Maladies rares : accélérer l`accès aux traitements

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our de nombreux patients
atteints d’une maladie rare
grave, les médicaments
efficaces font défaut. Il est alors
question d’un “besoin médical non
satisfait” (unmet medical need).
Depuis 2007, il existe dans notre
pays un cadre juridique qui per-
met de délivrer un médicament
avant son autorisation de vente
et sa mise sur le marché pour
une indication particulière. On
parle alors d’”usage compas-
sionnel” ou de “programmes
médicaux d’urgence”. Mais seul
un petit nombre de patients peut
faire appel à ces programmes.
Plusieurs pays testent des procé-
dures expérimentales afin d’offrir
aux prescripteurs une meilleure
sécurité juridique et de réduire
les délais durant lesquels aucune
forme de remboursement n’existe.
Citons par exemple les “autorisa-
tions temporaires d’utilisation”, en
France.
Et en Belgique ?
Une procédure accélérée est éga-
lement en cours d’élaboration en
Belgique. En septembre, ce point
était à l’ordre du jour du Conseil
des Ministres et la nouvelle régle-
mentation verra sans doute le jour
à la nouvelle année.
Important : cette procédure est
exclusivement destinée aux mala-
dies graves qui menacent la vie
et pour lesquelles il n’y a pas de
Tant au niveau européen que national, la mise sur le marché de médicaments est
strictement réglementée. Quid des affections rares pour lesquelles il faut agir
rapidement ? Pour ces “besoins médicaux non satisfaits”, une procédure accélérée
est nécessaire pour permettre une plus grande sécurité légale aux prescripteurs et
diminuer les délais de remboursement. Des exemples internationaux existent déjà.
En Belgique aussi on se penche sur cette question.
Maladies rares :
accélérer l’accès aux traitements
Espace prestataires

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Le débat doit se poursuivre
Cette procédure accélérée pour les besoins médicaux non satisfaits est une bonne chose, mais les
Mutualités Libres émettent cependant quelques suggestions :
1. La formule reste une question d’offre et non
de demande. C’est pourquoi il est nécessaire
que la procédure impose un regroupement des
demandes. Un planning peut ainsi être établi, les
demandes peuvent être comparées entre elles,
une liste de priorités peut être établie.
2. Une décision ne peut pas constituer une menace
pour la solidarité en acceptant des interventions
trop élevées. Bien qu’il n’existe pas de prix ou de
montants maximum. Des choix devront être faits
et le débat sociétal doit continuer.
3. L’apport financier de l’industrie pharmaceu-
tique est limité. Certains médicaments qui sont
délivrés gratuitement par les firmes seront
dorénavant financés par l’INAMI. Un partage
des risques serait donc plus approprié. Un co-
financement de l’INAMI et de l’industrie permet
d’augmenter le budget disponible et ces moyens
financiers peuvent être utilisés pour l’innovation
réelle.
4. L’impact de cette procédure accélérée est
difficile à estimer. Les lobbyistes et les sociétés
vont-ils y percevoir un nouveau marché en sous-
traitance ? Selon quelles directives les sociétés
vont-elles se référer à un scénario de “besoins
médicaux non satisfaits” ?
5. Pour de nombreux médicaments et dans de
nombreuses situations, le prix officiel ne cor-
respond à ce que paye l’assurance maladie. Pour
la procédure relative aux besoins médicaux non
satisfaits, la base de remboursement sera éga-
lement indépendante du “prix d’achat”. C’est
sans conteste une bonne chose pour le caractère
abordable de notre système de santé, mais les
économistes de la santé repenseront avec nos-
talgie au temps où ils pouvaient calculer le coût
pour l’INAMI en fonction du prix sur la boîte.
6. Pour la première fois, la possibilité d’un
“enregistrement obligatoire de données” sera
introduite au sein du Fonds spécial de solidarité.
Ces données seront très utiles pour l’appréciation
finale du dossier de remboursement régulier.
L’avis des Mutualités Libres
traitement alternatif, et ce pour
des patients pour lesquels la pro-
cédure habituelle retarde l’accès
au traitement pour de nouvelles
indications. Les procédures et dé-
lais de remboursement habituels
ne sont pas impactés. Le principal
défi consistera à maintenir ce
système gérable d’un point de vue
administratif et économique et
d’éviter qu’il n’entre en conflit avec
les procédures régulières.
Quelques éléments-clés
Le développement technique de
cette procédure accélérée passe
par le Fonds spécial de solida-
rité (FSS). Ce fonds comporte une
section “technologies innovantes”,
mais les médicaments n’en font
pas partie. Un article spécifique va
changer les choses. Une Commis-
sion spécifique sera mise en place
pour développer des propositions
de cohorte, dont des critères d’in-
clusion/exclusion, les montants
des interventions, les exigences
vis-à-vis du prescripteur/centre,
les délais pour les demandes de
mise sur le marché/rembourse-
ment, la tenue d’un registre,…
En concertation avec le service
Budget, il est possible aussi de
proposer un contrat de maîtrise
des coûts (“cost-containment”).
Tant les sociétés pharmaceu-
tiques que la Ministre de la Santé
publique peuvent introduire des
demandes d’inscription sur la
liste des besoins médicaux non
satisfaits. Ils ont jusqu’au 15 mai
pour le faire et le Conseil général
établira la liste définitive pour
l’année suivante le 31 octobre.
Pour ce faire, il tient compte des
avis de la nouvelle Commission et
du Collège des médecins-direc-
teurs (CMD). L’impact économique
et médical joue bien évidemment
également un rôle.
La décision finale relative aux dos-
siers présentés relève du Collège
des médecins-directeurs (CMD).
Les cohortes approuvées seront
ensuite publiées sur le site de
l’INAMI. Une fois le dossier accep-
té, tous les patients qui répondent
aux critères ont droit aux mêmes
modalités de remboursement.
Si un patient ne remplit pas les
critères, une demande indivi-
duelle auprès du Fonds spécial de
solidarité est toujours possible.
Un budget distinct de 3,5 millions
d’euros est prévu pour le finance-
ment du projet, complété par un
transfert (pas encore précisé) de
moyens entre le FSS et le budget
médicaments.
Chris Van Hul,
Expert à l’Union Nationale des
Mutualités Libres
Espace prestataires