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Alma Bio Therapeutics Traitement des Maladies Auto-immunes Sans Compromettre la Réponse Immunitaire Février 2017 PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics De l’innovation Pour le Traitement des Maladies Auto-immunes Alma développe un nouveau type de traitement immuno-modulateur pour les maladies auto-immunes: • Traite la cause de la maladie plutôt que ses symptômes • Ne compromet pas les fonctions du système immunitaire • A le potentiel d'être curatif L’approche thérapeutique d’Alma utilise les molécules régulatrices naturelles de l’organisme pour rétablir un contrôle strict d’une réponse inflammatoire aberrante. Cette approche thérapeutique est auto-limitante - elle cesse une fois l’inflammation contrôlée Une action uniquement lorsque nécessaire PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Les Maladies Auto-immunes: une Erreur d’identité Le systeme immunitaire combat parfois ses propres cellules car il les considere a tord comme des elements etrangers nuisibles • Plus de 90 maladies auto-immunes différentes • Plus de 100 Mio de patients à travers le monde • 20 Mio de patients en Europe • 4.5 Mio de patients en France • Incidence et prévalence à la hausse, pas seulement dans le monde occidental • Cout annuel total des soins > 120 Mrd € MS - Sclérose en plaque RA - La polyarthrite rhumatoïde PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Les Besoins Les traitements actuellement disponibles: • Suppriment les symptomes mais ne se concentrent pas sur les causes de la maladie • Ne prennent pas en compte la complexité du processus de la maladie • Sont mal tolérés: de nombreux patients développent des effets secondaires graves et imprévisibles • Un nombre élevé de patients ne répondent pas ou deviennent rapidement réfractaires aux traitements Aucun des traitements actuellement disponibles n’est curatif Il existe un réel besoin thérapeutique de developer un traitement curatif démontrant de faibles effets secondaires et adaptés à de nombreux patients Les immuno-modulateurs curatif sont des Blockbusters en devenir PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Mécanismes Sous-jacents aux Maladies Auto-immunes La fonction du systeme immunitaire est de conserver un equilibre Treg Inflammation Regulee • Surveille en permanence le corps • Déclenche si nécessaire une réponse inflammatoire localisée comme mesure corrective • Les lymphocytes T régulateurs (Treg) sont necessaires au maintien de cet équilibre immunitaire Une perte de controle immunitaire entraine le developpement de maladies Treg Inflammation Incontrolee • Un dysfonctionnement LOCAL des Treg est comparable à une défaillance des freins sur une voiture • Le système immunitaire s’emballe et ne peut plus ralentir • L’inflammation prend alors un caractère pathologique aboutissant au développement d’une maladie auto-immune PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Retablissement d’un Controle Immunitaire Strict Le controle de la reponse immunitaire peut etre retabli en dirigeant les lymphocytes T regulateurs sur les sites d’inflammation Alma a démontré que les Protéines de Choc Thermique (Heat Shock Proteins ou HSP), une classe importante de molécules, sont capables d’induire le recrutement et l’activation (potentialisation) des Treg du sang périphérique puis leur migration vers les zones d’inflammations pour agir comme immunosuppresseurs. 1| Maladie Inflamamtion incontrôlée Treg Treg 2| Traitement Recrutement des Treg Régulation De l’inflammation 3| Résolution Treg HSP Treg Fondamentaux sur lequel Alma base son approche Treg Treg Treg Treg Treg Vaisseaux sanguins PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Traitement Les candidats medicaments développé par Alma sont bases sur des plasmides proprietaires (fragments d’adn circulaire) codant pour les molecules immuno-regulatrices humaines HSP70 ou HSP90 • Le traitement n’est pas une therapie genique • Injection intramusculaire du plasmide; de faibles doses sont requises pour initier une réponse therapeutique significative • L’expression des HSP est abondante en cas d’inflammation • L’expression des HSP diminue une fois l’inflammation calmée L’approche thérapeutique proposée par Alma est de nature auto-limitante Alma Bio Therapeutics HSP PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Une Plateforme Innovante au Coeur de la Technologie de Pointe Alma Alma s’est tout d’abord engagée sur la maladie de Crohn L’une des deux principales maladies inflammatoires de l’intestin (MICI) à caractère chronique, invalidant et actuellement incurable • 5,5 millions de patients de mici dans le monde • 2,5 millions de patients en Europe • 200 000 patients en France • L’incidence a augmenté de 60% au cours des 8 dernières années • Coût total des soins en France: 1,5 Mrd € Le marche medicamenteux de la maladie de Crohn atteindra 4 milliards € d’ici 2022* * Visiongain, July 2013 PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Preuve de Concept, EFFICACITE Le traitement développé par Alma permet de reduire significativement les risques d’inflammation du colon Dommages coliques (echelle de wallace) Alma Bio Therapeutics 9 8 7 6 5 4 3 2 1 0 MALADE TRAITÉ SAIN Normal / Sain Malade atteint de MICI aigue Traité avec HSP90 PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Propriété Intellectuelle 7 brevets délivrés, 1 en cours d’évaluation PI provenant de l’Institut Weizmann Portfolio PI détenu par Alma Bio Therapeutics Couverture large - traitement des maladies auto-immunes dépendantes des cellules T Conseils en propriété intellectuelle Europe États Unis PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Environnement Compétitif Industriels et Universités produisent actuellement des efforts considérables dans le dévelopement de nouvelles approches thérapeutiques plus performantes pour le traitement de la maladie de Crohn Nouveles cibles medicamenteuses pour la maladie de Crohn IL inhibitor Anti-TNF Launched Cytokine Immunomodulator Tous ces medicaments et candidats médicaments sont de type petites molécules ou agents dirigés contre des cibles du système immunitaire Une intervention à un seul point au sein d’un réseau interconnecté complexe présente de faibles chances de réussite Anti-adhesion molecules Downstream signaling blockade PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Avantages Competitifs Treatment Actuellement Alma Effets Sur Les Fonctions Immunitaires Susceptible de rendre le système encore plus incontrôlable Rétablit le contrôle sans perturber la réponse immunitaire normale Efficacite Limitée A le potentiel d'être curatif Surete Effets secondaires imprévisibles Auto-régulation; Pas d’effet secondaire anticipé Positionnement Patients dans un état modéré à sévère Non répondeurs et les patients réfractaires Posologie Administration chronique (journalière) Administration périodique (mensuelle ou à intervalles plus longs) (petites molécules) L’approche therapeutique proposee par Alma promet des avantages thérapeutiques actuellement pas réalisables avec les produits biologiques En premier lieu un traitement de première ligne pour les patients refractaires puis le traitement de choix pour tous PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Modele Economique Pour chaque indication Alma s’efforcera de former un partenariat strategique avec une societe biopharmaceutique apres finalisation de la Phase 2a Les futurs partenaires stratégiques collaboreront à la commercialisation du produit, y compris à son développement, son approbation réglementaire ainsi qu’aux activités de marketing et vente Partenariat maladies auto-immunes - comparatifs Deal similaire en fin de phase 2a: Droits exclusifs mondiaux, revenus de paiements initiaux et de jalons ainsi que redevances • Takeda/ MacroGenics (2014) 469M $ • Roche/ Adheron (2015) 580M $ • Bristol-Myers/ Padlock (2016) 600M $ PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics L’equipe Prof. Irun R. Cohen, MD, Dr. Binah Baum Dr. Denis Ravel Professeur Emerite d’Immunologie, Institut de recherche scientifique Weizmann Directrice exécutive et entrepreneure expérimentée dans le secteur des biotechnologies Cadre dirigeant dans le domaine du développement pharmaceutique (> 30 ans), du concept préclinique au développement clinique PRIX ROBERT KOCH, Prix AESKU - Contribution significative à la Recherche en Auto-Immunité A participé à la creation de > 30 start-ups, aboutissant à 6 sorties Servier, Genset / MerckSerono, Diatos Fondateur, Inventeur et Conseiller Scientifique Principal Fondatrice, Présidente Directeur développement préclinique et affaires réglementaires PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Faits Marquants • Creation: Novembre 2013 • Brevets acquis del’Institut Weizmann • Initialement financé par ses 3 fondateurs • 1.1 M € de financement via business angels • BPI - 640K € Avance remboursable • BPI - 110K € Prêt participatif d’amorçage • CMI2030 Phase D'amorcage - 220K • Statut JEI - Mai 2014 Alma ouvre la voie a la creation d’une nouvelle generation post-biologique de modulateurs immunitaires curatifs, fiables et efficaces PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Financement 1er Candidat Médicament (Mici) Actuellement a la recherche de 300K € Objectif de remplir toutes les conditions nécessaires pour une première réunion d’orientation avec les autorités réglementaires de l’UE (EMA) Financement ulterieur Series A round --------------------------------- 4 700K € * études précliniques règlementaires - 2 200K € ► Phase 1 - tolérance clinique ----------- 2 500K € ► * Objectif de remplir toutes les exigences réglementaires précliniques pour le dossier d’IND; Autorisation de commencer les essais cliniques sur l’Homme Series B round -------------------------------- 2 800K € ► Phase 2a - efficacité clinique ------------ 2 800K € PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Road Map PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Conclusion - Plan d’investissement • Marche lucratif a la recherche de medicaments curatifs Solution qui promet d'être curative → “game changer” • Opportunite derisquee pour un investissement relativement faible Essais cliniques sur l’Homme - “First in man” début 2018 • Actif pi significatif 7 brevets détenus par la société • Strategie de sortie viable Accord collaboratif avec sociétés biopharmaceutiques attendu en Phase IIa PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS Alma Bio Therapeutics Reseau et Partenaires Science: Technologie: Reseau: Support Financier: Aspects Juridiques Et Comptables: PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS
