Un exemple de thérapie génique

Un exemple de thérapie génique
(données issues des travaux d’Elsa Mougenot,
Laboratoire de thérapie génique, INSERM, Nantes, 2007)
I-Maladie génétique et thérapie génique
1- Qu’est-ce qu’une maladie génétique ?
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2- Qu’est-ce que la thérapie génique ?
3- a- Le principe : compléter le schéma ci-dessous :
b-Amener le gène sain dans la cellule : compléter le schéma ci-dessous :
c- Définir la thérapie génique :
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II- Une maladie génétique : l’Amaurose Congénitale de Leber
1- Pourquoi cette maladie est-elle dite « maladie orpheline » ?
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2- Quel organe est touché par cette maladie ?
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3- Pourquoi le chien Briard est-il choisi comme modèle animal ?
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III- La thérapie génique de l’Amaurose Congénitale de Leber
1- Comment est apporté le gène « sain » pour traiter la maladie?
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2- Quel est le résultat du traitement ?
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3- Pourquoi doit-on attendre septembre 2009 pour réaliser le traitement du premier patient
humain ?
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IV- Séquence vidéo : les différentes étapes de l’action