Le traitement de l’hémophilie A
La source principale du facteur VIII semble être le foie (4, 7). Les références il faut les mettre
entre parenthèses ou entre crochets ?? Cependant l'augmentation du taux de facteur VIII dans les
insuffisances hépato-cellulaire, suppose d'autres sources. En effet l'ARNm du facteur VIII a été
retrouvé au niveau de cellules rénales, spléniques et des lymphocytes (7, 8). Plusieurs études
ont été effectuées pour mettre en évidence le traitement de l’hémophilie A, les plus classiques
étaient basés sur le greffe du foie ou la transplantation de la rate et surtouts la thérapie génique.
Greffe du foie
Lewis et al. (mettre numéro de la référence) rapporté qu'un hémophile qui a reçu une greffe du
foie d'un donneur normal a des niveaux presque normaux de facteur VIII, active le coagulant
dans la période post-opératoire.
Transplantation de la rate
Aronovich et al. (mettre numéro de la référence) ont rapporté le succès du traitement de
l'hémophilie par transplantation de fœtus rate de porc récoltés au jour embryonnaire 42 avant
l'apparition de cellules T matures. Le tissu greffé présentait une bonne croissance et une
expression ultérieure de facteur VIII, ce qui conduit à compléter la lutte contre l'hémophilie en 2
à 3 mois après la transplantation. Les résultats ont apporté la preuve de principe que la
transplantation de la rate fœtale peut corriger l'hémophilie, tout en évitant la maladie du greffon
contre l'hôte .
Thérapie génique
Depuis la reconnaissance de thérapie génique comme un paradigme thérapeutique,
l’hémophilie A est, en théorie, un bon candidat pour les procédés de thérapie génique. Elle
apparaît comme la solution idéale pour aider la personne hémophile à fabriquer son propre
facteur de coagulation. Des essais ont montré que les virus modifiés (vecteur) peuvent servir à
transporter un gène normal « gène médicament» pour remplacer un gène non fonctionnel. Les
chercheurs du domaine de l’hémophilie ont utilisé cette technique pour mettre au point des
concentrés de facteurs modifiés à action plus longue. Kay et Haute (mettre numéro de la
référence) ont discuté d'une manière générale, la thérapie génique pour l’hémophilie. Ils ont
souligné que la thérapie génique du déficit en facteur VIII a été relativement plus difficile que
celle de la déficience en facteur IX en raison de la grande taille de la région codante F8.
Agnès Roux (Le 27/11/2013) c’est quoi ça ??
Les chercheurs de l’Université du Wisconsin à Madison ont réalisé une nouvelle étude chez
les chiens, concernant la mise en disponibilité des facteurs VIII pour épauler les plaquettes, et
dans ce cas bloquer une hémorragie rapidement. référence ??? Ils ont utilisé un vecteur
(lentivirus) inoffensif, pour insérer le gène normal du facteur VIII. Ils ont après prélevé des
cellules souches hématopoïétiques chez trois chiens atteints d’hémophilie A, et les ont infectées
avec le vecteur modifié. Directement après, la réalisation de l’opération, ils ont réinséré les
cellules contenant le virus dans les trois animaux, et ont observé l’évolution de la maladie.
Les chiens aussi souffrent d’hémophilie. Ils sont donc parfois utilisés comme modèle pour étudier
cette maladie invalidante. © gryhrt, Flickr, cc by nc nd 2.0 c’est quoi ça ??
Après les observations des analyses, ils ont trouvé que deux des trois chiens traités ne
présentaient plus les symptômes de l’hémophilie, tel que les hémorragies internes importantes.
D’autre part, aucun des chiens n‘a développé d’anticorps contre le facteur VIII. Ces résultats
donnent un espoir pour l’hémophilie, on améliorant l’état de santé et la qualité de vie des
personnes souffrant de saignements internes plusieurs fois par an. Cependant, pour maitriser cette
méthode chez l’Homme il faut des nombreuses études.
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