Dossier de presse 50 ans de combat pour guérir demain

Contacts Presse :
PRPA
Vaincre la Mucoviscidose
Isabelle CLOSET
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[email protected]r
Emilie MASSARD
Tél. : [phone]
[e-mail]
DOSSIER DE PRESSE
Le 14 avril 2015
L’association Vaincre la Mucoviscidose
célèbre ses 50 ans
Au-delà de la rétrospective, quel futur ?
50 ans de combat pour guérir demain

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SOMMAIRE
Les réponses de Vaincre la Mucoviscidose hier, aujourd’hui et demain……………………………………Page 3
Vaincre la Mucoviscidose : 50 ans d’utilité - Dates clés………………………………………………………..Page 4
1) Guérir grâce à la recherche : une espérance qui augmente de jour en jour…………………………….Page 5
Comprendre la maladie
Les premières réponses de la recherche
La thérapie de la protéine
Aujourd’hui et demain…
2) Soigner : un parcours d’obstacles……………………………………………………………………………..Page 8
Le combat contre les symptômes de la maladie
L’organisation des soins pour en optimiser la qualité
La mise en place d’un Registre qui témoigne de l’amélioration de l’état de santé des patients
Aujourd’hui et demain : la promotion de l’activité physique et de la nutrition
3) Améliorer la qualité de vie : un travail d’écoute et de compréhension,
d’anticipation et d’adaptation aujourd’hui et demain………………………………………………………..Page 11
Le rôle du département qualité de vie
Le travail de la commission sociale d’aides financières
4) Informer et sensibiliser : une mission qui sollicite attention, solidarité et
générosité………………………………………………………………………………………………………………Page 13
Des slogans percutants pour garantir la visibilité des campagnes de communication
Un site pédagogique et dynamique pour optimiser l’accessibilité à l’information
Une application iPhone pour géolocaliser les Virades de l’espoir et les centres de soins
Des guides et brochures d’information au plus près des préoccupations
Des parrains célèbres pour soutenir la lutte contre la maladie
Les Virades de l’espoir : le grand rendez-vous annuel de mobilisation et de collecte
Vaincre la Mucoviscidose demain…………………………………………………………………………………Page 16
Annexes :
La mucoviscidose
L’association Vaincre la Mucoviscidose

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G UERIR , SOIGNER , AMELIORER LA QUALITE DE VIE DES PATIENTS ,
INFORMER ET SENSIBILISER :
LES REPONSES DE V AINCRE LA M UCOVISCIDOSE HIER , AUJOURD ’ HUI
ET DEMAIN
« Si, en 1965, des visionnaires ne s’étaient pas lancés, où en serions-nous aujourd’hui 50 ans après ? La
mucoviscidose était inconnue du grand-public, le diagnostic existait depuis peu, l’espérance de vie était de 7 ans à
peine. Aujourd’hui, 50 % des patients sont des adultes et témoignent des progrès importants réalisés dans le
domaine de la prise en charge de la maladie et des enjeux de qualité de vie. La recherche avance, de nouvelles
pistes sont à explorer, nourrissant de réels espoirs pour vaincre un jour la mucoviscidose », rappelle Patrick Tejedor,
président de Vaincre la Mucoviscidose.
Ces progrès sont en grande partie le fruit d’un travail acharné de l’association qui, depuis 50 ans, déploie toute son
énergie à assurer ses quatre missions prioritaires :
Guérir, soigner, améliorer la qualité de vie des patients, informer et sensibiliser.
En effet, Vaincre la Mucoviscidose peut revendiquer de nombreuses propositions et initiatives phares prises au cours
de ses 50 années d’existence :
→ Elle a conçu le principe des « centres de soins spécifiques » qui deviendront officiellement les CRCM
(Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose), et dont le concept sera repris pour
d’autres maladies rares et soutenu le dépistage néonatal jusqu’à sa généralisation.
→ Elle a encouragé et accompagné, dans la durée, un réseau d’experts scientifiques pour impulser des travaux
de recherche et les orienter.
→ Elle a mobilisé la communauté de patients et de soignants pour optimiser la participation aux essais
cliniques, afin d’évaluer les pistes thérapeutiques les plus encourageantes.
→ Elle a élaboré une politique de qualité de vie pour tous les patients et leur famille afin de pallier les difficultés
sociales, scolaires et professionnelles en les anticipant chaque fois que possible.
→ Elle a donné naissance en 1985 aux Virades de l’espoir, ce rendez-vous annuel, depuis plus de 30 ans,
unique en son genre, mobilisant partout en France le même jour patients, familles, bénévoles et un public de
plus en plus attentif et conséquent.
Pour faire entendre la parole des patients et des accompagnants, des chercheurs et des soignants, Vaincre la
Mucoviscidose, à force d’écoute, de compétences et de persévérance, s’est imposée auprès des pouvoirs publics
comme un interlocuteur privilégié, la référence dans le domaine de la mucoviscidose sur le territoire français.
« Vivre mieux, vivre plus longtemps, accéder à ce qui était, il y a 50 ans, inaccessible :
des études, une activité professionnelle, une vie de couple, une famille, des projets… Quel beau combat au quotidien
pour l’association Vaincre la Mucoviscidose. Mais celui-ci n’est pas encore gagné car la vie reste difficile, encore trop
courte, de nouvelles problématiques apparaissent tant sur le plan médical, social, économique… autant de freins
nouveaux à affronter dans les années à venir », précise Patrick Tejedor, président de l’association
Vaincre la Mucoviscidose.

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V AINCRE LA MUCOVISCIDOSE : 50 ANS D ’ UTILITE
L’association a mené, depuis sa création en 1965 par un petit groupe de parents d’enfants atteints de
mucoviscidose et de soignants, un travail assidu, à la fois inventif et fédérateur, jalonné de belles victoires.
Rappel en quelques dates clés :
1966
Créatio
n
des délégations
territoriales
1967
1
ère
victoire
: prise en charge à 100 % de la maladie par la
s
écurité sociale
1980
Mise en place d
u
Conseil
s
cientifique
1985
1
ère
Virade de l’espoir en Auvergne
1986
1
re
campagne de communication grand public
1989
Création du
département
qualité de vie
1989
1
er
numéro
de la revue écrite par
et pour les patients
adultes «
La Lettre aux adultes
»
1992
2
è
victoire
: création du
R
egistre
F
rançais de la
m
ucoviscidose
1993
3
è
v
ictoire: mise en place du PAI (pr
ojet d’accueil individualisé)
1994
1
er
Green de l’espoir
1999
1
er
colloque français des jeunes chercheurs
1999
1
er
site Internet de l’association
2001
4
è
victoire
:
reconnaissance
et structuration
des CRCM
2002
5
è
victoire
:
généralisation
du dép
istage
néonatal
2006
C
réation de journées thématiques
nationales
(Journées fratrie, grand
s
-
parents, le regard de l’autre, parents
d’adolescents, deuil, objectif emploi, etc.)
2008
6
è
victoire
:
création
de la Plateforme
n
ationale
de
r
echerche
c
linique
(PNRC)
,
en lien avec le
Clinical trial network (CTN), réseau européen de recherche clinique
2012
Autorisation de mise sur le marché
du
Kalydeco
TM
2013
7
è
victoire
: optimisation du financement
des CRC
M de 19 M
€
(vs 12 M
€ fin 2011)
2014
8
è
v
ictoire
: obtention de la Médaille
de l’Académie
nationale de
médecine, en reconnaissance
de
l’action de l’association
2014
Ouverture de
la 1
ère
journée
objectif
-
emploi
2015
2 prix Top/Com
pour la campagne de s
ensibilisation 2013
-
2015
:
Top/Com d'or campagne d'intérêt général et celui du Grand prix 2015 corporate business

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1/ G UERIR GRACE A LA RECHERCHE : UNE ESPERANCE QUI
AUGMENTE DE JOUR EN JOUR …
La stratégie de l’association est de valoriser toutes les pistes de recherche pouvant bénéficier aux patients et de
pourvoir aux besoins financiers et humains nécessaires à l’accélération des avancées thérapeutiques.
La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies rares. Cette affection chronique qui touche les voies
respiratoires et le système digestif concerne environ 7 000 personnes en France. L’épais mucus qui la caractérise
tapisse les bronches, les sinus, l’intestin, le pancréas, le foie et le système génital. Les poumons sont l’organe le plus
touché. Les germes infectieux y stagnent provoquant un risque élevé d’infections pulmonaires et des difficultés
respiratoires. La digestion est également altérée entraînant des carences nutritionnelles et par voie de conséquences
un retard de croissance. Plus d’informations sur la fiche « la mucoviscidose » en annexe
• Comprendre la maladie
Ce fut un long cheminement. Ce n’est qu’au début des années 1980 que les chercheurs comprennent pourquoi la
mucoviscidose touche autant d’organes. Le lien identifié : les disfonctionnements du transport des ions, tels que le
chlore et le sodium, au travers des membranes cellulaires.
Il faudra attendre la découverte en 1989 des mutations du gène CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance
regulator) situé sur le chromosome 7 pour que le coup d’envoi de la course au progrès contre la mucoviscidose soit
lancé. Cette découverte fait naître beaucoup d’espoir chez les personnes touchées. Ce gène produit une protéine qui
contrôle l’équilibre en eau et en sel des cellules. Ses mutations conduisent au disfonctionnement de la circulation des
ions (chlore et sodium) et à un défaut d’hydratation des muqueuses.
• Les premières réponses de la recherche
Dans les années 1990, les défauts du gène CFTR sont passés au crible de
l’analyse moléculaire. Plus de 2 000 mutations sont alors décrites. On
découvre que la sévérité de la maladie dépend du type de mutations du gène
CFTR mais également de l’activité d’autres gènes « modificateurs » qui
viennent soit atténuer, soit aggraver le déficit du gène CFTR muté. Selon leurs
conséquences fonctionnelles, les mutations du gène CFTR sont regroupées en
six classes (tableau ci-contre).
En 1993, l’espoir de remplacer le gène défectueux par une copie saine du
gène CFTR, se concrétise aux États-Unis, par un premier essai de thérapie
génique chez l’homme. En France un second essai est réalisé en 1994, dans le
service du Pr Gabriel Bellon à l’hôpital Lyon-Sud.
Mais la thérapie génique ne donne pas les résultats escomptés. La mise au
point de vecteurs, non seulement efficaces, mais aussi peu immunogènes,
pouvant introduire la copie saine du gène, se révèle plus difficile que prévue.
De nouveaux résultats d’une étude clinique de phase 2 sont attendus en 2015.
En 2011, le séquençage du génome de Pseudomonas aeruginosa (bactérie
souvent responsable d’une progression de la maladie), constitue un pas de
plus dans le développement des nouvelles technologies pour une meilleure
connaissance de la population microbienne associée à la mucoviscidose.