BIG DATA EN SANTE Contribution du Leem 20 juin

Leem – 20 juin 2016 1
BIG DATA EN SANTE
Contribution du Leem
20 juin 2016
Préambule
Les big data en santé, quelle que soit leur origine, bases de données médico‐administratives, "omics", issues de
la santé connectée … sont aujourd'hui des données indispensables aux industriels des produits de santé qui
recherchent donc leurs partenaires potentiels dans le monde entier et mettent, de ce fait, les structures
nationales en compétition avec leurs homologues étrangères. Il est donc indispensable dans un souci
d'attractivité du territoire que les pouvoirs publics réfléchissent avec les industriels à la meilleure utilisation
possible de ces données dans un objectif de santé publique.
Les « big data » conduisent à l'émergence de la médecine du futur : Prédictive/Préventive, Personnalisée,
Participative, Pertinente, de Précision :
 médecine prédictive : identifier les patients à risques et mieux cibler les actions de prévention.
 médecine personnalisée : réunir autour d'un patient une foule de données de diverses origines qui
permettent d'adopter la stratégie thérapeutique la plus appropriée (pharmaco génomique : optimiser
le taux de patients répondeurs et donc l'efficience des stratégies thérapeutiques).
 médecine participative : le patient devient acteur de la production de ses propres données de santé par
des objets connectés (quantification de soi, quantified self). Permet la prévention, la détection précoce,
la surveillance…
 médecine pertinente : grâce aux big data, délivrer les soins les plus appropriés. Trois situations :
o aide à la décision : le croisement de multitudes de données de sources diverses (plusieurs
hôpitaux par ex) peut constituer un outil d'aide à la décision thérapeutique. Une décision
thérapeutique appropriée c'est une efficience optimisée.
o organisation des parcours de soins : le recueil de données des payeurs et des offreurs de soins
en ville et à l'hôpital (à condition que les systèmes se parlent) permettra d'optimiser les
parcours de soins. C'est une source considérable d'économies qui renvoie au sujet de la
transversalité ville‐hôpital et qui peut même se prolonger dans une réflexion de tarification (ex
des chimiothérapies orales).
o valorisation des médicaments en vie réelle par le développement de la pharmaco
épidémiologie.
 médecine de précision : les big data vont permettre d'optimiser la recherche de cibles à partir des
séquençages génomiques et de multiplier les possibilités d'analyse de combinaisons de traitements
sans avoir recours à des essais cliniques longs et coûteux. C'est un enjeu essentiel du modèle
économique de l’industrie pharmaceutique par la réduction du temps et des coûts de la période de
R&D...
Les big data en santé sont ainsi constituées notamment des données médico‐administratives (SNIRAM, PMSI,
Registre national des causes de décès, données sur le handicap, échantillon généraliste des bénéficiaires), des

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données génomiques issues principalement du séquençage de gènes tumoraux (INCa) et de gènes déficients
dans le cas des maladies rares (Centres de référence ...), des données issues de la e‐santé ou santé connectée
(étude Leem sur les solutions multi‐technologiques de santé accompagnant le médicament).
Les données issues de l’utilisation des médicaments
 lors de la recherche clinique
Dès janvier 2014, les entreprises biopharmaceutiques se sont engagées à améliorer la santé publique par un
partage responsable des données des essais cliniques, respectant les principes suivants:
‐ Protection de la vie privée des patients
‐ Respect de l’intégrité des systèmes réglementaires nationaux
‐ Maintien des incitations aux investissements en recherche biomédicale.
 en post AMM
Les entreprises du médicament sont de plus en plus sollicitées pour fournir des données aux autorités, afin de
répondre aux exigences d’évaluation, notamment dans le cadre de l’accès au marché, du suivi et de la sécurité
en conditions réelles d’utilisation.
Ainsi, le CEPS indique dans son rapport annuel 2014, que les études post‐inscription demandées pour des
médicaments par le comité de suivi des études en vie réelle (CSEVR) en cours à fin 2014 étaient au nombre de
128. Ces études avaient notamment pour objet de vérifier les conditions de bon usage du produit, de
demander des données complémentaires au plan de gestion des risques, de prévoir des données en vie réelle
au moment de la réévaluation du produit.
Les études et éléments transmis par les entreprises permettent d’apporter aux autorités des données
factuelles en vue d’améliorer l’efficience de l’utilisation des médicaments d’adapter l’offre de soins.
Enfin, une mise à disposition efficiente de nouvelles technologies en santé ne peut se faire sans une évaluation
pertinente de la couverture de l’offre de soins, laquelle passe par des études épidémiologiques et médico‐
économiques.
Dans la suite du CSIS 2009, afin de développer l’épidémiologie en France, il a été créé le « Portail Epidémiologie
France » décrivant le contenu des bases de données de santé et cohortes existantes, privées et publiques.
L’article 193 de la loi de modernisation de notre système de santé réforme le dispositif d'accès aux données de
santé médico‐administratives en modifiant son encadrement juridique, son ouverture ainsi que sa gouvernance
et pose les principes fondamentaux suivants : la non identification directe ou indirecte des personnes et la non
atteinte à la vie privée des personnes. Le texte renforce le cadre sécurisant le traitement des données à
caractère personnel.
Il est essentiel que la mise en œuvre des nouvelles dispositions législatives soient effectives rapidement et
notamment concernant la définition des modalités opérationnelles/concrètes d’accès aux bases de données de
santé pour les entreprises de santé de façon à assurer la qualification rapide des demandes de projet d’étude
et leur mise en œuvre.
Les données issues de la génomique sont indispensables à la compréhension physiopathologique des cancers,
des maladies rares et à terme de maladies communes ainsi qu'au diagnostic des patients.
La recherche bio‐médicale et en particulier génétique, vit actuellement une période de profond
bouleversement liée à l’émergence de nouvelles technologies génomiques (séquençage à haut débit).

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Les perspectives récemment ouvertes par ces approches dans le domaine de la génétique et la capacité des
outils à effectuer le séquençage du génome de chaque individu permettent aujourd'hui d'envisager
notamment l'identification des gènes impliqués dans la plupart des maladies rares ayant une origine génétique
prédominante, d'identifier rapidement l'altération génétique causale chez la plupart des patients même
lorsque celle‐ci est spécifique d'une famille et, par conséquent, d'assurer le diagnostic rapide et la prise en
charge médicale adaptée des patients et de leurs apparentés.
Dans le cas particulier des maladies rares, les industriels du Comité Maladies Rares du Leem sont engagés aux
côtés de tous les acteurs de la prise en charge de ces maladies, dans la lutte contre la prolongation inutile et
souvent délétère de la période d’errance diagnostique ; tout doit être mis en œuvre pour permettre au patient
d’être pris en charge de façon adéquate le plus rapidement possible. Car, connaître l’affection dont on est
atteint est le premier pas indispensable vers une prise en charge adaptée.
Les données issues de la santé connectée qui permettent de générer des données en vie réelle sont utiles à la
recherche clinique, à la pharmacovigilance et à une meilleure observance des traitements.
Le Leem et 4 autres organisations professionnelles représentant les entreprises fournisseurs de solutions e‐
santé ont créé fin 2015 l’alliance eHealth France®, pour développer et promouvoir la filière française de santé
numérique. Cette initiative permettra d’accroître la visibilité et l’impact d’une filière porteuse d’emplois et de
croissance pour la France, et dont le développement contribue de manière essentielle à la modernisation des
systèmes de santé.
Le Leem a publié en septembre 2015 une étude dédiée aux solutions multitechnologiques d’accompagnement
du médicament conçues par ses adhérents. Ces solutions sont amenées à se développer en France et sont
porteuses d’innovation et d’efficience pour le système de santé. Le Leem a souhaité anticiper cette évolution
en analysant la réalité de cette activité, les freins éventuels à son développement et les moyens de les lever.
Le champ de l’étude a été volontairement restreint aux solutions accompagnant un traitement médicamenteux,
avec pour objectif d’accompagner le patient dans son traitement et le professionnel de santé dans la
prescription ou le suivi des patients sous traitement.
Les solutions multitechnologiques d’accompagnement du médicament permettent de répondre à de nombreux
enjeux de santé en termes de
 Economies pour le système de soins : Sécurisation du patient et amélioration de sa qualité de vie :
 Sécurisation du bon usage du médicament.
Le Leem doit poursuivre sa réflexion en travaillant sur les quatre recommandations de l’étude :
 Clarification de la réalité et promotion du potentiel des SMT
 Adaptation et simplification du cadre légal et réglementaire afin d’anticiper et de favoriser leur
développement dans un contexte sécurisé et régulé
 Intégration des SMT au circuit d’évaluation et de prise en charge des médicaments
 Poursuite des efforts de développement de ces SMT.
En résumé, les big data représentent des enjeux majeurs pour les entreprises du médicament, à la fois
utilisatrices et productrices de telles données et notamment
 pour mieux cibler l’offre de soins des produits de santé et s’assurer de l’optimisation de leur utilisation
 pour améliorer et accélérer le diagnostic des malades atteints de certaines maladies génétiques et ainsi
leur prise en charge médicale.

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A propos du Leem
Organisation professionnelle fédérant les entreprises du médicament, le Leem s’inscrit au cœur des grands
enjeux de santé. Dans un contexte sans précédent de mutation scientifique et industrielle, il se mobilise, avec
ses 270 adhérents et leurs 100 000 collaborateurs, pour promouvoir l’innovation et le progrès au service des
patients, et pour renforcer l’excellence française en termes de recherche et de production. Promoteur de
comportements responsables au sein du système de santé, le Leem contribue, par une démarche de qualité, de
sécurité et de transparence, à renforcer la confiance dans le médicament.