Evaluation du dispositif de financement des médicaments en sus

Inspection générale
des affaires sociales
RM2012-044P
- Avril 2012 -
RAPPORT
Établi par
Dr. Gilles DUHAMEL Dr. Aquilino MORELLE
Membres de l’Inspection générale des affaires sociales
Evaluation du dispositif de financement
des médicaments en sus des
prestations d’hospitalisation dans les
établissements de santé

IGAS, RAPPORT N°RM2012-044P 3
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Synthèse
[1] L’Inspection générale des affaires sociales (IGAS) a inscrit à son programme de travail pour
l’année 2011 l’évaluation du dispositif spécifique de financement des médicaments innovants et
onéreux dans les établissements de santé.
[2] Ce dispositif a été mis en place en 2004, lors de la mise en œuvre de la tarification à l’activité
(T2A) pour garantir à tous les patients un accès à ces médicaments (et à certains dispositifs
médicaux) alors que les tarifs des groupes homogènes de séjours (GHS) ne pouvaient correctement
les prendre en compte. L’évolution des coûts de financement de ce dispositif a été extrêmement
importante pendant les premières années de mise en route et a conduit à mettre en œuvre des
mesures de régulation depuis 2009 dont l’effet a été notable. Pour autant, la difficulté à concilier les
enjeux sanitaires et financiers persiste dans la mesure où la croissance de ce poste de financement
reste supérieure à celle de l’ONDAM pour les établissements ayant une activité de médecine,
chirurgie, obstétrique (MCO), et où des critiques ont été formulées jugeant le dispositif
« dispendieux, opaque, irrationnel et non éthique profitant plus aux firmes pharmaceutiques qu’aux
patients ».
[3] Dans la mesure où la dépense est très concentrée sur certaines classes médicamenteuses, la
mission conduite par le Dr. Gilles DUHAMEL et le Dr. Aquilino MORELLE, a focalisé son
analyse du dispositif sur les chimiothérapies et biothérapies anticancéreuses dans les régions et les
établissements les plus consommateurs. Les dispositifs médicaux n’ont pas été inclus dans
l’évaluation faite par la mission du fait de leurs spécificités à la fois en termes de marché et de bon
usage.
[4] Bien que dérogatoire, le dispositif nécessite d’être maintenu pour des raisons techniques tenant
aux conditions actuelles du codage des informations médicales dans les établissements. D’autant
qu’il est a priori intéressant : il conditionne le financement de produits coûteux à leur bon usage ; il
favorise une politique intégrée du médicament dans les établissements de santé ; en cancérologie, il
sert l’articulation entre recherche translationnelle et soins.
[5] Toutefois, le dispositif de la liste dite « en sus » n’est pas suffisamment opérationnel. La
doctrine de gestion de la liste ne s’est dégagée que très progressivement et elle reste très mal
connue des acteurs de terrain. Sa mise en œuvre n’est pas assez dynamique ni assez transparente.
Les outils de contractualisation entre agences régionales de santé et établissements de santé (contrat
de bon usage du médicament, référentiels de prescription, plans d’actions locaux) sont plutôt
satisfaisants dans leur conception. Mais ils peuvent être améliorés et leur impact effectif, difficile à
établir au demeurant, n’est pas suffisant, notamment pour la prise en charge des personnes dont la
maladie cancéreuse progresse. On observe en particulier des taux de prescriptions hors référentiels
souvent élevés et très hétérogènes selon les établissements. Bien que mobilisées sur ces aspects, les
agences régionales de santé (ARS) ne sont pas toutes assez réactives.
[6] La mission recommande des mesures supplémentaires pour garantir la qualité de la prise en
charge des malades atteints de cancer dans les établissements autorisés à assurer cette prise en
charge : essentiellement une évaluation plus systématique des résultats obtenus et un encadrement
de la prescription des n èmes lignes de traitements anticancéreux et des chimiothérapies en fin de
vie via un fonctionnement en réseau sous la supervision des centres de référence régionaux ou
infrarégionaux.

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[7] Au plan économique, on ne dispose pas de bilan global du dispositif. Et, si la croissance des
dépenses s’est atténuée, elle reste supérieure à celle de l’ONDAM. Aussi, au-delà des améliorations
à apporter au bon fonctionnement et à la régulation du dispositif, la mission s’est-elle interrogée sur
les fondements mêmes du dispositif de la « liste « en sus », un dispositif conçu pour financer des
médicaments innovants et très onéreux. Les médicaments en question sont-ils réellement innovants
et cela justifie t’il leur niveau de prix ?
[8] Le constat fait par la mission est sévère et l’a conduit à une réflexion plus générale sur les
modalités d’évaluation, de fixation des prix et de régulation de ces médicaments particulièrement
onéreux.
[9] La manière dont l’innovation se définit est loin d’être univoque. L’expérience étrangère en
atteste. Pour autant, la façon dont elle est prise en compte dans notre pays est fixée
réglementairement, essentiellement via le service médical rendu (SMR) par le médicament et
l’amélioration du service rendu (ASMR). Sous ce prisme d’analyse, de très nombreux médicaments
figurant sur la liste en sus ne présentent pas ou plus de progrès thérapeutique significatif. Mais les
règles suivies pour fixer leur prix ne prennent pas assez en compte ce constat et aboutissent à des
résultats très discutables. Les éléments actuellement pris en compte pour fixer le prix des
médicaments sont multiples (ASMR, volumes de vente, conditions d’utilisation, prix des
médicaments à même visée thérapeutique, alignement sur les prix européens) et suivent des
rationalités différentes. La pratique aboutit à des résultats souvent irrationnels au regard du progrès
apporté réellement.
[10] La politique publique conduite pour favoriser l’innovation médicamenteuse, notamment en
matière d’anticancéreux, apparait favorable à l’excès aux entreprises pharmaceutiques. La France
est un des, sinon le pays le plus ouvert aux médicaments anticancéreux. Sans méconnaitre l’intérêt
des nouveaux médicaments et le progrès, souvent incrémental, qu’ils apportent, la question se pose
en fait de savoir si ce ne sont pas les entreprises qui influencent trop les prix, aboutissant à des
niveaux de prix de plus en plus élevés et, de l’avis de tous, de plus en plus insupportables.
[11] Aussi, est-ce une refonte en profondeur de la politique de financement de ces médicaments qui
est proposée.
[12] La décision de prendre en charge tout nouveau médicament a priori très onéreux, devrait tenir
compte de 3 critères majeurs pour apprécier l’apport du médicament et mettre en perspective le
gain pour la santé et le coût prévisible.
[13] L’évaluation de l’apport du médicament devrait se fonder essentiellement sur trois critères :
1) le bénéfice thérapeutique jugé essentiellement sur l’amélioration de l’efficacité et/ou de la
tolérance du médicament par rapport à l’existant de référence ; 2) la quantité de bénéfice
thérapeutique rapportée aux besoins exprimée en termes d’apport vis à vis du but à atteindre :
guérison, survie, prévention, réduction des manifestations les plus graves de la maladie ; 3) la
quantité de bénéfice thérapeutique exprimée en termes d’apport pour la population concernée.
[14] La gravité de la maladie (ou du handicap), les différents aspects du bénéfice collectif, la rareté
et la place dans la stratégie thérapeutique au regard des autres thérapies disponibles peuvent
également entrer en ligne de compte.
[15] Trois conditions devraient être requises pour attribuer à un médicament un prix
particulièrement élevé : (1) l’affection traitée doit engager le pronostic vital ou présenter un haut
degré de gravité, (2) le bénéfice thérapeutique doit être majeur ou important. Le médicament doit à
la fois constituer une amélioration très nette en termes de ratio efficacité/toxicité par rapport aux
alternatives existantes et apporter une réponse thérapeutique majeure ou importante par rapport aux
besoins thérapeutiques pour lesquels les réponses restent inexistantes ou très insuffisantes, (3) la
fixation d’un prix très élevé devrait obligatoirement se fonder sur une analyse coût/utilité.
[16] La politique d’alignement systématique des prix au niveau des prix de nos voisins européens
devrait être abandonnée.

IGAS, RAPPORT N°RM2012-044P 5
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[17] Pour les médicaments particulièrement coûteux, des accords de partage de risque entre
pouvoirs publics et entreprises pharmaceutiques devraient être développés à l’instar de ce qui est
fait dans d’autres pays.