Maladies neurodégénératives, approches thérapeutiques innovantes
Introduction
- Les maladies neurodégénératives
- Perte neuronale progressive
- Activation astrocytaire et microgliale, inflammation
- Seuil clinique, marqueurs biologiques et imagerie
- Traitements symptomatiques
- Neuroprotection : ralentir la progression
- Neuroréparation: thérapies cellulaires et thérapie génique
- Limites actuelles
Objectifs du cours
- Découverte des principales maladies neurodégénératives
- Connaître la physiopathologie et les gènes en jeu
- Connaître certains modèles d’étude de ces maladies
- Découvrir les développements thérapeutiques basés sur :
- La thérapie génique
- Les greffes de cellules souches ou de précurseurs neuronaux
Plan
1. Un modèle de maladie neurodégénérative : la maladie de Parkinson
a) Clinique, physiopathologie
b) Formes familiales et génétiques
c) Traitements symptomatiques
d) Neuroprotection
e) Les modèles animaux
2. La thérapie génique dans les maladie neurodégénératives
a) Maladie de Parkinson : rétablir la dopamine et la neuroprotection
b) Maladie de Huntington : annuler l’effet de la mutation
c) Maladie d’Alzheimer : cibler le peptide amyloïde
d) Sclérose Latérale Amyotrophique : mutation SOD et facteurs de croissance
3. Les greffes de cellules souches dans les maladies neurodégénératives
a) Adrénoleucodystrophie : premier succès de thérapie génique en neurologie
b) Maladie de Parkinson et neurones dopaminergiques
b) Alzheimer et SLA : un outil pour la neuroprotection
4. Discussion
Les maladies neurodégénératives
- Caractéristiques communes
- Handicap neurologique progressif
- Atteinte de l’adulte ou de la personne âgée
- Symptômes en rapport avec le type de neurones atteints et leur fonction
- Physiopathologie
- Perte neuronale progressive : apoptose, autophagie, nécrose...
- Autres mécanismes et autres cellules (gliales)
- Intervention des gènes et de l’environnement
- Irréversible, pas de régénération à l’échelle de l’organe
- Traitements
- Symptomatiques : améliorent les fonctions atteintes
- Neuroprotection: ralentir l’évolution de la perte neuronale
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