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30-04-14
Patients organisés,
clients experts et
relation de pair à pair
Colloque Comprendre l’incompréhension
Institut de consultation et de recherche en éthique et en droit
Université Laval
Le 24 avril 2014
François Laroche, B.A.
Président
Société canadienne de l’hémophilie
Section Québec
Un aperçu de la présentation
• Qu’est-ce que l’hémophilie ?
• Historique de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) et
de la Section Québec (SCHQ)
• Les traitements et les complications
• Les progrès dans les soins et la créations des centres de
traitement de l’hémophilie au Québec
• Les activités de de la SCHQ
• L’implication de nos membres au sein du Système du sang
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Qu’est-ce que l’hémophilie ?
L’hémophilie :
• un trouble héréditaire de la coagulation du sang
• une quantité réduite (absence) d’une protéine essentielle
des saignements prolongés puisque la chaîne de la
coagulation est interrompue
 facteur VIII : hémophilie A
• facteur IX : hémophilie B
• le gène de la maladie se trouve sur le chromosome X
• touche 1 personne sur 10 000 (environ 800 Québécois)

Homme
hémophil
e
Femme
normale
Fils
normal
Femme
Homme
porteuse
normal
Homme
normal
Fille
porteuse
h ~ X : gène de l’hémophilie
Fils
normal
Fils
hémophil
e
Fille
normale
Fille
porteuse
Le tiers des nouveaux cas
d’hémophilie sont le résultat
d’une mutation génétique et,
donc, sans qu’il y ait d’antécédents familiaux de la maladie.
Les autres troubles de la coagulation
du sang et les traitements
Les autres troubles de la coagulation :
• déficits en facteurs I, II, V, VII, X, XI et XIII (très rares)
• maladie de von Willebrand (plus fréquente - jusqu’à 1 personne sur 100 serait porteur
du gène, soit 80 000 Québécois), mais 9 personnes sur 10 ne sont pas diagnostiquées
• troubles autosomiques (touche l’une des 22 autres paires de chromosomes)
• touchent aussi bien les hommes que les femmes
Les traitements :
• injections intraveineuses de concentrés de facteur de remplacement (VII, VIII, IX, XI,
XIII) ou de plasma sanguin (V) pour les troubles sévères
 utilisés pour endiguer ou prévenir les saignements (prophylaxie)
 pour la plupart issus de génie génétique (recombinants)
• comprimés ou vaporisateur nasal pour les troubles mineurs
• produits à action prolongée (disponibles sous peu)
• thérapie génique, une voie de l’avenir
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Degrés de sévérité et complications
Des degrés de sévérité variables :
L’expression du taux de facteur normal dans le sang se situe entre 50 % et 100 %.
Hémophilie légère : entre 5 et 30 % — traitement une fois tous les 5 à 10 ans (suite à un
trauma)
Hémophilie modérée : entre 1 à 5 % — traitement 2 à 5 fois par année (extraction
dentaire, choc, trauma…)
Hémophilie sévère : moins de 1 % — traitements prophylactiques 3 fois par semaine
pour prévenir des saignements spontanés
Les inhibiteurs, une grave complication :
• Des anticorps dirigés contre le facteur de remplacement perfusé.
• Cela signifie que le facteur est détruit rendant le traitement inefficace.
• Touchent un hémophile A sévère sur trois à un moment ou l’autre de sa vie.
• Se développent habituellement dès leurs premières expositions au facteur VIII.
• Exposent les hémophiles à un risque beaucoup plus élevé de morbidité et de
mortalité.
La Société canadienne de l’hémophilie
• Fondée par Frank Schnabel en 1953, en compagnie d’autres hémophiles, de
parents et de médecins.
• Un partenariat entre médecins et patients qui était unique à l’époque… et qui
l’est encore aujourd’hui (relation privilégiée puisqu’elle se prolonge dans le temps).
• La scolarisation et l’environnement social des hémophiles s’améliorent.
• Les soins se perfectionnent sensiblement (plasma frais congelé vs transfusion
de sang total).
• Les enfants hémophiles sévères commencent à vivre plus longtemps
(espérance de vie d’environ 20 ans lors de la création de la SCH).
• En 1955, ouverture d’une ébauche centre de traitement de l’hémophilie par le
Dr Cecil Harris (qui travaillait à la Croix-Rouge).
• Des soins étaient dispensés par un dentiste, un travailleur social et un
physiothérapeute (embryon des soins complets multidisciplinaires).
• La condition psychologique des hémophiles s’en trouve améliorée.
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La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Fondée par Frank Schnabel en 1959 (section québécoise de la SCH).
Premiers services et activités offerts par la SCHQ :
•Organisation de séances d’information pour les patients et leur famille (pour
qu’ils soient davantage informés et se prennent en charge convenablement)
•Recrutement des donneurs de sang en collaboration avec la Croix-Rouge (pour
qu’ils aient accès au sang, la matière première de leur traitement)
•Aide directe aux hémophiles (pour les aider à payer leurs frais médicaux —
soins, honoraires des médecins et séjours à l'hôpital).
•Rapports de coopération et de partage de connaissances avec d’autres
organisations pour enfants malades ou handicapés (Association de la
poliomyélite, March of Dimes, Hôpital Shriners, etc.) parce que, même si les
traitements s'amélioraient, les jeunes vivaient tout de même avec de graves
séquelles (articulaires particulièrement) dues aux hémorragies. La SCHQ
cherchait à améliorer leur sort.
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1960
•Découverte du cryoprécipité, en 1965, par la Dre Judith Pool (traitements nettement
améliorés et chirurgies possibles)
•Développement des concentrés de facteur de la coagulation (amorcé dans les années
1950 aux É.-U.) et introduits graduellement au Canada
•Les hémophiles sont maintenant pris en charge dans les salles d'urgence
•Le nombre et la durée des hospitalisations commencent à réduire
•Projet pilote de soins à domicile élaboré par la Dre Hannah Strawzynski, en 1969, à
l’hôpital de Montréal pour enfants
•Les soins à domicile changent complètement la vie des hémophiles (plus de liberté
de mouvement, des possibilités de voyager)
•Les hémophiles peuvent dorénavant se traiter sans être obliger d’aller à l’hôpital
•Gain extraordinaire en terme d’autonomie
•Possibilité d’étudier et de travailler a temps plein, ce qui leur permettait de
devenir des citoyens actifs pour la société
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La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1960 (suite)
Fondation de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) en 1963, toujours à
Montréal et toujours par Frank Schnabel (fondateur et premier président).
•À peine une douzaine de pays composait la FMH au moment de sa création.
•Son objectif : combler l’écart thérapeutique et rendre le traitement disponible pour
tous ceux, hommes et femmes, qui sont atteints de l’hémophilie ou d’un autre trouble
héréditaire de la coagulation, peu importe où ils habitent sur la planète.
•Aujourd’hui, la FMH compte plus de 115 organisations nationales membres.
La FMH organise des congrès bisannuels un peu partout dans le monde au cours
desquels les participants (professionnels de la santé, patients, membres de l’industrie
pharmaceutique...) peuvent assister à des présentations abordant les aspects médicaux
(clinique et laboratoire), musculosquelettiques et psychosociaux en lien avec les
troubles de la coagulation. Cet événement de partage de connaissances est unique au
monde. De plus, à chaque année où il n’y a pas de congrès, la FMH organise un
forum mondial sur l’approvisionnement et la sûreté des produits de coagulation.
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1970
En 1971, la SCHQ tient son premier camp d’été pour hémophiles au Camp Edphy,
à Val-Morin. Notre camp d’été en sera donc à sa 43e édition cette année.
Ces camps permettent aux jeunes hémophiles de faire des activités adaptées dans un
environnement contrôlé. Deux infirmières des centres de traitement de l’hémophilie
sont présente pour la durée du camp pour, notamment, enseigner la technique
d’autoperfusion aux
jeunes hémophiles ce
qui augmente encore
davantage leur
autonomie. Cela les
amène à être des
acteurs importants
dans la dispensation
de leurs soins et à se
prendre en main.
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Décennie 1970 (suite)
La SCHQ travaille encore une fois de concert avec les médecins pour la reconnaissance
des centres pour le traitement de l’hémophilie (CTH).
Désignation officielle par le ministère de la Santé des quatre CTH en 1979 :
Hôpital de Montréal pour enfants (centre pédiatrique à Montréal)
Hôpital Sainte-Justine (centre pédiatrique à Montréal)
Hôpital du Saint-Sacrement — le CTH est aménagé aujourd’hui au CHUQ Hôpital de
l’Enfant-Jésus — (Québec)
Centre hospitalier universitaire de l’Estrie (Sherbrooke)
Ces CTH offrent une approche multidisciplinaire (soins complets) pour traiter les
personnes atteintes d’un trouble de la coagulation. Un médecin spécialisé en hémostase
(qui agit à titre de directeur du centre), une infirmière coordonnatrice, un physiothérapeute
et un travailleur social font partie du noyau dur de l’équipe soignante, auxquels se joignent,
la plupart du temps, un dentiste, un microbiologiste, un orthopédiste, un
gynécologue/obstétricien, un gestionnaire de données. Le patient constitue le centre
d’intérêt de l’équipe soignante. Il fait ce qui est prescrit selon son plan de traitement, il
devient proactif et,
peu à peu, il développe une expertise dans la prise en charge de sa condition.
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1980
•Au début des années 1980, la SCHQ organise des journées d’information et des ateliers
de partage sur des sujets variés.
•C’est aussi à cette époque que la SCHQ débute sa campagne de collecte de fonds par le
biais de ventes de livres à colorier en vue d’augmenter son financement autonome.
•En 1985, la SCHQ ouvre un bureau avec des employés permanents pour gérer le
membership et voir à l'organisation des activités de la programmation et de collecte de
fonds. Les bénévoles jouent un rôle important, encore aujourd’hui, au sein de la SCHQ.
•Le VIH fait des ravages dans la communauté hémophile. Avec l’arrivée de cette
maladie, les énergies de la SCHQ sont davantage orientées vers le soutien de ses
membres atteints de ce virus. Deux phases, en particulier, ont grevé beaucoup temps :
1- Soutien psychologique pour les membres et leur famille : plusieurs gens
sont en détresse et la SCHQ commence à tenir, dès 1989, des fins de semaine
familiales au cours desquelles des séances d'informations et des groupes de
soutien psychologique sont organisés.
2- Compensation financière : travail de lobbying auprès des instances
gouvernementales, en collaboration avec la SCH, pour une indemnisation.
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La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1990
•Le VIH devient la priorité de la SCHQ. Les questions entourant les troubles de la
coagulation sont quelque peu mises de côté.
•Le travail pour assurer des traitements sécuritaires prend une grande importance. Les
pressions de la SCHQ, de concert avec la SCH, auprès des instances gouvernementales
et de la Croix-Rouge en vue d’un accès à des produits chauffés ou recombinants, plus
sécuritaires, se font plus insistantes et pour la mise sur pied d’une enquête publique pour
faire la lumière sur les évènements.
•En 1991 : Annonce d'un recours collectif au Québec pour les personnes infectées par le
VIH. Cela aboutira à un régime d’indemnisation provincial / territorial dès 1993.
•En 1991 : L'hépatite C (connue auparavant sous le vocable hépatite non-A non-B) fait
son apparition officielle avec la mise en place au Canada d'un test de dépistage efficace.
•En 1992 : Début des travaux de la Commission d'enquête sur l'approvisionnement en
sang au Canada, dirigée par le juge Horace Krever. Beaucoup de temps et d'énergie
y sont consacré, notamment pour préparer des témoignages des membres et des
mémoires produits par la SCHQ et la SCH.
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
Décennie 1990 (suite)
•En 1993, un travailleur social demande à la SCH d’accepter d’inclure dans
l’association les gens qui ont contracté le VIH par transfusion sanguine. La SCHQ
devient la seule section provinciale à accueillir cette clientèle en tant que membre.
•En 1997 : Les questions en lien avec l'hémophilie et les autres troubles de la
coagulation (la maladie de von Willebrand, les déficits rares de la coagulation et les
porteuses symptomatiques) reviennent au centre de nos priorités. Des efforts sont faits
pour élargir notre base de membres.
•Fin 1997 : Dépôt du Rapport Krever, assorti de 40 recommandations pour rendre le
Système du sang plus sûr.
•Mai 1998 : Création de la Société canadienne du sang et d'Héma-Québec pour
remplacer la Croix-Rouge. Début de l’implication de quelques membres de la SCHQ
dans plusieurs comités du Système du sang, notamment le Comité d’hémovigilance du
MSSS et le Comité consultatif des représentants des receveurs d’Héma-Québec.
•1999 : Création du Centre de référence québécois pour le traitement des sujets avec
inhibiteurs de la coagulation, une première mondiale. Ce centre est toujours,
aujourd’hui, unique au monde.
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Les progrès dans les soins : avant les années 1950
L’espérance de vie d’un
hémophile sévère est
d’environ 20 ans, et ce, avec
un haut taux de morbidité.
Les progrès dans les soins : les années 2010
Grâce aux
traitements
préventifs, les
jeunes peuvent être
actifs et mener une
vie « normale ».
L’espérance de vie d’un
hémophile sévère est à peine
inférieure à celle de la
moyenne canadienne.
Un adulte traité par
prévention dès l’enfance,
à l’aide de concentrés de
facteur, n’aura que très
peu de séquelles de sa
maladie.
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La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
De nos jours
La SCHQ est un OBNL qui a comme mission d’améliorer l'état de santé et la qualité de
vie des personnes affectées d'un trouble héréditaire de la coagulation, ainsi que ceux
des personnes affectées par les conséquences d'une transfusion sanguine contaminée.
Cinq axes d’interventions ont été ciblés pour guider nos actions :
1. Permettre à toutes les personnes atteintes d’un trouble de la coagulation
l’accessibilité à des soins, des services et des programmes de qualité.
2. Soutenir financièrement la recherche.
3. Défendre les intérêts des personnes affectées et de leurs proches.
4. Soutenir et éduquer les membres de la SCHQ et les professionnels de la santé, de
même que sensibiliser le public à notre cause.
5. Développer des partenariats et collaborer avec la communauté hémophile aux
niveaux tant international que national afin de partager l’expertise disponible et d’ainsi
améliorer les services et programmes offerts localement mais aussi dans toutes les
régions du monde.
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
De nos jours (suite)
Pour atteindre ses objectifs, la SCHQ offre divers services et programmes :
• Centre d’information téléphonique (condition psychologique, scolarisation)
• Centre de documentation sur les troubles de la coagulation (scolarisation)
• Bulletin d’information L’Écho du facteur (scolarisation)
• Infolettre électronique (scolarisation)
• Programme de bourses d’études académiques ou d’encouragement (scolarisation)
• Programmes d’aide directe (environnement social)
• Accompagnement des familles par des parrains/marraines (condition psychologique, env. social)
• Femmes en rouge (condition psychologique, environnement social)
• Formation de porte-parole en collaboration avec PartenaireSanté-Québec (scolarisation)
• Contribution financière à la recherche sur les troubles de la coagulation
• Fellowship en hémostase pour jeunes hématologues (en collaboration avec la SCH)
•Partenariats internationaux dans le cadre du programme de jumelage d’associations
de la FMH (Sénégal, Tunisie, Nicaragua) afin de combler l’écart dans les soins
(scolarisation, univers culturel)
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De nos jours (suite)

Pour atteindre ses objectifs, la SCHQ offre à ses membres diverses activités :
• Fin de semaine familiale annuelle
Ateliers thématiques, rencontres, échanges et discussions pour favoriser l’acceptation de leur
maladie, développer leur pensée critique, hausser leur connaissances (scolarisation), briser leur
isolement (condition psychologique) et leur faire partager des expériences (environnement social).
• Camp d’été pour jeunes hémophiles
Activités sportives et de loisirs adaptées dans un environnement contrôlé (condition psychologique
et environnement social). Apprentissage de l’autoperfusion (scolarisation).
• Journée mondiale de l’hémophilie
17 avril — Sensibilisation aux troubles de la coagulation (scolarisation, environnement social)
• Activité jeunesse
Activités de loisirs pour les adolescents et jeunes adultes afin de les sensibiliser à poursuivre
convenablement leur traitement préventif et de les intégrer à la vie associative (scolarisation et
environnement social).
• Soirée de reconnaissance des bénévoles et des employés
La SCHQ souligne l’apport important de ses bénévoles et de ses employés au cours l’année
qui vient de s’écouler (univers culturel).
La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
De nos jours (suite)

Pour atteindre ses objectifs, la SCHQ organise des activités de collecte de fonds :
• Campagne Sang neuf
Campagne annuelle de collecte de dons individuels menée auprès de nos membres.
• Spectacle-bénéfice Dansez pour la vie
Spectacle-bénéfice de danse annuel organisé en novembre (mois de l’hémophilie).
• La Marche Rouge, Blanc et Vous
Marche familiale (commandite et sensibilisation).
• Quilles-o-thons et activités tiers
Activités régionales de collecte de fonds organisés par des membres au profit de la SCHQ.
• Campagne d’Entraide de PartenaireSanté-Québec
À titre de l’une des 16 organisations fondatrices de Partenairesanté-Québec, la SCHQ participe
activement à la Campagne d’Entraide (auprès de la fonction publique provinciale et fédérale) en
fournissant et en formant notamment des porte-parole qui effectuent des témoignages en début de
campagne.
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La Société canadienne de l’hémophilie – Section Québec
De nos jours (suite)

Dans la foulée de la Commission Krever, pour poursuivre son rôle de « chien de
garde » du Système du sang québécois et pour contribuer à éviter que la tragédie du
sang contaminé ne se reproduise, des membres de la SCHQ siègent au sein de plusieurs
comités. Citons notamment :
Le Comité de biovigilance du MSSS
Le Comité de la sécurité d’Héma-Québec
 Le Comité consultatif des représentants des receveurs d’Héma-Québec
 Le Comité de l’approvisionnement et de la sûreté du sang de la SCH


 De plus la SCHQ veille à ce que les CTH respectent les Normes canadienne de soins
complets pour l’hémophilie et autres troubles héréditaires de la coagulation, un
document dont les bases ont été construites à Winnipeg conjointement par l’Association
canadienne des directeurs de centres d’hémophilie, ainsi que les autres professionnels
de la santé oeuvrant dans les CTH, et la SCH en 1977, qui a été rédigé officiellement en
1997, puis adopté, à Québec, en 2007. Ces gens se rencontrent encore aujourd’hui à
tous les deux ans, sous l’initiative de la SCH, pour partager leurs connaissances,
par spécialité, en vue de d’uniformiser les soins dispensés par les CTH au Canada.
Seulement 75 % des hémophiles à travers le monde
peuvent compter sur des traitements efficaces…
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Au Québec, c’est plutôt 99,9 % des hémophiles qui
ont accès à des traitements sûrs et efficaces
Merci !
Questions ?
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