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Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion
protein in severe hemophilia A
Mahlangu J et al
Blood 2014, 123; 317-25
PHASE 3 FVIII LA / HA

Méthodes
Contexte
Pour réduire la fréquence des injections de FVIII, diverses stratégies sont
développées visant à obtenir de nouveaux produits à demi vie longue.
Le rFVIIIFc (efraloctocog alfa) est un FVIII recombinant fusionné de façon
covalente avec le domaine Fc d’une IgG1. Une première étude de phase
1/2a en a rapporté les données de pharmacocinétique et de tolérance.
Objectif
Étude de phase 3 comparant le rFVIIIFc et le rFVIII en termes de
pharmacocinétique, d’efficacité et de tolérance dans le traitement du
saignement aigu et dans la prise en charge périopératoire chez les
adolescents PTPs et adultes atteints d’HA.
Type de l’étude
Etude ouverte, de phase 3, partiellement randomisée, comportant 3 bras :
Prophylaxie individualisée
Prophylaxie hebdomadaire
Traitement épisodique
Mahlangu J et al
Blood 2014, 123; 317-25
PHASE 3 FVIII LA / HA

Patients
Mahlangu J et al
Blood 2014, 123; 317-25
PHASE 3 FVIII LA / HA

Patients
Mahlangu J et al
Blood 2014, 123; 317-25
PHASE 3 FVIII LA / HA

Cinétique des deux produits après injection IV de 50 UI/kg
La demi vie terminale du rFVIIIFc est multipliée
par 1,5 (19 heures versus 12,4 heures
(p<0,001).
Mahlangu J et al
Blood 2014, 123; 317-25
Résultats
PHASE 3 FVIII LA / HA