Essais Cliniques : « participer pour innover dans l’hémophilie » Une campagne pour mobiliser la communauté hémophile Paris, Maison des Polytechniciens, 9 avril 2013 L’hémophilie touche près de 6 000 personnes en France et plus de 350 000 dans le monde. Depuis les années 1960, des avancées majeures ont été accomplies en matière de traitement. Les concentrés de facteur VIII ont été mis sur le marché, suivis des formes lyophilisées des concentrés de facteurs anti-hémophiliques. Ces succès ont permis d’identifier la posologie appropriée et le traitement par perfusion à domicile est devenu pratique courante. Ainsi, la vie des personnes hémophiles s’est améliorée grâce à la mise à disposition de traitements de plus en plus efficaces. Mais, la mise au point de nouveaux médicaments nécessite l’implication de tous. En effet, chacun a un rôle capital à jouer dans les essais cliniques pour permettre d’améliorer les traitements existants et viser la guérison de la maladie. « Il est absolument nécessaire d’informer la communauté des malades hémophiles pour que celle-ci s’implique plus dans la recherche clinique et qu’ainsi elle dispose des traitements de demain » interpelle le Pr Cédric Hermans, Chef du service d’hématologie des cliniques Saint-Luc de Bruxelles. Par ailleurs, consciente de l’importance de développer la culture de la recherche auprès des patients, l’Association française des hémophiles (AFH), mentionne sur son affiche, visible lors de la Journée mondiale de l’hémophilie le mercredi 17 avril « Tous ensemble pour que la recherche avance ». Dans ce sens et sur le terrain, une campagne européenne « Participer pour innover », mise au point par le Pr Hermans en collaboration avec le Centre de Référence Maladies Rares "Hémophilie et autres maladies hémorragiques constitutionnelles" coordonné par le Pr Négrier, et l’AFH sera adaptée et déployée en France à partir de Septembre 2013, dans le cadre d’un projet long terme. Cette campagne bénéficie du soutien institutionnel de Sobi, laboratoire suédois dédié aux maladies rares et spécialisé dans la mise au point de traitements innovants dans l’hémophilie. Cette démarche vise à sensibiliser le public sur l’importance fondamentale de la recherche clinique et à encourager l’implication des patients hémophiles dans les essais cliniques, essentiels au développement de nouveaux traitements. Le développement de la recherche clinique : un enjeu majeur «Les données épidémiologiques les plus récentes montrent que l’espérance de vie des hémophiles se rapproche significativement de celle de la population contrôle, en l’absence d’infection virale» affirme Pr Claude Négrier, Directeur Unité de recherche hémophilie et maladies hémorragiques, Hôpital Edouard Herriot, Lyon. Les personnes hémophiles ont aujourd’hui, en l’absence d’infection virale, une espérance de vie significativement proche de la moyenne. Cela est largement dû aux progrès des traitements qui se font le plus souvent à domicile mais aussi, à l’implication des patients et des soignants. Compréhension et apprentissage de la maladie et des soins, écoute et auto-évaluation permettent une meilleure connaissance des besoins. Cette implication commune est la clé pour la mise au point de nouveaux médicaments répondant aux attentes de chacun, d’autant si celle-ci se poursuit dans la participation aux essais cliniques. En effet, plus que jamais, chaque personne concernée par la maladie a un rôle capital à jouer dans les essais cliniques pour permettre d’améliorer les traitements existants et viser la guérison de la maladie. Chaque âge a sa spécificité, 1 INFO 2013-022 des besoins cliniques particuliers, des fragilités propres. A chaque âge, le patient peut apporter lors des essais cliniques des renseignements précieux. Le défi : optimiser le recrutement difficile des patients Alors que les études qui concernent les maladies fréquentes (cancer, hypertension, diabète,…) incluent des milliers de patients, le développement de traitements pour les maladies rares nécessite quelques dizaines ou centaines de patients, peu nombreux mais dont le recrutement est souvent très difficile. C’est le cas de l’hémophilie. Face à cet enjeu et consciente de l’importance de développer la culture de la recherche auprès des patients, l’Association française des hémophiles (AFH), mentionne sur son affiche, visible lors de la Journée mondiale de l’hémophilie le mercredi 17 avril « Tous ensemble pour que la recherche avance , l’AFH estime qu’il est temps d’afficher auprès du grand public la volonté commune entre soignants, chercheurs et patients de s’engager dans la difficile et longue voie de la recherche. Pour Thomas Sannié, Président de l’AFH, « Faire de l’AFH, un acteur associatif essentiel de la recherche dans l’hémophilie et la maladie de Willebrand est un défi important, mais il est nécessaire et à notre portée…». « Participer pour innover » : une campagne de mobilisation à participer aux essais cliniques Le défi est de taille compte tenu des difficultés de recruter des patients présentant une maladie rare telle que l’hémophilie alors même que « la vie des personnes hémophiles peut encore être grandement améliorée » explique le Pr Cédric Hermans des Cliniques universitaires Saint Luc de Bruxelles, en Belgique. Dans ce sens et sur le terrain, une campagne européenne « Participer pour innover », mise au point par le Professeur Hermans en collaboration avec le Centre de Référence Maladies Rares "Hémophilie et autres maladies hémorragiques constitutionnelles" coordonné par le Pr Négrier*, et l’AFH sera adaptée et déployée en France à partir de Septembre 2013 dans le cadre d’un projet à long terme. Cette campagne bénéficie du soutien institutionnel de Sobi, laboratoire suédois, dédié aux maladies rares et spécialisé dans la mise au point de traitements innovants dans l’hémophilie. Les objectifs de cette campagne sont de : - sensibiliser le public sur l’importance fondamentale de la recherche clinique, - encourager l’implication des patients dans les essais cliniques essentiels au développement de nouveaux traitements. « En participant, chaque patient d’aujourd’hui deviendra un acteur de l’innovation pour le traitement de l’hémophilie de demain » explique le Dr Séverine Lorigny, Directeur médical de Sobi. Cette campagne européenne met à la disposition du corps médical, et des centres d’hémophilie en particulier, des outils pratiques et pédagogiques, traduits dans plusieurs langues : site web, posters, feuillets d’information…, téléchargeables sur Internet (http://www.participatetoinnovate.com/) Les sources sont consultables dans le dossier de presse ci-joint A propos de Sobi Sobi est une entreprise internationale œuvrant dans la santé et dédiée aux maladies rares. Notre mission est d'élaborer et de proposer des thérapies innovantes et des services visant à améliorer la vie des patients. Le portefeuille de produits est principalement axé sur les maladies génétiques et inflammatoires, avec des projets de développement dans l'hémophilie et la néonatologie. Nous commercialisons également un portefeuille de services spécialisés et des produits dans les maladies rares pour des entreprises partenaires. Sobi est un pionnier en matière de biotechnologie, avec des aptitudes hors pair en biochimie des protéines et la fabrication de produits biologiques. En 2012, Sobi avait des revenus totaux de 1,9 milliards de SEK (215 € M) et environ 480 employés. La part (STO : SOBI) est cotée sur le NASDAQ OMX Stockholm. Plus d'informations sont disponibles sur : www.sobi.com. Contacts Presse : Catherine Gros & Sophie Matos PrPa 01 46 99 69 69 [email protected] / [email protected] 2 INFO 2013-022