Peyona, INN-caffeine citrate - EMA

EMA/239231/2015
EMEA/H/C/001014
Résumé EPAR à l’intention du public
Peyona
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citrate de caféine
Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Peyona. Il
explique de quelle manière l’évaluation du médicament à laquelle le comité des médicaments à usage
humain (CHMP) a procédé l’a conduit à rendre un avis favorable à l'octroi d'une autorisation de mise
sur le marché et à établir ses recommandations relatives aux conditions d’utilisation de Peyona.
Qu’est-ce que Peyona?
Peyona est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine qui contient le principe actif
acide citrate de caféine (20 mg/ml). La solution peut également être administrée par voie orale.
Dans quel cas Peyona est-il utilisé?
Peyona est utilisé pour le traitement de l’apnée primaire du nouveau-né prématuré. Chez les nouveaunés, l’apnée est l’arrêt de la respiration pendant plus de 20 secondes. «Primaire» signifie que l’apnée
n’a pas de cause évidente.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par l’apnée primaire du prématuré, cette maladie est
dite «rare». C’est pourquoi Peyona a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 17 février 2003.
Le médicament n’est délivré que sur ordonnance.
Comment Peyona est-il utilisé?
Le traitement par Peyona doit être mis en place uniquement sous la surveillance d’un médecin
expérimenté dans le traitement des nouveau-nés nécessitant des soins intensifs. Le traitement par ce
médicament ne doit être administré que dans une unité de soins intensifs néonatals convenablement
équipée pour la surveillance du bébé.
1
Précédemment connu sous l’appellation Nymusa.
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Le traitement est instauré avec une dose de départ de 20 mg par kilogramme de poids corporel,
administrée en une seule fois par perfusion lente d’une durée de 30 minutes. Après 24 heures, une
«dose d’entretien» de 5 mg par kg de poids corporel peut être administrée quotidiennement par
perfusion lente de 10 minutes ou par voie orale, en utilisant une sonde nasogastrique (un tube passant
par le nez et aboutissant dans l’estomac).
Si le médecin le juge nécessaire, il peut surveiller le taux de caféine dans le sang du bébé et ajuster la
dose de façon correspondante. Le médecin arrêtera le traitement par Peyona quand le bébé n’aura pas
eu de crise d’apnée pendant cinq à sept jours consécutifs.
Comment Peyona agit-il?
L’apnée chez les prématurés est due au développement incomplet des centres de la respiration dans le
cerveau du bébé. Le principe actif de Peyona, le citrate de caféine, est un stimulant du système
nerveux. Le citrate de caféine est un «antagoniste» de l’adénosine, une substance qui bloque l’activité
de certaines régions cérébrales, notamment la partie intervenant dans le contrôle de la respiration. Le
citrate de caféine agit sur l’apnée en bloquant les récepteurs sur lesquels se fixe normalement
l’adénosine. Cela réduit l’effet de l’adénosine et stimule ainsi le cerveau de manière à ce qu’il reprenne
la respiration.
Quelles études ont été menées sur Peyona?
Le citrate de caféine étant utilisé depuis longtemps chez les nouveau-nés prématurés, la société a
présenté des informations issues de la littérature scientifique. Dans une étude publiée incluant 85
nouveau-nés prématurés ayant eu plusieurs crises d’apnée, le citrate de caféine a été comparé avec un
placebo (un traitement fictif). Le principal critère d’évaluation de l’efficacité était la réduction de moitié
au moins du nombre quotidien des épisodes d’apnée sur dix jours.
Une vaste étude publiée a comparé le citrate de caféine avec un placebo dans le traitement de 2 006
prématurés présentant des apnées. Cette étude visait à déterminer combien de temps les bébés
survivaient et s’ils présentaient ou non des séquelles neurologiques après 18 mois.
Dans le cadre de cinq études publiées, la caféine et la théophylline (un autre stimulant) ont été
comparées à un placebo chez 192 prématurés présentant des apnées. Le principal critère d’évaluation
de l’efficacité dans ces études était le nombre de patients indemnes d’«échec du traitement». Un bébé
était considéré comme étant en échec de traitement quand il n’y avait pas de réduction de moitié du
nombre des épisodes d’apnée, quand il fallait placer le bébé sous assistance respiratoire ou quand le
bébé n’avait pas survécu.
Quel est le bénéfice démontré par Peyona au cours des études?
Le citrate de caféine s’est avéré d’une efficacité supérieure à celle du placebo s’agissant du traitement
de l’apnée des prématurés. Pendant six jours sur dix, le citrate de caféine était plus efficace que le
placebo en ce qui concerne la réduction de moitié au moins du nombre des épisodes d’apnée. De plus,
un nombre plus élevé de bébés ayant reçu le citrate de caféine n’avaient pas eu de crise d’apnée
pendant au moins huit jours: 22 % des bébés ayant reçu le citrate de caféine contre aucun des bébés
ayant reçu le placebo.
Dans la vaste étude publiée, 46 % (431 sur 932) des bébés ayant reçu le placebo sont décédés ou
présentaient des séquelles neurologiques, contre 40 % (377 sur 937) des bébés ayant reçu le citrate
de caféine.
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Dans la revue de cinq études, le nombre de bébés traités par la caféine ou la théophylline en échec de
traitement était inférieur à celui observé chez les bébés ayant reçu le placebo.
Quel est le risque associé à Peyona?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous citrate de caféine (chez un à 10 patients sur
100) sont les suivants: hyperglycémie (taux élevés de glucose dans le sang), tachycardie (rythme
cardiaque élevé), phlébite (inflammation d’une veine) et inflammation localisées au niveau du site de
perfusion. Pour une description complète des effets indésirables et des restrictions associés à Peyona,
voir la notice.
Pourquoi Peyona a-t-il été approuvé?
Le CHMP a estimé que les bénéfices de Peyona sont supérieurs à ses risques et a recommandé l’octroi
d’une autorisation de mise sur le marché pour Peyona.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l’utilisation sûre et efficace de
Peyona?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s’assurer que Peyona est utilisé d’une manière aussi
sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé
des caractéristiques du produit et dans la notice de Peyona, y compris les précautions à observer par
les professionnels des soins de santé et les patients.
En outre, la société qui fabrique Peyona conviendra avec les États membres du texte d’une fiche qui
sera affichée dans les unités de soins intensifs, dans lesquels le médicament sera utilisé. La fiche
contiendra des informations sur la manière dont Peyona doit être administré, notamment sur les
doses, sur la surveillance des taux plasmatiques de caféine et sur les effets indésirables pouvant
survenir pendant le traitement.
Autres informations relatives à Peyona
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l’Union
européenne pour Nymusa, le 2 juillet 2009. Le médicament a changé de nom le 24 novembre 2010 et
s’appelle désormais Peyona.
Le résumé de l’avis du comité des médicaments orphelins relatif à Peyona est disponible sur le site web
de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
L’EPAR complet relatif à Peyona est disponible sur le site web de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find
medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Pour plus d’informations sur le
traitement par Peyona, veuillez consulter la notice (également comprise dans l’EPAR) ou contacter
votre médecin ou votre pharmacien.
Dernière mise à jour du présent résumé: 03-2015.
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