Le volet médicament du Projet de loi de financement de la

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LevoletmédicamentduProjetdeloidefinancementdelaSécuritésocialepour2017,noteduCISS,octobre2016
Levoletmédicament
duProjetdeloidefinancement
delaSécuritésocialepour2017
LeCISSapportesonsoutienauxmesuresproposées
Leprixdesmédicamentsinnovants,quelsenjeux?
En2005,unnouvelanticancéreuxapparaît—l'Avastin—etsonfabricant,Roche,réclame50
000$(44500€)partraitement.Unprixélevépourungaind'espérancedeviedequelques
mois.Sixansplustard,arriveunautreanticancéreux,Yervoy,pourlequellefabricant,BMS,
réclame120000$(105000€).
L’industriepharmaceutique,quiprospèresurunmarchélargementmondialisé,recherchedes
équilibresfinanciersentirantpartidelaspécificitédechaquepaysetdelasingularitédeleur
systèmedesantéetdefinancement.Notrepays,quiapourprincipedegarantirl’égalité
d’accèsauxsoinsetdemaximiserleschancesdeguériretd’améliorerlaqualitédeviedes
personnesmaladesgrâceàunmodedefinancementlargementsolidaireetmutualisé,offre
unmarchésolvableauxindustriels.Maisiln’estpasleseul.Denombreuxpayseuropéensont
dûréagiren2012/2013,aumomentdelamisesurlemarchédusofosbuvir,brevetépar
Gilead,pourletraitementdel’hépatiteC.AuxEtats‐Unis,lesdeuxadversairesàl'élection
présidentiellesontaumoinsenphasesurunechose.Tousdeuxontrécemmentdéclaré
vouloirautoriserl'importationdesmédicamentsvendusmoinscheràl'étrangeretdonnerà
l'organismepublicMedicareledroitdenégocierlesprixavecleslaboratoiresaulieudesubir
leurstarifs.
EnFrance,l’analysedesprixetdumarchéfaitapparaîtreunimportantdéséquilibredes
négociationsdeprixentrel’Etat,l’Assurancemaladieetleslaboratoires(auniveaudu
ComitéEconomiquedesProduitsdeSanté–CEPS)auprofitdesderniers.Quatrefaits
remarquablesentémoignent:

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LevoletmédicamentduProjetdeloidefinancementdelaSécuritésocialepour2017,noteduCISS,octobre2016
1.LeCEPSestchargédelafixationdesprixdumédicamentaprèsavisdelaCommissionde
transparence(CT)et,pourlesmédicamentslespluscoûteux,aprèsavisdelaCommission
d’EvaluationéconomiquedeSantépublique(CEESP)delaHauteAutoritédeSanté(HAS).
LeCEPSdisposedequatrecritères,codifiésàl'articleL.162‐16‐4ducodedelaSécuritésociale
pourfixerleprixdesmédicaments,danslecadredenégociationsconduitesavecles
laboratoirespharmaceutiques:
o leniveaud’AméliorationduServiceMédicalRendu(ASMR),etlecaséchéantdeson
évaluationmédico‐économique,
o leprixdesmédicamentsàmêmeviséethérapeutiquedéjàdisponiblessurlemarché,
o levolumedesventesprévuesouconstatées,
o lesconditionsprévisiblesetréellesd’utilisationdumédicament.
LescoûtsdelaRecherche&Développementouleprixderevientn’interviennentpas,entant
quetels,dansladéterminationduprixd’unmédicament.
Danslecasoùlanégociationn’aboutiraitpas,leCEPSpeutfixerleprixdefaçon
unilatéralemaiscemécanismeestpeuutilisé.
LeCEPSnepeutsefondersurd’autrescritèresqueceuxquifigurentàl’articleL.162‐
16‐4ducodedelaSécuritésociale1.Lestribunauxadministratifsl’ontrappeléà
l’occasiondedifférentscontentieuxinitiéspardeslaboratoirespharmaceutiques
insatisfaitsdesprixfinalementretenusparleCEPS.
NotonsparailleursquelesprixofficielssontfixésparleCEPS.Pourlesmédicaments
lespluscoûteux,ilscorrespondentàdes«prixfaciaux»parfoistrèsdifférentsdes
prixquiseronteffectivementpayésparlacollectivité.Eneffet,lesprix«officiels»
(ouprix«faciaux»)netiennentpascomptedesaccordsderabaisfixéspar
conventionconfidentielleentrechaquelaboratoirepharmaceutiqueetleCEPS.
1Depuisle21décembre1988,laDirectiveeuropéenne89/105/CEE,ditedetransparence,aimposéauxpays
européensuncadreréglementairepourlafixationdesprix.Cesdispositionsconcernentessentiellementles
régulateurs,d’uneparttenusd’afficherlescritèresutiliséspourladéterminationduprixdesmédicaments(en
France,seulslescritèresindiquésplushautpeuventdoncêtreretenus),d’autrepartderespecterlesdélaisde
réponseetdejustifierleurdécisionenmatièrederégulationdesprix.Lesindustriels,détenteursdes
autorisationsdemisesurlemarché,doiventdeleurcôtéfournirdesélémentsàladécisiondurégulateur.

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LevoletmédicamentduProjetdeloidefinancementdelaSécuritésocialepour2017,noteduCISS,octobre2016
2.11janvier2016:signatured’unnouvelaccord‐cadrepluriannuelentreleCEPSetles
industriesdumédicament
Cetaccord,quis’inscritdanslacontinuitédesprécédents,définitlesmodalitésdenégociation
avecchaqueentreprisedesprixdesmédicamentsremboursablesparl'Assurancemaladie.Il
constituel'undesoutilsessentielsdelapolitiquedumédicamentmenéeparlespouvoirs
publicsetmontrelaprioritédonnéeauxrelationsconventionnellesaveclesindustriels.
Cetaccordfixelesconditionsdenégociationetlesengagementspublicsdeniveauxdeprixen
fonctiondesASMRattribuésparlaCommissiondetransparencedelaHAS.
Pourcequiconcernelesmédicamentsinnovants(ASMR1à3),l’accordgarantitqueleprix
fixéenFrancenepeutpasêtreinférieurauprixleplusbasdesquatremarchés
européensderéférence(Allemagne,Royaume‐Uni,Italie,Espagne).
Toutefois,leCEPSn’estpastenuparcetteclausesilaCEESPaémisdesréservesmajeuressur
laméthodologiedesétudesmédico‐économiquesréaliséesparl’industriel.
3.Certainsmédicamentsinnovantspeuventfairel’objetd’uneAutorisationTemporaire
d’Utilisation(ATU)délivréeparl’AgenceNationaledeSécuritédesMédicamentsetdes
ProduitsdeSanté(ANSM)conformémentàl’articleL.5121‐12duCodedelaSantéPublique.
Durantcettepériode,lelaboratoiretitulairedesdroitsd’exploitationdumédicament
peutfournirlesmédicamentssousATUauxétablissementsdesantéàtitregracieux
oulesleurvendre,moyennantleversementd’uneindemnitédontlemontantest
librementfixéparl’industriel.
Lecodedesantépubliqueprévoitundispositifdereversementàl’Assurancemaladie
danslecasoùleprixfixéparleCEPSestfinalementinférieuraumontantdel’indemnité
déclaréeaucomité.Lecaséchéant,lelaboratoirereverseàl’Assurancemaladie,sousforme
deremise,ladifférenceentrelechiffred’affairesfacturéauxétablissementsdesanté,autitre
del’indemnité(prixlibre)etceluiquiauraitrésultédelavalorisationdesunitésvenduesau
prixréférence(prixpublicofficiel).Ainsi,plusleprixCEPSestprochedumontantde
l’indemnité,moinsledifférentielàreverserestimportant.Cedispositifestpeuopérationnel
carilprendpourréférenceleprixofficielpublic.Or,danslesfaits,pourlesmédicaments
innovants,leprixofficiel(prixfacial)estsouventbiensupérieurauprixréellementimposépar
leCEPSdanssesnégociationsconventionnelles.Danslapratique,leslaboratoiresreversent
trèspeuàl’Assurancemaladie,mêmelorsqu’ilsontpratiquédesprixexcessifspendantla
périodedel’ATU.
LedispositifATU,spécificitéfrançaiseenviéparlespatientsdenombreuxpays,estessentiel
pourpermettresanspertedetempsl’accèsdesmaladesauxinnovationsthérapeutiques.Le
mécanismedelibrefixationdesprixparlelaboratoiredurantcettepériodeestcependant
détournéparcertainslaboratoirespourgénérerdesprofitsexcessifs.

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LevoletmédicamentduProjetdeloidefinancementdelaSécuritésocialepour2017,noteduCISS,octobre2016
4.Enfin,notonsqu’unnouveaumodèlededéveloppementdeslaboratoiresavecles
anticancéreuxestàl’œuvre.Unnouveaumédicamentestprésentépourciblerdes
situationsthérapeutiquesconcernantpeudepatients,unbonprixderemboursementest
accordé.Ensuite,lesindicationssontmultipliéespourd'autrespathologiesetlemédicament
estalorsutiliséparunnombredepatientsbeaucoupplusélevé.Delà,lelaboratoirecherche
àimposerunprixderemboursementinchangé.Leprixinitialconsenticrééeun«effetde
cliquet»et,lorsqu’ils’agitd’unenouvelleclassethérapeutique,leslaboratoiresconcurrents
leprennentcommeuneréférencedansleurrevendicationdeprix.Lescritèresactuelsdela
législationquipermettraientauCEPSdebaisserunilatéralementleprixsontinsuffisants.Les
demandesd’annulationenjusticeportéesparleslaboratoirespharmaceutiquessontsouvent
gagnées.

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LevoletmédicamentduProjetdeloidefinancementdelaSécuritésocialepour2017,noteduCISS,octobre2016
LanécessitédepréserverledispositifdesAutorisationsTemporaires
d’Utilisation(ATU)
Crééen2011parlaloidu29décembre2011relativeaurenforcementdelasécuritésanitaire
dumédicamentetdesproduitsdesanté,ledispositifdesATUpermetaujourd’huiàdes
dizainesdemilliersdepersonnesmaladesd’accéderàdesmédicamentsnebénéficiantpas
(encore)d’autorisationdemisesurlemarché(AMM).Ilpermetégalementquelemédicament
puisseêtredisponiblepourlespatientsentrel’octroidel’AMMetlafixationduprixparle
CEPS.Cettepériode,ditepost‐ATU,peutêtretrèslongue,parfoissupérieureà12ou18mois.
LesATUsontdélivréesparl’AgenceNationaledeSécuritéduMédicamentetdesproduitsde
santé(ANSM)danslesconditionssuivantes:
‐lesmédicamentssontdestinésàtraiter,préveniroudiagnostiquerdesmaladiesgravesou
rares;
‐iln'existepasdetraitementapproprié;
‐ leurefficacitéetleursécuritéd'emploisontprésuméesenl'étatdesconnaissances
scientifiques.
Enpratique,ilexistedeuxtypesd'autorisationtemporaired'utilisation:lesATUdecohorte
quis'adressentàungroupeousous‐groupedepatientsetlesATUnominatives,pourunseul
patientnommémentdésigné.
LedispositifdesATUdecohorteconcerneaujourd’huiquinzespécialitéspharmaceutiques.
LeCISSestfortementattachéàcequeledispositifdesATU,atypiqueparrapportauxmodèles
étrangers,soitpréservépouruneraisonprincipale:ilpermet,sansattendrel’AMMet
l’aboutissementdulongprocessusdefixationdesprix,dedonneraccèsàla
thérapeutiqueinnovantequiconvientlemieuxauxpatientsencherchantàéviter
ainsitoutepertedechancependantlapériodecouverte.