Critères cliniques pour le des DM remboursement

iConseil | Etudes et évaluations cliniques
Critères cliniques pour
le remboursement des DM
La valeur méthodologique des études cliniques a pris une place centrale dans
l’évaluation des produits de santé. Les méthodes et le design d’étude tendent
à devenir identiques pour les médicaments et les dispositifs médicaux. Le
point sur les critères d’évaluation des autorités compétentes.
Antoine Disset, consultant
essentiels dans l’évaluation des produits de santé.
Design d’étude et calcul du
nombre de patients
T
out comme les médicaments, les
dispositifs médicaux doivent être
évalués tout au long de leur développement pour leur mise au point technologique, mais aussi afin de démontrer leur performance et leur bénéfice
pour le patient.
Depuis le constat du manque de
preuves scientifiques et suite à la suppression des avis d’expert dans
l’évaluation finale, l’apport d’études
cliniques est devenu une condition
systématique dans la prise de décision
des autorités compétentes. De plus, la
volonté de la CNEDiMTS et du CEPS
ont rendu l’accès aux marchés français plus rigoureux avec des demandes d’études de qualité de plus en plus
nombreuses et des engagements cliniques obligatoires. Les méthodes et
le design d’étude doivent obéir à un
certain nombre de critères devenus
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L’argumentation du rapport bénéfice
/ risque dans les dossiers de demande
de remboursement doit être fondée sur
la présentation de données cliniques
spécifiques, pertinentes et valides Le
choix du type d’étude retenue pour
apporter les éléments jugés utiles à
l’évaluation doit être justifié. En effet,
dans le développement d’un produit,
le choix du design des études doit être
stratégiquement élaboré afin d’apporter les preuves cliniques, la validation
de ces preuves ainsi que la place d’un
produit par rapport à la stratégie de
référence. Ces preuves peuvent provenir d’essais contrôlés randomisés, de
méta-analyses ou d’études transversales. Le choix du design et le calcul
du nombre de patients doivent être
réalisés de manière rigoureuse afin
d’obtenir une puissance suffisante qui
mènera à des résultats indiscutables.
L’importance des biais et
des choix méthodologiques
La valeur méthodologique dépend de
la qualité de l’étude - représentée par
le choix du design - et des biais méthodologiques associés. On parle de biais
lorsque la différence observée entre
deux groupes de traitement à la fin de
l’essai est due à un autre facteur que le
traitement étudié. On distingue des
biais à diverses étapes d’une étude : lors
de la sélection des patients, de l’exécution du traitement, de l’exclusion et des
sorties d’étude ainsi que dans l’évaluation du critère de jugement. Un protocole d’étude bien pensé et un suivi rigoureux pendant la durée de l’étude
limitent les biais méthodologiques et
les limites statistiques. L’argumentation reposera sur l’évaluation d’un
critère de jugement principal. Des critères de jugements secondaires pourront être utilisés. Les critères de jugements pertinents sont des critères cliniques, de préférence en terme d’effet
sur la mortalité/morbidité, la qualité
de vie ou la compensation du handicap, et correspondent à ceux préconisés par l’état de l’art. Si ce n’est pas le
cas, une argumentation devra être
fournie pour justifier leur choix.
Ainsi, le niveau de preuve scientifique d’une étude clinique dépend de
son design, de la qualité et de la valeur
statistique du résultat, associés aux
degrés de biais méthodologiques. A
noter que la valeur méthodologique
d’une étude est évaluée avant ses résultats, qui ne pourront être considérés comme indiscutables qu’à partir
d’un niveau de preuves scientifiques
suffisant.
AD-DM Consulting
F-34000 Montpellier
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DeviceMed France | Mars-Avril 2012 | www.devicemed.fr
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