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Éthique
G. Moutel*, C. Hervé
Acquis et limites de l’EBM
Le terme d’evidence-based medicine
(EBM), en francais “médecine fondée
sur les preuves”, a pris son essor dans
les années 1980 à la faculté des
sciences de la santé McMaster, à
Hamilton. Cette approche a alors
connu une grande notoriété outreManche et s’est ensuite développée
dans la plupart des facultés du Canada
et des États-Unis.
Les promoteurs de l’EBM ont œuvré à
la diffusion d’outils pédagogiques et
pratiques permettant de résoudre des
cas de patients, en proposant des
démarches diagnostiques et thérapeutiques standardisées, fondées sur des
preuves validées dans la littérature.
* Universitaire au laboratoire d’éthique
médicale, de droit de la santé et de
santé publique de Necker (université
Paris-V) depuis 1999, Grégoire Moutel
assure, en parallèle, les consultations de
médecine interne à l’hôpital Fourestier
(Nanterre). Outre ses DEA et doctorat
en éthique médicale, il est titulaire d’un
DES endocrinologie et métabolisme et
d’un DESC d’andrologie.
Depuis deux ans, le Dr Moutel a – entre
autres – pris en charge le secrétariat
général de la SFFEM (Société française
et francophone d’éthique médicale). Il
assure avec le Pr Hervé l’enseignement
et la direction des mémoires (maîtrise,
DEA et DIU) d’éthique médicale de la
faculté Necker et la coordination des
programmes de recherche dans le cadre
de l’IREB.
À l’exemple des données publiées
dans l’EBM Journal, l’EBM a pour
principe d’analyser régulièrement
(tous les mois ou tous les trimestres) le
contenu de plus de 50 périodiques
médicaux référencés et de sélectionner
tous les articles (couvrant les
domaines du diagnostic, du pronostic,
de la thérapeutique) à la fois utiles
pour la pratique quotidienne et rigoureux quant à leurs standards méthodologiques. À partir de cette sélection,
des recommandations standard pratiques sont proposées aux cliniciens
sous forme d’algorithmes décisionnels
et de conduites à tenir.
Ainsi, au sein même du département
de médecine interne de l’hôpital
Radcliffe, à Oxford (base anglaise du
Center for evidence-based medicine) a
été mis en place au cours des visites
médicales hospitalières un “chariot à
preuves”, dans lequel se trouve disponible instantanément l’ensemble des
“données prouvées” pour résoudre le
cas d’un patient. Les publications des
résultats de cette expérience montrent
que 80 % des cas rencontrés durant les
visites ont pu être documentés et résolus. À l’inverse, l’absence de ce “chariot à preuves” faisait que plus de
50 % des questions soulevées restaient
sans réponse documentée lors de la
prise en charge des patients.
Un grand courant international a
œuvré en faveur de l’EBM pendant les
années 1990, avec de nombreuses
publications vantant ses mérites et
visant à instruire les médecins en formation initiale ou continue en utilisant
cette technique.
Act. Méd. Int. - Neurologie (3) n° 8, octobre 2002
C’est ainsi que l’EBM Journal, publié
en français, affichait dès 1996 son
objectif dans un éditorial intitulé “De
la nécessité d’une médecine basée sur
des faits prouvés” (1).
Cette revue propose de se mettre au
service de l’evidence-based medicine,
discipline naissante qui “apporte au lit
du malade, au cabinet médical, aux
services hospitaliers et à la communauté médicale tout entière les résultats les plus pertinents de la recherche
clinique”.
L’EBM se propose alors de transformer les besoins d’information en
questions claires, auxquelles il est
possible d’apporter une réponse avec
les meilleurs arguments (fournis par
l’examen clinique, le diagnostic biologique, et les données de la littérature).
Selon Covell et al. (2), les cliniciens
sont confrontés à ce besoin de repères
fiables pour deux tiers environ des
patients ou huit décisions cliniques
importantes par jour. L’éditorial de
l’EBM Journal affirme qu’en regard
de ces besoins, les manuels classiques
sont souvent dépassés et que la disponibilité des cliniciens à lire des journaux est insufisante : ainsi, un médecin qui souhaiterait se tenir informé
des évolutions de sa discipline devrait
assimiler 19 articles originaux par
jour, 365 jours par an. Il n’est donc pas
étonnant, poursuivent les auteurs, de
constater une corrélation négative, statistiquement et cliniquement significative, entre notre connaissance des
méthodes de soins les plus performantes et le nombre d’années écoulées depuis l’obtention du diplôme de
médecin. Un travail montre ainsi que
la décision d’instituer un traitement
antihypertenseur serait davantage liée
à l’apprentissage initial du médecin et
à ses habitudes qu’à la sévérité de l’atteinte organique du patient et qu’à la
connaissance des évolutions thérapeutiques.
En 1993, Shin et al. (3) ont montré
également que, comparativement à des
praticiens formés traditionnellement,
ceux issus de McMaster étaient significativement mieux informés de la
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Éthique
Evidence-based medicine :
source normative
de la relation médecin-patient
et de la décision médicale ?
G. Moutel
teneur des recommandations (guidelines) les plus récentes sur des sujets
classiques tels que la prise en charge
de l’HTA. Tamblyn et al. (4) ont
démontré par ailleurs que des étudiants (issus de différentes facultés
ayant réorganisé leur cursus autour des
innovations prônées par McMaster)
continuaient à adopter, au cours des
trois premières années de leur exercice
professionnel, des attitudes spécifiques, notamment pour la prévention
et le dépistage, par lesquelles ils se
distinguaient déjà significativement
de leurs aînés.
D’autres travaux ont montré que l’on
peut maîtriser les techniques de
l’EBM (en s’investissant dans des
groupes ou des programmes de perfectionnement postuniversitaires fondés
sur des apprentissages actifs), quels
que soient l’âge des praticiens et leur
ancienneté d’exercice (1).
Il semble donc que le principe de
l’EBM puisse effectivement moduler
efficacement les connaissances théoriques, voire les pratiques et comportements des médecins.
Il remet donc en cause la formation
médicale académique traditionnelle
qui, selon ses promoteurs, n’arriverait
pas à modifier nos comportements et
ne parviendrait pas à améliorer le
devenir sanitaire de nos patients.
Ainsi, l’EBM se présente comme une
nouvelle approche pédagogique, et,
soutenue par de gros intérêts organisationnels mais aussi financiers, elle
tente de s’imposer dans les programmes de formation initiale et sur le
marché des formations médicales
continues.
Mais, si l’EBM a validé par des publications sa capacité à modifier le
niveau de connaissance ainsi que le
comportement de certains médecins,
aucun travail de grande ampleur ne
montre que l’EBM améliore réellement l’état de santé de la population et
permet de répondre aux réelles
attentes des patients : le manque de
données “prouvées” sur ces deux
points constitue le talon d’Achille de
l’EBM !
Grey zones et risque de
dérives
Plusieurs critiques sont formulées sur
l’EBM. Tout d’abord, elle ne semble
pas applicable à une médecine qui,
comme la médecine générale ou certaines situations complexes de médecine interne ou de spécialités, aborde
des patients présentant des problèmes
multiples et intriqués qui interagissent fortement, souvent dans un
cadre polypathologique, et où se
mêlent les dimensions sanitaires,
sociales et familiales. Ainsi, l’EBM
n’apparaît pas adaptée au concept de
prise en charge globale des personnes,
puisqu’elle est fondée sur une
approche souvent monopathologique
et ne prend pas toujours en compte le
contexte de vie, ni les dimensions
complexes de la personne et des comportements humains (5).
Noylor (6), dans le Lancet, a formulé
une seconde critique fondamentale sur
l’EBM qu’il appelle les “grey zones”.
Il explique que, pour de très nombreux
domaines de l’activité clinique, il
n’existe pas d’études ni de données
scientifiques, ou qu’elles ne sont pas
représentatives des malades auxquels
elles prétendent s’appliquer. Dès lors,
“ce qui peut être présenté comme
blanc ou noir dans un article d’une
revue scientifique peut rapidement
devenir gris dans la pratique”.
Par ailleurs, il convient de souligner
un risque redouté, à savoir que l’EBM
pourrait s’imposer comme recommandations ou comme références médicales qui viseraient à normaliser et à
encadrer rigoureusement la pratique
médicale. Une telle approche comporterait alors un risque de dérive juridique ou économique si l’EBM était
utilisée comme seule référence médicale opposable en cas de conflits. Tout
médecin qui dérogerait à l’EBM pourrait dès lors être sanctionnable. Or,
nous connaissons tous des situations
cliniques dans lesquelles le praticien
prend un risque face à une incertitude
ou prescrit en dehors des règles tradi-
tionnelles, non pas de manière irresponsable, mais en fonction de sa
propre expérience (ou de celle de ses
maîtres ou collaborateurs), en pesant
le risque qu’il prend en regard d’un
bénéfice attendu, tenant compte de la
spécificité d’un patient et d’une situation. En regardant dans l’histoire et le
quotidien de la médecine, dans des
services tout à fait rigoureux, des traitements connus pour être efficaces
dans certaines pathologies sont prescrits dans d’autres indications de
manière empirique ou compassionnelle, suivant le sens clinique du
médecin (7), en dehors des indications
“réglementaires” validées par l’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Ces réserves sur l’EBM sont réaffirmées par une école française de
grands cliniciens (8), qui insistent sur
la nécessité d’une pratique médicale
fondée sur l’expérience individuelle,
sur le compagnonnage dans le cadre
d’une approche talentueuse de la
médecine clinique. Ce point de vue est
parfaitement défendu dans les travaux
du doyen P. Even et de B. GuiraudChaumeil :
“Le principe même de l’EBM
témoigne de l’abandon d’un système
dominé par la confiance en l’intelligence, la formation et l’expérience des
médecins, en faveur d’une politique de
codification et de contrôle de la pratique médicale. Au lieu de parier, en
amont, sur la qualité de médecins
ayant initialement acquis à l’université, savoir, savoir-faire, expérience
clinique, aptitude au raisonnement,
goût de l’information critique, sens
des responsabilités à l’égard des
malades et de la communauté, la politique des guidelines vise, en aval, à
encadrer et à contrôler a posteriori
l’activité médicale. Au nom de ce que
la médecine est un art autant qu’une
science, parce que le pari et l’incertitude sont inhérents à sa pratique et
parce que diagnostic et choix thérapeutiques relèvent plus d’une délibération interne que de l’application
simpliste d’algorithmes préétablis, les
principes mêmes de l’experience-
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Éthique
Éthique
based medicine (c’est bien “experience” qui figure dans le texte original et non “evidence”, lapsus !), présentée comme un nouveau paradigme
dominant, sont énergiquement combattus. Beaucoup, en effet, n’acceptent
pas la prétendue supériorité d’une
connaissance factuelle, statistique,
impersonnelle et soi-disant objective,
sur les connaissances acquises, l’intuition, l’expérience individuelle, les
rationnels physiopathologiques et la
qualité idiosyncrasique du raisonnement clinique, seuls capables, à leurs
yeux, de répondre à des myriades de
situations cliniques différentes, qui ne
peuvent être mécaniquement résolues
à partir de guidelines simplificatrices.”
D’un point de vue non plus conceptuel
mais méthodologique, la principale
critique qui peut enfin être faite à
l’EBM est qu’elle codifie et valide les
connaissances et les croyances scientifiques d’un instant, et que, par définition, elle ne répond qu’aux questions
posées. Comme le souligne P. Even,
les réponses ne valent donc que ce que
valent les questions posées et permettent surtout au consensus largement
majoritaire de s’exprimer, consensus
nécessaire à la mise en place des guidelines. Parfois même, les experts
conviés à l’élaboration des recommandations sont choisis de façon non aléatoire pour obtenir la réponse souhaitée
par les organisateurs.
Enfin, le dogme de l’EBM renferme
lui aussi des risques de dérive en
regard des principes éthiques de la
recherche clinique. Ainsi “l’affaire Di
Bella” est éclairante (7). Rechercher
une validation scientifique à tout prix
a fait instaurer une étude en cancérologie sur l’association de somatostatine, mélatonine, vitamine (?) et
Endoxan® à faible dose, pouvant coûter jusqu’à 5 000 dollars par mois.
Cette étude, conduite en phase II et
d’emblée à grande échelle, pour être
plus significative (dans une logique de
concurrence scientifique par ailleurs),
a non seulement “prouvé” que cette
association n’est pas efficace et
qu’elle n’est pas dénuée d’effets
secondaires, mais a également mis en
évidence que la recherche de la
“preuve” a coûté 20 millions de dollars et probablement mis fin, chez certains malades, à d’autres projets thérapeutiques. L’ampleur prise par
l’affaire Di Bella a poussé la communauté médicale à modifier son comportement et à bousculer le dogme de
la “médecine fondée sur les preuves”.
La décision médicale recouvre
un champ plus vaste et plus
subtil que le concept de l’EBM
Il convient de rappeler (ce que reconnaissent d’ailleurs les promoteurs de
l’EBM) que les études randomisées
cliniques, présentées comme le standard méthodologique de la recherche
clinique et de l’EBM ne parviennent
pas toujours à convaincre tous les praticiens, à imposer leurs conclusions,
ou même à s’entourer d’un consensus
sur les questions posées.
Les travaux menés dans le laboratoire
d’éthique médicale de la faculté
Necker montrent que plusieurs points
fondamentaux ressortent dans la réalité de la décision médicale (7, 9).
Tout d’abord, l’importance de la
conviction dans la pratique médicale.
Le savoir théorique, la littérature, le
bon sens, l’expérience et la sensibilité
clinique, le partage avec d’autres
médecins, tout cela peut contribuer à
donner force à l’acte médical, ainsi
que l’ensemble des valeurs en jeu dans
la décision (10).
Ces travaux tendent à montrer que,
même s’il “sait”, le médecin n’agit pas
forcément en conséquence, et un
nombre important d’études montrent
que, malgré de nouvelles données
dans la littérature, les médecins ne
modifient pas toujours leurs prescriptions médicales (entre 50 et 75 % pour
un panel de médecins interrogés). Ils
adaptent souvent leurs prescriptions
en fonction de leur conviction et des
attentes des patients, et ils évoquent la
Act. Méd. Int. - Neurologie (3) n° 8, octobre 2002
crainte d’un amenuisement de la relation médecin-malade dans une médecine qui ne serait que “scientifique”.
Certains médecins mettent en avant la
nécessité de rendre service en priorité
aux patients qui viennent leur demander assistance. L’importance de cette
fonction du médecin (nouer une relation utile au malade, rassurante face à
sa maladie) peut prédominer sur un
choix thérapeutique “scientifiquement” rationnel et, souvent, le patient,
“d’après ce que ressent son médecin”,
se sent mieux et vit mieux avec un
traitement adapté à son mode de
vie (11).
Ce sont bien d’abord la confiance et le
confort du malade qui sont recherchés,
et le médecin est alors l’arbitre entre
des arguments théoriques (fondés sur
les publications, les données scientifiques et éventuellement l’EBM) et
des arguments pratiques et humains
(la facilité d’accéder à un soin, la
compliance, l’acceptabilité, l’habitude
d’une équipe sur laquelle repose aussi
la compétence) (12). Comme l’écrit
E. Lucchi (7), “en choisissant la médecine, les médecins acceptent d’en porter l’inconfort et parfois la part en
apparence irrationnelle des décisions”
(les “états d’âme”). Cette dimension
de l’art médical suppose du temps,
une grande disponibilité et l’acceptation culturelle d’une médecine qui
place la spécificité de chaque individu
et de chaque situation au premier plan.
Ainsi, l’incertitude peut avoir sa place
dans une médecine moderne que ne
renient pas pour autant le progrès
scientifique et les données validées de
la littérature. Savoir relativiser la
science et l’utiliser à bon escient serait
alors le plus grand art du médecin.
Le National Cancer Institute et la
National Library of Medicine ont ainsi
programmé d’établir un guide pour
chaque type de cancer mais en insistant sur la nécessité de distinguer
entre, d’une part, l’expérimental, le
scientifique et, d’autre part, l’expérience clinique, chacun ayant son
importance. Il conduit à des recommandations novatrices remettant en
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Éthique
Éthique
cause, dans une certaine mesure, le
concept uniciste de l’EBM. Ces dernières visent en particulier à :
– réduire le nombre d’études de
phase II ou III inappropriées ;
– considérer qu’un usage “hors
AMM” est une modalité thérapeutique
et non une recherche ;
– ajouter un recueil de données d’expérience clinique pour l’Agence pour
les politiques de santé et la recherche
(Agency for Health Care Policy and
Research) pouvant entrer dans les programmes d’éducation médicale.
Ces recommandations reconnaissent
et revalorisent le choix du médecin au
cas par cas.
Cette approche permet de rappeler que
la personne malade demeure marquée
par son histoire, sa philosophie, ses
croyances qui rendent la demande de
soins complexe. Il appartient au médecin d’apprendre à déchiffrer cette
demande dans sa complexité, d’écouter la personne qui se dévoile face à
lui. Il lui appartient de s’interroger sur
lui-même et sur les réponses qu’il peut
apporter. Ainsi, plusieurs considérations doivent être prises en compte :
– quels sont les faits médicaux et
scientifiques ?
– quelles sont les préférences du
patient ? quelles sont ses valeurs ?
– quelles sont l’aptitude et la compétence d’une équipe à gérer telle ou
telle démarche diagnostique ou thérapeutique ?
– quels éléments socioéconomiques
doivent être pris en compte?
– suivant quels choix le clinicien se
sent-il plus à l’aise et plus compétent
pour assister, accompagner et soigner
son patient ?
Ces questions débouchent sur trois
interrogations simples face à toute
situation clinique :
– que devrait-on faire dans ce cas ?
– quels sont les buts visés ?
– que signifie être un bon médecin ?
La nécessité de redonner place à la
relation avec le malade apparaît donc
de plus en plus, ainsi que le besoin de
trouver des méthodes scientifiques qui
laisseraient une part à l’expérience du
médecin et permettraient une évaluation des pratiques “telles qu’elles
sont” (et ainsi atteindraient leur but :
améliorer les pratiques existantes). Il
paraît alors essentiel de trouver des
lieux de discussion et de rencontre des
différents professionnels autour de ces
questions, d’inciter les médecins à
s’interroger sur les raisons de leurs
prises de décision, et d’écouter ou
enseigner toutes les voix alternatives.
Conclusion
L’émergence de l’EBM a le mérite de
nous interroger sur la médecine telle
que nous l’apprenons et la pratiquons.
Elle permet d’apporter à des praticiens
une actualisation du savoir scientifique médical et constitue de ce fait un
des éléments de l’arsenal du médecin.
Mais, le risque d’une utilisation dogmatique de l’EBM est certain, car il
tendrait à “normer” de manière
inadaptée l’exercice médical et la relation médecin-patient. Pour pondérer le
courant de pensée lié à une utilisation
uniciste de l’EBM, Greenhalgh
constate que même les adeptes de
l’EBM se doivent aujourd’hui de réaffirmer l’importance du jugement clinique, qu’il est impératif de sortir des
représentations schématiques, et qu’il
doit rester de la place pour la représentation personnelle du médecin,
mais aussi du patient.
Act. Méd. Int. - Neurologie (3) n° 8, octobre 2002
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