`off-label` des médicaments

2015 www.kce.fgov.be
KCE R EPORT 252Bs
SYNTHÈSE
PISTES POUR MIEUX ENCADRER L’USAGE ‘OFF-LABEL’ DES
MÉDICAMENTS

2015 www.kce.fgov.be
KCE R EPORT 252Bs
HEALTH SERVICES RESEARCH
SYNTHÈSE
PISTES POUR MIEUX ENCADRER L’USAGE ‘OFF-LABEL’ DES
MÉDICAMENTS
CELINE VANNIEUWENHUYSEN, PIERRE SLEGERS, MATTIAS NEYT, FRANK HULSTAERT, SABINE STORDEUR, IRINA CLEEMPUT, IRM VINCK

KCE Report 252Bs Utilisation off-label des médicaments 1
■ PRÉFACE
Même le plus grand des virtuoses peut souffrir du trac. La question n’est pas de savoir s’il s’agit ou non d’une
‘vraie’ maladie : le fait est que parfois, cet état mental peut bel et bien le mener à une réelle incapacité de travail.
Pourtant, dans ce cas, un simple comprimé d’Indéral® une petite demi-heure avant le concert peut faire des
miracles. Oui mais… l’indication “trac” ne figure pas sur la notice de ce bêtabloquant classique. Il s’agit donc d’une
utilisation off-label. Mais le médecin ne se met-il pas en porte-à-faux lorsqu’il fait une telle prescription, même si
cela aide visiblement son patient ? Et l’assurance-maladie peut-elle rembourser le médicament ? Qui, soit dit en
passant, revient finalement bien moins cher que toutes les thérapies anti-trac imaginables, et certainement qu’une
incapacité de travail de longue durée. Et, finalement, que dit l’Europe à ce sujet ?
Derrière cet innocent exemple se cache une problématique complexe, où s’affrontent trois cadres de référence,
trois systèmes de valeurs.
Dans la relation individuelle entre un médecin et son patient, le premier est supposé pouvoir puiser dans son
arsenal thérapeutique tout ce qui peut effectivement améliorer l’état du second. Y compris des moyens qui ne
figurent pas dans les manuels – ou, devrait-on dire ici, dans la notice – tant que cela reste rationnellement justifié.
Du côté de l’assurance-maladie, on peut partager ce point de vue tant que l’équilibre global du système n’est pas
mis en péril ; elle doit en effet prendre en compte, pour chaque décision de remboursement, le rapport coût-
efficacité et l’impact budgétaire, et ainsi veiller à l’utilisation optimale de chaque euro disponible. Ce point de vue
de santé publique peut parfaitement s’accommoder, lui aussi, de certaines prescriptions off-label judicieuses.
C’est ici qu’entre en scène le troisième protagoniste : les barrières juridiques mises en place par l’Europe, qui
invoque la protection des intérêts des producteurs pour empêcher, par exemple, un usage off-label d’alternatives
moins chères dans le seul but de faire des économies.
Dans ce rapport, nous évoluons sur cette ligne de démarcation ténue entre les devoirs du clinicien, la santé
publique et l’économie. Et si nous osons parfois la franchir, nous espérons que cela pourra contribuer à une
remise en question critique de certains choix qui touchent au difficile équilibre entre une Europe économiquement
forte et une Europe sociale. Étant donné la nature de notre mission, c’est évidemment la voix de la santé publique
et des patients que nous tentons, avec cette modeste contribution au débat, de faire entendre.
Christian LÉONARD
Directeur Général Adjoint
Raf MERTENS
Directeur Général