Promethera Biosciences finalise avec succès le recrutement de 20

Promethera Biosciences finalise avec succès le recrutement de 20 patients
pour son essai clinique multicentrique de Phase I/II de son produit de
thérapie cellulaire
Ces jeunes patients souffrant de maladies rares du foie ont été traités avec succès dans 11 centres
cliniques en France, en Belgique, au Royaume-Uni, en Italie et en Israël
Mont-Saint-Guibert (Belgique), le 12 novembre 2013 – Promethera Biosciences, une société de
biotechnologie belge développant Promethera(R) Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le
traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les
désordres du cycle de l’urée, annonce aujourd’hui la fin du recrutement des patients de son essai
clinique de Phase I/ II.
Promethera Biosciences conduit actuellement une première étude clinique chez des patients
pédiatriques souffrant de maladies orphelines.
Cette étude prospective, ouverte et multicentrique, à doses croissantes, vise à évaluer la sécurité du
produit Promethera(R) HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques
atteints d’un désordre du cycle de l’urée (UCD) ou du syndrome de Crigler-Najjar (CN).
Ces maladies sont extrêmement rares, et la plupart de ces jeunes patients disposent actuellement
d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce.
Le syndrome de Crigler-Najjar a une incidence moyenne de 1 naissance sur un million. Cette maladie
apparait durant la période néonatale et se manifeste par la présence d’une jaunisse intense due à
l’accumulation de bilirubine non-conjuguée.
Les désordres du cycle de l’urée représentent quant à eux un groupe de huit maladies métaboliques
innées qui affectent la détoxification de l’ammoniaque en urée. Bien que chacune de ces maladies
soit le résultat d’une accumulation de différents précurseurs, l’hyperammonémie et
l’hyperglutaminémie sont les caractéristiques biochimiques communes à ces pathologies. Les
désordres du cycle de l’urée sont aussi considérées comme des maladies rares avec une incidence
variant entre 1 sur 8 000 et 1 sur 44 000.
Promethera(R) HepaStem est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de cellules
souches allogéniques isolées du foie humain adulte. Ces cellules sont capables de subir une
expansion par culture cellulaire et une différentiation in vivo des cellules se rapprochant des
hépatocytes. Ce cellules peuvent être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies
touchant le foie, des maladies métaboliques rares d’origine génétique telles que le syndrome de
Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée (qui peuvent être qualifiés de maladies orphelines,
touchant principalement les enfants), jusqu’aux déficiences acquises affectant l’adulte comme
l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique.
Promethera Biosciences a traité avec succès 20 patients, agés de 6 semaines à 16 ans, avec
Promethera(R) HepaStem, en collaboration avec 11 centres cliniques. L’étude a démarré en mars
2012 avec le premier patient traité en Belgique.
Etant donnée la rareté des patients, Promethera Biosciences a conduit son étude dans 5 pays: la
Belgique, la France, le Royaume-Uni, l’Italie et Israël. Au total, 11 centres cliniques participent
activement à l’essai : les Cliniques Universitaires Saint-Luc (Belgique), l’Universitair Ziekenhuis

Antwerp (Belgique), l’Hôpital Jeanne de Flandre à Lille (France), le Centre Hospitalier Universitaire de
Bicêtre à Paris (France), le Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (France), le Birmingham
Children’s Hospital (Royaume-Uni), le Great Ormond Street Hospital (Royaume-Uni) , IRCCS Ospedale
Pediatrico Bambino Gesu (Italie), Meyer Children’s Hospital, Rambam Health Care Campus (Israël),
Hadassah Ein-Kerem Medical Center, (Israël), et le Schneider Children’s Medical Center of Israel.
Le Dr. Béatrice De Vos, directrice clinique et médicale de Promethera Biosciences, explique : « Le
recrutement de 20 patients souffrant de maladies très rares a été réalisé avec succès en seulement 18
mois, grâce à trois paramètres clés : un large réseau de centres qui ont collaboré activement avec le
centre fondateur, une communication étroite avec les médecins traitants des patients et la forte
implication des équipes de Promethera Biosciences. Chaque nouveau pays et chaque nouveau centre
clinique participant nous ont mené à de nouveaux défis que nos équipes ont relevés avec perspicacité
et professionnalisme ».
Le Pr. Etienne Sokal, directeur scientifique de Promethera Biosciences, pédiatre hépatologue aux
Cliniques Universitaires de St-Luc (Belgique), et directeur du laboratoire de recherche en thérapie
cellulaire de l’Université Catholique de Louvain (Belgique), souligne : « Avec des patients traités dans
leur propre centre et donc géographiquement éloignés de Promethera Biosciences, nous avons
démontré la faisabilité de proposer le traitement avec Promethera(R) HepaStem n’importe où dans le
monde, permettant à tout patient qui le nécessite de recevoir localement un traitement innovant. »
Eric Halioua, PDG de Promethera Biosciences, ajoute : « Nous sommes profondément heureux
d’avoir atteint cette étape dans le développement de notre produit-clé, Promethera(R) HepaStem.
L’utilisation d’une unité mobile de formulation, agréée comme zone de production GMP par les
autorités réglementaires belges, opérant près du site clinique, représente une innovation
supplémentaire. Cette unité mobile a servi à transporter le matériel et à réaliser la formulation du
produit fini. Un équipement permettant la formulation de manière stérile et fermée a été installée
dans l’unité mobile, permettant ainsi la libération du produit fini en temps réel au pied du lit du
patient. Un dépôt de brevet pour l’unité mobile est actuellement en examen avant délivrance ».
La fin de l’étude est prévue pour octobre 2014, après un suivi des patients durant 12 mois.
A propos de l’étude clinique de phase I/II :
Depuis la découverte de la cellule HHALPC (‘Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cells’, cellule
souche allogénique isolée du foie humain adulte, à la base du produit Promethera(R) HepaStem) par
le Pr. Sokal et le Dr. Najimi dans les laboratoires de l’Université Catholique de Louvain en 2005,
Promethera Biosciences a enregistré des avancées scientifiques de taille. La preuve du concept quant
à l’utilisation thérapeutique des cellules a été démontrée dans différents modèles animaux. Des
injections de HHALPC ont été effectuées avec succès entre 2009 et 2011 chez trois patients souffrant
respectivement d’un déficit en ornithine transcarbamylase, du syndrome de Crigler-Najjar et de la
glycogénose de type 1, aux centres de thérapie cellulaire des Cliniques Universitaires Saint-Luc sous
la responsabilité du Pr. Sokal, dans le cadre des règles d’exemptions hospitalières.
Ces différentes avancées ont permis à Promethera Biosciences d’obtenir les autorisations des
Agences Réglementaires britannique, belge, française, italienne et israélienne pour débuter l’étude
clinique de phase I/II du produit Promethera® HepaStem. Dans cette étude clinique, le produit est
testé dans un cadre pédiatrique chez les enfants atteints du syndrome de Crigler-Najjar ou de déficits
du cycle de l’urée. Promethera Biosciences a bénéficié d’une aide de la Région Wallonne sous forme
d’avance récupérable pour mener à bien l’étude clinique de phase I/II avec Promethera(R)
HepaStem.
A propos de Promethera Biosciences :

Promethera Biosciences est une société pharmaceutique qui développe des traitements innovants
pour les maladies du foie. Deux produits sont actuellement en cours de développement, basés sur
une cellule découverte et brevetée : la Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cell (HHALPC):
 Promethera(R) HepaStem est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation
de cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte sain (HHALPC). Ces cellules peuvent
être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies
métaboliques rares d’origine génétique (pouvant être qualifiées de maladies dites orphelines et
touchant principalement les enfants) jusqu’aux pathologies acquises affectant l’adulte comme
l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique. Promethera(R) HepaStem a reçu le statut de
médicament orphelin auprès de l’agence européenne du médicament et de l’agence américaine FDA
(Food and Drug Administration) pour les deux indications.
 Promethera(R) HepaScreen est un produit différent, non thérapeutique, utilisant les
mêmes cellules souches issues du foie humain adulte comme outil technologique pour évaluation de
nouvelles entités chimiques. Ce produit répond à un réel besoin du marché qui ne dispose pas à
l’heure actuelle de modèles suffisamment prédictifs du métabolisme hépatique de nouvelles
molécules dans l’organisme. Ce modèle cellulaire unique sera proposé à l’industrie pharmaceutique
pour évaluer le métabolisme et la toxicité de nouveaux médicaments chez l’homme de façon plus
fiable que les expérimentations animales, ce qui pourrait ainsi permettre de réduire celles-ci.
Promethera Biosciences est une spin-off de l’Université Catholique de Louvain (UCL) localisée à
Mont-Saint-Guibert (Belgique).
Depuis sa création en 2009, Promethera Biosciences a levé 34 millions d’euros, en capital ainsi qu’en
subventions et avances récupérables de la région wallone, lors de deux tours de table. Les
investisseurs comprennent notamment Vesalius Biocapital, Mitsui Global Investment, BI Venture
Fund, Shire et SRIW.
Promethera Biosciences emploie aujourd’hui 44 collaborateurs et dispose d’une équipe de
management expérimentée.
Pour plus d’information, veuillez visiter www.promethera.com
Twitter : @Promethera
Contact Promethera – pour plus d’informations:
Promethera Biosciences SA – Watson & Crick Hill Tel: [phone]
Rue Granbonpré, 11 Media: Frédérique Ramon
B-1435 Mont-Saint-Guibert, Belgique [e-mail]
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