9 Devant un saignement ne menaçant pas le pronostic vital ou fonctionnel, par exemple des
ecchymoses extensives, un traitement hémostatique n’est pas nécessaire. Le risque de saignement grave
inopiné est toutefois important et le patient doit être hospitalisé pour le bilan diagnostic et la mise en
œuvre rapide du traitement de fonds. Il est également important, lorsque le diagnostic n’est pas encore
établi, d’éviter, comme chez l’hémophile constitutionnel, tout traitement pouvant favoriser un
saignement : AINS, voie intra-musculaire…
9 Devant un saignement grave, il convient de rétablir immédiatement l’hémostase. Le pronostic lié
au saignement est à pondérer par le pronostic lié à la pathologie sous-jacente qui contribue environ à la
moitié des décès observés. Bien que la mortalité liée au saignement semble avoir diminué au cours du
temps, elle reste supérieure à 5 % dans les dernières séries.
La gravité potentielle des complications, la difficulté et le coût élevé de la prise en charge justifient
l’hospitalisation en urgence, de préférence dans un centre ayant l’expérience de ces pathologies.
On peut classer les stratégies thérapeutiques selon 2 modalités, suivant l’intensité de l’inhibiteur titré en
UB:
Si l’inhibiteur est « faible » (en pratique, titre < 5 UB/mL), on tentera d’élever le taux de facteur
déficient par l’administration de facteur exogène. Le traitement nécessitera des doses du facteur
concerné très supérieures à celles nécessaire à la simple substitution telle qu’elle est réalisée chez un
hémophile constitutionnel non compliqué. Le taux de récupération du facteur transfusé et sa demi-vie
plasmatique sont imprédictibles. Ceci implique une surveillance étroite afin d’ajuster la posologie en
fonction de l’évolution clinique et des résultats biologiques. Dans le cas des anti-FVIII, si le titre est
très faible, la desmopressine (Minirin®) en administration intraveineuse (0,3 µg/kg) peut induire une
augmentation des taux en FVIII suffisante pour arrêter une hémorragie. Ceci est proposé dans des
situations où le saignement est peu inquiétant, mais l’utilisation de ce médicament ne doit pas retarder
l’instauration de traitements plus efficaces.
En cas d’échec ou d’emblée si le titre est ≥5 UB/mL, l’utilisation de concentrés en facteurs
« activés » s’impose : FVIIa recombinant (Novoseven®) ou complexe prothrombinique activé
(FEIBA®). Ces facteurs de coagulation activés, administrés à des doses élevée la thrombine par des
voies de coagulation non physiologiques, insensibles au facteur dont le déficit ne peut être compensé
(4). En cas de chirurgie programmée ou si les saignements ne répondent pas au traitement de première
intention, l’extraction rapide des auto-anticorps (plasmaphérèse et immunoabsorption) peut être
proposée de façon à ramener temporairement le titre à un taux inférieur à 5 UB et permettre un
traitement substitutif .
EN CONCLUSION, l’hémophilie acquise est une pathologie rare mais qui peut mettre en cause le
pronostic vital. Le diagnostic biologique est facile dans un laboratoire qui dispose des tests appropriés. La
prise en charge est multidisciplinaire et doit se faire en milieu spécialisé. Le traitement hémostatique est
assuré par l‘équipe spécialisée en Hémostase et le traitement de fond par l’équipe d’Immunopathologie.
La maladie reste néanmoins mal connue. Pour cette raison, une étude internationale de cohorte (étude
EACH : www.eachregistry.org) a été initiée. Tous les patients diagnostiqués d’hémophilie acquise sont
éligibles et il est important de rassembler les observations de ces pathologies rares mais graves pour
améliorer leur prise en charge thérapeutique.
Syndromes de Willebrand acquis
Les syndromes de Willebrand acquis sont rares (186 patients recensés dans un registre international
jusqu’en 2000), mais surtout non reconnu (5). Il est recommandé de continuer à enregistrer les cas de
syndrome de Willebrand acquis dans le registre international de l’ISTH : www.intreavws.com pour
contribuer à une meilleure connaissance de cette affection. L’incidence en Midi-Pyrénées, sur la base des
hospitalisations au CHU de Toulouse (6), est voisine de 1/an/million d’habitants.
La présentation clinique est celle d’une maladie de Willebrand constitutionnelle, survenant tardivement, à
un age moyen de 62 ans, chez un sujet jusque là sans antécédents de saignements. Il s’agit essentiellement
d’hémorragies cutaneo-muqueuses. La symptomatologie est assez souvent modérée, mais la maladie peut