile ANOMALIES PLAQUETTAIRES CONGÉNITALES • Amégakaryocytose/thrombocytopénie congénitale TROUBLES HISTIOCYTAIRES • Lymphohistiocytose erythrophagocytaire familiale • Histiocytose-X • Hémophagocytose TROUBLES MÉTABOLIQUES CONGÉNITAUX : • Mucopolysaccharidose • Syndrome de Hurler • Syndrome de Scheie • Syndrome de Hunter • Syndrome de Sanfilippo • Syndrome de Morquio • Syndrome de Maroteaux-Lamy • Syndrome de Sly, carence de bêta-glucuronidase • Adrénoleucodystrophie • Mucolipidose II (I-cell Disease) • Maladie de Krabbe • Maladie de Gaucher • Maladie de Niemann-Pick • Maladie de Wolman • Leucodystrophie métachromatique TROUBLES ÉRYTHROCYTAIRES CONGÉNITAUX • Bêta-thalassémie majeure • Drépanocytose TROUBLES CONGÉNITAUX DU SYSTÈME IMMUNITAIRE • Ataxie télangiectasie • Syndrome de Kostmann • Déficit d’adhésion leucocytaire • Syndrome de DiGeorge • Syndrome des lymphocytes dénudés • Syndrome d’Omenn • Immunodéficience combinée grave AUTRES TROUBLES CONGÉNITAUX • Ostéoporose • Syndrome de Lesch-Nyhan • Hypoplasie cartilage-cheveu • Thrombasthénie de Glanzmann TROUBLES LYMPHOPROLIFÉRATIFS • Lymphome non hodgkinien • Maladie de Hodgkin SYNDROMES MYÉLODYSPLASIQUES : • Myélofibrose aigüe • Métaplasie agnogénique myéloïde (myélofibrose) • Polycythémie vraie • Thrombasténie essentielle TROUBLES PHAGOCYTAIRES : • Syndrome de Chediak-Higashi • Granulomatose chronique • Déficit de neutrophiles d’actine • Dysgénésie réticulaire TROUBLES PLASMOCYTAIRES • Myélome multiple • Leucémie à plasmocytes • Macroglobulinémie de Waldenstrom AUTRES MALIGNITÉS – SAUVETAGE APRÈS ÉCHEC DE LA GREFFE DE MOELLE OSSEUSE • Cancer du sein • Sarcome de Wing • Neuroblastome • Carcinome des cellules rénales • Rétinoblastome 1 http://bethematch.org/Support-the-Cause/Donate-cord-blood/Cord-blood-is-changing-lives/ 2 Karen K. Ballen et al. Umbilical cord blood transplantation: the first 25 years and beyond. Blood. July 25, 2013 vol. 122 no. 4 491-498. www.insception.com Recherche en émergence Aujourd’hui, le sang ombilical peut être utilisé pour le traitement de plus de 80 maladies posant un risque à la vie.1 Des recherches émergentes font grandir la liste des maladies et conditions pouvant être traitées avec le sang ombilical et les cellules souches mésenchymateuses. Recherche en matière de sang ombilical Actuellement, les chercheurs sont en quête de nouvelles façons de guérir le corps humain en employant le sang ombilical. Des essais cliniques sont en cours à travers le monde afin de déterminer comment le sang ombilical pourrait être utilisé à l’avenir pour traiter : 3 • Autisme • Perte auditive acquise • Diabète insulinodépendant • Paralysie cérébrale • Encéphalopathie hypoxique ischémique • Hypoplasie ventriculaire gauche (fentes palatines) • Maladies enzymatiques • Traumatismes de la moelle épinière • AVC Recherche en matière de tissu ombilical et de cellules souches mésenchymateuses (MSC) Les MSC offrent un bon nombre de propriétés uniques que les chercheurs envisagent actuellement. En fait, les chercheurs font actuellement des essais pour dégager le potentiel des MSC, dérivés de la moelle osseuse ou des tissus adipeux, dans le cadre d’une gamme d’essais cliniques pour les troubles et maladies qui suivent : 3 • Réparation des os et cartilages • Troubles auto-immunitaires : maladie de Crohn, sclérose en plaques, arthrite rhumatoïde • Maladies cardio-vasculaires et vasculaires périphériques • Maladies du foie • Maladie de Parkinson • Traumatismes de la moelle épinière • Réparation des plaies • Ischémie critique des membres Le tissu de cordon est riche en MSC et son développement clinique en est à une étape très précoce. Les recherches laissent penser que le tissu de cordon ombilical pourrait avoir une utilité clinique à l’avenir. 3 https://clinicaltrials.gov www.insception.com V01-FRDT2015