Un exemple de thérapie génique (données issues des travaux d’Elsa Mougenot, Laboratoire de thérapie génique, INSERM, Nantes, 2007) I-Maladie génétique et thérapie génique 1- Qu’est-ce qu’une maladie génétique ? ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. 2- Qu’est-ce que la thérapie génique ? 3a- Le principe : compléter le schéma ci-dessous : …………………. …………………. ……………….. ………………. …………………. ………………….. ………………. …………… b-Amener le gène sain dans la cellule : compléter le schéma ci-dessous : …………… …………… …………….. c- Définir la thérapie génique : ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. II- Une maladie génétique : l’Amaurose Congénitale de Leber 1- Pourquoi cette maladie est-elle dite « maladie orpheline » ? ………………………………………………………………………………………………….. 2- Quel organe est touché par cette maladie ? ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. 3- Pourquoi le chien Briard est-il choisi comme modèle animal ? ………………………………………………………………………………………………….. III- La thérapie génique de l’Amaurose Congénitale de Leber 1- Comment est apporté le gène « sain » pour traiter la maladie? ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. 2- Quel est le résultat du traitement ? ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. 3- Pourquoi doit-on attendre septembre 2009 pour réaliser le traitement du premier patient humain ? ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. ………………………………………………………………………………………………….. IV- Séquence vidéo : les différentes étapes de l’action