La maladie : L`hypoplasie ventriculaire gauche

www.insception.com
La maladie : L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG)
L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG)
L’hypoplasie ventriculaire gauche (HVG) est une maladie congénitale rare du coeur de cause inconnue. Elle peut
être diagnostiquée pendant la grossesse ou peu après la naissance du bébé. Les enfants atteints d’hypoplasie
ventriculaire gauche ont un ventricule gauche sous-développé, ce qui provoque une faible oxygénation et un surcroît
de stress sur le muscle du ventricule droit. Le stress ainsi imposé sur le muscle cardiaque amène des dommages
tissulaires importants et une insufsance cardiaque. Bien que dans certains cas des interventions chirurgicales
visant à corriger l’HVG soient efcaces, plusieurs patients auront besoin d’une greffe cardiaque.
L'incidence
L’HVG survient chez 2,3 enfants nés vivants sur 10 000 aux États-Unis (référence : Centers for Disease Control and
Prevention).
L’impact du sang ombilical
Les études tendent à démontrer que le sang du cordon ombilical apporte un effet bénéque à la réparation
cardiaque, soit par une différentiation directe en cellules du muscle cardiaque, soit par la sécrétion de facteurs
de croissance qui favorisent l’auto-réparation du coeur1. Dans le contexte de l’HVG, nous espérons que le sang
ombilical renforcerait sufsamment le coeur, an de retarder une greffe cardiaque. L’hypothèse avancée est que
l’utilisation des cellules de l’enfant tirées, de son sang ombilical, conviendra à la perfusion. Comme les cellules
viennent de l’enfant même, il n’existe aucun problème de rejet.
Le sang ombilical peut facilement être prélevé et cryopréservé jusqu’à ce qu’il soit requis pour l’intervention. La
phase 1 de l’étude de sécurité proposée par la Clinique Mayo (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01883076)
permettra de valider la faisabilité du prélèvement, du traitement et de la perfusion des cellules autologues du sang
ombilical pour la gestion de l’HVG.
Artère pulmonaire
principale
Ventricule gauche
sous-développé
Communication
inter-auriculaire
Aorte hypoplasique
Septum
Hypoplasie ventriculaire gauche
Canal artériel ouvert
Illustration fournie par Gabrielle Portal. www.gabrielleportal.com
Veine cave supérieure
Artère pulmonaire droite
Veines pulmonaires
droites
Artère pulmonaire
principale
Veine cave inférieure
Valve tricuspide
Artère pulmonaire
gauche
Veines pulmonaires
gauches
Oreillette gauche
Valve mitrale
Ventricule gauche
Oreillette droite
Valve aortique
Aorte
Septum
Ventricule droit
Valve pulmonaire
Direction du
courant sanguin
Coeur normal
Références: 1 Acosta et al J Stem Cell Res Ther 2013 Jul 1;( Suppl 4). pii: S4-005.

Le contexte
Commanditaire : La Clinique Mayo
Intervention : Biologique – sang ombilical autologue
Date de début de l’étude : Mai 2013
Source : (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01883076)
Objectif
La phase 1 de l’étude vise à déterminer la sécurité et la faisabilité de perfusions de cellules du sang ombilical autologue dans
le ventricule droit chez les enfants atteints d’HVG et devant subir une intervention chirurgicale Glenn déjà prévue.
Les chercheurs se consacrent à cette recherche an d’étudier si les cellules souches autologues du sang ombilical d’une
personne peuvent être utilisées pour renforcer le muscle du côté droit du coeur. Ceci aidera à déterminer la sécurité et la
validité de l’utilisation de thérapies cellulaires régénératrices comme traitement complémentaire de gestion de l’HVG
Description détaillée
Cette étude est un essai clinique en phase 1 visant à déterminer la sécurité des cellules mononucléées autologues tirées du
sang ombilical pour une infusion par voie intra-myocardique dans le ventricule droit pendant une intervention chirurgicale
prévue et antérieure au stade II chez les patients atteints d’HVG. C’est la première étape critique dans l’application de la
thérapie des cellules mononuclées autologues à titre d’intervention régénératrice complémentaire pour la gestion des maladies
congénitales du coeur.
L’HVG a été retenue à titre d’ affection ciblée pour les thérapies régénératrices en vue de la gestion des maladies congénitales
du coeur en raison de multiples facteurs qui englobent les considérations suivantes : 1) la gravité de cette maladie incurable,
2) la nature palliative et le fardeau des retombées à long terme d’une fonction cardiaque assurée uniquement par le système
ventriculaire droit, 3) les trois étapes d’interventions chirurgicales prévues offrant des points dans le temps pour des
interventions d’appoint, et 4)un diagnostic prénatal qui permettra un prélèvement planié du sang ombilical.
L’un des objectifs émergents de la thérapie régénératrice cardiaque inclut l’application de thérapies cellulaires pour les
maladies cardiaques congénitales. C’est un substrat favorable dû à l’absence de cicatrices breuses, et à la présence d’un
microenvironnement où on prévoit une prolifération cardiaque continuelle et une croissance en vue de la remuscularisation.
La phase I de l’étude permettra de valider si le protocole déjà utilisé chez les adultes relativement au prélèvement, au
traitement et à la perfusion des cellules autologues, peut également être appliqué aux enfants dans le cadre de la gestion
chirurgicale de l’HVG.
Essais cliniques connexes
Duke University : Étude de sécurité et de faisabilité des cellules du sang ombilical chez les nouveau-nés atteints de
l’hypoplasie ventriculaire gauche (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01445041)
Mayo Clinic : Prélèvement et traitement du sang ombilical pour la régénération cardiaque chez les patients atteints
d’hypoplasie ventriculaire gauche (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01856049)
L’étude de sécurité du traitement par cellules du sang ombilical
autologue de l’hypoplasie ventriculaire gauche
Une série éducative offerte par le programme de sang ombilical d'Insception Lifebank · www.insception.com
Affection : Hypoplasie ventriculaire gauche
Étape : Phase 1
Parachèvement approximatif de l’étude : Décembre 2016