Présentation Conférence de Presse

Événement inaugural
9 Mars 2017
The NASH Education ProgramTM – A GENFIT initiative
Agenda
1.
2.
3.
4.
Introduction
La NASH, c’est quoi exactement ?
Quels besoins en matière d’éducation autour de la NASH aujourd’hui ?
Quels projets concrets pour The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
Speakers
Jean-François Mouney, CEO et Président du Directoire de GENFIT, Président de The NASH Education ProgramTM
Professeur Sven Francque, Chef du département de gastroentérologie et d’hépatologie de l’hôpital universitaire d’Anvers, Belgique
Président du Comité Scientifique de The NASH Education ProgramTM
Professeur Bertrand Cariou, Directeur de l’Institut du Thorax, CHU de Nantes, France,
Membre Comité Scientifique de The NASH Education ProgramTM
2
1. Introduction
QUOI ?
POURQUOI ?
QUI ?
COMMENT ?
LES MESSAGES
LES ACTIONS 2017
 Structure juridique : Fonds de Dotation
 Rôle : pilotage d’actions de sensibilisation autour de la NASH,
destinées à répondre aux besoins d’information autour de cette
pathologie trop peu connue, véritable épidémie silencieuse
 Comité scientifique : Pr. Sven Francque, Pr. Bertrand Cariou
 Président : Jean-François Mouney
 Vice-Président : Xavier Guille des Buttes
 Dotation : fixée par GENFIT à €1 900 000 pour 2017
(prévisionnel), couvrant les activités d’acquisition, de production,
et de diffusion de connaissances d’ordre médical et scientifique
Investissements : pour la plupart déjà inscrits dans le plan
stratégique de GENFIT
3
1. Introduction
QUOI ?
POURQUOI ?
QUI ?
COMMENT ?
LES MESSAGES
LES ACTIONS 2017
 Un constat simple : l’écosystème n’est pas encore prêt pour
assurer une prise en charge optimale des patients NASH
 Des besoins non satisfaits évidents : chez tous les acteurs
impliqués dans la prise en charge de la maladie, à tous les niveaux
 Une responsabilité à assumer : en tant que leader reconnu sur
cette pathologie nouvelle à forte prévalence
 La volonté d’être efficace : en centralisant le pilotage des
initiatives déjà prises et/ou à venir
 La nécessité d’être accessible et reconnu : pour être à même
de jouer un rôle de catalyseur dans la prise de conscience, grâce à
une forte visibilité des actions entreprises
4
1. Introduction
QUOI ?
POURQUOI ?
QUI ?
COMMENT ?
Le corps
médical dans
son ensemble
LES MESSAGES
 Hépatologues, gastroentérologues
 Endocrinologues, diabétologues
 Cardiologues, angiologues
 Médecins généralistes
 Centres spécialisés (obésité, etc.)
LES ACTIONS 2017
Les patients,
acteurs de leur
propre santé
Et bien
au-delà…
 Patients
 Familles des patients
 Associations de patients
 Grand public, grands médias
 Payeurs
 Acteurs de l’innovation
 Investisseurs, mécènes
 Partenaires pharma
5
1. Introduction
QUOI ?
POURQUOI ?
QUI ?
COMMENT ?
LES MESSAGES
LES ACTIONS 2017
 Agir rapidement et simplement
Financement d’initiatives extérieures pertinentes, orientées
« disease awareness » : thèses, projets de bases de données, etc.
Développer des actions ciblées et spécifiques
Lancement d’initiatives propres, élaborées et pilotées
directement par The NASH Education ProgramTM
 Exploiter au mieux le potentiel d’innovation
Lancement d’appels
à projet auprès de spécialistes :
innovation digitale, innovation non-scientifique, etc.
 Créer des synergies et des passerelles
Partenariats ad-hoc et/ou de long terme : associations de
patients, partenaires industriels, etc.
6
1. Introduction
QUOI ?
Il est important de
POURQUOI ?
QUI ?
LES MESSAGES
bien plus
de spécialités que les seuls
LES ACTIONS 2017
hépatologues
COMMENT ?
La NASH concerne
déculpabiliser
les patients
Il est essentiel de développer des
Il est nécessaire de prendre
conscience des
conséquences
graves de la maladie
supports de qualité
pour l’éducation et la
formation de tous
7
1. Introduction
QUOI ?
Video éducative KOLs
POURQUOI ?
QUI ?
Etat des lieux
NASH Disease
Awareness
COMMENT ?
LES MESSAGES
LES ACTIONS 2017
Symposium
éducatif pour EASL
Base de données Patient
Registry aux U.S.
…et bien d’autres initiatives à venir,
s’appuyant sur plusieurs leviers
Interface web
et réseaux sociaux
Santé
digitale
Psychologie
Art
Sport
Etc.
8
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
1
Urgence médicale majeure reconnue par les agences de
régulation Européenne (EMA) et Américaine (FDA)
2
Maladie grave, pouvant aboutir à une cirrhose, un cancer,
une transplantation hépatique
3
Aucun traitement approuvé à ce jour
4
Co-morbidité de la double épidémie de diabète et d’obésité
5
Première cause de mortalité chez les patients NASH
= maladies cardiovasculaires
6
Prévalence élevée chez l’adulte : >10% (pays occidentaux)
7
Maladie asymptomatique/silencieuse
8
Seule méthode de diagnostic aujourd’hui : biopsie (invasive)
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
9
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
 Mode de vie moderne

Pas assez de temps, ou pas assez de moyens
financiers pour une alimentation saine et équilibrée

Pas assez de temps, plus assez l’énergie, ou pas les
moyens pour pratiquer une activité physique
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
€
10
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
1 seule lésion hépatique
• Stéatose = « foie gras »
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
3 lésions hépatiques
• Stéatose = « foie gras »
• Inflammation
• Ballooning = dégénérescence des cellules (nécrose)
Haas, Francque & Staels. Ann Rev Physiol 2016
11
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
 Comment stopper la maladie : comme pour l’hépatite C ou le
HIV, il faut combattre la cause de la maladie, c’est-à-dire
l’inflammation et le ballooning, moteurs de la NASH et donc cibles
principales dans la prévention des complications hépatiques
sévères (cirrhose, cancer, transplantation)
CIRRHOSE =
F0
F1
F2
F3
F4
Arun Sanyal, @ Paris Nash Symposium 2016
12
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
 Principales causes de mortalité chez les patients NASH : une
importante étude scientifique a montré en 2015 que la première
cause de décès chez les patients NASH correspondait aux
maladies cardiovasculaires
QUELQUES CHIFFRES
Angulo, 2015
13
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
 Des changements de mode de vie peu efficaces : s’il est
convenu qu’une perte de poids peut – en théorie – réduire le
risque de développer des complications sévères, la réalité montre
qu’il est en fait extrêmement difficile pour les patients d’atteindre
les objectifs, les causes de ces échecs étant multiples.
14
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
 Causes de transplantation hépatique : les experts
s’attendent à ce que la NASH devienne en 2020 la première
cause de transplantation hépatique, devant l’hépatite C
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
Wong et al, Gastroenterology 2015
15
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
 Coût d’une transplantation hépatique : Milliman évalue en
2014 le coût total d’une transplantation hépatique à US$740,000
soit environ €700,000 (contre US$577,000 en 2011)
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
Millman Research report, 2014
16
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
 La prévalence de la NASH dans les pays occidentaux est
alarmante, et le phénomène inquiète également dans les pays en
voie de développement où les classes aisées s’exposent à des
risques importants
Prévalence de la NASH en fonction de l’ethnicité
QUELQUES CHIFFRES
19%
20%
14%
12%
10%
10%
7%
0%
Ensemble
Hispaniques
Caucasiens
Afro-américains
Autres
Williams, 2011
www.nature.com
NAFLD x2 over 6 years (2007 – 2013): 23.48% to 44.31% [males] – 17.56% to 43.06% [females]
Wu et al., 2017
17
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
 La NASH, phénomène de plus en plus inquiétant chez les
jeunes : bien que la pathologie mette un certain temps à
s’installer, il est de plus en plus fréquent d’observer une NASH
(voire une cirrhose) chez des enfants ou jeunes adolescents
QUELQUES CHIFFRES
Prévalence de la NASH chez les adolescents
US ; 12-18 ans ; 8 539 individus
>50%
des enfants subissant une
chirurgie bariatrique ont une
10,1%
10,0%
NAFLD
NASH
8,8%
NAFLD
3,3%
>34%
des enfants avec une NAFLD
identifiés avec une
NASH
Stavra et al, Gastroenterology 2015
3,1%
3,4%
1999-2004
2005-2010
0,7%
0,0%
1988-1994
Selvakumar, Hepatology 2016
18
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
 Les projections se traduisent en millions de patients NASH.
En France comme ailleurs, elles incitent à tirer un signal
d’alarme pour une prise de conscience générale du risque.
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
De
3 à 6 millions d’adultes
potentiellement atteints
de la NASH…
…dont
0.5 à 1 million
patients à un stade avancé
Projections sur base de Williams 2011,
Younossi 2016, essais cliniques NASH
19
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
 Le phénomène n’est pas statique et les tendances constatées
renforcent le sentiment d’urgence : la NASH avec fibrose se
développe beaucoup plus vite que le diabète et l’obésité
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
1999 – 2002
2009 – 2012
7 034 participants
(NHANES)
2 000 000
patients NASH
avec une fibrose F3
(NAFLD avec fibrose)
+100%
Sur seulement
10 ans
4 000 000
patients NASH
avec une fibrose F3
(NAFLD avec fibrose)
Patients
obèses
+23%
Patients
obèses
Patients
diabétiques
+43%
Patients
diabétiques
Kabbany, Gastroenterology 2017
20
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
 Les recommandations communes EASL/EASD indiquent la
nécessité d'une coopération inter-disciplinaire hepato-diabéto
pour la prise en charge de la file active de patients diabétiques
ayant une NASH : importance cruciale de la formation/éducation
= tous les patients avec
un diabète de type II
Diabetologia, 2016
21
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
Il y a moins de 4 000 gastro/hépatologues en France : seuls, ils
ne pourront pas relever le défi lié à la prévalence de la maladie
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
https://www.data.gouv.fr/fr/reuses/les-effectifs-des-medecins-par-specialites-en-france-au-1er-janvier-2014/
22
2. La NASH, c’est quoi exactement ?
L’ESSENTIEL
CAUSES
Il y a moins de 4 000 gastro/hépatologues en France : seuls, ils
ne pourront pas relever le défi lié à la prévalence de la maladie
PROGRESSION
RISQUES ASSOCIES
QUELQUES CHIFFRES
1 778 endocrinologues
6 796 cardiologues
3 570
gastroentérologues
hépatologues
102 140 médecins
généralistes
https://www.data.gouv.fr/fr/reuses/les-effectifs-des-medecins-par-specialites-en-france-au-1er-janvier-2014/
23
3. Quels besoins en matière d’éducation
autour de la NASH aujourd’hui ?
1
Un constat simple…
…des besoins évidents
Une communauté médicale encore
insuffisamment préparée/formée
1 Apporter une information médicale
et scientifique aussi précise qu’utile
Impliquer l’ensemble des spécialités
2 concernées : endocrinos, diabétos…
2 Plus qu’une simple maladie hépatique :
une maladie multi-facettes
Les seuls hépatologues : insuffisants
3 en nombre au regard de la prévalence
3
Impliquer les généralistes qui à
terme joueront un rôle essentiel
4
Des patients peu au courant
des causes et conséquences
4 Sensibiliser quant aux risques
graves induits par la maladie
5
Des familles de patients mal
outillées pour leur venir en soutien
5 Expliquer, déculpabiliser,
accompagner, supporter, aider
6
Des payeurs encore peu conscients
du fardeau économique
6 Expliquer les risques en matière
de santé publique et de coûts
7
Une opinion publique qui n’est
pas sensibilisée
7 Engager un plan media global pour
soutenir l’ensemble de la démarche
24
3. Quels besoins en matière d’éducation
autour de la NASH aujourd’hui ?
Des questions cruciales…
…à chaque étape du parcours de santé
1. En amont
du diagnostic
Ai-je des
prédispositions ?
Comment
évaluer mes
risques ?
Comment
éviter la
maladie ?
2. Diagnostic
initial
Est-ce que ça
fait mal ?
Est-ce vraiment
nécessaire ?
Que vais-je
apprendre ?
Qui va me suivre
et me prendre en
charge ?
3. Réaction
au diagnostic
Est-ce de
ma faute ?
Est-ce grave ?
Comment vont
réagir mes
proches ?
Suis-je seul
dans ce cas ?
4. Options
thérapeutiques
Existe-t-il
une solution ?
Est-elle
efficace ?
Est-elle sans
risques ?
Perspective
PATIENT
5. Efficacité,
Effets secondaires
6. Réactions
ultérieures
Est-ce que ça
marche ?
Est-ce nécessaire
de continuer ?
Est-ce que ça
provoque des
effets
secondaires ?
Comment
mesurer
facilement la
régression de la
maladie ?
Règle-t-elle tous
les problèmes ?
Quel est mon
plus grand risque
de décès ?
25
3. Quels besoins en matière d’éducation
autour de la NASH aujourd’hui ?
Des questions cruciales…
…à chaque étape du parcours de santé
1. En amont
du diagnostic
2. Diagnostic
initial
Qui sont mes
patients à risque ?
Quel contrôle
de routine ?
Quels messages
de prévention
faire passer ?
Quelle approche
patients obèses ?
Quelle approche
patients diabétiques?
Quid si déjà des
symptômes ?
Quelles méthodes
pour quels patients ?
3. Réaction
au diagnostic
4. Options
thérapeutiques
Vers qui orienter
mon patient ?
Quelle approche
pour quel type
de patients ?
Comment lui
faire comprendre
la gravité ?
Comment le
rassurer ?
Comment traiter
la cause avant
tout ?
Quid des
comorbidités ?
Quel traitement
de base pour
une thérapie de
combinaison ?
Perspective
MEDECIN
5. Efficacité,
Effets secondaires
Comment assurer
une bonne
observance du
traitement ?
Comment éviter
les effets
secondaires ?
6. Réactions
ultérieures
Comment suivre
facilement mon
patient ?
Quelle thérapie
vais-je plutôt
recommander à
mes confrères ?
Que faire en cas
d’effets
secondaires ?
26
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
1. Base de données Patient Registry aux U.S.
Acquisition de
connaissances
De quoi s’agit-il ?
• Travail d’acquisition de données patients anonymisées
• Suivi prospectif des patients à travers une collaboration
entre des centres spécialisés en endocrinologie/diabétologie
et en hépatologie/gastroentérologie
Objectifs
• Mieux comprendre les mécanismes de progression
naturelle de la maladie
• Enclencher un processus de référencement des patients
entre les spécialités qui devront être impliquées dans la
prise en charge globale des patients
Mise en œuvre
• Collaboration avec le Pinnacle Clinical Research
Center, dirigé par le Pr Stephen Harrison,
membres du Comité de pilotage international de
l’étude clinique de phase 3 RESOLVE-IT
Gastro
Endo
Diabeto
Hepato
27
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
2. Video éducative KOLs
De quoi s’agit-il ?
« NASH, anticipating an impending storm » :
paroles de KOLs permettant d’apporter un
éclairage simple et clair sur la NASH
Mary RINELLA, MD
Pr. Kenneth CUSI
Objectif
Expliquer à une audience internationale
(médecins, patients, grand public) quels
sont les ressorts de la maladie : causes,
risques, conséquences, traitements, etc.
Mise en œuvre
• Interviews de KOLs de renommée
mondiale (hépatologie, endocrinologie),
et/ou membres actifs du Liver Forum,
et/ou membres du comité de pilotage
international de l’essai clinique de Phase 3
RESOLVE-IT dans la NASH
• Diffusion web, lors d’évènements
scientifiques, etc.
Pr. Stephen HARRISON
Pr. Vlad RATZIU
Pr. Arun SANYAL
28
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
Mary E. RINELLA, MD
2. Video éducative KOLs
De quoi s’agit-il ?
« NASH, anticipating an impending storm » :
paroles de KOLs permettant d’apporter un
éclairage simple et clair sur la NASH
Kenneth CUSI, MD
Professor of Medicine, Chief,
Division of Endocrinology, Diabetes
and Metabolism, The University of
Florida, Gainesville, Florida – USA
Objectif
Expliquer à une audience internationale
(médecins, patients, grand public) quels
sont les ressorts de la maladie : causes,
risques, conséquences, traitements, etc.
Mise en œuvre
• Interviews de KOLs de renommée
mondiale (hépatologie, endocrinologie),
et/ou membres actifs du Liver Forum,
et/ou membres du comité de pilotage
international de l’essai clinique de Phase 3
RESOLVE-IT dans la NASH
• Diffusion web, lors d’évènements
scientifiques, etc.
Associate Professor of
Medicine, Division of
Gastroenterology and
Hepatology, Northwestern
University Feinberg School of
Medicine, Chicago, Illinois –
USA
Stephen A. HARRISON, MD
Vlad RATZIU, MD
Professor of Hepatology, Hôpital
Pitié-Salpêtrière, Institute of
Cardiometabolism and Nutrition and
Université Paris – FRANCE
Medical Director of Pinnacle Clinical
Research, Visiting Professor of
Hepatology at the Radcliffe College of
Medicine, University of Oxford, San
Antonio, Texas – USA
Arun J. SANYAL, MD
Professor Internal Medicine,
Department of Gastroenterology,
Virginia Commonwealth University
Medical Center, Richmond, Virginia
– USA
29
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
3. Etat des lieux « NASH Disease Awareness »
De quoi s’agit-il ?
Etude pilote préalable au lancement du
NASH Global Health ObservatoryTM
NASH Global Health ObservatoryTM
1
2
Objectif
Mettre en place, sur le long terme, un outil de mesure
flexible et adapté permettant de comprendre l’évolution
des besoins en matière d’information médicale et
scientifique autour de la NASH
Ecouter
Comprendre
Mise en œuvre
• Phase 1 : étude(s) pilote(s) auprès de gastroentérologues,
hépatologues, endocrinologues, diabétologues et
cardiologues français
• Phase 2 : état des lieux annuel, avec élargissement du
périmètre d’étude (médecins généralistes, patients à
risque, Europe et monde, etc.)
3
Agir
30
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
3. Etat des lieux « NASH Disease Awareness »
31
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
3. Etat des lieux « NASH Disease Awareness »
32
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
4. Symposium ILC/EASL – April 2017
De quoi s’agit-il ?
Session éducative à destination des cliniciens spécialistes
du foie, lors du congrès international annuel de l’EASL 2017
(Amsterdam, Pays-Bas, Avril 2017)
Objectif
Participer activement à la dissémination d’information à
caractère scientifique et médical pour une meilleure
compréhension de la NASH au sein de la communauté
responsable de la prise en charge des patients
Mise en œuvre
• Sujet : “Advances in biomarkers and trial endpoints for
NASH and liver fibrosis”
• Intervention de 4 KOLs
• Plusieurs centaines voire milliers de participants en live
• Diffusion ultérieure des contenus online, pour un accès
par le plus grand nombre
33
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
5. Conférence des Jeunes Hépatologues
De quoi s’agit-il ?
Une conférence pour les jeunes hépatologues, adressant tous les domaines de l'hépatologie,
à travers des interactions entre de jeunes cliniciens, jeunes chercheurs, et mentors
Objectif
Donner l'opportunité d'échanger,
sous la forme de controverses,
de présentations de travaux, de cas cliniques, etc.
Mise en œuvre
• Été 2017
• 1,5 jour
• 3 sessions générales
• 4 ateliers avec restitution
• 80 participants de toute la France
34
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
6. Brochures éducatives
De quoi s’agit-il ?
Documents simples et accessibles pour les
médecins et les patients, rappelant l’essentiel des
éléments clés concernant la pathologie
Objectif
Offrir des supports visuels et synthétiques faciles à
partager, faciles à conserver, faciles à distribuer,
faciles à comprendre, etc.
Mise en œuvre
• Monographie distribuée sur les congrès
scientifiques et médicaux rassemblant un grand
nombre de praticiens
35
4. Quels projets concrets pour
The NASH Education ProgramTM en 2017 ?
7. Et pour 2018… Journée Paramédicale du Congrès SFD
De quoi s’agit-il ?
Evènement annuel majeur pour tous les
professionnels du diabète, avec une large place
consacrée à la NASH en 2018
Objectif
Créer des passerelles visibles et tangibles entre les spécialistes
du diabète et de la NASH, pour une cross-fertilisation utile à la
bonne prise en charge des patients NASH
Mise en œuvre
• Mars 2018... détails à venir !
36
37