du 18 juin 2010

HAUTE AUTORITE DE SANTE
SEMINAIRE DU 18 JUIN 2010
1
HAUTE AUTORITE DE SANTE
CIRCUIT DU DM
Catherine Denis – Journée du 18 juin 2010
2
Textes réglementaires

Loi sur l’assurance maladie du 13 août 2004

Décret sur la Haute Autorité du 26 octobre
2004

Décret du 23 décembre 2004 relatif à la CEPP

LFSS 2008 – Nouvelle mission médicoéconomique
3
La Haute Autorité de Santé

Une autorité publique indépendante à
caractère scientifique

Créée par la loi du 13 août 2004

Mise en place au 1er janvier 2005


Président : Laurent Degos
Directeur : François Romaneix
4
HAS - Rôle
1. Rôle de la HAS
 Apporter une évaluation scientifique aux pouvoirs publics en vue du
remboursement
 Améliorer la qualité des pratiques professionnelles et des soins
2. Cette instance répond à deux besoins :
 Emettre en toute indépendance et à l’écart de toutes pressions, des
avis et des recommandations faisant autorité
 Regrouper l’ensemble des organismes experts pour assurer une
meilleure cohérence opérationnelle
5
3 principes fondateurs
Indépendance vis-à-vis des pressions
Rigueur scientifique
Transversalité
HAS - Missions
Les « outils »
Les stratégies
Médicaments
Dispositifs médicaux
Actes professionnels
Technologies
Evaluation médicoéconomique
Pathologies :
Recommandations
professionnelles
Affections ALD
La pratique
des soins
Certification ES
Accréditation
des médecins
Information
7
La Haute Autorité de santé
Autorité publique indépendante à caractère scientifique
Président du Collège : Pr. Laurent Degos
Chaque membre du Collège préside une Commission spécialisée
Commission
Président
Évaluation des actes professionnels
Jean-Michel
Dubernard
Évaluation des dispositifs médicaux
Jean-Michel
Dubernard
Commission de la transparence
Gilles Bouvenot
Commission évaluation économique et de santé publique
Lise Rochaix
Périmètre des biens et services remboursables (ALD)
Raoul Briet
Qualité et diffusion de l’information médicale
Etienne Caniard
Certification des établissements de santé
Jean-Paul
Guérin
8
CNEDiMTS
Service Evaluation
des dispositifs
Catherine Denis
Service Evaluation
des actes professionnels
Direction de l’Evaluation
Médicale, Economique
et de Santé Publique
François Meyer
Sun Lee Robin
Service Evaluation
du médicament
Anne D’andon
Service Evaluation
Economique
et santé publique
Adjoints
Corinne Collignon
Hubert Galmiche
Adjoint
Denis Jean David
Adjoint
Hakim Bendjenana
Adjoint
Olivier Scemama
Catherine Rumeau-Pichon
9
CIRCUIT DU DISPOSITIF MEDICAL
10
Une conformité aux exigences essentielles d’une ou
plusieurs directives européennes
Directives
Dispositif médical
implantable actif
(DMIA)
Dispositif
médical de
diagnostic in
vitro (DMDIV)
Autre dispositif
médical (DM)
90/385
98/79
93/42
Evaluation clinique, extrait de la directive 2007/47/CE
« La démonstration de la conformité aux exigences essentielles doit inclure
une évaluation clinique »
En règle générale, la confirmation du respect des exigences concernant
les caractéristiques et performances (….) dans des conditions normales d’utilisation
d’un dispositif ainsi que l’évaluation des effets indésirables et du caractère
acceptable du rapport bénéfice/risque (….) doivent être fondées sur des
données cliniques ».
11
Dispositifs médicaux
Actes et technologies
de santé
Médicaments
Études cliniques
Industrie
CHU et professionnels de santé
Industrie
Mise sur le marché
Organisme notifié (marquage CE)
Afssaps (autorité compétente)
Surveillance du marché
EMEA* – AFSSAPS
Evaluation de l'efficacité et de la sécurité
Commission européenne - AFSSAPS :
Autorisation de mise sur le marché (AMM)
Évaluation du service attendu ou rendu
Commission de la
Transparence
CNEDiMTS
CEAP
Fixation des prix
CEPS
• Fixe le prix des médicaments et des dispositifs
après négociation avec les industriels
UNCAM
• Fixe le taux de remboursement des médicaments
• Fixe les tarifs et les taux de remboursement des actes après
négociation avec les représentants des professionnels de santé
Décision de prise en charge
Ministère de la santé
• Établit la liste des médicaments et des dispositifs
médicaux remboursables
UNCAM
• Établit la liste des actes
remboursables
12
Modes de prise en charge des DM par
l’assurance maladie
Les différentes modalités de prise en charge
 En ville
- Usage individuel : inscription LPPR
► description générique
► nom de marque
- Lié à l’acte: inscription CCAM
 A l’hôpital
- Cadre général : financement dans le cadre des prestations
d’hospitalisation (Intra GHS)
- Liste de DM financés en sus des prestations d’hospitalisation (hors
GHS) : inscription LPPR
► description générique
► nom de marque
13
Modes d’inscription sur la LPPR
Description générique
1
ligne pour tous les dispositifs avec le même service rendu, le(s) même(s)
indication(s)
 Auto-inscription par le fabricant, pas de contrôle a priori par la CNEDiMTS
 Spécifications techniques minimales identiques
Nom de marque
 1 ligne par dispositif
 Dépôt d’un dossier (données cliniques) et évaluation par la CNEDiMTS
 Éventuellement, conditions particulières d’utilisation
 Produit à caractère innovant ou avec nécessité de suivi médical ou économique
14
Arrivée d’un nouveau Dispositif Médical
LE DM EST-IL INCLUS DANS UN ACTE ?
- SI OUI : évaluation par la CEAP/HAS pour inscription à la CCAM
LE DM EST-IL UTILISE PAR LE PATIENT ?
SI OUI, QUESTIONS :
- Le DM est-il pris en charge dans un GHS ?
- Le DM correspond-il à une description générique ?
- Le DM ne correspond-il à aucune description générique ?
- Le DM nécessite-t-il un acte pour son utilisation ?
15
Arrivée d’un nouveau Dispositif Médical
LE DM PEUT-IL ETRE PRIS EN CHARGE
DANS UN GHS ?
- Accès au marché après marquage CE
LE DM CORRESPOND-IL A UNE DESCRIPTION
GENERIQUE ET PAS DE REVENDICATION
D’UNE ASA ?
- Auto-inscription après marquage CE
16
Arrivée d’un nouveau Dispositif Médical
LE DM NE CORRESPOND A AUCUNE DESCRIPTION
GENERIQUE OU REVENDIQUE UNE ASA
- Evaluation par la CNEDiMTS
LE DM NECESSITE UN ACTE ASSOCIE
POUR SON UTILISATION
- Evaluation conjointe (CEAP + CNEDiMTS)
17
Dispositifs médicaux
OUI
Inclus dans les GHS ?
OUI
NON
Description générique ?
NON
Procedure HTA
(CEAP)
MD HTA
(CNEDiMTS)
Ministère de la Santé
Prix
LPPR
UNCAM (NHI funds)
Prix
CCAM
Remboursement
18
Organisation de cette journée
Remerciements :
Stéphanie Luzio assistante responsable de l’organisation
de cette journée, avec l’aide de :
- Patricia Roussel
- Sandrine Bouvet
- Hélène de Turckheim
- Hélène Pecorella
Laurence Matheron, chef de projet
A la Direction de la Communication : Brigitte Le Cossec et
Brigitte Roy Geoffroy
19
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr
20
Evolution du marquage CE
des dispositifs médicaux
Jean-Claude GHISLAIN,
Directeur de l’évaluation des dispositifs
médicaux.
Réglementation de mise sur le marché
• Libre-circulation sur le marché intérieur de l’UE après
« marquage CE » de conformité aux directives
européennes :
– Dir. 90-385 (DMIA) et 93-42 (tous DM sauf DIV)
modifiées par dir. 2007-47
– Dir. 98-79 (DIV) en cours de révision
• Complétées par des directives « techniques » comme
DM d’origine animale à risque ESB, reclassifications
(PTH…)
• Transposées en droit national (CSP)
Cycle de vie d’un dispositif médical
• CONCEPTION
• EVALUATION DE LA CONFORMITE
– ESSAI CLINIQUE (Autorité compétente)
• CERTIFICATION « CE » : audit du syst. qualité et doc. technique
(Organisme Notifié)
• SURVEILLANCE APRES MISE SUR LE MARCHE /
– Nouveaux dispositifs, suivi clinique post-CE
– Evaluation de conformité (AC)
– Vigilance (AC)
• MODIFICATIONS MINEURES / SUBSTANTIELLES, AUDITS DE
SUIVI (ON)
• ARRET DE COMMERCIALISATION ou NOUVEAU DM
Evaluation de conformité
• Evaluation de conformité aux exigences essentielles
(annexe I) :
– Analyse des risques (patient, utilisateur,…)
– Evaluation préclinique (biocompatibilité, banc
d’essai, essais chez l’animal)
– Evaluation clinique (annexe X)
– Fabrication, stérilisation,…
Avec recours aux normes harmonisées EN ou justification d’un
référentiel alternatif
• Doc. technique, étiquetage et notice
CONCLUSION : RISQUES ACCEPTABLES PAR
RAPPORT AU BENEFICE POUR LE PATIENT
Certification de conformité
• par une procédure prévue par la directive selon le niveau de
risque :
•
– Déclaration de conformité du fabricant en classe I (sauf Im, Is)
– Certification de conformité par un organisme notifié librement
choisi dans l’UE pour une durée produit maximale de 5 ans
avec audits de suivi :
• Pour une catégorie de DM en classe IIa et IIb avec contrôle
de la documentation technique par échantillonnage
• Produit par produit avec examen de la conception pour la
classe III
conduit à l’apposition du marquage « CE » par le fabricant
Evaluation clinique
• Directive 93/42 :
– La dernière EE renvoyait à l’annexe X si données cliniques
nécessaires
• Directive 2007/47 :
– Une nouvelle EE : évaluation clinique obligatoire selon
annexe X
– Une nouvelle annexe X :
• Évaluation pré-CE :
– Par analyse critique de la littérature si équivalence
entre DM démontrée
– Et/ou par essai clinique, obligatoire pour implants et
DM de classe III, sauf justification
• Suivi clinique post-CE sauf justification
Missions de l’Afssaps
• Habilitation et inspection du LNE-GMED 0459
• Interprétation de la réglementation :
– env. 400 dossiers, enquêtes européennes,…
• Autorisation des essais cliniques avant et après CE:
– sauf non interventionnels et avis sur soins courants
• Surveillance du marché :
– dossier (évaluation de conformité, réévaluation bénéfice/risque),
– produit (contrôle en lab.),
– fabricant (inspection)
• Vigilance : env. 10 000 signalements par an
– Signalement obligatoire des incidents graves aussi par les
professionnels de santé
– Mesures prises rendues publiques
Accompagnement de l’innovation
• Améliorer et accélérer l’accès des patients aux
produits de santé innovants présentant un intérêt
majeur de santé publique
• Garantir un niveau élevé de protection de la santé
des patients traités par ces produits en anticipant les
nouveaux risques
• Avoir une flexibilité suffisante afin d’éviter de bloquer
des sujets à potentielle haute valeur ajoutée par des
impasses réglementaires
Décisions de l’Afssaps
• Les travaux menés donnent lieu :
– à des mesures correctives prises par les
fabricants en accord ou à la demande de l’agence
– à des recommandations d’utilisation pour les
professionnels de santé
– à des décisions prises par le directeur général au
nom de l’Etat pouvant aller jusqu’à l’interdiction de
mise sur le marché et/ou d’utilisation
• Les informations correspondantes sont rendues
publiques sur le site internet
www.afssaps.fr
Impact européen des travaux de l’Afssaps
• Communication de la Commission européenne sur les implants
mammaires et reclassification en classe III
• Directive 2003/32 certificat CE complémentaire des DM
d’origine animale à risque ESB
• Reclassification des prothèses totales articulaires
• Évaluation clinique des DM dans la directive 2007/47
(présidence CETF)
• Révision des STC des DIV annexe II (présidence IVD-TG)
L’expertise externe sur les
dispositifs médicaux à l’Afssaps
• Pour l’exercice de ses missions l’agence recourt :
– À une évaluation interne par les équipes de
scientifiques (pharmaciens, ingénieurs, médecins)
– À une expertise externe spécialisée scientifique et
médicale
• L’expertise externe est organisée autour de
commissions nationales prévues par la réglementation :
– La commission nationale de sécurité sanitaire des
dispositifs médicaux (ancienne commission nationale
de matériovigilance)
– La commission nationale des dispositifs de
diagnostic in vitro
Conclusions (1)
• Les dispositifs médicaux constituent un ensemble de
produits de santé :
– très vaste et hétérogène
– à durée de vie courte sur le marché,
– en généralement utilisés sur un faible nombre de
patients
– dont le marquage CE reste une réglementation
récente et en pleine évolution notamment en matière
d’évaluation clinique
– à fort potentiel d’innovation justifiant la démarche
d’accompagnement développée par l’agence.
Conclusions (2)
• L’AFSSAPS intervient dans le domaine des dispositifs médicaux
au titre de la sécurité sanitaire, par ses missions de vigilance et
de surveillance du marché (selon une stratégie d’intervention,
avec charge de la preuve du risque ou de la non conformité)
• La révision des directives accroît l’obligation d’évaluation clinique
pour démontrer un rapport bénéfice/risque favorable avant mise
sur le marché (favorable aussi pour le SA/SR) et de collecte de
données cliniques complémentaires post CE
• Une nouvelle révision des directives devrait être à l’ordre du jour
dès 2010 (cf projet de « recast » lancé par la commission
européenne)
CNEDiMTS
SERVICE EVALUATION DES
DISPOSITIFS MEDICAUX
Hubert GALMICHE – Journée du 18 juin 2010
Haute Autorité
de Santé
Commissions
Services
Présidées par un membre
du Collège
2 directions
« scientifiques»
Collège: 8 membres
Président:
Pr. Laurent Degos
Directeur:
François Romaneix
Commission Nationale
d’Evaluation des
Dispositifs médicaux
et des Technologies
de Santé
Service Evaluation
des Dispositifs
Commission Nationale
d’Evaluation des Dispositifs médicaux
et des Technologies de Santé (CNEDiMTS)
CNEDiMTS

Mission

Composition

Fonctionnement
Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs
Médicaux et des Technologies de Santé
–
Une des commissions spécialisées de la HAS
–
Missions: évaluation en vue du remboursement
–
Champ d’application : produits de santé ≠ médicaments
1.
2.
3.
Dispositifs médicaux (+++)
Allogreffes
Aliments diététiques destinés à des fins médicales spéciales
Evaluation des dossiers de demande de remboursement
Réévaluation de catégories homogènes de produits
Elaboration de documents de bon usage
CNEDiMTS

Mission

Composition

Fonctionnement
Demande de remboursement / l’industriel
CNEDiMTS
Avis consultatifs
Refus
Ministre / évaluation économique par CEPS
Arrêté J.O.
Remboursement du dispositif = inscription à la LPPR
CNEDiMTS



Mission
Composition
Fonctionnement
Membres votant :
 12 experts nommés en fonction de leur compétence
scientifique
 4 experts suppléants
Partenaires – Voix consultatives
 DSS, DGS, DGOS, Assurance maladie, Afssaps
 Représentant des industriels
 Représentant des prestataires de services
 Représentant des patients

CNEDiMTS
PRESIDENT / VICE-PRESIDENTS



Jean-Michel DUBERNARD
Alain BERNARD
François PARQUIN
Mission

Composition
Spécialité

Fonctionnement
Lieu d’exercice
Urologue / Transplanteur
Chirurgien thoracique et cardio-vasculaire
Réanimateur
Dijon
Suresnes
MEMBRES












Dominique COSTAGLIOLA
Bernard FRAYSSE
Pascal GIRAUX
Jean-Claude GUIMBERTEAU
Bernard GUILLOT
Paul LEGMANN
Jacques MACHECOURT
Daniel MAITROT
Noël MARTINET
Christian PARTENSKY
Thierry REIX
Alexandre ROCHWERGER
Méthodologiste Statisticien
ORL
Médecine physique et réadaptation
Chirurgie de la main
Dermatologue
Radiologue
Cardiologue
Neurochirurgie
Médecine physique et de réadaptation
Chirurgie digestive
Chirurgien vasculaire
Chirurgien orthopédiste
Paris
Toulouse
St Etienne
Pessac
Montpellier
Paris
Grenoble
Strasbourg
Nancy
Lyon
Amiens
Marseille




Nathalie ELBAZ
Philippe DEBODINANCE
Anne-Florence FAY
Anne GRUMBLAT
Rythmologie
Chirurgie gynécologie
Ingénieur
Pharmacien
Créteil
Saint Pol sur Mer
Paris
Besançon
CNEDiMTS

Mission

Composition

Fonctionnement
Programme de travail?
1. Dossiers déposés par les industriels
= Activité de guichet
2. Réévaluation de catégories homogènes de
produits
= Programme annuel
CNEDiMTS

Mission

Composition

Fonctionnement
Evaluation des dossiers de demande de remboursement

CNEDiMTS
Industriel
Mission

Composition

Fonctionnement
CNEDiMTS
-Chef de projet
-Membre référent
avis
± Professionnel(s)
externe(s)
Demande
Instruction
Examen / Vote
Délai réglementaire: 180 jours
Instruction CNEDiMTS: 90 jours
CEPS

CNEDiMTS
1er
examen
Mission

Composition

Fonctionnement
Chef de projet
membre référent
+/- expert externe
1- Présentation en séance de l’analyse
- dossier fourni par le fabricant
+/- données complémentaires identifiées
- avis des professionnels consultés
Membres
2- Délibération (votants+ voix consultatives)
3- Vote
Entre 1er Chef de projet
et 2ème
examen
Rédaction de l’avis
2ème
examen
Adoption de l’avis
Membres
Envoi de l’avis au fabricant
Phase contradictoire  Avis définitif
Service Evaluation des Dispositifs
Service évaluation des dispositifs
Mission: Instruction des dossiers pour la CNEDiMTS
Chef de service : Catherine Denis
Adjoints :
Hubert Galmiche
Corinne Collignon
Votre interlocuteur sur le dossier: le chef de projet
Activité par domaine thérapeutique privilégiée
Non exclusive, selon programme de travail
Service évaluation des dispositifs
Les chefs de projets :
Romain Aubourg
Sandrine Bouché
Muguette Depardon
Bernadette Dupire
Emmanuelle Fouteau
Caroline Guérin
Vanessa Hernando
Anne Lesquelen
Albane Mainguy
Laurence Matheron
Cyril Olivier
Estelle Piotto-Peylan
Emmanuelle Schapiro
Valérie Thieuzard
Michel Vaneau
Élodie Velzenberger
Corinne Collignon et Hubert Galmiche, adjoints au chef de service
Catherine Denis, chef du Service Evaluation des Dispositifs
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr
SED / CNEDiMTS
Evaluation des Dispositifs médicaux
[email protected]
Merci pour votre attention
CEAP
SERVICE EVALUATION DES
ACTES PROFESSIONNELS
Nicole Melin – Journée du 18 juin 2010
Haute Autorité
de Santé
Commissions
Directions
Présidées par un membre
du Collège
2 directions
« scientifiques»
Commission
d’Evaluation des Actes
Professionnels
Service Evaluation
des Actes
Professionnels
Collège: 8 membres
Président:
Pr. Laurent Degos
Directeur:
François Romaneix

CEAP
Composition
PRESIDENT/VICE-PRESIDENTS
Spécialité

Mission

Fonctionnement
Lieu d'exercice
■ Jean-Michel DUBERNARD
Urologie - transplantation
■ Bertrand DUREUIL
Anesthésie-Réanimation
Rouen
■ Françoise ROUDOT-THORAVAL
Maladies de l'appareil digestif méthodologiste
Créteil
■ Jean-Dominique ALBY
Gynécologie
Nice
■ Marie-Christine BENE
Immunologie
Vandœuvre lès Nancy
■ Khadouja CHEMLAL
Infectiologie - Médecine interne
Paris
■ Christian ESPAGNO
Neurochirurgie
Cornebarieu
■ Olivier GOEAU-BRISSONIERE
Chirurgie vasculaire
Boulogne Billancourt
■ Patrick GOUDOT
Stomatologie
Paris
■ Yves GRILLET
Pneumologie
Valence
■ Jean-Marie MUSSINI
Neurologie
Nantes
■ Pascal PLAN
Gériatrie
Béziers
■ Jean-Pierre PRUVO
Radiologie
Lille
■ Gérard VERY
Médecine générale
Brunoy
MEMBRES
CEAP

Composition

Mission

Fonctionnement
Préparer les délibérations du Collège de la HAS sur :
I.
Les avis de la HAS en vue de la prise en charge des actes ou prestations par
l’Assurance Maladie (art. L.162-1-7 et R.161-71 CSS)
II.
Les études d’évaluation de technologie de santé (art. L.161-37 CSS)
III.
les avis en vue de la prise en charge partielle ou totale, à titre dérogatoire et pour
une durée limitée des produits, prestations ou actes innovants (art. L.165-1-1
CSS)
IV.
Les avis en vue de l’encadrement de la pratique des actes, procédés, techniques
et méthodes à visée diagnostique ou thérapeutique, pour des raisons de santé
publique ou susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées (art. L.1151-1
CSP)
V.
Les avis en vue de l’interdiction des actes à visée esthétique dont la mise en
œuvre présente un danger grave (ou suspicion de danger grave) ou les avis en
vue de la levée de cette interdiction (art. L.1151-3 CSP)
CSS : code la sécurité sociale - CSP : code de la santé publique
CEAP

Composition

Mission

Fonctionnement
Rôle de la CEAP
● Expertiser les rapports d’évaluation produits par le SEAP
● S'assurer de l’application de la méthode d’évaluation
● Assurer la cohérence des avis au regard des données analysées
● Déterminer le Service Attendu/rendu (SA/SR) et son Amélioration (ASA/ASR) des actes
en vue de leur inscription
Champ de la CEAP
● Actes des professionnels de santé : médecins, chirurgiens dentistes, sages-femmes,
infirmiers, masseurs kinésithérapeutes, biologistes médicaux, orthophonistes….
● Actes cliniques (consultations) ou technique (actes chirurgicaux, actes de radiologie….)
● Actes évalués isolément pour une modification de nomenclature ou revue plus globale
dans une stratégie de prise en charge ou de conditions de réalisation
CEAP

Composition

Mission

Fonctionnement
Demande d'évaluation d'acte isolé
Travaux SEAP
CEAP
Collège HAS
Avis consultatifs
CCAM : classification commune des
actes médicaux
NABM : nomenclature des actes de
biologie
NGAP : nomenclature générale des
actes professionnels
Assurance maladie / ministère
Décision Journal officiel
Remboursement de l'acte = inscription à une
nomenclature d'actes : CCAM, NABM, NGAP

CEAP
Mission

Composition

Fonctionnement
Programme de travail?
1. Evaluation demandées par le ministère
l'assurance maladie, les sociétés savantes, les
associations de patient agréées au niveau
national
= Programme annuel HAS
Demande
Instruction
Examen / Vote
2. Evaluation demandée par l'UNCAM
= Activité de guichet ; délai de réponse 6 mois,
renouvelable
UNCAM : Union Nationale des Caisses d'Assurance Maladie

CEAP
Mission
Chef de projet
examen
Validation

Composition

Fonctionnement
- Proposition de cadrage
- Analyse critique des données
bibliographiques +/- avis des professionnels
- Rédaction d'un rapport, proposition d'avis si
nécessaire
- Présentation en séance des documents
CEAP
- Désigne membre référent qui suit le projet
- Sélection des thèmes et définition cadrage
- Délibération
- Vote
CEAP
- Validation compte rendu CEAP suivante
Collège
- Validation des documents
Mise en ligne des documents
Si avis , information des partenaires institutionnels et professionnels
Pas de phase contradictoire
SEAP
Mission : Elaboration des documents pour la CEAP
Chef de service : Sun Hae lee-Robin
Adjoint : Denis-Jean David
Votre interlocuteur sur le dossier: le chef de
projet
SEAP
Les chefs de projets :
Olivier Allaire
Cédric Carbonneil
Tatiana Legkobit
Candice Legris
Nicole Melin
Paul Merckx
Nathalie Merle
Michèle Morin-Surroca
Fabienne Quentin
Françoise Saint-Pierre
Dominique Tessier-Vetzel
Nadia Zeghari-Squalli
Nathalie Bataille, Cécile Ciangura, Abe Fingerhut
Les assistantes : Khadia Dia, Stéphanie Bankoussou, Schérazade
Mebarki, Esther pensado, Louise Tuil
Actes - Dispositifs médicaux
Réalisation d’un acte
Utilisation d’un ou plusieurs DM :
Consommable
Instrument/Matériel
Équipement
Dispositif implantable
Dispositif médical de diagnostic in vitro (DMDIV)
Un impératif : le marquage CE
Sauf cas particuliers type "home-test" dans le cadre des DMDIV
Actes - Dispositifs médicaux
Modalités de prise en charge des dispositifs médicaux liés à
un acte professionnel
•
•
•
•
•
Inscription à la LPPR sous nom de marque ou ligne
générique (défibrillateurs, implants articulaires)
Prise en compte dans le GHS (matériel de suture, agrafes…
table d'opération …)
Tarification "accrochée" à l'acte : forfait (forfait technique
imagerie, forfait vidéocapsule…)…
Tarification dans l'acte : "coût de la pratique" (appareil
d'électrocardiographie, réactifs en biologie …)
…
Actes - Dispositifs médicaux
Précision des libellés
•
Le libellé d’un acte ne distingue pas obligatoirement le type de
dispositif médical utilisé pour réaliser l’acte :
Reconstruction de l'articulation sacro-iliaque après perte de substance osseuse
segmentaire avec arthrodèse, par abord direct
( La reconstruction osseuse ou articulaire par greffe, transplant ou matériau inerte non
prothétique inclut l'ostéosynthèse).
•
Le type de dispositif est cité dans le libellé lorsque son utilisation
met en œuvre des ressources différentes pour le praticien qui
réalise l’acte
1.
Reconstruction de l’anneau aortique par prothèse mécanique ou
bioprothèse avec armature, par thoracotomie avec CEC
2.
Reconstruction de l’anneau aortique par bioprothèse sans armature, par
thoracotomie avec CEC
Actes – Dispositifs médicaux
•
Au total pour les DM dont l’utilisation fait appel à un acte
Questions préalables
1.
2.
3.
4.
DM à usage individuel ou non ?
Dispositif Implantable ou non ?
Acte associé existant ou non?
Quelles possibilités de prise en charge pour le dispositif ?
•
•
•
•
Si dispositif relève de la LPPR et acte à créer :
au mieux dépôt de demande simultanée
1.
2.
•
dans l’acte?
intra-GHS?
LPPR?
pour les actes par la ou les organisation(s) professionnelle (s)
concernée(s)
pour les dispositifs par le/les industriel(s)
Dans tous les cas
1.
2.
coordination entre les équipes : SED et SEAP
entre les commissions: CNEDiMTS et CEAP
Actes - Dispositifs médicaux
Informations demandées par le décideur d’aval
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
9.
10.
11.
12.
Standardisation des gestes du praticien, type d’anesthésie,
Bilan pré "utilisation" ?
Nécessité d’un guidage par imagerie per opératoire ?
Gestes associés nécessaires?
Actes d’ablation, de changement à envisager?
Suivi post "utilisation", nécessité de rééducation spécifique?
Acte réalisable en bilatéral au cours de la même intervention ?
Acte réalisable chez l’enfant ?
Nécessité d’une hospitalisation avec hébergement ou non ?
Environnement technique requis (type de salle…) ?
Personnel médical requis (un ou plusieurs intervenants médecins..) ?
Notion de substitution
13. …
Nécessaires à l’évaluation et à la tarification des actes
Actes - Dispositifs médicaux
Disponibilité des informations nécessaires à la description de
l’acte?
Oui
Informations disponibles
dans les données fournies
Source +++:
collaboration avec les
équipes médicales
Non
Nécessité de les
rechercher :
Bibliographie
exhaustive,
Groupe de travail /
de lecture….
Peut retentir sur les
délais.
CEAP / SEAP
http://www.has-sante.fr
CEAP / SEAP
Évaluation des actes professionnels
[email protected]
Merci pour votre attention
SERVICE EVALUATION DES
DISPOSITIFS MEDICAUX
CRITERES D’EVALUATION
Laurence Matheron – Journée du 18 juin 2010
Critères d’évaluation
Critères communs actes et dispositifs médicaux (DM)



Service
attendu
Amélioration
du service
attendu
Population
cible
Service attendu– définition (1/2)



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
Service Attendu (SA) évalué dans chacune des indications
 Intérêt du produit ou de l’acte
évaluation de l’effet thérapeutique, diagnostique /effets
indésirables, risques
place dans la stratégie de prise en charge
Pour les DM : + compensation du handicap
Service attendu - Définition (2/2)




Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
Intérêt de santé publique attendu
 Capacité à répondre à un besoin non couvert eu égard à la gravité
de la pathologie ou du handicap
 Impact :
-
Impact sur le système de soins
-
Impact sur la santé de la population
-
Impact sur les politiques et les programmes de santé publique
Autres éléments du service attendu



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
1.
-
Eléments conditionnant le service attendu
spécifications techniques minimales (ex: garantie, …)
modalités d’utilisation et de prescription (ex : restriction prescripteur,
équipe multidisciplinaire,….) pour les DM ou conditions de réalisation
pour les actes
2.
-
Demande d’études
DM : étude post inscription, renouvellement d’inscription
Actes : demande d’étude complémentaire ou de recueil d’information
Raisons majeures de refus



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
Service attendu insuffisant  Défavorable à l’inscription

Intérêt du DM ou de l’acte non démontré (absence d’études,
études en cours, …)

Pas d’intérêt de santé publique
Définition de l’amélioration du service
attendu (I à V) (1/2)



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
ASA par rapport à un produit, un acte, une prestation comparable,
considéré comme référence selon les données actuelles de la science,
admis ou non au remboursement
Critères sur lesquels porte l’amélioration :
- mortalité, morbidité, qualité de vie, (compensation du handicap : DM)
- effets indésirables
Définition de l’amélioration du service
attendu (2/2)



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
5 niveaux d’Amélioration du Service Attendu (I à V) :
 I : amélioration majeure
 II : amélioration importante
 III : amélioration modérée
 IV : amélioration mineure
 V : absence d’amélioration ou absence de preuve d’amélioration
Sauf impossibilité méthodologique justifiée et argumentée, démonstration à
l’aide d’essais cliniques randomisés utilisant un critère de jugement
principal validé
Définition de la population cible (1/2)



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
«…l’estimation du nombre de patients relevant des indications
thérapeutiques, diagnostiques ou de compensation du handicap dans
lesquelles la commission estime l’inscription fondée selon les données
épidémiologiques disponibles… »
Population cible ≠ chiffres de vente
Définition de la population cible (2/2)



Service attendu
Amélioration du
service attendu
Population cible
Pour chaque indication du service attendu, la population cible doit être
identifiée et quantifiée :
1.population correspondant à
l’ensemble de la pathologie
2.proportion de patients
diagnostiqués et traités
(indication)
3.proportion de patients
susceptibles de recevoir le
dispositif médical ou de
bénéficier de l’acte, fonction
de la stratégie thérapeutique
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr

Comité Economique des Produits de Santé
CNEDiMTS
Journée d’information
des fabricants
Intervention d’André Tanti, Vice-président du CEPS sur :
« Les missions, l’organisation
et le fonctionnement du CEPS »
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Les dispositifs médicaux
L’article L.5211-1 du code de la santé publique définit ce qu’est un
dispositif médical :
« On entend par dispositif médical tout instrument, appareil,
équipement, matière, produit, à l'exception des produits d'origine
humaine, ou autre article utilisé seul ou en association, y compris les
accessoires et logiciels nécessaires au bon fonctionnement de celuici, destiné par le fabricant à être utilisé chez l'homme à des fins
médicales et dont l'action principale voulue n'est pas obtenue par des
moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme,
mais dont la fonction peut être assistée par de tels moyens. Constitue
également un dispositif médical le logiciel destiné par le fabricant à
être utilisé spécifiquement à des fins diagnostiques ou
thérapeutiques.
Les dispositifs médicaux qui sont conçus pour être implantés en
totalité ou en partie dans le corps humain ou placés dans un orifice
naturel, et qui dépendent pour leur bon fonctionnement d'une source
d'énergie électrique ou de toute source d'énergie autre que celle qui
est générée directement par le corps humain ou la pesanteur, sont
dénommés dispositifs médicaux implantables actifs. »
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Admission d’un dispositif médical
au remboursement
Pour bénéficier du remboursement par l’assurance maladie, un
dispositif médical doit :

être inscrit sur la liste des produits et prestations remboursables
(LPPR) – article L.165-1 du code de la sécurité sociale – :

soit par description générique

soit sous forme de nom de marque ou de nom commercial
disposer d’un tarif de responsabilité établi par convention avec le
Comité économique des produits de santé (CEPS) ou, à défaut, sur
décision du CEPS – article L.165-2 du code de la sécurité sociale –

André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Admission d’un dispositif médical
au remboursement
Article L.165-1 du code de la sécurité sociale
Le remboursement par l'assurance maladie des dispositifs médicaux à usage individuel, des tissus et
cellules issus du corps humain quel qu'en soit le degré de transformation et de leurs dérivés, des produits de
santé autres que les médicaments visés à l'article L.162-17 et des prestations de services et d'adaptation
associées est subordonné à leur inscription sur une liste établie après avis d'une commission de la
Haute Autorité de santé mentionnée à l'article L.161-37. L'inscription est effectuée soit par la description
générique de tout ou partie du produit concerné, soit sous forme de marque ou de nom commercial.
L'inscription sur la liste peut elle-même être subordonnée au respect de spécifications techniques,
d'indications thérapeutiques ou diagnostiques et de conditions particulières de prescription et d'utilisation.
Les conditions d'application du présent article, notamment les conditions d'inscription sur la liste, ainsi que la
composition et le fonctionnement de la commission sont fixées par décret en Conseil d'Etat.
La procédure et les conditions d'inscription peuvent être adaptées en fonction des dispositifs selon leur finalité
et leur mode d'utilisation.
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Admission d’un dispositif médical
au remboursement
Article L.165-2 du code de la sécurité sociale
Les tarifs de responsabilité de chacun des produits ou prestations mentionnés à l'article L. 165-1 inscrits
sous forme de nom de marque ou de nom commercial sont établis par convention entre le fabricant ou
le distributeur du produit ou de la prestation concerné et le Comité économique des produits de santé
dans les mêmes conditions que les conventions visées à l'article L.162-17-4 ou, à défaut, par décision du
Comité économique des produits de santé.
Les tarifs de responsabilité des produits ou prestations mentionnés à l'article L.165-1 inscrits par
description générique sont établis par convention entre un ou plusieurs fabricants ou distributeurs
des produits ou prestations répondant à la description générique ou, le cas échéant, une organisation
regroupant ces fabricants ou distributeurs et le Comité économique des produits de santé dans les
mêmes conditions que les conventions visées à l'article L.162-17-4 ou, à défaut, par décision du Comité
économique des produits de santé.
La fixation de ce tarif tient compte principalement du service rendu, de l'amélioration éventuelle de
celui-ci, des tarifs et des prix des produits ou prestations comparables, des volumes de vente prévus
ou constatés et des conditions prévisibles et réelles d'utilisation.
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Parcours du dispositif médical
(inscription par marque)
Marquage CE
Rédaction du dossier de remboursement par l’entreprise
Haute Autorité de Santé
(CNEDiMTS)
Avis
Comité économique des produits de santé
(Section des Dispositifs médicaux)
Convention
Ministres chargés de la sécurité sociale
Ministre chargé de la santé
Arrêté d’inscription sur la LPP
Proposition
Entreprise
Avis de fixation du tarif
Publication simultanée au JO
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Parcours du dispositif médical
(ligne générique) (1/3)
Pour les dispositifs médicaux sous lignes génériques, il y a
deux phases dans l’examen par le CEPS :
Phase 1 : La préparation de l’avis de projet qui en fait est double
(nomenclature + prix)
L’avis de projet portant sur des lignes génériques
peut aussi concerner des produits entrant dans
la même catégorie, mais qui justifient d’une
inscription par nom de marque
Phase 2 : La préparation de l’inscription dans la nomenclature
avec la fixation du tarif de responsabilité
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Parcours du dispositif médical
(ligne générique) (2/3)
Phase 1
Programme de travail défini par les ministres
chargés de la santé et de la sécurité sociale
Haute Autorité de Santé (CNEDiMTS)
Avis
Comité économique des produits de santé
(Section des Dispositifs médicaux)
Proposition
Ministres chargés de la sécurité sociale
Ministre chargé de la santé
Avis de projet - Nomenclature
André TANTI
Avis de projet - Tarifs
Publication simultanée au JO
ou saisine directe des entreprises
concernées
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Parcours du dispositif médical
(ligne générique) (3/3)
Syndicats d’entreprises ou de
prestataires / Entreprises
Observations
Phase 2
Convention
Comité économique des produits de santé
(Section des Dispositifs médicaux)
Proposition
Ministres chargés de la sécurité sociale
Avis de fixation du tarif
Ministre chargé de la santé
Arrêté d’inscription sur la LPP
Publication simultanée au JO
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Fonctionnement du Comité (1/3)
Composition (article D162-2-1 du CSS) :
 Un président et deux vice-présidents, l’un pour la section des médicaments, l’autre pour la section des
dispositifs médicaux nommés pour trois ans par arrêté des ministres chargés de la sécurité sociale, de la santé
et de l’économie
 Le directeur de la sécurité sociale (DSS) ou son représentant
 Le directeur général de la santé (DGS) ou son représentant
 La directrice générale de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes
(DGCCRF) ou son représentant
 Le directeur général de la compétitivité, de l'industrie et des services (DGCIS) ou son représentant
 Deux représentants des organismes nationaux d’assurance maladie désignés par le directeur de la
Caisse nationale d’assurance maladie des travailleurs salariés (CNAMTS)
 Un représentant désigné conjointement par la Caisse nationale du régime social des travailleurs
indépendants (RSI) et la Caisse centrale de la mutualité sociale agricole (MSA)
 Un représentant désigné par le conseil de l’Union nationale des organismes d’assurance maladie
complémentaire (UNOCAM)
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Fonctionnement du Comité (2/3)
Composition – suite - (article D162-2-1 du CSS) :
Assistent aux réunions du comité avec voix consultative :
 à toutes les réunions :
 la directrice général de l’offre de soin (DGOS) ou son représentant
 un représentant du ministre chargé de la recherche
 en fonction de l’ordre du jour, le président peut associer :
 le directeur général de la cohésion sociale (DGCS) ou son représentant
 un représentant du ministre chargé du budget
 un représentant du ministre chargé de l’agriculture
 un représentant du ministre chargé des petites et moyennes entreprises
 un représentant du ministre chargé des anciens combattants
 lorsque l’ordre du jour comporte l’examen de dispositifs médicaux contribuant à la prise en
charge d’une perte d’autonomie, le président associe aux travaux du comité, pour le dispositif
médical concerné :
 un représentant de la Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie (CNSA)
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Fonctionnement du Comité (3/3)
Principes fondamentaux
 L’objectif du Comité est de trouver un accord entre tous les membres qui
le composent. Néanmoins, en cas de désaccord et de vote, ce dernier est
acquis à la majorité simple des membres présents. En cas d’égalité, la voix
du Président est prépondérante (article D162-2-5 du code de la sécurité
sociale).
 Le Comité doit essayer de passer une convention avec l’entreprise
concernée, ou le groupe d’entreprises concernées, par un dispositif médical.
A défaut de signature de celle-ci, il dispose du pouvoir de décider seul du
tarif, ainsi qu’éventuellement du PLV, et de proposer aux ministres chargés
de la sécurité sociale et au ministre chargé de la santé les conditions
d’inscription sur la LPPR du dispositif médical (article L.165-2 du code de la
sécurité sociale).
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
La liste des produits et prestations
remboursables (LPPR)
La LPPR comporte quatre titres :
Titre I : Dispositifs médicaux pour traitements et matériels d’aide à la
vie, aliments diététiques et articles pour pansements
Titre II : Orthèses et prothèses externes
Titre III : Dispositifs médicaux implantables (DMI), implants issus de
dérivés d’origine humaine ou en comportant et greffons tissulaires
d’origine humaine
Titre IV : Achats de véhicules pour personnes handicapées (VPH)
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Règle de l’inscription sur la LPPR
L’inscription sur la LPPR relève des ministres de la santé et de la sécurité
sociale sur proposition du CEPS.
Dans ses propositions, le Comité considère que la règle est l’inscription
sous nomenclature générique et l’inscription par marque l’exception, ce
qui ne veut pas dire que cette dernière doit être rare.
L’inscription par marque se justifie :
 pour un produit unique avec une incapacité de rédiger une description générique
 pour assurer un suivi d’une amélioration de service attendu
 sur demande de la CNEDiMTS pour qu’aucun produit ne soit utilisé sans examen
de cette dernière (raisons de santé publique)
 pour des nécessités de contractualisation avec l’entreprise sur d’autres éléments
que la simple fixation du tarif
 pour éviter qu’un simple imitateur puisse accéder au marché alors qu’un innovateur
a eu la charge de démontrer le service rendu par un nouveau dispositif
(démonstration couteuse en temps et en argent)
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Fixation des tarifs
- Principes généraux La détermination des tarifs des dispositifs médicaux repose
sur deux règles :
 L’article R.165-4 du code de la sécurité sociale précise que « ne
peuvent être inscrits sur la liste prévue à l’article L.165-1 les produits ou
prestations (…) qui n’apportent ni amélioration du service rendu ni
économie dans le coût du traitement ou qui sont susceptibles
d’entraîner des dépenses injustifiées pour l’assurance maladie ».
 L’article R.165-14 dispose que « la détermination des tarifs tient
compte principalement du service rendu, de l’amélioration éventuelle
de celui-ci, des tarifs et des prix des produits ou prestations
comparables inscrits sur la liste, des volumes de ventes prévus et des
conditions prévisibles et réelles d’utilisation ».
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Fixation d’un prix limite de vente
pour un dispositif médical
Au-delà de la fixation du tarif de responsabilité, le Comité peut estimer
nécessaire de fixer un prix limite de vente d’un produit ou d’une prestation
afin d’encadrer le niveau de remboursement au patient en application de
l’article L.165-3 qui renvoie aux règles fixées à l’article L.162-38 prévu
pour les médicaments.
Généralement, le prix limite de vente est égal au tarif de responsabilité,
mais il peut être supérieur (reste à charge).
Article L.162-38 du code de la sécurité sociale
Le Comité peut fixer par décision les prix et les marges des produits et les prix des
prestations de services pris en charge par les régimes obligatoires de sécurité
sociale. Cette fixation tient compte de l'évolution des charges, des revenus et du
volume d'activité des praticiens ou entreprises concernés.
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Révisions tarifaires
Dans certains domaines, le secteur des dispositifs médicaux est
composés de petites ou très petites entreprises. Le tarif a, dans ce
cas, une importance majeure pour elles.
Le Comité estime qu’il vaut mieux procéder par des révisions tarifaires
régulières, principalement du fait que les coûts salariaux entrent pour une
par prépondérante dans les coûts. La fixation des tarifs est guidée par deux
objectifs :
 le niveau des tarifs – et des prix – doit être suffisant pour garantir le maintien
d’une offre suffisamment abondante et répartie sur le territoire, avec un niveau
de qualité compatible avec le service rendu attendu et qui justifie le
remboursement.
 Ce niveau ne doit cependant pas être tel qu’il favorise indûment le maintien de
structures d’exploitation improductives, entraînant, de ce fait, un effet d’aubaine
pour les entreprises les plus compétitives.
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Produits innovants
Les produits qui apportent une amélioration du service attendu (ASA)
ou d’une amélioration du service rendu (ASR) peuvent bénéficier d’un
écart tarifaire avec leurs comparateurs.
Si les textes, en particulier l’article R.165-4 du code de la sécurité sociale,
sont explicites quant aux critères qui peuvent permettre d’accorder cet écart,
rien ne précise son niveau. Il est déterminé par le Comité en tenant compte :
 Des économies (quelles qu’en soit la nature) que le dispositif médical concerné
peut permettre pour l’assurance maladie.
 Du caractère « incrémentale » de l’innovation qu’apporte le nouveau dispositif
médical (chaque nouvelle petite innovation ne justifie pas d’un tarif supérieur).
 Des innovations décisives et coûteuses pour certaines catégories de patients qui
peuvent justifier un prix élevé au départ, apprécié éventuellement au regard des
contraintes des marchés internationaux ; dans ce cas, systématiquement, le Comité
fixe un volume maximal –à partir de la population cible indiquée par la CNEDiMTS–
au-delà duquel une remise est due.
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Valorisation des innovations
Pour des produits innovants dont l’évaluation préalable nécessite des
compléments, l’article L. 165-1-1 du CSS (ancien article 51 du PLFSS
pour 2009) permet de mettre en œuvre un dispositif particulier :
« Tout produit, prestation ou acte innovant peut faire l'objet, à titre dérogatoire et pour
une durée limitée, d'une prise en charge partielle ou totale relevant de l'objectif de
dépenses mentionné à l'article L. 162-22-9. La prise en charge est décidée par arrêté
des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale après avis de la Haute
Autorité de santé. L'arrêté fixe le forfait de prise en charge par patient, le nombre de
patients concernés, la durée de prise en charge, les conditions particulières
d'utilisation, la liste des établissements de santé pour lesquels l'assurance maladie
prend en charge ce forfait, et détermine les études auxquelles la mise en œuvre du
traitement innovant doit donner lieu, ainsi que les modalités d'allocation du forfait aux
établissements de santé. Cet arrêté peut préciser leurs modalités d'identification dans
les systèmes d'information hospitaliers. Le forfait inclut la prise en charge de l'acte et
des frais d'hospitalisation associés et, le cas échéant, la prise en charge du produit ou
de la prestation. Par dérogation aux dispositions de l'article L. 162-2, les praticiens
exerçant à titre libéral sont rémunérés par l'intermédiaire de l'établissement de
santé. »
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
Comité Economique des Produits de Santé
Rappel
Les entreprises qui envisagent de demander le remboursement d’un
dispositif médical peuvent télécharger le
Guide pratique
rédigé à leur intention par le Comité à l’adresse suivante :
http://www.sante.gouv.fr/ceps/guide_pratique_20_07_07.pdf
André TANTI
CNEDiMTS – 18 juin 2010
INNOVATION
Perspectives européennes
Situation en France
François Meyer – Journée du 18 juin 2010
INNOVATION
01
Perspectives Européennes
L’Europe : situation actuelle
•
Europe = marché
unique
– libre circulation
– marquage CE
•
Admission au
remboursement :
– systèmes, critères,
procédures nationales
voire régionales,
locales
Des particularités nationales…
•
Systèmes d’accès au remboursement
différents :
– liste positive vs liste négative
– évaluation systématique ou ciblée
– prix libre et évaluation médico-économique ou
prix fixé sur la base d’une évaluation médicale
– organisation nationale centralisée ou régionale
pour les financements, les décisions, l’évaluation
… des principes et problématiques
communs.
•
Des notions identiques au cœur de
toutes les évaluations/décisions :
– service rendu au patient
– évaluation du progrès (ASA - ASR)
– dimensions non cliniques (impact sur
l’organisation des soins, l’utilisation des
ressources)
•
Problématique commune : l’innovation
– la repérer, l’évaluer, organiser son entrée dans le
système de santé…
Quelles actions communes possibles?
•
Décloisonner :
– circulation de l’information sur les programmes
de travail permettant les échanges en cours
d’évaluation
•
Méthodologies partagées
– modes d’évaluation de la compensation du
handicap
– méthodologies nouvelles mieux adaptées au DM
Actions internationales actuelles (1)
•
Collaboration internationale pour la
réalisation d’études cliniques adaptées
– But : favoriser le recueil de données cliniques
pertinentes pour des DM à faible population cible
– Conception de l’étude et réalisation pratique
avec des cliniciens et investigateurs dans le
domaine du DM de différents pays européens
– Apport des institutions d’évaluation : avis sur le
projet de protocole d’étude clinique
Actions internationales actuelles (2)
•
Réseau EUnetHTA :
– 2010 - 2012 : Action conjointe Commission (DG
SANCO) et Etats membres
•
•
•
Projet de 3 ans de collaboration entre les institutions en
charge de l’évaluation des technologies de santé
Collaboration méthodologique et échanges
d’information
Projet de réseau pérenne d’institution d’évaluation des
technologies de santé
http://www.eunethta.net
Thèmes de travail en réseau
EUnetHTA
– Recueil et analyse des données disponibles
– Méthodologies d’évaluation (ex: comparaisons
indirectes)
– Echange sur les demandes d’études
complémentaires (EUnetHTA)
EUROSCAN
– Réseau de veille technologique : repérage des
technologies innovantes
Projet de directive européenne sur les
soins transfrontaliers
ARTICLE 15 - Coopération dans le domaine de la
gestion des nouvelles technologies de la santé
1. Les États membres facilitent la création et le
fonctionnement d’un réseau regroupant les autorités ou
organes nationaux chargés de l’évaluation des
technologies de la santé.
2. Les objectifs du réseau d’évaluation des technologies de la
santé consistent:
a. à favoriser la coopération entre les autorités ou organes nationaux;
b. à favoriser la fourniture en temps utile d’informations objectives,
fiables, transparentes et transférables sur l’efficacité à court et à
long terme des technologies de la santé et à permettre l’échange
efficace de ces informations entre les autorités ou organes
nationaux.
INNOVATION
02
Situation en France
Innovation _ Besoins spécifiques
Technologies susceptibles d’avoir
un intérêt majeur pour le patient
Intérêt d’une mise à disposition précoce
Besoin thérapeutique non couvert affection grave
Indispensable de disposer de données de bonne qualité
Forcément limitées
MAIS :
Diffusion contrôlée
Eviter une diffusion large pendant la période transitoire
Recueillir des données complémentaires
Réévaluation à court terme
Soit confirmation du bénéfice clinique
Soit arrêt de la mise à disposition au vu des données complémentaires
INNOVATIONS _ Mesures récentes

Encadrement des centres:
L 1151-1 Code de la Santé Publique

Prise en charge d’une technologie innovante
L 165-1-1 Code de la Sécurité Sociale
Issus de

Loi de financement de la sécurité sociale pour 2009 – article 51

Loi portant réforme de l’hôpital et relative aux patients, à la santé
et aux territoires (HPST) – article 5
Loi HPST : Encadrement spécifique (1)
Code de la santé publique - Article L1151-1
Quels sont les actes et DM concernés ?
« La pratique des actes à visée diagnostique
ou thérapeutique, ainsi que la prescription
de certains dispositifs médicaux
nécessitant un encadrement spécifique
pour des raisons de santé publique ou
susceptibles d'entraîner des dépenses
injustifiées »
Loi HPST : Encadrement spécifique (2)
Code de la santé publique - Article L1151-1
Quel encadrement ?
1) Règles
- formation et la qualification des professionnels;
- conditions techniques de la réalisation.
- règles de bonne pratique
2) Liste de centres
- Une limitation est possible, pendant une période donnée, à certains
établissements de santé.
Qui décide ?
- Les ministres arrêtent, après avis de la HAS, les règles
d’encadrement et/ou la liste des établissements
- ou précisent les critères au vu desquels les ARS fixent cette liste.
113
Actes et DM innovants (1)
Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1
- créé par l’article 51 LFSS 2009
- modifié par loi HPST, article 5
Tout produit, prestation ou acte innovant
peut faire l’objet, à titre dérogatoire et
pour une durée limitée, d’une prise en
charge partielle ou totale sur le « budget
général » de l’assurance maladie.
114
Actes et DM innovants (2)
Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1
 Décision
- arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité
sociale après avis de la HAS.
 L’arrêté fixe :
- le forfait de prise en charge par patient,
- le nombre de patients concernés,
- la durée de prise en charge,
- les conditions particulières d’utilisation,
- la liste des établissements de santé pour lesquels
l’assurance maladie prend en charge ce forfait,
- détermine les études auxquelles la mise en œuvre du
traitement innovant doit donner lieu
115
Actes et DM innovants (3)
Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1
 Le forfait inclut :
- la prise en charge de l’acte et des frais d’hospitalisation
associés
- le cas échéant, la prise en charge du produit ou de la
prestation.
- par dérogation aux dispositions de l’article L. 162-2, les
praticiens exerçant à titre libéral sont rémunérés par
l’intermédiaire de l’établissement de santé.
 Conditions d’applications
- Entrée en vigueur au 1er mars 2010
- Champ d’application : Innovations de rupture ?
116
Actes et DM innovants (4)
Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1
 Conditions d’application
- Entrée en vigueur au 1er mars 2010
- Procédure dérogatoire Application exceptionnelle
 Questions
- Quel champ d’application
- Détection de l’innovation
- Articulation évaluation HAS et décision ministre
- Organisation et financement du recueil de données
complémentaires
- Réévaluation et ses conséquences
 Intérêt des contacts précoces
117
Questions sur projets innovants
Très en amont de la mise sur le marché
1. Perspectives de financement par l’Assurance
Maladie?
CCAM ?
LPPR ?
GHS ?
2. Quelles données cliniques pertinentes ?
3. Application loi HPST sur l’innovation ?
Pour toute question :
[email protected]
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr
119
Quelles études ?
Alain Bernard – Vice-Président de la CNEDiMTS – Journée du 18 juin 2010
Les différences avec le médicament
 Hétérogénéité:
– Technologie très sophistiquée
– Pansements
 Marquage CE ≠ phase I ou II des médicaments
 Évolution technologique des DM rapide
 Les équipes médicales :
– Expérience et maîtrise de la technique : apprentissage
– Le plateau technique et l’aspect organisationnel
 Le nombre de patients : faible
Cela ne justifie pas l’absence d’études !!!
 On peut toujours réaliser des essais
 Tous les outils existent
– Adaptés à la problématique des DM
– Pour une démarche scientifique de qualité
 Ne pas perdre de vue qu’un DM est un traitement
destiné aux patients
– Pour améliorer leur état de santé
 L’absence d’études :
– Correspond à des mauvaises habitudes
Le développement clinique d’un nouveau DM
 Les études cliniques le plus précocement
– Développement industriel :
•
Le prototype et la mise au point technique
– Anticipation
 Proposer des études cliniques
1. Études de faisabilité
2. Études pour la démonstration du bénéfice clinique
Les études de faisabilité
1. La sélection des patients
– Préciser les formes cliniques de la pathologie où le
nouveau DM est censé être efficace
2. La mise au point de la technique d’implantation
– La standardisation de la technique et élaboration d’un
cahier des charges
3. L’efficacité clinique
– Choix du critère de jugement
4. Les complications et les risques liés au Dispositif
Médical et à la technique d’implantation
Le choix du seuil d’efficacité
 Permet de savoir si le traitement est prometteur
 Choix du critère d’efficacité
 Arrêter un traitement qui n’est pas efficace
 Élaborer à priori une règle d’arrêt
– Différentes méthodes
– Établir a priori la probabilité d’inefficacité consentie en
dessous de laquelle il est inutile de poursuivre l’étude
• À partir des données de la littérature
• Ou avis d’experts
– Déterminer le nombre de patients nécessaires
Différentes méthodes
 Fixer à priori les probabilités p0 et p1
 Règles d’arrêt :
– Stop si p ≤ p0 : traitement peu de chance d’être efficace
– Continue si p > p1: traitement prometteur
 Des tables fournissent à partir de p0 et p1 les effectifs
nécessaires :
– « A’Hern »
– « Optimum design »
– « Fleming design »
Exemple
Rejet
Acceptation
p0
p1
n1
n
≤r1/n1
≤r/n
≥a1/n1
≥a/n
0.05
0.25
15
25
1/15
2/25
3/15
3/25
0.05
0.2
15
35
0/15
3/35
3/15
4/35
0.1
0.25
20
40
1/20
6/40
5/20
7/40
 On fixe p0=0.05 p1=0.2
– 1ère étape: rejet si 0/15 acceptation si 3/15
– 2ème étape: rejet si 3/35 acceptation si 4/35
La démonstration de la supériorité du nouveau
DM
 Elles s’appuient sur les études de faisabilité
 Se comparer à
– À la stratégie de référence :
• Un autre DM, une intervention ou un
médicament
 Comment faire?
 Quelle étude?
Exemple : méta-analyse essais randomisés
et non randomisés.
 Circulation 2009 ; 119: 3198-3206
– Comparaison stents à produits actifs vs stents nus
– Critère de jugement : Mortalité toute cause
– Essais contrôlés randomisés : 21 (8867 patients)
– Études observationnelles : 31 (169 595 patients)
L’influence des études observationnelles?
Risque
Relatif
IC 95%
RCT
0.97
0.82 à 1.15
Observationnelles
0.77
0.7 à 0.85
Ensemble
0.81
0.74 à 0.88
RCT
0.96
0.79 à 1.17
Observationnelles
0.78
0.7 à 0.87
Ensemble
0.91
0.25 à 5.7
Méta-analyse conventionnelle
Méthode bayésienne prise en
compte des biais et de la
variabilité des études
Principe un groupe contrôle
Groupe traité
Groupe contrôle
Évolution spontanée
Effet placebo
Différence entre les soins
Facteurs de confusion
Traitement testé
État final
État final
Les essais contrôlés randomisés
 Le meilleur moyen d'obtenir une démonstration
de l'efficacité d'un traitement
 Attention aux problèmes méthodologiques
 Au moment de l’élaboration du protocole+++
– Pré requis méthodologiques:
• La validité interne
• la pertinence clinique
– Se faire aider: cliniciens et méthodologiste
L’essai contrôlé randomisé
1. L’objectif principal
2. Les critères d’inclusion et d’exclusion
3. Le choix du traitement contrôle
4. Le critère de jugement principal
5. Le choix des centres investigateurs
6. La méthode de randomisation
7. Le calcul du nombre de sujets nécessaires
8. Le plan d’analyse prévu à priori
L’objectif principal
 Un seul objectif principal
 Toute la construction de l’essai se fera à partir de la
formulation de cet objectif principal : clair, précis et clinique
 Les éléments suivants seront précisés :
– Le traitement testé
– Le traitement contrôle qui correspond à la stratégie de
référence
– Les patients concernés
Les critères d’inclusion et d’exclusion
 Précisent :
– Les formes cliniques de la pathologie
– Les caractéristiques des patients
 Suffisamment homogènes pour prévenir une trop
grande variabilité
 La prévalence de la pathologie suffisante pour
permettre un recrutement réaliste
Le choix du traitement contrôle
 Le traitement de référence
 Il repose sur des preuves scientifiques
– En l’absence: celui qui est utilisé en routine
 Il est censé donner les meilleurs résultats chez
les patients éligibles dans l’essai.
 La tentation est de choisir un groupe contrôle qui
ne correspond pas au traitement optimal
Le critère de jugement principal
 Un et un seul en conformité avec l’objectif principal
 Clinique pertinent et validé.
 Les caractéristiques :
– La réduction de la mortalité ou de la morbidité
– L’amélioration du handicap
– La réduction des complications ou des événements
indésirables de la technique ou de l’acte opératoire
 La mesure la plus objective possible : aveugle+++
 La période de recueil adaptée à la survenue de
l’événement de la pathologie
Le choix des centres investigateurs
 Multicentrique+++
– Pour faciliter le recrutement des patients
– Extrapoler les résultats de l’étude
 Pour l’éligibilité des équipes
– Stabilisation de la courbe d’apprentissage vis-à-vis de la
nouvelle technique
– Respect du cahier des charges
– L’expérience et les compétences des équipes vis-à-vis
de la méthode de référence
– Le plateau technique
Des circonstances particulières
 L’essai contrôlé randomisé classique :
– Pas toujours applicable selon:
• La gravité de la maladie
• La prévalence de la maladie
• Les risques de la technique proposée
• L’absence de traitement contrôle
• La comparaison d’une thérapeutique invasive à une
thérapeutique non invasive:
– Risque de refus de la part des patients
– Clause d’ambivalence non respectée
– Expertise des investigateurs
D’autres types d’essai
Randomisation
Remarques
Cross-over
Ordre du traitement A ou B
Peu d’indications
Séquentiels
Le traitement A ou B
Minimiser le nombre de
patients à inclure
Essais avec prérandomisation
« Zelen design »
Avant le consentement
Adapté pour les méthodes
interventionnelles , le déni
d’informations
« expertise based
RCT »
L’équipe qui maitrise la
technique
Adapté pour les méthodes
interventionnelles
Essais en
« cluster »
La structure (hôpital, le
service….)
Problèmes éthiques
Essais prospectifs
Non
Absence de traitement de
référence
Essai séquentiel
Randomisation par paire de
patients ou par groupe
Le critère de jugement
immédiat
« Zelen design »
Étude observationnelle
Information du patient
Randomisation
Intervention
Consentement
Traitement de référence
« Expertise Based Randomized Controlled
Randomized »
Patients
éligibles
Patients exclus
Refusant de participer
Critères d’exclusion
Pouvant être randomisé
Randomisation
Expert de
l’intervention A
Expert de
l’intervention B
Intervention A
Intervention B
Quelles études en fonction de la démonstration ?
 La démonstration de la supériorité par rapport aux autres
thérapeutiques
– Essai contrôlé randomisé (les différentes méthodes)
 La démonstration d’une efficacité comparable aux autres
thérapeutiques
– Essai de non infériorité
– Essai prospectif non comparatif
 Cas particulier absence de traitement efficace
– Essai prospectif non comparatif
Conclusion
 Un développement clinique bien conduit :
– Dans l’intérêt des patients
 Les difficultés en France:
– Pour trouver les bonnes structures
 L’utilisation d’une technologie non validée
– Soulève un problème éthique
– Fait courir des risques injustifiés
– Toute équipe doit éviter d’exploiter l’espoir des
patients en testant une nouvelle technologie de
manière inappropriée (Francis Moore Ethical problems special to
surgery. Arch Surg 2000; 135: 14-16)
Prothèses orthopédiques :
Quel niveau de preuve clinique
attendu par la HAS?
L’exemple des prothèses de hanche
Catherine Denis – Leslie Pibouleau - Journée du 18 juin 2010
Implants orthopédiques : quelques exemples
 Implants évalués par classe de produits :
Prothèses de hanche, prothèses discales lombaires, prothèses de
cheville, prothèses de genou (à venir)
 Implants évalués individuellement :
Prothèses de cheville, ligaments artificiels, substituts osseux, prothèse
de reconstruction du fémur, implants d’ancrage méniscal, …
1
Particularité de l’évaluation des implants
orthopédiques
 Traitement de référence souvent non évalué
 Nombre de patients faible (parfois)
 Critères de jugement à long terme (ex: descellement aseptique des
prothèses de hanche survenant à 15 ans, protection des niveaux adjacents
avec les prothèses discales )  utilisation de critères intermédiaires
 Evolutions incrémentales  études disponibles sur des versions
antérieures de dispositifs
 Difficulté de la randomisation : préférence forte des patients pour un
traitement chirurgical
 Aveugle du patient et/ou du chirurgien souvent impossible à réaliser
 Résultats de l’intervention fortement dépendant de l’expertise du
chirurgien et du centre + courbe d’apprentissage
2
Quelle démonstration clinique ?
 Essai contrôlé randomisé 
Seule méthodologie permettant d’attribuer la différence observée entre les
résultats de deux groupes de patients pris en charge par deux traitements
différents à l’effet du traitement (et non pas à des différences entre les patients,
l’expertise du chirurgien et autres facteurs de confusion connus et inconnus.).
 Etudes observationnelles
Des méthodes statistiques existent pour étudier l’effet de différentes variables,
identifiées comme étant des facteurs de confusion possibles, sur l’effet
traitement (analyses stratifiées, analyses multivariées, scores de propension)
 Rarement mises en oeuvre dans les études en chirurgie
 Quid de l’effet des variables non connues?
- Etudes comparatives
 Groupe contrôle contemporain 
 Groupe contrôle historique 
- Etudes non comparatives
Registres, suivis de cohortes 
3
Quelle démonstration clinique ?
DMs connus
Situation
DMs connus :
 Demande d’inscription d’un DM pour lequel des DMs de la même classe
ont déjà évalués par la CNEDiMTS (rapport bénéfice/risque connu) et ont
obtenu un SA suffisant
 Rappel : Inscription sous nom de marque du fait 1) du petit nombre
d’implants du même type évalués ou 2) de la demande d’un suivi clinique
particulier
Exemples
 PTH à couple de frottement métal-métal
 Prothèses de resurfaçage
 Nouvelles versions d’un DM dont le SA a été jugé suffisant
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le DM atteint le niveau bénéfice/risque du DM de la
même classe précédemment inscrit
Niveau de preuve
minimum
 Étude non comparative
 Niveau bénéfice/risque à atteindre:
- celui du DM précédemment inscrit
- niveau de performance reconnu, rapporté dans la littérature ou dans
les registres d’arthroplasties de la classe de DMs
4
Quelle démonstration clinique ?
Nouveaux DMs
Type de dispositif
(DM)
Nouveaux DMs (ou nouvelles indications revendiquées)
Le service attendu n’a jamais été évalué par la
CNEDiMTS ou a été jugé insuffisant
 « Vrais » nouveaux DMs : l’utilisation en pratique
clinique est récente ou le DM achève sa phase
d’évaluation clinique
 « Faux » nouveaux DMs : DMs jamais évalués par la
CNEDiMTS mais utilisés depuis longtemps en pratique
clinique
Exemples
 « Vrais » nouveaux DMs:
Cotyle en polyéthylène hautement réticulé, cotyles à
insert à double-mobilité céramique-céramique
 « Faux » nouveaux DMs:
Cotyle à insert à double mobilité polyéthylène-métal
5
Quelle démonstration clinique ?
Nouveaux DMs
Démonstration
attendue
Identique quel que soit le nouveau produit:
Apporter la preuve que le rapport
bénéfice/risque du DM est :
- non-inférieur au traitement de référence si il n’y
a pas de revendication de supériorité du
bénéfice/risque
- supérieur si il y a une revendication de
supériorité
Niveau de
Essai contrôlé randomisé de bonne qualité
preuve minimum méthodologique
- Comparateur validé et correspondant à celui
utilisé en pratique clinique
- Critère clinique pertinent (si un critère
intermédiaire est utilisé, celui-ci doit être validé)
6
Quelle démonstration clinique ?
Réinscription
Situation
Demande de réinscription
Exemples
 Noms de marque: PTH à couple de frottement métalmétal
 Révision des lignes génériques
Démonstration attendue
 Répondre à la demande d’étude faite par la CNEDiMTS
 Confirmer le niveau bénéfice/risque du DM en
pratique clinique
Niveau de preuve
minimum
 Celui fixé avec la HAS
 Confirmation du rapport bénéfice/risques:
Etudes observationnelles à plus long terme (données
de survie avec comme événement d’intérêt la reprise
quelle que soit la cause par exemple)
7
PTH conventionnelles métal-métal
Situation:
PTH conventionnelles à couple de frottement métal-métal
DM connu
Inscription sous nom de marque du fait de la demande d’un suivi
clinique particulier
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le DM atteint les performances
rapportées dans la littérature pour les PTH de référence =
PTH à couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal
Niveau de preuve
minimum
 Étude non comparative avec minimum 2 ans de recul
clinique sur 1 échantillon représentatif de la population de
patients à traiter (dans les indications revendiquées
notamment)
 Critère clinique : survie de l’implant quelle que soit la cause
 Méthodes statistiques adaptées à l’analyse de données de
survie,
8
PTH de resurfaçage
Situation:
PTH de resurfaçage
DM connu
Inscription sous nom de marque du fait de la demande d’un
suivi clinique particulier
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le DM atteint le niveau
bénéfice/risque des DMs de la même classe précédemment
inscrits
Niveau de preuve
minimum
 Étude non comparative avec minimum 2 ans de recul
clinique sur 1 échantillon représentatif de la population de
patients à traiter (dans les indications revendiquées
notamment)
 Critère clinique : survie de l’implant quelle que soit la
cause
 Méthodes statistiques adaptées à l’analyse de données
de survie
9
Nouveau DM
Situation:
L’innovation porte sur le couple de frottement
« Vrai » Nouveau DM
Exemple: Couple de frottement incluant un composant
acétabulaire en polyéthylène hautement réticulé
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du couple de
frottement est :
 non-inférieur au couple de frottement polyéthylène
conventionnel-métal si il n’y a pas de revendication de supériorité
 supérieur si il n’y a pas une revendication de supériorité
Niveau de preuve
minimum
 Essai contrôlé randomisé sur un échantillon de patients
représentatif de la population à traiter
 Critère de jugement intermédiaire:
 si le couple comporte un cotyle en polyéthylène: usure du
polyéthylène à 2 ans minimum mesurée par des méthodes validées
(EBRA, radiostéréométrie)
 si il s’agit d’un couple « dur-dur » : migration du cotyle à 2 ans
minimum mesurée par des méthodes validées (EBRA,
radiostéréométrie)
10
Nouveau DM
Situation:
L’innovation porte sur la mobilité de l’articulation
« Vrai » nouveau DM
Exemple: couple de frottement céramique-céramique avec cotyle
à insert à double mobilité
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du couple de
frottement est :
 non-inférieur au couple de frottement polyéthylène
conventionnel-métal simple mobilité si il n’y a pas de
revendication de supériorité
 supérieur si il y a pas une revendication de supériorité
Niveau de preuve
minimum
 Essai contrôlé randomisé sur un échantillon de patients
représentatif de la population à traiter
 Critères de jugement :
- Réduction du taux de luxation
- Survie de l’implant quelle que soit la cause (atteignant les taux de
survie rapportés dans la littérature pour les PTH de référence)
11
Nouveau DM
Situation:
L’innovation porte sur la mobilité de l’articulation
« Faux » nouveau
DM
Exemple: couple de frottement polyéthylène conventionnelmétal comportant un cotyle à insert à double mobilité
Démonstration
attendue
Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du DM est :
 non-inférieur au couple de frottement polyéthylène
conventionnel-métal simple mobilité si il n’y a pas de
revendication de supériorité
 supérieur si il y a pas une revendication de supériorité
Niveau de preuve
minimum
 Essai contrôlé randomisé sur un échantillon de patients
représentatif de la population à traiter
 Critère de jugement :
- Réduction du taux de luxation
- Survie de l’implant quelle que soit la cause atteignant le taux
de survie rapportés dans la littérature pour les PTH de référence
12
Récapitulatif
 Produits déjà évalués par la CNEDiMTS
- Inscription d’un DM pour lequel les performances de la classe sont connues
- Réinscription sous noms de marque ou lignes génériques
 Données de survie avec comme événement d’intérêt la reprise quelle que
soit la cause
 Nouveaux produits
- Méthodologie d’étude: Essai contrôlé randomisé
- Comparateur évalué: prothèse de référence cad dont les performances sont
reconnues
- Durée minimale de suivi : 2 ans
- Critère de jugement: dépend de l’innovation (matériaux, mode de fixation,
mobilité)
- Critères intermédiaires validés
13
Récapitulatif
 Produits utilisés en pratique clinique mais jamais évalués par la
CNEDiMTS
 Montrer qu’ils atteignent les performances de la prothèses de référence
 Analyse de survie avec comme événement d’intérêt la reprise quelle que
soit la cause
 Démontrer l’avantage annoncé
Méthode la plus appropriée: essai contrôlé randomisé
14
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr
163
DOSSIER :
ATTENTES SUR SON CONTENU
Service Evaluation des dispositifs
F. Parquin et V. Thieuzard - Séminaire 18 juin 2010
AIDES DISPONIBLES
http://www.has-sante.fr
•
•
Guide pour l’élaboration du dossier de demande
d’inscription (2006)
Guide pratique : parcours du dispositif médical (2009)
AVANT de DEPOSER un DOSSIER
QUESTIONS ESSENTIELLES
1.
2.
3.
4.
5.
6.
Connaissance de la LPPR : y a t-il d’autres produits de
même type inscrits ? Nom de marque / Descriptions
génériques
Quelles données sont disponibles ? Sont elles
spécifiques du produit (études terminées ?)
Quelles indications revendiquées ?
Quel(s) comparateur(s) ?
Existe t-il un acte associé ? Modification à envisager ?
…
CONTENU DU DOSSIER
1. Origine de la demande
• Nature de la demande
• Coordonnées demandeur
2. Informations et descriptions du produit / prestation
• Produit
• Mode d’action, modalités d’utilisation
• Historique du produit et du remboursement
• Actes associés (CCAM)
CONTENU DU DOSSIER
3. Argumentation du Service Attendu
Pour chaque indication revendiquée


Nature du
Stratégie
besoin médical actuelle de
prise en charge
Place du DM
dans la
stratégie

Effet clinique du
DM évalué

Intérêt de Santé
Publique
(intérêt pour la
«collectivité »)
CONTENU DU DOSSIER – Service attendu

Besoin
médical

Stratégie

Effet
clinique

Intérêt Santé
Publique
1. Description et évaluation du besoin médical
• Gravité de la pathologie/handicap
• Données épidémiologiques : prévalence / incidence
• Population de patients concernés
2. Stratégie thérapeutique actuelle
• Moyens thérapeutiques existants
• Stratégie de référence
• Place du DM évalué
Données de la littérature (recommandations),
avis de professionnels
CONTENU DU DOSSIER – Service attendu

Besoin
médical

Stratégie

Effet
clinique

Intérêt Santé
Publique
3. Effet thérapeutique /diagnostic / compensation du handicap / Risques
Fondé sur des études cliniques
• Publiées, à défaut : rapports d’études (anglais ou français)
Non pris en compte: diaporamas, abstracts, posters, témoignages
(patients, professionnels), études non terminées, cas isolés, etc.
• Présentation : résumé tabulé + publications en annexe avec
numérotation des pages
CONTENU DU DOSSIER – Service attendu

Besoin
médical

Stratégie

Effet
clinique

Intérêt Santé
Publique
Rappel sur les exigences méthodologiques des essais
• Objectif principal formulé de manière précise
• 1 seul critère de jugement principal préconisé par l’état de l’art
• Critères d’inclusion = indications revendiquées
• Taux de perdus de vue le plus bas possible
• Objectivité dans le recueil de la mesure
• Analyse en intention de traiter
• Taille de l’effectif estimée a priori
• Plan d’analyse prévu a priori
CONTENU DU DOSSIER – Service attendu

Besoin
médical

Stratégie

Effet
clinique

Intérêt Santé
Publique
4. Retentissement général ou Intérêt de Santé publique
• Impact prévisible sur les systèmes de soins / politiques et
programmes de santé publique
• Impact potentiel sur la santé de la population
Données bibliographiques
CONTENU DU DOSSIER
4. Argumentation de l’Amélioration du Service Attendu (ASA)
Fondé sur des études cliniques comparatives
• Comparateur à identifier : pertinence par rapport à l’état de l’art
• Niveau d’ASA revendiqué (I – V)
• Critères sur lesquels porte l’amélioration
CONTENU DU DOSSIER
5. Population cible
Population susceptible de bénéficier du dispositif dans
l’indication revendiquée
 Estimation, à partir des données épidémiologiques
Argumenter le raisonnement suivi
Sources de données (liste non exhaustive dans le guide
fabricant : http://www.has-sante.fr)
RECHERCHE BIBLIOGRAPHIQUE
 Réalisée par le demandeur (études en faveur / défaveur du produit)
 Fournir : recherche réalisée / documents issus de cette sélection
! Il existe des sites gratuits
1. Bases de données :
PubMed (http://www.pubmed.gov)
pour identifier les données cliniques disponibles
RECHERCHE BIBLIOGRAPHIQUE
2. Sites internet : agences nationales, internationales, sociétés savantes, etc.
Liste non exhaustive
Sites Français :
Sites étrangers :
Haute Autorité de Santé
NICE (National Institute for Health and
http://www.has-sante.fr,
Afssaps http://www.afssaps.sante.fr,
http://www.sante.gouv.fr,
CISMeF (catalogue et index des sites
médicaux francophones)
http://www.cismef.org/,
Cedit (Comité d’évaluation et de diffusion
des innovations technologiques)
http://cedit.aphp.fr/,
Clinical Excellence)
http://www.nice.org.uk,
FDA (Food and Drug Administration)
http://www.fda.gov,
KCE (Belgian Federal Health Care)
http://www.kce.fgov.be,
NGC (National Guideline
Clearinghouse) http://www.guideline.gov,
INAHTA (International Network of
Agencies for HTA) http://www.inahta.org
etc.
etc.
Ministère de la Santé
Sont souvent oubliés…
1. Documents administratifs
Attestation du marquage CE vérifier la date de validité !
Notice
2. Argumentaire de toutes les parties du dossier
3. Recherche bibliographique réalisée (stratégie documentaire)
Références des données fournies avec les publications
4. Résumés tabulés des études en français
5. Fiche résumée de la demande
Suspension de délais
A retenir…
•
ARGUMENTATION (précision, clarté, non redondant
et concision)
•
PERTINENCE
•
LISIBILITE (50 pages)
•
COHERENCE +++
Merci pour votre attention
http://www.has-sante.fr
CNEDiMTS
EXAMEN D’UN DOSSIER
PHASE CONTRADICTOIRE
Muguette Depardon – Journée du 18/06/2010
EVALUATION HAS
Passage en
CNEDiMTS
Dépôt
dossier
-Attribution du dossier au chef de projet
-Sollicitation du membre référent +/- experts externes
-Rédaction d’une fiche de synthèse
-Présentation en bureau
Examen par la CNEDiMTS
Délai : 15 jours
1er
passage
en
CNEDiMTS
-Présentation du dossier
(chef de projet + membre
référent )
-+/- Avis d’experts externe
2ème
passage en
CNEDiMTS
3ème
passage en
CNEDiMTS
(facultatif)
Adoption de
l’avis
rédigé par chef de
projet
Demande
d’audition
Observations
écrites
-Débat
Phase
contradictoire
-Décision (vote)
demandeur
Délai : 8 jours
Phase contradictoire: objectif

Permet d’apporter un point
d’éclaircissement par rapport au dossier

n’a pas pour objectif l’examen de
données complémentaires au dossier.
Données : ancien RI
Concerne les dossiers déposées avant le 23 mars 2010.

Examen des données lors de la procédure contradictoire
•
la Commission peut accepter le dépôt de données complémentaires;
la raison pour laquelle ces données n’ avaient pas été déposées dans
le dossier initial devra être justifiée.
•
données fournies au moins 10 jours avant la séance pour pouvoir faire
l’objet d’une instruction avant l’avis définitif de la Commission.
•
données portant sur les mêmes études (résultats postérieurs aux
résultats intermédiaires fournis lors de l’évaluation initiale) Si ces
données sont trop nombreuses ou trop importantes par rapport au
dossier initialement déposé, la Commission ne pourra les prendre en
compte dans le cadre de la phase contradictoire. L’avis sera rendu sur
la base des données du dossier initial
Données: nouveau RI
Concerne les dossiers déposés après le 23 mars 2010.

La Commission ne prend pas de nouvelles données en
considération, notamment de données cliniques ou
techniques ni de demande d’inscription de nouvelles
références non prévues dans le dossier initial.

La procédure contradictoire porte sur l’avis rendu par la
Commission sur la base des données du dossier déposé par
l’entreprise ayant fait l’objet d’une analyse approfondie.

Toute nouvelle donnée doit faire l’objet d’un dépôt formel et
sera examinée par la Commission lors d’une nouvelle
instruction.
Observations écrites


Dans quels cas ?
•
Demande de modifications de phrase(s) de l’avis
•
Signalement d’une hétérogénéité avec d’autres avis de
la CNEDiMTS
•
Demande de modification au niveau de l’estimation de
la population cible
Sous quelle forme?
Avis
Commission
Proposition de
modification
Argumentaire
Observations écrites
Passage en CNEDiMTS

Evaluation des observations :
Chef de projet HAS, membre référent, experts,

Passage en CNEDiMTS :
Présentation par le chef de projet HAS et le membre
référent de la CNEDiMTS,
réexamen,
Vote,
Maintien ou modification de l’avis 1.
Audition:

Dans quels cas ?
•
•

Demande de modification du SA/SR
demande de modification de l’ASA/ASR.
En pratique (nouveau RI)
•
La demande motivée se fait par écrit
•
La date de l’audition est fixée dans le mois suivant la
demande. Dans le cas où le demandeur refuse la date
proposée, les délais sont suspendus. La 2ème date est
définie en accord avec le demandeur.
•
L’audition a lieu dans un délai maximum de 3 mois après
que la date soit fixée.
Audition:
1.
Passage en CNEDiMTS
Présentation par le chef de projet HAS, membre
référent CNEDiMTS,
Audition : présentation de 15 minutes par le
demandeur qui peut être accompagné d’un
expert
Débat et vote.
Maintien ou modification de l’avis 1.