Questions sur la conception des medicaments

BCM 2505 – Questions importantes portant sur La Conception des Médicaments
Question 1
Décrivez trois approches pouvant être utilisées pour identifier un composé principal (« lead
compound »). Indiquer les avantages et désavantages de chaque approche.
Question 2
i) Lors de la sélection d’un programme de recherche approprié pour la découverte de
médicaments, plusieurs aspects doivent être pris en considération. Pouvez-vous les décrire ?
ii) Votre groupe de recherche a identifié une protéine qui a été validée comme cible
thérapeutique, et dont la fonction et les propriétés sont bien établies suite à de nombreuses
études. Pouvez-vous indiquer quels facteurs pourraient rendre cette cible très peu intéressante
pour l’industrie pharmaceutique pour le développement d’un médicament ?
Question 3
Généralement, il est désirable qu’un composé ait un effet uniquement sur la cible visée et non sur
d’autres cibles ou mécanismes cellulaires. Expliquez pourquoi.
Pouvez-vous donner un exemple où un effet secondaire observé pour un composé donné pourrait
être une bonne chose ?
Question 4
Vous avez identifié et élucidé la structure d’un composé unique extrait d’une plante (l’ingrédient
actif), qui possède une activité d’inhibition contre une cible thérapeutique validée. Quelles sont
les étapes subséquentes en recherche et développement requises pour amener ce composé à un
stage de développement pré-clinique, où il pourra être considéré comme un candidat
thérapeutique potentiel (« drug candidate ») ?
Question 5
En plus de la puissance (« potency ») d’un composé, quelles autres propriétés doivent être prises
en considération dans le développement d’un médicament ?
Dans le cas où une ou plusieurs de ces propriétés ne sont pas adéquates, quelles
stratégies/approches peuvent être utilisées pour remédier à ce problème ?
Question 6
Quelles caractéristiques structurales présentes dans un composé peuvent suggérer que ce
composé a une faible probabilité de conduire à un médicament ?