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INFO 2013-022
Essais Cliniques : « participer pour innover dans l’hémophilie »
Une campagne pour mobiliser la communauté hémophile
Paris, Maison des Polytechniciens, 9 avril 2013
L’hémophilie touche près de 6 000 personnes en France et plus de 350 000 dans le monde. Depuis les années
1960, des avancées majeures ont été accomplies en matière de traitement. Les concentrés de facteur VIII ont
été mis sur le marché, suivis des formes lyophilisées des concentrés de facteurs anti-hémophiliques. Ces succès
ont permis d’identifier la posologie appropriée et le traitement par perfusion à domicile est devenu pratique
courante. Ainsi, la vie des personnes hémophiles s’est améliorée grâce à la mise à disposition de traitements de
plus en plus efficaces.
Mais, la mise au point de nouveaux médicaments nécessite l’implication de tous. En
effet, chacun a un rôle capital à jouer dans les essais cliniques pour permettre
d’améliorer les traitements existants et viser la guérison de la maladie.
« Il est absolument nécessaire d’informer la communauté des malades hémophiles
pour que celle-ci s’implique plus dans la recherche clinique et qu’ainsi elle dispose des
traitements de demain » interpelle le Pr Cédric Hermans, Chef du service
d’hématologie des cliniques Saint-Luc de Bruxelles.
Par ailleurs, consciente de l’importance de développer la culture de la recherche auprès des patients,
l’Association française des hémophiles (AFH), mentionne sur son affiche, visible lors de la Journée mondiale
de l’hémophilie le mercredi 17 avril « Tous ensemble pour que la recherche avance ».
Dans ce sens et sur le terrain, une campagne européenne « Participer pour innover », mise au point par le Pr
Hermans en collaboration avec le Centre de Référence Maladies Rares "Hémophilie et autres maladies
hémorragiques constitutionnelles" coordonné par le Pr Négrier, et l’AFH sera adaptée et déployée en France
à partir de Septembre 2013, dans le cadre d’un projet long terme. Cette campagne bénéficie du soutien
institutionnel de Sobi, laboratoire suédois dédié aux maladies rares et spécialisé dans la mise au point de
traitements innovants dans l’hémophilie. Cette démarche vise à sensibiliser le public sur l’importance
fondamentale de la recherche clinique et à encourager l’implication des patients hémophiles dans les essais
cliniques, essentiels au développement de nouveaux traitements .
Le développement de la recherche clinique : un enjeu majeur
«Les données épidémiologiques les plus récentes montrent que l’espérance de vie des hémophiles se rapproche
significativement de celle de la population contrôle, en l’absence d’infection virale» affirme Pr Claude Négrier,
Directeur Unité de recherche hémophilie et maladies hémorragiques, Hôpital Edouard Herriot, Lyon.
Les personnes hémophiles ont aujourd’hui, en l’absence d’infection virale, une espérance de vie
significativement proche de la moyenne. Cela est largement dû aux progrès des traitements qui se font le
plus souvent à domicile mais aussi, à l’implication des patients et des soignants. Compréhension et
apprentissage de la maladie et des soins, écoute et auto-évaluation permettent une meilleure connaissance
des besoins. Cette implication commune est la clé pour la mise au point de nouveaux médicaments répondant
aux attentes de chacun, d’autant si celle-ci se poursuit dans la participation aux essais cliniques. En effet, plus
que jamais, chaque personne concernée par la maladie a un rôle capital à jouer dans les essais cliniques pour
permettre d’améliorer les traitements existants et viser la guérison de la maladie. Chaque âge a sa spécificité,

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des besoins cliniques particuliers, des fragilités propres. A chaque âge, le patient peut apporter lors des essais
cliniques des renseignements précieux.
Le défi : optimiser le recrutement difficile des patients
Alors que les études qui concernent les maladies fréquentes (cancer, hypertension, diabète,…) incluent des
milliers de patients, le développement de traitements pour les maladies rares nécessite quelques dizaines ou
centaines de patients, peu nombreux mais dont le recrutement est souvent très difficile. C’est le cas de
l’hémophilie. Face à cet enjeu et consciente de l’importance de développer la culture de la recherche auprès
des patients, l’Association française des hémophiles (AFH), mentionne sur son affiche, visible lors de la Journée
mondiale de l’hémophilie le mercredi 17 avril « Tous ensemble pour que la recherche avance , l’AFH estime
qu’il est temps d’afficher auprès du grand public la volonté commune entre soignants, chercheurs et patients
de s’engager dans la difficile et longue voie de la recherche. Pour Thomas Sannié, Président de l’AFH, « Faire
de l’AFH, un acteur associatif essentiel de la recherche dans l’hémophilie et la maladie de Willebrand est un défi
important, mais il est nécessaire et à notre portée…».
« Participer pour innover » : une campagne de mobilisation à participer aux
essais cliniques
Le défi est de taille compte tenu des difficultés de recruter des patients présentant une maladie rare telle que
l’hémophilie alors même que « la vie des personnes hémophiles peut encore être grandement améliorée »
explique le Pr Cédric Hermans des Cliniques universitaires Saint Luc de Bruxelles, en Belgique.
Dans ce sens et sur le terrain, une campagne européenne « Participer pour innover », mise au point par le
Professeur Hermans en collaboration avec le Centre de Référence Maladies Rares "Hémophilie et autres
maladies hémorragiques constitutionnelles" coordonné par le Pr Négrier*, et l’AFH sera adaptée et
déployée en France à partir de Septembre 2013 dans le cadre d’un projet à long terme. Cette campagne
bénéficie du soutien institutionnel de Sobi, laboratoire suédois, dédié aux maladies rares et spécialisé dans la
mise au point de traitements innovants dans l’hémophilie.
Les objectifs de cette campagne sont de :
- sensibiliser le public sur l’importance fondamentale de la recherche clinique,
- encourager l’implication des patients dans les essais cliniques essentiels au développement de
nouveaux traitements.
« En participant, chaque patient d’aujourd’hui deviendra un acteur de l’innovation pour le traitement de
l’hémophilie de demain » explique le Dr Séverine Lorigny, Directeur médical de Sobi.
Cette campagne européenne met à la disposition du corps médical, et des centres d’hémophilie en particulier,
des outils pratiques et pédagogiques, traduits dans plusieurs langues : site web, posters, feuillets
d’information…, téléchargeables sur Internet (http://www.participatetoinnovate.com/)
Les sources sont consultables dans le dossier de presse ci-joint
A propos de Sobi
Sobi est une entreprise internationale œuvrant dans la santé et dédiée aux maladies rares. Notre mission est d'élaborer et de proposer des
thérapies innovantes et des services visant à améliorer la vie des patients. Le portefeuille de produits est principalement axé sur les maladies
génétiques et inflammatoires, avec des projets de développement dans l'hémophilie et la néonatologie. Nous commercialisons également un
portefeuille de services spécialisés et des produits dans les maladies rares pour des entreprises partenaires. Sobi est un pionnier en matière de
biotechnologie, avec des aptitudes hors pair en biochimie des protéines et la fabrication de produits biologiques. En 2012, Sobi avait des revenus
totaux de 1,9 milliards de SEK (215 € M) et environ 480 employés. La part (STO : SOBI) est cotée sur le NASDAQ OMX Stockholm. Plus
d'informations sont disponibles sur : www.sobi.com.
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