Glossaire formation essais cliniques - F-CRIN

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“Explique-moi les essais cliniques … les patients en parlent”
Glossaire formation essais cliniques
Agrément de lieu
Selon l’article L11221-13 du code de la Santé Publique, les recherches biomédicales ne peuvent être
réalisées que dans un lieu disposant des moyens humains, matériels et techniques adaptés à la
recherche et compatibles avec les impératifs de sécurité des personnes qui s'y prêtent.
Ce lieu doit être autorisé, à cet effet, pour une durée déterminée, lorsqu'il s'agit de recherches
réalisées en dehors des lieux de soins, ainsi que dans des services hospitaliers et dans tout autre lieu
d'exercice des professionnels de santé lorsque ces recherches nécessitent des actes autres que ceux
qu'ils pratiquent usuellement dans le cadre de leur activité ou lorsque ces recherches sont réalisées
sur des personnes présentant une condition clinique distincte de celle pour laquelle le service a
compétence. Cette autorisation est accordée par le directeur général de l'agence régionale de santé
ou par le ministre de la défense, si le lieu relève de son autorité.
AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) : autorisation administrative délivrée sur avis de la
Commission d’AMM de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé
(ANSM) à l'établissement pharmaceutique qui souhaite mettre un médicament sur le marché
français. Cet avis tient compte de trois éléments :
 l'efficacité
 la sécurité
 la qualité pharmaceutique de fabrication du médicament.
Depuis la création de l’EMA (Agence Européenne du Médicament), l’AMM peut être centralisée,
c’est-à-dire délivrée après avis des agences nationales pour tous les pays de l’Union Européenne.
ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé) : organisme public
dépendant du ministère de la Santé. L’ANSM s’est substituée le 1er mai 2012 à l’Agence française de
sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé (Afssaps) dont elle a repris les missions,
droits et obligations. Elle a été dotée de responsabilités et de missions nouvelles, de pouvoirs et de
moyens renforcés (pour + d’infos : http://ansm.sante.fr/)
Assistant ou attaché de recherche clinique (ARC), moniteur : Personne mandatée par le promoteur
chargée d’assurer pour ce dernier le suivi de la recherche biomédicale et le contrôle de sa qualité
Assurance : avant le début d'un essai clinique, le promoteur doit avoir contracté une assurance en
responsabilité civile couvrant les éventuels dommages subis par les patients ou sujets sains
participant à l'essai. Il s'agit d'une assurance de type "responsabilité pour faute", c'est à dire que le
patient (plaignant) doit être indemnisé en cas de dommage sauf si l'assureur arrive à démontrer qu'il
n'existe aucun lien de cause à effet entre le dommage et la recherche à laquelle a participé le patient
ou le sujet sain. Toute réclamation d'un patient s'estimant victime d'un dommage lié à une recherche
biomédicale doit être effectuée dans les 10 ans après la fin de la recherche.
Assurance qualité : Ensemble des activités préétablies et systématiques mises en œuvre pour
s’assurer que la recherche est réalisée et que les données sont générées, recueillies par écrit,

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documentées, enregistrées et rapportées conformément aux bonnes pratiques cliniques et aux
dispositions législatives et règlementaires en vigueur.
Autorisation temporaire d'utilisation (ATU) : il s'agit d'une procédure de l'ANSM permettant
l'utilisation d'un médicament n'ayant pas encore d’AMM. L'ATU peut être accordée à un malade
(ATU nominative délivrée à la demande du médecin traitant) ou à un groupe de malades atteints de
la même maladie (ATU de cohorte dont l'organisation revient au laboratoire pharmaceutique
titulaire de l'autorisation temporaire. Elle précède souvent une AMM). L'ATU fait partie des modes
d'accès dits compassionnels au médicament. Il ne s'agit en aucun cas d'un essai clinique. L'ATU ne
vise pas à améliorer les connaissances médicales mais à mettre un médicament à disposition des
malades dans des conditions exceptionnelles.
Aveugle (autre terme « insu », anglais « blindness »):
Méconnaissance prévue et organisée par le protocole d’une étude, de la réalité ou de la nature du
traitement auquel est exposé un sujet ou un groupe dans le but d’éviter que cette connaissance
n’influe, directement ou indirectement sur l’évaluation des traitements étudiés.
L’aveugle est classiquement utilisé dans les essais comparatifs. Dans l’essai en simple aveugle (simple
blind clinical trial), le malade ne connait pas le type de traitement qu’il reçoit. Dans l’essai en double
aveugle (double blind clinical trial), ni l’investigateur, ni le malade ne connaissent la nature du
traitement reçu par ce dernier. La mise en œuvre de l’aveugle (blinding) exige généralement la
préparation de formes pharmaceutiques spécifiques à l’essai, parfaitement identiques dans leur
présentation, dont la seule différence (uniquement identifiable par un code) est la nature des
ingrédients, actifs ou non que l’on veut comparer. Le code, connu seulement de l’organisateur de
l’essai est levé en fin de période d’étude ou avant, si des impératifs de sécurité l’exigent.
Avant le début de l’essai, au moment de l’information et de la signature du consentement, le malade
a connaissance des possibilités de traitement qui vont lui être appliquées.
Base de données : dans le cadre d’un essai clinique, se dit de l’ensemble des informations d’un essai
clinique rassemblées en cours d’essai. On dit que la "base est gelée" lorsqu’il n’est plus possible de
modifier le contenu de la base de données. A ce moment, les études statistiques peuvent débuter
sur ces données définitives.
Bénéfice thérapeutique : amélioration de l’état de santé ou du bien-être d’une population de
patients soumis à un traitement ou une stratégie thérapeutique. On distingue le bénéfice en terme
de morbidité (diminution des complications de la maladie ou amélioration de l’état de santé) et le
bénéfice en terme de mortalité (diminution du nombre de décès observés dans un groupe de
patients) pendant une période déterminée.
Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) : Ensemble de dispositions ayant pour but de concourir à la
protection des droits, à la sécurité et à la protection des personnes se prêtant à ces recherches ainsi
qu’à la crédibilité et à la confidentialité des données à caractère personnel et des résultats de ces
recherches. Le premier texte français des BPC date de 1987. Par la suite, les BPC ont été harmonisées
entre l’Europe, les USA et le Japon dans le cadre des conférences internationales d’harmonisation
(ICH).

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Cahier d’observation (anglais CRF : Case Report Form) : c’est l’équivalent du dossier médical pour un
essai clinique. Il contient l’ensemble des informations à recueillir lors de l’essai clinique pour chaque
sujet et qui devront être analysées. Il peut être sous format papier ou électronique. Ce document est
rempli par le médecin investigateur d’un essai ou un technicien/assistant de recherche clinique.
Centre/ Site d’investigation/Lieu de recherche : il s’agit d’un lieu de soins, d’un service hospitalier ou
tout autre lieu d’exercice des professionnels de santé, disposant de moyens humains, matériels et
techniques adaptés à la recherche et compatibles avec les impératifs de sécurité des personnes qui
s’y prêtent et dans lequel se déroule une recherche biomédicale.
Voir aussi agrément de lieu
CNIL : Commission Nationale Informatique et Liberté. Cette commission veille à la protection de la
vie privée et des libertés des personnes notamment au regard du traitement des données dans le
cadre des recherches.
Comités de protection des personnes (CPP) : structures régionales (un ou plusieurs par région selon
les besoins) qui sont agréés par le Ministère de la Santé pour une durée et une compétence
territoriale déterminées.
La composition des CPP est définie par le Code de la Santé Publique et les membres des CPP sont
nommés par l’Agence Régionale de Santé. Les CPP associent à la fois des professionnels et des
usagers. Les membres des CPP sont répartis en deux collèges ; le collège technique et le collège
social.
Le collège technique est composé de médecins ou personnes qualifiées en matière de recherche
biomédicale, d’un référent méthodologique, de médecins généralistes, de pharmaciens hospitaliers,
d’infirmières. Le collège social est composé de personnes qualifiées en matière d’éthique, de
travailleurs sociaux, de psychologues de juristes et de représentants d’associations d’usagers.
Les membres des CPP sont bénévoles, tenus au secret professionnel, indépendants vis à vis des
investigateurs et des promoteurs.
Le CPP veille à la protection des personnes qui se prêtent à une recherche médicale et veille au
respect de la législation dans le cadre de la recherche médicale.
L’avis favorable d’un CPP est obligatoire avant le début d’une recherche biomédicale. Cet avis est
demandé par le promoteur de la recherche auprès d’un CPP de la région où l’investigateur
coordonnateur exerce son activité. Un seul avis est demandé pour chaque recherche.
En cas de modification substantielle en cours de la recherche, une demande d’avis sur cette
modification doit être envoyée au CPP.
Confidentialité : la règle du secret professionnel s’applique à toute personne qui participe de près ou
de loin (médecin investigateur et son équipe, ARC, auditeurs, biométriciens...) à une recherche
biomédicale.
Consentement éclairé : acceptation libre et formellement exprimée d’une personne en vue de
participer à un essai donné. Cette acceptation formelle ne doit être demandée qu’après avoir
informé la personne en lui précisant les objectifs, les bénéfices, les risques et les inconvénients

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potentiels liés à l’essai ; la personne doit également être informée de ses droits et responsabilités,
conformément à la version en vigueur de la déclaration d’Helsinki.
Coordonnateur : Lorsqu’une recherche biomédicale est réalisée simultanément par plusieurs
investigateurs (étude multicentrique), un de ces investigateurs est désigné « coordonnateur de
l’étude ».
Critères d’évaluation/critères de jugement : toute recherche biomédicale nécessite la définition
préalable des critères d’évaluation de l’essai clinique qui permettront de répondre à l’objet de
l’étude. Le critère de jugement principal permet de répondre à l’objet principal de l’étude. Les
critères secondaires de jugement permettent d’évaluer les objectifs secondaires fixés dans l’étude.
Critères d’inclusion : ces critères définissent les caractéristiques des sujets ou des patients qui
doivent être inclus dans une étude. Les critères d’inclusion reposent sur la maladie (avancée, type…),
sur les caractéristiques individuelles (âge, sexe…), sur des exigences règlementaires (affiliation à un
régime de sécurité sociale…)
Critères de non inclusion : par opposition, ces critères définissent les caractéristiques des sujets ou
des patients qui ne doivent pas être inclus dans une étude.
Délai de réflexion : Temps séparant la délivrance de l’information et la signature du consentement
ou l’expression de la non-opposition. Sa durée doit être suffisante pour permettre un choix éclairé.
Néanmoins, ce délai peut être réduit au seul temps de l’information préalable lorsque le traitement à
l’étude ne peut être médicalement différé.
Dénomination Commune Internationale (DCI) : Dénomination d'un médicament attribuée par
l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) en collaboration avec les commissions nationales de
nomenclature.
Déontologie : l’ensemble des principes, règles et usages que doit respecter un professionnel dans
l’exercice son activité.
Dispensation des médicaments : Caractérise le fait de distribuer un ou plusieurs médicaments à des
sujets ou des patients dans un essai clinique portant sur ce ou ces médicaments. A l’hôpital : cette
charge incombe au pharmacien hospitalier.
Effectif (d’un essai clinique) : nombre de sujets ou de patients qui sont inclus dans l’essai.
Effet indésirable : toute réaction nocive et non désirée, survenant chez un patient traité par un
médicament et qui est attribuée à ce dernier. C’est ce lien causal qui différencie l’effet indésirable
(lien causal qui ne peut être éliminé) et l’événement indésirable (lien causal pouvant être éliminé).
Voir évènement indésirable
Effet-dose (relation) : Relation existant entre les doses d’un médicament administrées et les effets
(bénéfiques ou indésirables) observés à la suite de cette administration.

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Efficacité : effets bénéfiques obtenus avec un médicament. Dans un essai clinique, l’efficacité est
souvent évaluée en comparaison avec un autre traitement ou placebo.
Éligibilité : possibilité pour un patient d’être inclus dans une recherche s’il présente les
caractéristiques décrites dans les critères d’inclusion de la recherche. Le patient est alors dit "éligible
pour cette recherche".
Essai clinique ou recherche biomédicale portant sur un médicament: Situation expérimentale
(réalisée sur l’être humain) visant à déterminer ou à confirmer les effets cliniques,
pharmacologiques, pharmacodynamiques ou à mettre en évidence tout effet indésirable, ou à
étudier l’absorption, la distribution le métabolisme et l’élimination de médicaments dans le but de
s’assurer de leur innocuité ou de leur efficacité.
Essai comparatif (anglais controlled) : Il s’agit d’un essai clinique qui compare au moins deux
traitements, celui que l’on évalue et celui de référence (reconnu comme efficace et utilisé
habituellement pour soigner les malades) ou un placebo.
Essai croisé (ou cross-over en anglais) : essai clinique qui compare l’effet de x médicaments pris à des
périodes différentes chez un même patient. Lors d’une première période de traitement, le patient
prendra le traitement A. Puis après une période sans traitement (intervalle libre ou wash out en
anglais), le même patient prendra le traitement B. L’intérêt de ce type d’étude réside dans le fait que
sur un même patient est mesuré l’effet de A ou B (le patient est son propre témoin).
Essai en groupes parallèles : essai clinique au cours duquel sont formés deux ou plusieurs groupes de
sujets ou de patients qui diffèrent par leur exposition au traitement.
Dans l’exemple de deux traitements A et B, le groupe 1 reçoit le traitement A et le groupe 2 reçoit le
traitement B. Cette attribution se fait le plus souvent par tirage au sort (principe de la
randomisation). Les deux groupes sont suivis de la même façon (examens, durée, nombre de visites)
Essai en ouvert : L'investigateur et/ou la personne qui participe à l'essai clinique connaissent le
traitement qui est donné lors de l’étude (contrairement à l’essai en aveugle).
Essai monocentrique : un essai est dit monocentrique lorsqu’il est réalisé dans un seul centre.
Essai multicentrique : Essai clinique réalisé selon le même protocole dans plusieurs lieux
géographiques. La recherche est placée sous la responsabilité d’un investigateur coordonnateur.
Dans chaque centre est désigné un investigateur principal qui tient à jour, pour son centre, la liste
des investigateurs et personnes associés à la recherche.
Essai randomisé : On parle d'essai randomisé lorsque les malades sont répartis dans plusieurs
groupes recevant des traitements différents, la répartition entre les groupes étant réalisée par tirage
au sort (appelé aussi randomisation).