Dossier de presse consolidé

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Mardi
29 janvier 2008
Mardi 29 janvier 2008

Communiqué de presse Mardi 29 janvier 2008
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PR RO OG GR RE ES S T TH HE ER RA AP PE EU UT TI IQ QU UE E 2 20 00 07 7 : : 5 51 1 s si it tu ua at ti io on ns s t th hé ér ra ap pe eu ut ti iq qu ue es s a am mé él li io or ré ée es s
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Un n b bi il la an n s st ta ab bl le e a al lo or rs s q qu ue e l la a r re ec ch he er rc ch he e m mo on nd di ia al le e a av va an nc ce e. .
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La a q qu ue es st ti io on n d de e l la a p pl la ac ce e d de e l la a F Fr ra an nc ce e d da an ns s l la a m ma ar rc ch he e d de e l l’ ’i in nn no ov va at ti io on n e es st t p po os sé ée e. .
Comme elles le font chaque année, les entreprises du médicament présentent le bilan de leurs
avancées au service du progrès thérapeutique. Le bilan 2007, établi sur la base des avis rendus par la
Commission de la Transparence1 fait apparaître 51 situations thérapeutiques améliorées, plus
particulièrement dans les champs des cancers, des maladies rares et des maladies du vieillissement
(champ qui regroupe les avancées en diabétologie, ophtalmologie et en cancérologie spécifiques des
personnes âgées). Il reste dans la moyenne des cinq dernières années (50) : cette stabilité est
néanmoins préoccupante alors même que la recherche ne cesse de progresser notamment aux Etats-
Unis où 27782 produits sont en développement clinique.
Des résultats stables :
 quant au nombre d’aires thérapeutiques couvertes : 12, cette année, comme en 2006,
 quant à la proportion de molécules biologiques : 10 en 2007 dont 4 anticorps monoclonaux, 8 en
2006 dont 6 anticorps monoclonaux3
 quant à la répartition des ASMR : le classement des avancées 2007 donne la répartition
suivante : 3 ASMR I, 13 ASMR II, 20 ASMR III et 15 ASMR IV, en phase avec les classements
2005 et 2006
Une réponse aux priorités de santé publique :
De plus, comme l’attestent ces résultats, les axes de recherche des entreprises sont en cohérence avec
les priorités nationales de santé publique et les attentes de la société, notamment pour ce qui concerne
les cancers, les maladies rares et les formulations de médicaments pédiatriques. 15 ASMR ont été
accordées par les autorités de santé en 2007 dans le traitement des cancers sur un registre
pathologique très ciblé, 6 ASMR dans le traitement des maladies du vieillissement, 5 ASMR dans le
traitement des maladies rares, 11 ASMR dans le traitement des maladies de l’enfant dans des registres
très différents, allant de la neurologie à la pneumologie en passant par l’oncologie, l’anesthésie, la
rhumatologie et les maladies rares.
1 Ont été retenues les ASMR figurant sur le site de la Haute Autorité de Santé du 4 janvier 2007 au 17 janvier 2008 inclus. Rappelons que *
L'ASMR - Amélioration du Service Médical Rendu - apprécie l'amélioration du service médical rendu par un médicament par
comparaison aux autres médicaments déjà commercialisés dans la même classe. Elle est côtée de 1 à 4, de majeure à modeste.
2 Source : PhARMA. ADIS R&D.Insight. 09.01.08
3 Un anticorps est une substance fabriquée par certaines de nos cellules en réponse à une stimulation par une substance étrangère appelée
antigène. L’anticorps est dit monoclonal quand ses extrémités ne peuvent se fixer que sur un seul antigène.

Au total : 51 situations thérapeutiques améliorées, soit :
19 nouveaux produits couvrant 24 indications
21 extensions d’indications couvrant 27 indications
En 2007, l’innovation reste très concentrée dans les aires de la cancérologie et des maladies rares,
tendances qui ne peuvent que se confirmer dans les années à venir compte tenu :
- du nombre d’essais cliniques en cours en cancérologie (650 produits sur 2180 en
développement, dans le monde4),
- du « catalyseur de recherche » que représente la conjugaison du règlement européen sur les
médicaments orphelins de décembre 1999, la mise en place du règlement pédiatrique en 2007
et des bénéfices de l’utilisation de la génomique5 et de la protéomique6 dans la connaissance
des maladies rares.
Un nouveau modèle en construction :
Cette orientation de la recherche résulte de la conjugaison de la compréhension croissante de la
complexité du vivant et de l’intégration des nouvelles méthodes issues des biotechnologies.
Ainsi que l’a indiqué Robert Dahan, Président de la Commission des Affaires Scientifiques,
Pharmaceutiques et Médicales du Leem :« L’industrie pharmaceutique est à un tournant de son
existence. Face à cette nouvelle complexité et à l’importance des besoins non satisfaits, elle façonne un
nouveau modèle de développement plus sélectif ».
Le développement des molécules est désormais dépendant du succès d’une série de tests, visant à
accroître la connaissance de la maladie, en ciblant en amont ses mécanismes spécifiques, pour pouvoir
éliminer aux stades les plus précoces les molécules qui ne conviennent pas.
La révolution des sciences du vivant entraîne une refonte de la recherche pharmaceutique et une
reconfiguration des localisations des centres de R&D.
La France sera-t-elle en mesure de maintenir son rang de grand pays de la pharmacie ?
A cette question, Christian Lajoux, Président du Leem, ne peut que constater : « Aujourd’hui, les
groupes internationaux ne choisissent pas la France pour investir en termes de recherche. Ce désaveu
n’est pas uniquement imputable aux grandes firmes internationales, qui investissent en Angleterre, en
Suisse ou en Espagne. La complexité du système, les multi-guichets font que notre pays n’est pas
attractif. S’ajoute à cette lourdeur, l’absence de définition de priorités au niveau national en termes de
recherche ».
Face à ce bilan , Christian Lajoux appelle à une mobilisation des acteurs pour développer les sciences
du vivant : « Nous devons régénérer l’ensemble de nos recherches et arrêter le phénomène de
désindustrialisation. L’ampleur de la crise peut créer les conditions de la prise de conscience et de
l’expression d’une nouvelle volonté politique. Ce point nous donne peut-être des opportunités de réagir.
Néanmoins, la chance ne se présentera peut-être pas une seconde fois et nous ne devons pas manquer
cette opportunité ».
4 “Up or out in oncology” ? Bionest Partners 2007
5 La génomique permet de dresser un inventaire de l’ensemble des gènes d’un organisme (génome) puis d’étudier la fonction
de ces gènes.
Vous retrouverez l’intégralité des informations délivrées à l’occasion
du « Bilan des avancées thérapeutiques 2007 » sur la salle de presse. www.leem.org
6 La protéomique permet d’affiner l’analyse des gènes « défectueux » .
Contact presse : Stéphanie FLEUROT - Tél. : [phone] - Fax : [phone] - email : [email protected]
Virginie PAUTRE - Tél : [phone] - email : [email protected]

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BI IL LA AN N D DE ES S A AV VA AN NC CE EE ES S T TH HE ER RA AP PE EU UT TI IQ QU UE ES S
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Instauré en 2001, le bilan des avancées thérapeutiques est le rendez-vous annuel des
Entreprises du Médicament1 (Leem) avec les professionnels de santé : médecins,
chercheurs, étudiants en médecine, en pharmacie…, mais aussi avec les patients et leurs
associations, les journalistes, parties prenantes des progrès réalisés par les industriels du
médicament.
Il fait l’inventaire des avancées thérapeutiques de l’année écoulée, ou ASMR (acronyme
pour Amélioration du Service Médical Rendu), attribuées par la Commission de la
Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) et figurant sur son site2.
Il donne en quelque sorte l’avancement de cet immense chantier qu’est la lutte contre la
maladie : pour mémoire, à ce jour, selon l’OMS dans son rapport annuel 2006, « environ ¾
des 30 000 maladies répertoriées de par le monde n’ont pas de solutions thérapeutiques ».
En 2007 :
1. La lutte contre les cancers est restée une priorité majeure de recherche. Elle
s’est affinée en parvenant à cibler des cancers « rares ». Un espoir pour les quelques
870 000 Français atteints d’un cancer aujourd’hui.
2. La lutte contre les maladies rares n’a pas faibli. Elle reste une constante des axes
de recherche et contribue, année après année, à améliorer la vie de ces 30 millions
d’européens atteints de 7 000 différentes maladies rares. Elle est particulièrement
active dans le domaine pédiatrique, puisque cette année, deux des trois
médicaments spécifiques contre des maladies rares de l’enfant se sont vus attribuer
une ASMR II, soit importante.
3. La lutte contre les maladies du vieillissement s’est affirmée comme un axe
majeur de recherche, une évolution en phase avec l’évolution démographique et
sanitaire de la population française : 1 Français sur 5 aura plus de 65 ans en 2010, et
800 000 personnes sont aujourd’hui atteintes de la maladie d’Alzheimer.
4. La lutte contre la maladie par les vaccins s’est intensifiée, avec l’arrivée d’un
vaccin contre le cancer du col de l’utérus, premier de nombreux vaccins à venir,
tant préventifs que curatifs.
Une analyse détaillée du bilan 2007 montre aussi que les axes de la neurologie, de la
dermatologie, de la rhumatologie… n’ont pas été laissés de côté. La lutte contre la maladie
se poursuit dans tous les domaines.
1 Les entreprises du médicament implantées en France sont représentées par le Leem (Les
Entreprises du Médicament) qui assure la mise en œuvre de leur démarche collective de progrès, de
qualité et de valorisation et défend leurs intérêts, notamment dans le cadre conventionnel de la
régulation économique du médicament www.leem.org
2 Ont été retenues les ASMR figurant sur le site de la HAS durant l’année 2007 et jusqu’au 17
janvier 2008. La méthodologie adoptée est décrite en annexe 1 du document.

1.
Le bilan de l’année 2007 1. Le bilan de l’année 2007
Janvier 2008 2
 L’année 2007 se situe dans la moyenne des années précédentes en termes
statistiques :
51 situations thérapeutiques ont bénéficié d’améliorations sensibles au cours de l’année
2007, contre 58 en 2006 et 48 en 2005. Sur les 51 spécialités pharmaceutiques
recensées, 19 sont des nouveaux produits (dont certains couvrent plusieurs indications3)
et 21 des médicaments dont l’indication a été étendue (parfois à plusieurs indications).
Le classement des avancées 2007 selon leur ASMR donne la répartition suivante : 3
ASMR I 13 ASMR II, 20 ASMR III et 15 ASMR IV, soit une répartition stable en
comparaison des années précédentes.
EVALUATION DU PROGRES THERAPEUTIQUE : 2001 à 2007.
NB
d’améliorations
de situations
cliniques
ASMR I ASMR II ASMR III ASMR IV
2007 51 3 13 20 15
2006 58 4 16 19 19
2005 48 2 12 19 15
2004 52 3 14 18 17
2003 42* 5 6 9 5
2002 55* 8 4 15 15
2001 59 5 19 28
* le chiffre total inclut les ASMR qualifiées et certaines ASMR non précisées
 Les avancées de l’année 2007 couvrent un éventail large de champs
thérapeutiques, allant de la cancérologie à la gastro-entérologie en passant par la
neurologie, la dermatologie, la diabétologie, l’ophtalmologie, l'infectiologie …
C’est toutefois le domaine de l’oncologie qui concentre les 3 ASMR I et 5 des 13 ASMR II
attribuées en 2007, les autres ASMR II se répartissant entre 6 domaines : 3 pour les
maladies rares et 1 dans les domaines respectifs de la neurologie, de la gastro-
entérologie, de la rhumatologie, de l’ophtalmologie et de la pneumologie.
3 Se référer au document « Nouveaux médicaments et avancées thérapeutiques 2007, avis publiés
sur le site de la HAS » disponible et téléchargeable sur www.leem.org
51 situations thérapeutiques améliorées, soit :
19 nouveaux produits couvrant 24 indications
21 extensions d’indications couvrant 27 indications