les avancees therapeutiques 2009

LES AVANCEES THERAPEUTIQUES
DANS LE MEDICAMENT
EN 2009
Cancérologie
 Cancérologie (tumeurs solides)
Cancer bronchique non à petites cellules
IRESSA, Laboratoire AstraZeneca – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer du poumon ?
Le cancer du poumon est dû à la transformation des cellules bronchiques en
cellules cancéreuses.
Il existe deux principaux types de cancer du poumon : le cancer du poumon non à
petites cellules, qui représente 80 à 85 % des cas, et le cancer du poumon à
petites cellules, plus rare mais également plus agressif. Les signes cliniques sont
souvent tardifs (toux persistante, modification de la voix, perte de poids …) et la
découverte du cancer peut se faire de façon fortuite.
Le diagnostic repose sur l'imagerie et la biopsie ; dans certains cas, les cellules
cancéreuses sont porteuses d’une mutation particulière, appelée mutation
activatrice du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). Les
métastases sont fréquentes et peuvent atteindre notamment les os, le cerveau,
le foie. Le pronostic est sombre dans l'ensemble.
Quelles sont les personnes atteintes ?
L'incidence du cancer du poumon a augmenté régulièrement au cours des 20
dernières années. Il représente la principale cause de décès par cancer chez
l'homme.
Chez la femme, encore beaucoup moins touchée que l'homme, la situation est
préoccupante puisque l'incidence et la mortalité induite progressent rapidement.
Il s'agit d'un cancer grevé d'une forte mortalité, la survie à 5 ans ne dépassant
habituellement pas 10 %.
Le facteur de risque principal est le tabac, qui serait responsable d'environ 80 %
des cancers du poumon ; il existe aussi des causes environnementales comme par
exemple l'exposition à certains toxiques tels que l'arsenic, l'amiante ou les
goudrons de houille.
Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010 1/52

Quels sont les traitements actuels ?
Le traitement dépend du stade auquel le cancer est diagnostiqué. Il repose sur la
chirurgie, la radiothérapie ou la chimiothérapie, éventuellement associées. La
chimiothérapie comporte généralement un sel de platine.
Qu'apporte le nouveau traitement ?
IRESSA, géfitinib, est un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase qui agit en
bloquant l’activité de cet enzyme, localisé sur certains récepteurs des cellules
cancéreuses, dont le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR).
IRESSA ralentit ainsi la croissance et la dissémination des cellules cancéreuses
porteuses du récepteur EGFR.
Ce nouveau médicament est donc indiqué pour le traitement des patients
souffrant d’un cancer bronchique non à petites cellules, avec mutations
activatrices de l’EGFR. Il est destiné aux malades porteurs d’un cancer
localement avancé ou métastatique.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)
Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010 2/52

Cancer colorectal métastatique
AVASTIN, Laboratoire Roche – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer colorectal ?
Toutes les tumeurs malignes localisées au niveau du colon et du rectum sont
regroupées sous l'appellation "cancer colorectal". Ce sont des cancers fréquents
et graves. Leur manifestation clinique est tardive et peu spécifique ; les
symptômes dont se plaignent les malades sont variables, allant du simple
ballonnement à une franche détérioration de l'état général. La présence de
métastases, notamment dans le foie, n'est pas inhabituelle. Dans la mesure où ce
cancer reste longtemps asymptomatique, le dépistage précoce par recherche de
sang dans les selles ou examen endoscopique digestif, revêt une importance
majeure en terme de pronostic.
Quelles sont les personnes atteintes ?
L'incidence du cancer colorectal en France est estimée à environ 36 000 cas par
an, avec présence de métastases dans la moitié des cas environ. C'est un cancer
qui touche les hommes et les femmes, avec toutefois une légère prédominance
masculine. Sa fréquence est très faible avant 50 ans.
Certaines personnes ont un risque particulièrement élevé du fait de leur
patrimoine génétique.
Quels sont les traitements actuels ?
La prise en charge dépend du stade d'évolution du cancer et reposera sur la
chirurgie, la radiothérapie et les traitements médicamenteux.
En cas de métastases, on propose habituellement des polychimiothérapies
associant le 5 fluoro-uracile, l'acide folinique, l'irinotécan, l'oxaliplatine et une
thérapie ciblée (anticorps monoclonal).
Qu'apporte le nouveau traitement ?
AVASTIN, bevacizumab, est un anticorps monoclonal qui agit en réduisant la
vascularisation des tumeurs et en bloquant ainsi la croissance tumorale.
Administré en association avec le traitement conventionnel à base de
fluoropyrimidine, ce médicament augmente la survie des malades atteints d'un
cancer colorectal avec métastases.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)
Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010 3/52

Cancer colorectal métastatique
ERBITUX, Laboratoire Merck Serono – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer colorectal ?
Toutes les tumeurs malignes localisées au niveau du colon et du rectum sont
regroupées sous l'appellation "cancer colorectal". Ce sont des cancers fréquents
et graves. Leur manifestation clinique est tardive et peu spécifique ; les
symptômes dont se plaignent les malades sont variables, allant du simple
ballonnement à une franche détérioration de l'état général. La présence de
métastases, notamment dans le foie, n'est pas inhabituelle. Dans la mesure où ce
cancer reste longtemps asymptomatique, le dépistage précoce par recherche de
sang dans les selles ou examen endoscopique digestif, revêt une importance
majeure en terme de pronostic.
Quelles sont les personnes atteintes ?
L'incidence du cancer colorectal en France est estimée à environ 36 000 cas par
an avec présence de métastases dans la moitié des cas environ. C'est un cancer
qui touche les hommes et les femmes, avec toutefois une légère prédominance
masculine. Sa fréquence est très faible avant 50 ans.
Certaines personnes ont un risque particulièrement élevé du fait de leur
patrimoine génétique.
Quels sont les traitements actuels ?
La prise en charge dépend du stade d'évolution du cancer et reposera sur la
chirurgie, la radiothérapie et les traitements médicamenteux.
En cas de métastases, on propose habituellement des polychimiothérapies
associant le 5 fluoro-uracile, l'acide folinique, l'irinotécan, l'oxaliplatine et une
thérapie ciblée (anticorps monoclonal).
Qu'apporte le nouveau traitement ?
ERBITUX, cetuximab, est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant les
récepteurs du facteur de croissance épidermique (EGFR) situés sur certaines
cellules cancéreuses ; par cette action il bloque la prolifération et la propagation
des cellules tumorales.
Des cellules porteuses de récepteurs EGFR sont présentes dans plus de trois
quarts des cancers colorectaux.
ERBITUX est indiqué dans le traitement de ce type de cancers, lorsqu'ils ont
atteint un stade métastatique.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)
Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010 4/52

Tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST)
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR III
Qu'est-ce qu'une tumeur stromale gastro-intestinale ?
Les tumeurs stromales gastro-intestinales sont des tumeurs rares du tube
digestif. Elles sont majoritairement localisées au niveau de l'estomac mais
peuvent également toucher l'œsophage, l'intestin ou le rectum. Les symptômes
sont variables et dépendent de la taille et de la localisation de la tumeur. Ils sont
habituellement peu spécifiques, allant de la simple gêne abdominale à
l'hémorragie digestive.
L'évolution de ces tumeurs est difficile à prévoir ; leur pronostic est surtout lié
au risque de récidive après ablation chirurgicale et au risque de diffusion
métastatique.
Le diagnostic repose sur l'analyse histologique de la tumeur : dans 90 % des cas
on retrouve un marqueur spécifique, appelé protéine KIT (récepteur à activité
tyrosine kinase).
Quelles sont les personnes atteintes ?
Le GIST est une maladie rare avec moins de 1 000 nouveaux cas par an en
France. Il affecte principalement les adultes à partir de 40 ans.
Quels sont les traitements actuels ?
Le traitement des GIST est avant tout chirurgical : il consiste, dans le meilleur
des cas, en une ablation complète de la tumeur. Cependant, après exérèse, plus
d'un malade sur deux rechute dans les 2 années suivant l'acte chirurgical.
Qu'apporte le nouveau traitement ?
GLIVEC, mésilate d'imatinib, est un médicament inhibiteur de la protéine
tyrosine kinase qui agit en bloquant la prolifération de certaines lignées de
cellules tumorales.
Il apporte un bénéfice aux malades porteurs d'un GIST, présentant un risque
significatif de rechute après traitement chirurgical de la tumeur.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.has-sante.fr)
Les Entreprises du Médicament – 26 janvier 2010 5/52