essais cliniques

ESSAIS CLINIQUES
Un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur
l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou
médicales. L’essai peut se faire sur un volontaire malade ou un volontaire sain.
Pour débuter l’essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de
protection des personnes (CPP) et de l’Agence française de sécurité sanitaire
des produits de santé (Afssaps).
Pourquoi réaliser des essais cliniques ?
Les essais cliniques sont une étape nécessaire à la mise en service d’un
médicament sur le marché. Ils permettent de déterminer les populations pour
lesquelles le médicament est le plus efficace et les conditions optimales de son
utilisation.
Les essais cliniques appartiennent au domaine public ou au domaine privé. Ils sont
toujours pris à l’initiative d’un promoteur et supervisés par un investigateur. Le
promoteur peut être un laboratoire pharmaceutique, un prestataire de service, une
association, un établissement de soins, une personne physique.
L’évaluation clinique des médicaments repose sur les résultats des recherches
biomédicales et la qualité de ces résultats, la protection des patients volontaires, le
respect des données à caractère personne sont les éléments que l’investigateur
contrôle.
Les différentes phases des essais cliniques :
Phase 1 :
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Tester le médicament auprès de quelques dizaines de sujets sains.
Etudier la pharmacocinétique du médicament
Etudier les actions pharmacologiques dans l’organisme
Phase 2 :
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Evaluer l’efficacité du médicament auprès des volontaires porteurs de la
maladie cible mais qui ne souffrent d’aucune autre maladie de préférence
Etudier l’innocuité, les effets secondaires et les réactions indésirables
Obtenir des données préliminaires sur l’efficacité et les relations entre les
doses administrées et les effets thérapeutiques observés
Optimiser la forme pharmaceutique du médicament
Mettre au point le procédé de fabrication du médicament à grande échelle
Phase 3 :
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Utiliser le médicament à l’échelle national ou internationale sur une plus large
proportion de patients atteints de la maladie et qui ne souffrent d’aucune autre
maladie
Comparer le médicament à un placebo et à d’autres médicaments bien établis
pour la même maladie
Evaluer l’efficacité et l’innocuité du médicament
Mettre en évidence les interactions avec toute autre médication simultanée
Elaborer la posologie et le mode d’administration
Evaluer les rapports risque-avantage et coût-avantage
A l’issue de la phase 3, les résultats sont soumis aux Autorités Européennes de
Santé (EMEA) pour l’obtention de l’autorisation de commercialisation appelée
Autorisation de mise sur le marché (AMM).
Phase 4 :
A cette phase, les essais sont réalisés tout au long de la commercialisation du
médicament. Ils permettent d’approfondir la connaissance du médicament dans
des conditions réelles d’utilisation et de détecter les effets indésirables très rares.
Valorisation des essais cliniques :
Un contrat de licence est établi afin d’effectuer un premier transfert technologique de
l’établissement universitaire à une entreprise de biotechnologie. Cependant il peut
arriver que le transfert se fasse directement à une entreprise pharmaceutique si la
technologie est très prometteuse. L’entreprise à qui est transférée l’invention poursuit
la recherche et finalise le développement de la phase 2 des essais cliniques. A la
suite de la deuxième phase des essais cliniques, un deuxième transfert s’opère de
l’entreprise de biotechnologie à une compagnie pharmaceutique. Cette dernière
prendra le relai dans les essais cliniques et assumera la commercialisation du
médicament. Ce transfert technologique peut se faire sous la forme d’un
développement conjoint, d’une licence ou d’une sous-licence. L’établissement
universitaire négocie des redevances de la part de la compagnie pharmaceutique,
droits négociés dans le cadre du premier transfert.
Les répercussions des essais cliniques sur l’innovation :
La procédure englobant les différentes phases qui mènent le médicament du stade
expérimental à sa commercialisation s’étend de 7 à 10 ans. Ce délai n’est pas
tolérable dans le cadre des pathologies graves. Pourtant la participation à un essai
clinique permet l’avancée de la recherche. En effet, lorsqu’il n’existe pas de
traitement ou que les traitements existants sont inefficaces ou mal tolérés, la
participation à un essai clinique permet de bénéficier d’un traitement innovant. Le
maintien des essais cliniques est essentiel pour garantir l’accès aux soins de haute
technologie.
Les textes et les organismes qui régissent les essais cliniques :
Loi n° 88-1138 ou loi Huriet-Sérusclat : Adoptée le 20 décembre 1988, elle régit
les recherches biomédicales en France. Elle cadre la protection des personnes,
l’appréciation du rapport bénéfice/risque, le consentement éclairé des personnes.
Dans chaque région siègent les Comités Consultatifs de Protection des Personnes
qui se prêtent à la Recherche Biomédicale (CCPPRB) qui ont pour mission d’évaluer
les protocoles de recherches avant leur réalisation afin de vérifier que la protection
des personnes soit bien assurée.
Suite à la directive européenne n° 2001/20/CE du 04 avril 2001, la loi Huriet est
adoptée afin d’harmoniser les règles en matière de vigilance des essais
thérapeutiques entre les différents Etats membres de l’Union Européenne. Les
CCPPRB deviennent les CPP, Comités de Protection des Personnes. Ils deviennent
obligatoires.
La loi de santé publique du 9 août 2004 transpose la directive n° 2001/20/CE, le
dispositif de vigilance de la loi Huriet est renforcé. Depuis le 27 août 2006, le
nouveau dispositif législatif et réglementaire est mis en application en France.
Avant de débuter un essai clinique, il est nécessaire d’obtenir une autorisation de
l’AFSSAPS et un avis favorable d’un CPP.
L’AFSSAPS est responsable de la mise en œuvre du système de vigilance des
essais cliniques et doit prendre les mesures nécessaires pour assurer la protection
des patients volontaires. L’AFSSAPS peut demander l’arrêt des recherches.
Le promoteur des essais cliniques doit spécifier de façon immédiate :
- tous les effets indésirables graves inattendus ne concordant pas avec
les informations disponibles.
- Tous les faits nouveaux qui remettraient en cause la sécurité des
patients (pendant ou à la fin des recherches)
L’AFSSAPS assure le suivi et l’évaluation de la sécurité pendant et après la fin de
l’essai. Elle donne des informations aux autres Etats membres de l’Union
Européenne via les bases de données Eudravigilance et EudraCT et les systèmes
d’alerte mis en place au niveau de la commission européenne.