Lecture_critique_Therapeutique_BU_PhC

Les essais thérapeutiques:
les principes
Dr Bernard UZZAN, Pharmacologue
Pr Philippe CASASSUS,
Hématologue - professeur de Thérapeutique

Lecture critique d’articles
Méthodologie des essais thérapeutiques
Plan du cours
•Introduction (Ph Casassus)
•Les divers types d’essais (PhC)
•Essais d’efficacité, de tolérance
•Essais pragmatiques
•Essais d’équivalence
•Les phases I, II, III, IV
•Qu’est-ce qu’un essai contrôlé ? Pourquoi un essai contrôlé ? (B. Uzzan)
Exemple (BU)
•Essais contrôlés et comparaisons historiques (BU)
Exemple (PhC)
•Randomisation (BU)
oPourquoi ?
oComment ?
•Comparabilité des groupes (BU)
•L’effet « placebo »
oFacteurs influençant l’effet placebo
oLes types de placebo
oL’effet nocebo
•L’aveugle (simple ? Double ?) (BU)
•Les cross over (BU)

•Critères d’inclusion (BU)
•Critères d’exclusion (BU)
•Les stratifications (BU)
•Critères de jugement (PhC)
•Le nombre de malades à inclure (PhC)
•Perdus de vue, observance, analyse en intention de traiter (BU )
•Les statistiques : le « p » (PhC)
•Les analyses intermédiaires (PhC )
•Analyses des résultats : valeur statistique ? Pertinence clinique ?
(PhC )
•Commission de surveillance (PhC)
•Comité de protection des personnes ; AFSSAPS (PhC);
Consentement du malade (PhC)
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Méthodologie des essais thérapeutiques
Plan du cours (Suite)

Comment naît-on « médicament »?
Chaque année, environ 2 000 à 4 000
molécules sont créées ou analysées:
le but du laboratoire pharmaceutique est
d’obtenir « l’autorisation de mise sur le
marché » (AMM).

Comment naît-on « médicament »?
On n’est plus à l’époque de Gui PATIN
(Doyen de la faculté de Médecine de Paris au XVIIe)
Qui était contre les « circulateurs »
«Si le sang circulait, nos saignées ne serviraient à
rien… et seraient même nuisibles!
Or la saignée est le meilleur traitement du monde:
donc le sang ne circule pas! » …