Modélisation Multi-états et outils médico

Modélisation Multi-états et outils médico-économiques
Christel Castelli – Jean-Pierre Daurès
Département BESPIM- CHU Nîmes
Depuis plusieurs années, l’intérêt pour les analyses médico-économiques est grandissant. En
effet, les outils de l’évaluation économique se développent rapidement à partir des années 70
sous la pression des contraintes budgétaires qui imposent de plus en plus, un effort de
rationalisation des dépenses de santé.
Ces outils ont utiles car ils permettent de prendre des décisions concernant les techniques
d’innovations coûteuses par exemple, mais plus globalement permettent d’optimiser les
ressources allouées en terme d’efficacité et d’utilité pour les patients. En effet, conserver une
stratégie non efficiente consomme des ressources qui auraient pu être mieux utilisées.
Des outils d’aide à la décision ont donc été développés dans ce contexte. Un des outils
notamment utilisé est le RCEI, qui se définit comme étant le ratio de la différence moyenne de
coûts et de la différence moyenne d’efficacité au sens large. Pour prendre la bonne décision il
est capital d’avoir un outil fiable. Ceci passe notamment par la bonne estimation du ratio,
c’est à dire des deux quantités (efficacité et coûts), de prendre en compte la corrélation qui
existe entre ces deux quantités, et de pouvoir estimer l’incertitude autour de ce ratio de
manière rigoureuse. En effet, deux ratios identiques avec une incertitude différente peuvent
conduire à des décisions différentes.
Pour l’étude de l’efficacité, la plupart du temps la survie est étudiée. Pour cela, des modèles
sont utilisés en routine (Estimateur non paramétrique de Kaplan-Meier, estimateur
paramétrique de Cox). Cependant ces méthodes ne permettent pas d’étudier plus d’un état (le
plus souvent le décés) et ne permettent donc pas d’étudier toute la dynamique de l’évolution
clinique du patient. Pour cela, des modèles multi états ont émergé. Les arbres de décision sont
un outil d'aide à la décision et à l'exploration de données. Ils permettent de modéliser
simplement, graphiquement et rapidement un phénomène mesuré plus ou moins complexe.
Leur lisibilité, rapidité d'exécution et le peu d'hypothèses nécessaires a priori expliquent leur
popularité actuelle. Cependant, ils présupposent une modélisation en temps discret. Pour le
passage au temps continu, on parlera de processus de Markov. Un exemple d’estimation sur
une problématique du cancer colo-rectal et prostate ont été montrés.
Pour l’étude du coût, la méthodologie des arbres de décision est également utilisée.
Les modèles paramétriques permettent une certaine souplesse dans le choix de la distribution.
Cependant, ils ne permettent pas de considérer les données censurées, or tout comme dans les
analyses de survie, les données de coût sont censurées. Une alternative à ce problème est
résolue par les modèles non paramétriques. Ils ont cependant l’inconvénient de ne pouvoir
prendre en compte les effets des covariables (de manière très limitée). Un compromis a été
proposé par Willan et al (2005). Les auteurs proposent un modèle paramétrique permettant de
prendre en compte les données censurées.
Enfin, dans les analyses de coût-efficacité, les outils tel que le bénéfice net ou le ratio
incrémental peuvent être utilisés afin de prendre une décision. Ceci présuppose d’obtenir une
incertitude précise et de méthodes fiables pour l’estimation.