Agir dans l`intérêt des PATIENTS
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Interview ProQR octobre 2016 Agir dans l’intérêt des PATIENTS ProQR Therapeutics a été fondée en 2012 dans un effort pour battre Dans cette interview, Daniel la mucoviscidose chez un enfant. Aujourd’hui, l’effort de ProQR va de Boer et le Dr Noreen Henig, beaucoup plus loin car sa mission est de développer des traitements respectivement le P.-D.G. et la innovants pour les patients souffrant de maladies génétiques rares. Directrice du développement de ProQR Cette société, qui est basée à Leyde (Pays-Bas) et Palo Alto (Californie, Therapeutics, nous en disent plus sur USA) est un bel exemple de gens touchés par une maladie et qui lancent leur société, et ils réfléchissent à ce leur propre quête pour un traitement. En tout juste quatre ans, ProQR a que cela signifie d’avoir atteint l’étape développé la QR-010, un traitement inhalé potentiel contre la MV basé importante des premières données sur l’ARN, d’une idée aux essais cliniques précoces. cliniques concernant les patients MV. Interview ProQR octobre 2016 Pourquoi avez-vous fondé ProQR Therapeutics ? Qu’estce qui en fait une société biotechnologique à part ? « Nous sommes convaincus que les PATIENTS jouent un rôle crucial dans le développement de tout traitement médicamenteux. » Daniel de Boer DANIEL Lorsque mon fils est né avec la mucoviscidose, l’idée m’est venue de lancer ProQR Therapeutics afin de trouver une solution pour sa maladie. J’ai réuni autour de moi un groupe de développeurs pharmaceutiques et d’entrepreneurs expérimentés pour commencer à développer l’invention d’un célèbre professeur de Boston. Ma passion pour mon fils et mon expérience avec lui m’ont fait réaliser qu’il est important d’apprendre de tous les patients. C’est la motivation pour une stratégie orientée patients qui est au cœur de tout ce que nous faisons chez ProQR. Chez ProQR, tout le monde cherche à avoir un impact positif important sur la vie des patients et de leurs proches. Nous associons les technologies innovantes et l’entreprenariat pour développer des produits qui ont le potentiel de transformer la vie des patients souffrant de graves troubles génétiques. Cette manière de travailler est source de fierté pour nous. Elle définit qui nous sommes et comment nous travaillons chez ProQR. Pouvez-vous nous en dire plus sur la philosophie orientée patients de ProQR, et ce que cette orientation patients signifie pour vous ? DANIEL C’est un engagement, vraiment. Nous sommes convaincus que les patients jouent un rôle crucial dans le développement de tout traitement médicamenteux. Par conséquent, ProQR a suivi depuis le départ une stratégie très orientée patients, car nous intégrons l’avis du patient dans l’ensemble du processus de développement d’un médicament. Nous avons une équipe dévouée qui représente en interne la voix des patients lorsque nous prenons des décisions. Notre but est de développer plus vite des traitements plus pertinents, et d’améliorer les soins apportés aux patients. Interview Qu’est-ce qui est si différent avec ce médicament que vous développez pour la MV, la QR-010 ? DANIEL La MV est une maladie qui apparaît lorsqu’un canal très spécifique, le CFTR, ne fonctionne pas correctement. Il existe différentes manières pour essayer d’améliorer le fonctionnement du canal CFTR. L’approche de ProQR pour améliorer le fonctionnement du canal CFTR est de s’attaquer à l’ARN messager, qui est en fait le plan de création de ce canal. La QR-010 est spécialement conçue pour viser l’ARN messager chez les patients MV qui présentent la mutation F508del, dans le but de restaurer le fonctionnement du canal. Dites-nous comment vous testez la QR-010 chez les patients MV F508del. NOREEN Au début de ma vie professionnelle, je dirigeais un centre pour adultes atteints de MV, et j’ai travaillé sur de nombreux essais cliniques concernant ces patients. Cela m’a appris ce par quoi passaient les patients et leur dévouement pour aider à savoir si un traitement potentiel peut marcher. Nous sommes en train d’étudier la QR-010 dans le cadre du ProQR octobre 2016 premier de nombreux essais cliniques qui nous aideront à découvrir comment cette molécule fonctionne, si elle est sûre, et les avantages cliniques qu’elle procurera. Il y a en ce moment deux études sur la QR-010 qui ont lieu avec des patients MV, afin de découvrir si elle peut constituer un traitement potentiel. Ces deux études sont menées avec le soutien de chercheurs cliniques très expérimentés. La première est une étude de phase 1b concernant l’innocuité de la QR-010 inhalée chez 64 patients MV qui sont homozygotes pour la mutation F508del (c’est-à-dire qu’ils présentent une double mutation F508del). Cette étude inclut également d’autres mesures (comme la fonction pulmonaire) qui pourraient fournir des indications précoces de l’efficacité de la QR-010. Cette étude est menée en Europe, aux États-Unis et au Canada. La deuxième étude est conçue pour répondre à la question « La QR-010 peut-elle restaurer le fonctionnement du canal CFTR ? » Nous avons le grand plaisir de vous annoncer que cette étude est achevée, nous avons répondu à cette question, et nous venons d’en présenter les conclusions initiales à la conférence North American CF, à Orlando (Floride). Cette étude démontre que la QR-010 améliore le fonctionnement du canal CFTR chez les patients MV présentant la mutation F508del. C’est un résultat très encourageant, qui donne à ProQR la confiance nécessaire pour continuer à tester la QR-010 et comprendre comment cette molécule pourrait aider ceux qui vivent avec la MV. Nous souhaitons remercier tous ceux qui nous ont aidés à atteindre cet objectif important : les patients qui ont participé à cette étude et les experts qui nous ont aidés à concevoir et mener cette étude importante. Dites-nous en plus sur ces résultats. NOREEN Cette étude a été menée avec des patients MV qui présentaient une double mutation F508del, et d’autres qui présentaient la F508del plus une autre mutation causant la MV. Nous avons étudié une mesure particulière qui montre si le CFTR fonctionne ou non, à savoir la différence de potentiel nasal (DPN). Il est bien établi que la DPN est une mesure directe du canal CFTR, et que les patients qui souffrent de MV ont une DPN différente de celui des patients sain. Nous avons mesuré Interview ProQR octobre 2016 « Nous souhaitons REMERCIER tous ceux qui nous ont aidés à atteindre cet objectif important. » Noreen Henig la DPN avant et après l’administration de QR-010 par le nez. Dans l’étude où les patients présentaient une double mutation F508del, la DPN mesurée après l’administration de QR-010 était comparable à celle d’un patient sain. Nous n’avons pas observé le même effet dans l’étude avec les patients à mutation F508del simple, mais nous avons beaucoup appris. Nous sommes toujours en train d’analyser ces données. traitements contre la MV. Avoir confirmé la capacité de la QR-010 à améliorer le fonctionnement du canal CFTR est une forte validation, et cela renforce notre conviction que la QR-010 pourra transformer de manière radicale la vie des patients MV dans le futur. NOREEN Nos études cliniques en sont toujours aux premières phases de développement, c’est-à-dire la phase d’essai initiale sur des humains. Nous travaillons aussi vite que possible, mais notre succès dépend du soutien de la communauté MV. Les patients peuvent-ils encore participer à votre autre étude plus importante, l’étude de phase 1b ? Comment ? Quels sont vos espoirs pour le futur de la QR-010 ? Que signifient vraiment, aujourd’hui, pour les patients atteints de MV ces résultats concernant la DPN ? NOREEN Oui, cette étude est toujours ouverte aux participants. Nous leur recommandons de s’adresser à leur médecin pour savoir s’ils remplissent les critères de participation. Si c’est le cas, vous pouvez consulter www. clinicaltrials.gov ou envoyer un e-mail à [email protected] pour obtenir les coordonnées du site à contacter dans votre région. NOREEN Le fait est que ces premiers résultats sont encourageants, et ils nous donnent confiance pour lancer un plan de développement agressif de la QR-010. Il nous reste beaucoup à apprendre sur les modalités d’action de la QR-010 chez les patients souffrant de MV. DANIEL Ces premiers résultats cliniques représentent une étape très importante vers de meilleurs ProQR a rédigé cet article en tant que moyen de promouvoir la mise à jour des informations concernant notre programme de développement de la QR-010, dans le cadre de notre engagement permanent à garder informée la communauté MV. Combien de temps devronsnous attendre pour voir la QR-010 disponible pour les patients MV ? Si vous avez des questions, consultez votre médecin traitant ou contactez ProQR à l’adresse [email protected] DANIEL Notre objectif est d’arrêter la progression de la mucoviscidose avec un seul traitement. J’espère que nous allons continuer à travailler en collaboration avec la communauté MV pour poursuivre le développement de la QR-010 et être en mesure d’avoir un impact positif significatif sur la vie de ceux qui sont affectés par la MV, et de leurs proches. Nous entreprenons ce voyage ensemble et nous partageons tous l’espoir commun de trouver un traitement révolutionnaire pour les patients MV. Nous avons atteint une étape significative avec nos premières données cliniques, ce qui nous encourage à travailler encore plus dur pour atteindre notre objectif.
