I. Pourquoi évaluer ? Staccini - Evaluation médicale A.

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I. Pourquoi évaluer ?
A. Justification rationaliste
 Evaluer afin de définir les règles rationnelles pour l’octroi de soins. Ainsi seules les interventions
sanitaires efficaces (qui ont un impact bénéfique mesurable sur la santé) sont acceptables
(Cochrane, 1972)  Evidence Based Medecine (=Médecine fondée sur les preuves)
B. Justifications économiques
« la santé n’a pas de pris mais elle a un coût »
 Il faut s’assurer que l’argent n’est pas gaspillé :
 Par des institutions incapables de dispenses des soins de qualité
 Par des prestataires qui exécuteraient des soins inutiles
 Il faut aussi s’assurer que les restrictions budgétaires ne compromettent pas la qualité et la
sécurité des soins
C. Justifications relatives à la légitimité des interventions
médicales
 En effet la médecine vit une crise de légitimité, notamment à cause du drame du sang
contaminé qui a sonné le glas du potentat médical sur la société (cette phrase en jette je trouve).
 On dénombre 3 points de vue sur la médecine :
1. Les gouvernements et les payeurs : ils sont de plus en plus perplexes puisque leurs
attentes visent à obtenir un résultat, une amélioration de la santé en retour de
l’investissement fourni.
 Questions coût bénéfice qui interrogent les médecins sur leur capacité ou leur volonté à
mieux utiliser les ressources qui leur sont confiées.
 Les gouvernements font de l’évaluation un principe pour justifier le remboursement des
soins et l’adoption de techniques innovantes.
2. Les patients
 Ils sont de plus en plus critiques, de moins en moins satisfaits de la médecine
 Ils s’interrogent sur la surconsommation médicale
 Ils estiment que la médecine coûte de plus en plus cher, ils se trouvent mal informés en
matière de prévention
 Ils se sentent désarmés pour défendre leurs droites vis-à-vis des médecins (en même temps
on les emmerde les pécores…)
3. Les médecins eux-mêmes constatent :
 L’inefficacité de certaines activités médicales
 L’absence de pertinence de certaines décisions
 Les inégalités entre les groupes sociaux dans le domaine de la santé
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 L’évaluation répond donc à la nécessité de distinguer les actes inefficaces (et inutiles) des actes
efficaces (et utiles). Elle permet ainsi de concilier l’action pour le bien du patient et la pertinence
sociale de l’activité soignante
II. Définition de l’évaluation
 Volet quantitatif : elle mesure la fréquence, le volume, la quantité des choses réalisés
 Volet qualitatif : elle mesure la qualité, la valeur des choses réalisées
 L’évaluation est une procédure scientifique, comportant les étapes suivantes :
1. Formulation explicite du problème
2. Choix de la méthodologie
3. Mise en œuvre de la méthodologie
4. Analyse des résultats
5. Conclusions et diffusion des résultats
III. Objets de l’évaluation
 Structures, ressources humaines et matérielles
 Les locaux sont ils adaptés, conformes ?
 La formation médicale continue des médecins est elle appropriée ?
 Les processus : les médecins et les autre paramédicaux se coordonnent ils de façon efficace ?
 Les résultats : l’état de santé s’améliore-t-il/est-il conservé ?
Approche
Point de vue
Dimension
 Structure
 Organisations
 Processus
 Résultats
 Patients
 Professionnels
 Payeurs, assurances, tutelles
 Décideurs politiques
 Communauté
 Population
 Disponibilité
 Accessibilité
 Equité
 Efficacité
 Sécurité
 Pertinence, utilité, indication
 Efficience
 Continuité
 Coordination
 Empathie

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IV. Domaines de l’évaluation
A. Technologies existantes et techniques innovantes :
 Ablatherm : ultrasons contre le cancer de la prostate
 Prostatron : traitement de l’adénome par micro-ondes sans lésion de l’urètre ni du col vésical
B. Qualité et sécurité des soins
 Soins efficaces et conformes aux normes scientifiques admises par les plus hautes autorités
en la matière
 Soins appropriés, adaptés à tel ou tel cas particulier
 Soins sûrs (comportant le minimum de risques pour le patient)
 Soins accessibles et acceptables pour le patient (satisfaction)
 Soin le moins coûteux à qualité égale, c'est-à-dire représentant une utilisation optimale des
moyens disponibles
C. Structures
 Secteur libéral
 Secteur hospitalier public et privé (PMSI cf fiche SS)
 Filières et réseaux de soins (soins palliatifs, toxicomanie, gérontologie…)
 Autres organismes (établissement français du sang, agence de biomédecine etc...)
V. Méthodes de l’évaluation
A. Essai thérapeutique contrôlé :
 Définition : C’est l’évaluation d’un médicament ou d’une thérapeutique en général (stratégie,
intervention chirurgicale, radio interventionnelle, …) qui mesure l’efficacité pour l’indication
prévue, la sécurité d’emploi et la qualité de vie pour le patient.
Pour un médicament, l’essai thérapeutique (clinical trial) a pour objectif de démontrer
statistiquement l’efficacité clinique du médicament testé :
 par rapport à un placebo
 par rapport à un médicament de référence pour la pathologie concernée

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1. Principales étapes
1. Recherche = screening
2. Développement
 Préclinique : tests IV, chez l’animal
 Clinique :
 Au terme de la phase III, le Laboratoire peut déposer auprès du Ministère un dossier d’AMM
regroupant les rapports complets sur les étapes du développement réalisées. La commission
d’AMM statue et autorise ou non la commercialisation du produit pour l’indication mentionnée
dans la demande.
 Le prix d’un médicament n’est pas lié au brevet, il est lié à l’investissement nécessaire à sa
recherche et à son développement, et au processus de fabrication qui est parfois complexe à
mettre en œuvre (notamment pour les médicaments de biotechnologies).
 10 000 molécules identifiées  10 dépôts de brevet 1 médicament. L’innovation est longue
(12 ans en moyenne), complexe et onéreuse. Les laboratoires pharmaceutiques disent dépenser
entre 500 et 800 millions d'€ pour la recherche et le développement d'un médicament classique.
Ils déclarent aujourd'hui que le coût de développement d'un produit d'origine biologique (anti-
TNF alpha, anticorps monoclonal…) associé à un test moléculaire approche d’1.5 milliards d’€. La
mise au point d’une nouvelle molécule représente un investissement de près de 1 milliard d’€, ce
coût a été multiplié par 10 en 20 ans.
2. Méthodologie
 Sélection : nombre, critères d’inclusion et de non inclusion
 Tirage au sort : répartit au hasard les malades en deux groupes : groupe médicament test /
groupe placebo
 Simple, double, triple aveugle
 Définition d’un seul critère de jugement
 Évaluation statistique : l’effet observé est-il dû à des fluctuations d’échantillonnage ou bien est-
ce le reflet de l’influence du médicament ?
Phase I = 1 an :
 Essais ouverts, non comparatifs
 Petit nombre de volontaires sains
 Centres d’investigation clinique (CIC, CEMC)
 Etude de PK, tolérance du produit, doses envisageables
Phase II = 1 à 2 ans
 Essais ouverts, parfois comparatifs
 Malades volontaires au même stade de la maladie
 PK chez le malade, tolérance clinique et biologique, doses thérapeutiques
optimales
Phase III = 3 à 4 ans
 Essais comparatifs, contrôlés, multicentriques
 Malades volontaires
 Mesure comparative d’efficacité du produit par rapport à un placébo
Phase IV
 Après la commercialisation, étude d’observation
 De la tolérance du produit (PV)
 Des modalités de prescription par les médecins
 De l’observance des prescriptions par les malades

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3. Ethique :
Loi Huriet-Serusclat :
 Protocole soumis pour avis au CPP
 Consentement libre éclairé écrit du patient volontaire
 Balance bénéfices/risques
 Rigueur méthodologique
B. Evaluation économique
 Coût/efficacité : aide à déterminer la technique la moins onéreuse pour une efficacité donnée.
C’est le seul des trois rapports qui peut être évalué simplement.
 Coût/utilité : suppose que l’on puisse mesurer (chiffrer) l’unité pour le patient de la procédure
de soins (indicateurs qualité de vie)
 Coût/bénéfice : suppose que l’on puisse mesurer en € un bénéfice sanitaire (utilité pour la
société : décès évité, gain en espérance de vie, en qualité de vie, …)
C. Audit clinique
 Sélection de l’activité, identification du problème
 Elaboration des critères, choix d’une attitude de référence
 Description de la réalité sur le terrain
 Analyse des écarts entre réalité et référence recherche des causes
 Propositions et mise en œuvre d’actions de correction
 Evaluation de l’impact des actions
VI. Outils de l’évaluation
 Les conférences de consensus
 Les recommandations pour la pratique clinique
 La médecine basée sur les preuves : Evidence Based Medicine (EBM)
VII. Modalités de l’évaluation
A. Certification
 La certification est une procédure d’évaluation externe à un établissement de santé, effectuée
par des professionnels, indépendante de l’établissement et de ses organismes de tutelle,
évaluant l’ensemble de son fonctionnement et de ses pratiques
 La HAS (Haute Autorité de Santé) chargée de la mise en œuvre: elle établit avec les
professionnels du système de santé des référentiels pour apprécier les structures, les
procédures et les résultats en terme de gain de santé et de satisfaction du patient