La maladie : L`hypoplasie ventriculaire gauche
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La maladie : L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG) L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG) L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG) est une maladie congénitale rare du coeur de cause inconnue. Elle peut être diagnostiquée pendant la grossesse ou peu après la naissance du bébé. Les enfants atteints d’hypoplasie ventriculaire gauche ont un ventricule gauche sous-développé, ce qui provoque une faible oxygénation et un surcroît de stress sur le muscle du ventricule droit. Le stress ainsi imposé sur le muscle cardiaque amène des dommages tissulaires importants et une insuffisance cardiaque. Bien que dans certains cas des interventions chirurgicales visant à corriger l’HVG soient efficaces, plusieurs patients auront besoin d’une greffe cardiaque. Hypoplasie ventriculaire gauche Coeur normal Veine cave supérieure Aorte Artère pulmonaire principale Artère pulmonaire gauche Artère pulmonaire droite Veines pulmonaires gauches Valve pulmonaire Oreillette gauche Veines pulmonaires droites Canal artériel ouvert Aorte hypoplasique Artère pulmonaire principale Valve mitrale Valve aortique Direction du courant sanguin Oreillette droite Septum Valve tricuspide Communication inter-auriculaire Ventricule gauche Veine cave inférieure Ventricule droit Ventricule gauche sous-développé Septum Illustration fournie par Gabrielle Portal. www.gabrielleportal.com L'incidence L’HVG survient chez 2,3 enfants nés vivants sur 10 000 aux États-Unis (référence : Centers for Disease Control and Prevention). L’impact du sang ombilical Les études tendent à démontrer que le sang du cordon ombilical apporte un effet bénéfique à la réparation cardiaque, soit par une différentiation directe en cellules du muscle cardiaque, soit par la sécrétion de facteurs de croissance qui favorisent l’auto-réparation du coeur1. Dans le contexte de l’HVG, nous espérons que le sang ombilical renforcerait suffisamment le coeur, afin de retarder une greffe cardiaque. L’hypothèse avancée est que l’utilisation des cellules de l’enfant tirées, de son sang ombilical, conviendra à la perfusion. Comme les cellules viennent de l’enfant même, il n’existe aucun problème de rejet. Le sang ombilical peut facilement être prélevé et cryopréservé jusqu’à ce qu’il soit requis pour l’intervention. La phase 1 de l’étude de sécurité proposée par la Clinique Mayo (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01883076) permettra de valider la faisabilité du prélèvement, du traitement et de la perfusion des cellules autologues du sang ombilical pour la gestion de l’HVG. Références: 1 Acosta et al J Stem Cell Res Ther 2013 Jul 1;( Suppl 4). pii: S4-005. www.insception.com L’étude de sécurité du traitement par cellules du sang ombilical autologue de l’hypoplasie ventriculaire gauche Le contexte Commanditaire : La Clinique Mayo Intervention : Biologique – sang ombilical autologue Date de début de l’étude : Mai 2013 Source : (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01883076) Affection : Hypoplasie ventriculaire gauche Étape : Phase 1 Parachèvement approximatif de l’étude : Décembre 2016 Objectif La phase 1 de l’étude vise à déterminer la sécurité et la faisabilité de perfusions de cellules du sang ombilical autologue dans le ventricule droit chez les enfants atteints d’HVG et devant subir une intervention chirurgicale Glenn déjà prévue. Les chercheurs se consacrent à cette recherche afin d’étudier si les cellules souches autologues du sang ombilical d’une personne peuvent être utilisées pour renforcer le muscle du côté droit du coeur. Ceci aidera à déterminer la sécurité et la validité de l’utilisation de thérapies cellulaires régénératrices comme traitement complémentaire de gestion de l’HVG Description détaillée Cette étude est un essai clinique en phase 1 visant à déterminer la sécurité des cellules mononucléées autologues tirées du sang ombilical pour une infusion par voie intra-myocardique dans le ventricule droit pendant une intervention chirurgicale prévue et antérieure au stade II chez les patients atteints d’HVG. C’est la première étape critique dans l’application de la thérapie des cellules mononuclées autologues à titre d’intervention régénératrice complémentaire pour la gestion des maladies congénitales du coeur. L’HVG a été retenue à titre d’ affection ciblée pour les thérapies régénératrices en vue de la gestion des maladies congénitales du coeur en raison de multiples facteurs qui englobent les considérations suivantes : 1) la gravité de cette maladie incurable, 2) la nature palliative et le fardeau des retombées à long terme d’une fonction cardiaque assurée uniquement par le système ventriculaire droit, 3) les trois étapes d’interventions chirurgicales prévues offrant des points dans le temps pour des interventions d’appoint, et 4)un diagnostic prénatal qui permettra un prélèvement planifié du sang ombilical. L’un des objectifs émergents de la thérapie régénératrice cardiaque inclut l’application de thérapies cellulaires pour les maladies cardiaques congénitales. C’est un substrat favorable dû à l’absence de cicatrices fibreuses, et à la présence d’un microenvironnement où on prévoit une prolifération cardiaque continuelle et une croissance en vue de la remuscularisation. La phase I de l’étude permettra de valider si le protocole déjà utilisé chez les adultes relativement au prélèvement, au traitement et à la perfusion des cellules autologues, peut également être appliqué aux enfants dans le cadre de la gestion chirurgicale de l’HVG. Essais cliniques connexes Duke University : Étude de sécurité et de faisabilité des cellules du sang ombilical chez les nouveau-nés atteints de l’hypoplasie ventriculaire gauche (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01445041) Mayo Clinic : Prélèvement et traitement du sang ombilical pour la régénération cardiaque chez les patients atteints d’hypoplasie ventriculaire gauche (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01856049) Une série éducative offerte par le programme de sang ombilical d'Insception Lifebank · www.insception.com
