Communication de MEDESIS PHARMA à l`attention des malades atteints

Communication de MEDESIS PHARMA à l’attention des malades atteints ou porteurs de la
Maladie de Huntington et de leur famille
Lors de la sa commission du 5 novembre 2009, le COMP, groupe de travail de l’EMEA chargé de
l'examen des demandes de désignation pour développer des médicaments destinés au traitement de
maladies rares, a donné une opinion favorable à la désignation comme « médicament orphelin » du
produit suivant :
- le citrate de lithium tetrahydrate (dans une formulation de micelles inverses)
Développé par la Société MEDESIS PHARMA.
La société MEDESIS PHARMA développe une technologie de vectorisation des ions métalliques
dans des micelles inverses au sein d’une microémulsion lipidique : la technologie Aonys®.
Cette technologie de délivrance permet d’obtenir une activité thérapeutique majeure avec des doses
très faibles de métal, avec pour conséquence une très forte réduction de la toxicité qui permet des
traitements de très longue durée.
NP03 est un nouveau produit pharmaceutique dont l’actif est le lithium formulé dans la
nanotechnologie Aonys®, Il a démontré une activité neuroprotectrice qui pourrait être utilisé dans
un certain nombre de maladies neurodégénératives.
De récentes études ont montré que le lithium, utilisé depuis plus de 30 ans dans le traitement des
troubles bipolaires, pourrait avoir un rôle dans la neuroprotection. Ces recherches ouvrent de
nouvelles voies pour l’utilisation du lithium dans un certain nombre de maladies neurodégénératives
comme la maladie de Huntington et d’autres maladies neurodégénératives.
Cependant, les nombreux effets secondaires liés à la dose active de lithium actuellement utilisée
dans le traitement des troubles bipolaires, sont un obstacle à sa prescription pour traiter des
maladies neurodégénératives, en terme de bénéfice/ risque.
La technologie Aonys® améliore la délivrance des ions métalliques et permet le passage à travers la
barrière sang-cerveau. La dose efficace de lithium administrée grâce à cette technologie est très
basse.
Une longue étude avec un modèle de souris de la Maladie de Huntington (modèle murin YAC128) a
montré que NP03 apporte un maintien du contrôle moteur et préserve la survie neuronale des
animaux traités.
NP03 ayant démontré une excellente activité et une absence de toxicité sur un modèle animal
représentatif de la maladie humaine, une phase 1 va être initiée dès 2010, et une phase 2 sur des
patients débutera par la suite. Cette première étude d’efficacité aura lieu en France, et elle sera
ensuite étendue à l’Europe et à l’Amérique du Nord dès que des résultats favorables auront été mis
en évidence (objectif : année 2012).
Toute nouvelle information concernant ce projet sera régulièrement publiée sur le site de Medesis
Pharma (www.medesispharma.com).