Pouvons-nous déplier l'amylose AL ? Informations destinées aux participants potentiels Il est temps d’aborder l’amylose AL différemment. L’amylose AL est une maladie rare et souvent mortelle, due à une accumulation de chaînes légères (protéines amyloïdes) mal repliées qui entraînent un dysfonctionnement des organes systémiques (p.ex. le cœur, les reins). Plusieurs organes étant touchés, le diagnostic est souvant difficile à établir, retardé, voire absent. L’étude VITAL portant sur l’amylose vise à évaluer une nouvelle option de traitement potentiel pour les patients. Nous avons découvert un moyen de cibler la protéine mal repliée qui est à l’origine de l’amylose AL et nous souhaitons savoir si nous pouvons l’utiliser pour traiter efficacement cette maladie. Nous recrutons des personnes désireuses d’intégrer notre étude. Si vous avez reçu un diagnostic d’amylose AL cardiaque et si vous n’avez pas reçu de chimiothérapie, vous pourriez nous rejoindre. En quoi consiste l’étude VITAL ? Une étude de recherche clinique de phase 3. Elle vise à évaluer un médicament expérimental à l’étude, le NEOD001. Elle évaluera si le médicament expérimental à l’étude permet d’améliorer la survie et/ou prolonger la durée avant une hospitalisation nécessaire pour traiter les problèmes de cœurs des patients. Cette étude va également évaluer si le médicament expérimental à l’étude améliore le fonctionnement des organes des patients qui ont été affectés par des dépôts amyloïdes. En quoi consistent les études de recherche clinique ? Les études de recherche clinique nous permettent d’en savoir plus sur de nouveaux médicaments et d’obtenir leur autorisation de mise sur le marché (AMM). Elles sont utiles pour tester de nouveaux médicaments potentiels et étudier de nouvelles indications que pourraient avoir des médicaments déjà disponibles. D’ailleurs, tous les médicaments que vous avez pu prendre ont ainsi été évalués dans le cadre d’études qui n’ont été possibles que grâce à des bénévoles. À propos du médicament de l’étude Le médicament expérimental à l’étude, le NEOD001, est un anticorps monoclonal. Les études précliniques suggèrent qu’il se lierait aux amyloïdes mal repliées présentes dans l’amylose à chaînes légères (AL), permettant ainsi de les neutraliser. Contrairement aux traitements existants, le NEOD001 est spécifiquement conçu pour cibler cette forme d’amyloïde, qui semblerait affecter le fonctionnement des organes chez les patients souffrant de cette maladie. Que se passera-t-il pendant l’étude ? Vous serez affecté(e) de façon aléatoire (au hasard) à l’un de deux groupes. Vous ne pourrez pas savoir ni choisir le groupe dans lequel vous vous trouverez. Quel schéma thérapeutique vais-je recevoir ? Groupe 1 Groupe 2 NEOD001 (médicament expérimental à l’étude) associé à une chimiothérapie standard* Un placebo (médicament « factice ») associé à une chimiothérapie standard* Qu’impliquera la participation à l’étude ? Il est prévu que l’étude VITAL portant sur l’amylose dure environ 42 mois, en comptant les périodes d’inclusion et de traitement. Comment et quand est-il administré ? Combien de visites à la clinique/l’hôpital y aura-t-il ? Les patients recevront une perfusion réalisée par le personnel de l’étude lors de la visite de l’étude. *L’expression « standard » désigne le traitement médical actuellement proposé aux autres patients atteints de cette affection. Chaque semaine lors du premier mois. Toutes les semaines ou toutes les deux semaines lors du deuxième mois. Tous les mois pendant le reste de l’étude. Des visites supplémentaires pourraient être programmées au cours des deuxième et troisième mois pour administrer la chimiothérapie. Que se passera-t-il au cours de ces rendez-vous ? Qu’est-ce qu’un placebo et à quoi sert-il ? Nous vous administrerons le médicament expérimental à l’étude sous forme de perfusion. Un placebo est un médicament « factice », qui ne contient aucune substance active. Lors de certaines visites, nous vous administrerons une chimiothérapie en association. Son aspect est identique au médicament expérimental à l’étude et il sera administré de la même façon. Nous surveillerons votre état de santé à l’aide de procédures et examens tels que : Cela nous permet de savoir avec certitude que tout effet observé n’est lié qu’au médicament expérimental à l’étude. des analyses de sang ; des analyses d’urine ; des électrocardiogrammes ; des examens cliniques ; des évaluations des signes vitaux ; des tests de marche de 6 minutes ; des questionnaires sur la qualité de vie. Nous accordons la priorité à votre santé et, par conséquent, nous vous surveillerons de près tout au long de l’étude. Y a-t-il autre chose que je doive savoir ? La participation à une étude clinique est totalement volontaire et vous êtes libre de quitter l’étude à tout moment (même après avoir commencé à recevoir les traitements). Si vous ne souhaitez pas y participer (ou si vous décidez ultérieurement de ne plus y participer [retrait]), votre décision n’aura aucune conséquence sur votre prise en charge médicale habituelle. Finalement, le médicament expérimental à l’étude et les procédures liées à l’étude vous seront dispensés sans frais. Vos repas et autres dépenses pourraient vous être remboursés si vous remplissez les critères. Veuillez demander des détails à l’équipe de l’étude. Si vous devez parcourir plus de 80 km pour vous rendre à un hôpital, vos frais de déplacement seront remboursés. Pourriez-vous nous aider ? Si vous souhaitez obtenir un entretien confidentiel à propos de cette étude, veuillez contacter notre équipe de l’étude qui sera ravie de vous aider. COORDONNÉES DU CENTRE www.TheVitalStudy.com VITAL_Patient Leaflet_V1_10 April 2015_French (France)