Promethera Biosciences annonce le démarrage en France de son

Promethera Biosciences annonce le démarrage en France de son essai
clinique en thérapie cellulaire
Pour la première fois en France, le produit Promethera® HepaStem a été administré chez
un garçon atteint d’un désordre du cycle de l’urée à l’Hôpital Jeanne de Flandre (Lille),
dans le cadre d’un essai de phase I/II
Mont-Saint-Guibert (Belgique), le 27 février 2013 – Promethera Biosciences, une société de
biotechnologie belge développant Promethera Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le
traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les
désordres du cycle de l’urée, annonce aujourd’hui qu’elle a traité, avec succès, un patient avec des
cellules progénitrices dérivées de foie, dans son essai clinique de phase I/II. L’intervention s’est
déroulée en janvier 2013 à l’Hôpital Universitaire des Enfants Jeanne de Flandre, à Lille.
Promethera Biosciences conduit actuellement une étude clinique de phase I/II chez des patients
souffrant du syndrome de Crigler-Najjar et de désordres du cycle de l’urée. L’essai a été approuvé par
l’AFMPS (Agence belge), le MHRA (Agence britannique), l’ANSM (Agence française) et l’ISS (Agence
italienne). Il s’agit du premier patient français, et du premier patient hors Belgique, pays où a
démarré cet essai clinique.
Cette étude prospective, ouverte et multicentrique, à doses croissantes, vise à évaluer la sécurité du
produit Promethera® HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques atteints
d’un désordre du cycle de l’urée ou du syndrome de Crigler-Najjar. Ces maladies sont extrêmement
rares et la plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options thérapeutiques
très limitées et peuvent mourir à un âge précoce.
Le 25 janvier 2013, un garçon de 14 ans souffrant d’un déficit en ornithine transcarbamylase (OTCD,
un des désordres du cycle de l’urée) a été traité, pour la première fois en France, avec des cellules
progénitrices dérivées du foie. L’administration des cellules s’est déroulée au CHRU Jeanne de
Flandre à Lille (France). L’essai est coordonné par le Centre de Référence des Maladies Héréditaires
du Métabolisme de l’adulte à l’enfant du Dr. Dries Dobbelaere, et par le Centre d’Investigation
Clinique de Pédiatrie du Prof. Frédéric Gottrand, deux départements du CHRU de Lille.
Le traitement a été administré avec succès pendant trois jours. La formulation des cellules s’est
déroulée à la fois sur site clinique, dans l’unité de formulation mobile de Promethera Biosciences, et
dans les salles blanches de la société, à Mont-Saint-Guibert (Belgique). Le patient est sorti de l’hôpital
en bonne condition. Il est suivi de manière très rapprochée par l’équipe médicale du Dr. Dobbelaere.
L’administration du produit Promethera® HepaStem a déjà été réalisée avec succès sur 4 patients au
sein des Cliniques Universitaires de Saint-Luc à Bruxelles (Belgique). Les données portant sur la
sécurité collectées à ce jour supportent une bonne tolérance du produit Promethera® HepaStem
dans l’étude de phase I/II, et encouragent à l’enrôlement de nouveaux patients.
« Nous espérons que ce traitement innovant permettra une amélioration de la qualité de vie des
patients et facilitera la gestion au quotidien de ces maladies métaboliques, pour lesquelles les besoins
médicaux restent très importants et malheureusement non satisfaits », souligne le Dr. Dobbelaere.

« Nous sommes très satisfaits de la progression de cette étude de phase I/II. En traitant un patient à
l’étranger, avec l’unité de formulation mobile, nous démontrons la faisabilité de l’application d’un tel
traitement n’importe où en Europe », ajoute Eric Halioua, co-fondateur et PDG de Promethera
Biosciences.
« Avec ce premier patient traité en dehors du site clinique fondateur, Promethera Biosciences a
montré que la thérapie de cellules progénitrices dérivées du foie pouvait devenir une thérapie
largement accessible, applicable à tous les patients dans leurs propres centres de traitement
métabolique », souligne le Pr. Etienne Sokal, co-fondateur et directeur scientifique de Promethera
Biosciences, pédiatre hépatologue aux Cliniques Universitaires de St-Luc (Belgique) et directeur du
laboratoire de recherche en thérapie cellulaire de l’Université Catholique de Louvain (Belgique).
« Une collaboration étroite et intensive entre les équipes de Bruxelles, de Lille et de Promethera est la
pierre angulaire dans cette réussite. Nous sommes très motivés de partager cette expérience avec
d’autres centres participant à l’essai clinique en Belgique, en France, en Italie et au Royaume-Uni »,
ajoute le Dr. Béatrice De Vos, directrice clinique et médicale de Promethera Biosciences.
Les centres cliniques anglais et italien sont en phase de préparation pour accueillir très
prochainement les prochains patients de l’essai clinique.
L’innovation majeure de Promethera® HepaStem réside principalement dans la simplicité de son
utilisation : une simple injection dans la veine porte drainant vers le foie. Promethera® HepaStem
permettrait ainsi de traiter un grand nombre de maladies du foie. Grâce au développement industriel
de cette thérapie, la possibilité de traiter plusieurs centaines de patients avec un seul foie pourrait
devenir réalité.
A propos de l’étude clinique de phase I/II :
Depuis la découverte de la cellule HHALPC (‘Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cells’, cellule
souche allogénique isolée du foie humain adulte, à la base du produit Promethera® HepaStem) par le
Pr. Sokal et le Dr. Najimi dans les laboratoires de l’Université Catholique de Louvain en 2005,
Promethera Biosciences a enregistré des avancées scientifiques de taille. La preuve du concept quant
à l’utilisation thérapeutique des cellules a été démontrée dans différents modèles animaux. Des
injections de HHALPC ont été effectuées avec succès entre 2009 et 2011 chez trois patients souffrant
respectivement d’un déficit en ornithine transcarbamylase, du syndrome de Crigler-Najjar et de la
glycogénose de type 1, aux Cliniques Universitaires Saint-Luc sous la responsabilité de l’équipe du Pr.
Sokal, dans le cadre des règles d’exemptions hospitalières et en accord avec le Comité d’Ethique.
Ces différentes avancées permettent aujourd’hui à Promethera Biosciences d’obtenir les
autorisations des Agences Réglementaires britannique, belge, française et italienne pour débuter
l’étude clinique de phase I/II du produit Promethera® HepaStem. Dans l’étude clinique, le produit est
testé dans un cadre pédiatrique chez les enfants atteints du syndrome de Crigler-Najjar ou de déficits
du cycle de l’urée. La plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options
thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce. Promethera Biosciences a bénéficié
d’une aide de la Région Wallonne sous forme d’avance récupérable pour mener à bien l’étude
clinique de phase I/II avec Promethera® HepaStem.

A propos de Promethera Biosciences :
Promethera Biosciences est une société pharmaceutique qui développe des traitements innovants
pour les maladies du foie. Deux produits sont actuellement en cours de développement, basés sur
une cellule découverte et brevetée : la Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cell (HHALPC):
 Promethera® HepaStem, est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de
cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte sain (HHALPC). Ces cellules peuvent être
utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies
métaboliques rares d’origine génétique (pouvant être qualifiées de maladies dites orphelines et
touchant principalement les enfants) jusqu’aux pathologies acquises affectant l’adulte comme
l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique. Ce traitement a déjà reçu le label de médicament
orphelin auprès de l’agence européenne du médicament pour deux indications pédiatriques très
invalidantes, ainsi que de l’agence américaine FDA (Food and Drug Administration) pour les deux
indications.
 Promethera® HepaScreen, est un produit différent, non thérapeutique, utilisant les
mêmes cellules souches issues du foie humain adulte comme outil technologique pour évaluation de
nouvelles entités chimiques. Ce produit répond à un réel besoin du marché qui ne dispose pas à
l’heure actuelle de modèles suffisamment prédictifs du métabolisme hépatique de nouvelles
molécules dans l’organisme. Ce modèle cellulaire unique sera proposé à l’industrie pharmaceutique
pour évaluer le métabolisme et la toxicité de nouveaux médicaments chez l’homme de façon plus
fiable que les expérimentations animales, ce qui pourrait ainsi permettre de réduire celles-ci.
Promethera Biosciences est une spin-off de l’Université Catholique de Louvain (UCL), fondée en 2009
par la Sopartec SA, société de transfert de technologie de l’UCL, par le Professeur Sokal, expert dans
les maladies du foie de l’enfant et en thérapie cellulaire et par Eric Halioua, le PDG de la société.
Promethera Biosciences est localisée à Mont-Saint-Guibert.
Depuis sa création en 2009, Promethera Biosciences a levé 34 millions d’euros, en capital ainsi qu’en
subventions et avances récupérables de la région wallone, lors de deux tours de table. Les
investisseurs comprennent notamment Vesalius Biocapital, Mitsui Global Investment, BI Venture
Fund, Shire et SRIW.
Promethera Biosciences emploie aujourd’hui 44 collaborateurs et dispose d’une équipe de
management expérimentée.
Pour plus d’information, veuillez visiter www.promethera.com
Contact Promethera – pour plus d’informations:
Promethera Biosciences SA – Watson & Crick Hill Tel: [phone]
Rue Granbonpré, 11 Media: Frédérique Ramon
B-1435 Mont-Saint-Guibert, Belgique [e-mail]
Contact Andrew Lloyd and Associates
Juliette dos Santos / Céline Gonzalez
[email protected] / c[email protected]
Tél : [phone]