Communiqué - Shire Australia

VPRIVMC (vélaglucérase alfa) est approuvé au Canada pour le
traitement de la maladie de Gaucher de type 1
VPRIV est maintenant disponible pour le remplacement de l'enzyme manquante chez les
personnes souffrant de cette maladie génétique rare
TORONTO, Canada, le 1er décembre 2010. – Shire Thérapies Génétiques Humaines
(Canada) inc., une filiale de Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), une société
biopharmaceutique internationale de produits spécialisés, annonce que Santé Canada a
approuvé VPRIVMC (vélaglucérase alfa), une enzymothérapie substitutive à long terme pour le
traitement des formes pédiatrique et adulte de la maladie de Gaucher de type 1, et que
VPRIVMC est maintenant disponible. Au Canada, les personnes aux prises avec la maladie de
Gaucher de type 1 disposent donc maintenant d'une nouvelle option de traitement.
« La maladie de Gaucher est une condition complexe qui peut être très débilitante, » affirme le
Dr Georges E. Rivard, hématologue à l’hôpital Sainte-Justine. « L'approbation de VPRIV au
Canada met à notre disposition une option supplémentaire nous permettant de mieux
personnaliser le traitement des sujets atteints de cette condition. »
L'enzymothérapie substitutive est une approche de traitement pour certaines maladies
génétiques, en particulier les maladies de surcharge lysosomale. Elle consiste à administrer aux
patients l'enzyme (protéine) spécifique qui pose problème. Le traitement de la maladie de
Gaucher de type 1 nécessite une enzyme spécifique requise pour dégrader certains lipides. En
effet, cette enzyme est inexistante, produite seulement en petite quantité, ou incapable de
fonctionner adéquatement chez les gens souffrant de cette maladie. Les parties du corps les
plus touchées sont la rate, le foie et les os.
VPRIV est produit dans une lignée cellulaire humaine à l'aide de la technologie d'activation
génétique de Shire. Il peut remplacer l'enzyme spécifique manquante chez les personnes aux
prises avec la maladie de Gaucher de type 1. VPRIV possède la même séquence
d'aminoacides que la glucocérébrosidase, l’enzyme présente à l’état naturel chez l’humain.
« Grâce à l'approbation de nouveaux médicaments, nous disposons d'une nouvelle option pour
les patients atteints du type 1 de la maladie de Gaucher, » a déclaré Sonya Cayer, directrice de
l’Association de la maladie de Gaucher au Québec. « Notre mission est de faire en sorte que
toutes les nouvelles options de traitement soient offertes aux patients qui pourraient en
bénéficier. »
Communiqué
www.shire.com

À propos de la maladie de Gaucher
La maladie de Gaucher est une maladie à transmission génétique autosomique récessive
causée par des mutations du gène GBA; ces mutations causent un déficit en une enzyme
lysosomale, la bêta-glucocérébrosidase. Ce déficit enzymatique entraîne une accumulation de
glucocérébroside principalement dans les macrophages. Dans cette maladie de surcharge
lysosomale, les manifestations cliniques sont le reflet de la distribution des cellules de Gaucher
dans le foie, la rate, la moelle osseuse, le squelette et les poumons. L'accumulation de
glucocérébroside dans le foie et la rate mène à l’augmentation du volume de ces organes. De
plus, la présence de cellules de Gaucher dans la moelle osseuse et la rate peut entraîner une
anémie et une thrombopénie cliniquement significatives.
Parmi les maladies de surcharge lysosomale, la maladie de Gaucher est celle ayant la
prévalence la plus élevée. La maladie de Gaucher est typiquement classifiée en trois types
cliniques. La maladie de Gaucher de type 1 est caractérisée par une variabilité sur le plan des
signes, des symptômes, de la gravité et de la progression. Le type 1 est le plus commun et se
distingue du type 2 et du type 3 par une absence de symptômes neurologiques précoces.
À propos de VPRIV
VPRIVMC (vélaglucérase alfa) est indiqué pour l’enzymothérapie substitutive à long terme chez
les patients pédiatriques et adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. L’innocuité et
l'efficacité de VPRIV (vélaglucérase alfa) ont été évaluées dans le cadre de cinq études
cliniques portant au total sur 94 patients, de 2 ans ou plus, atteints de la maladie de Gaucher de
type 1. Les études 025, 032 et 039 portaient sur des patients naïfs d'enzymothérapie
substitutive. L'étude 025EXT était une extension de l'étude 025. La définition de patient naïf de
traitement était différente suivant l'étude. L'étude 034 portait sur des patients ayant reçu au
préalable un traitement par imiglucérase. Dans ces études, VPRIV a été administré par voie
intraveineuse par une perfusion de 60 minutes à des doses allant de 15 unités/kg à 60 unités/kg
une semaine sur deux.
À propos de Shire plc
Shire plc s'est fixé comme objectif stratégique de devenir la société biopharmaceutique
internationale de produits spécialisés par excellence en répondant aux besoins des médecins
spécialistes. Shire cible les champs thérapeutiques du trouble du déficit de l'attention avec ou
sans hyperactivité (TDAH), des traitements en génétique humaine (TGH) et des maladies
gastro-intestinales (GI) ainsi que des possibilités d'acquisition qui se présentent dans les autres
domaines thérapeutiques. La structure de Shire est suffisamment flexible pour lui permettre de
s'intéresser aux possibilités d'acquisition qui se présentent dans les autres domaines
thérapeutiques. Les efforts de Shire en matière d'obtention de licences, de fusion et
d'acquisition sont axés sur des produits offerts dans des marchés spécialisés où la propriété
intellectuelle est très bien protégée et repose sur des droits mondiaux. Shire croit qu'une
gamme de produits équilibrée et sélectionnée avec soin, commercialisés par une équipe de
vente relativement petite qui poursuit des objectifs stratégiques produira d'excellents résultats.
Pour de plus amples renseignements sur Shire, veuillez visiter le site Web de la société au
www.shirecanada.com.

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REFORM ACT DE 1995
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