produits en développement | thérapie génique (le

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PRODUITSENDÉVELOPPEMENT|THÉRAPIEGÉNIQUE(LE29FÉVRIER2016)
NOMENTREPRISETYPEESSAISCLINIQUESDESCRIPTION
ZFN‐mediated
GenomeEditingSangamoBiosciencesThérapiegéniquepour l’hémophilieAEssaipréclinique(modèlemurin).
Enmai2013,SangamoBioSciencesafait
étatdenouvellesdonnéesconcernant
l'applicationréussiedesaplateformede
protéinesdesubstitutioninvivoIVPRP
(InVivoProteinReplacementPlatform)
brevetéepourgénérerdestaux
thérapeutiquesdefacteurVIIIdansun
modèlemurin(chezlasouris).
BMN270
BioMarinPharmaceutical,
surlabased’un
programmedethérapie
géniqueduUniversity
CollegedeLondresetdu
St.Jude’sResearch
HospitalduTennessee
Thérapiegéniquepour
l’hémophilieA
Enseptembre2015,Biomarinaannoncé
lerecrutementdupremierpatientpour
unessaicliniquedephaseI/II.L’essai
évalueral’innocuitéetl’efficacitédu
traitementchezunmaximumde12sujets
atteintsd’hémophilieAgrave.
LeBMN270arecoursàdesvirusadéno‐
associés(VAA)commevecteurspourle
transportdescodesgénétiquesqui
déclenchentlaproductiondufacteurVIII
(FVIII)laprotéinequiestdéficientechez
lespersonnesatteintesd’hémophilieA.
Genetherapy
(BAX355)
Baxalta(précédemment
AmsterdamMolecular
Therapeutics;St.Jude’s
Hospital,Tennessee;
UniversityCollege
London;Chatham
TherapeuticsLLC)
Thérapiegéniquepour
l’hémophilieBUnessaidephaseI/IIestencours.
Enjuin2015,Baxaltaasignaléquesept
patientsavaientreçutroisdosesd’un
vecteurviraletdelavariantePadouedu
facteurIX.Aveclapluspetitedose,ona
observéuntauxfaibled’expressiondu
facteurIX.Avecladosemoyenne,les
tauxdefacteurIXétaientsuffisantspour
maintenirlespatientsindemnesde
saignementspendant12mois.Àladose
laplusélevée,uneréactionimmunitaire
auvecteuraréduitletauxd’expression.
Aucuninhibiteurdirigécontrelefacteur
IXn’aétéobservé.
SB‐FIX
ZFN‐mediated
GenomeEditing:
plateformede
protéinesde
substitutioninvivo
IVPRP)
SangamoBiosciencesThérapiegéniquepour
l’hémophilieB
Endécembre2015,laFDAdesÉtats‐Unis
aapprouvélademanded’autorisationde
droguenouvellederecherchede
Sangamo.
En2016,l’entrepriselancerauneétude
cliniquedephaseI/IIafind’enévaluer
l’innocuitéetl’efficacitépotentielledans
l’hémophilieB.
L'IVPRPutiliselatechnologiede
montagedugénomeàbasedeprotéines
deliaisonàl'ADNàdoigtsdezincde
Sangamopourlafabricationcontinuede
protéinedefacteurIXàpartird'unsite
génomiquespécifiquedanslefoieau
moyend'unseultraitementsystémique.
DTX101DimensionTherapeuticsThérapiegéniquepour
l’hémophilieB
Enjanvier2016,Dimensionaamorcéun
essaicliniquedephaseI/IIavecpour
objectifderecruter12patients.Ladate
d’achèvementestprévuepourseptembre
2017.
AMT‐060uniQureThérapiegéniquepour
l’hémophilieB
Enjanvier2016,uniQUREadivulguéles
résultatspréliminairesdesonessaide
phaseI/II.Lesdeuxpremierspatientssur
cinqdelacohorteàfaibledoseont
complétéaumoins20et12semainesde
suivietonteudestauxd’expressiondu
FIXde5,5%et4,5%delanormale.
L’AMT‐060allieungèneduFIXdetype
sauvageoptimiséàl’aidedescodonset
lepromoteurLP1descelluleshépatiques
auvecteurAAV5.