Alnylam projette de présenter les données finales de cette étude de phase II sur l’ALN-TTR02
lors du IXe Symposium international sur la polyneuropathie amyloïde familiale (International
Symposium on Familial Amyloidotic Polyneuropathy, ISFAP), qui se tiendra à Rio de Janeiro, au
Brésil, du 10 au 13 novembre 2013. La société prévoit par ailleurs toujours de débuter mi-2013
une étude d’extension ouverte sur l’ALN-TTR02 pour les patients traités lors de l’étude de
phase II. Cette étude d’extension, dont les données initiales devraient être présentées en 2014,
inclura un certain nombre de critères d’évaluation clinique, tels que le score de déficience
neuropathique (NIS). La société prévoit en outre de commencer, fin 2013, une étude pivot de
phase III sur l’ALN-TTR02 chez des patients souffrant de polyneuropathie amyloïde familiale
(PAF).
« Nous vivons actuellement des événements palpitants chez Alnylam, avec un flux de données
précliniques et cliniques régulier, qui indique le fort potentiel innovant des agents thérapeutiques
ARNi. Ces données soutiennent notre stratégie actuelle « Alnylam 5x15 », qui consiste à mettre
au points des agents thérapeutiques ARNi visant des cibles génétiquement définies, pour le
traitement de maladies dans lesquelles les patients et leurs prestataires de soins bénéficient
d’options de traitement trop limitées, » explique Akshay Vaishnaw, M.D., Vice-président
directeur et Médecin en chef d’Alnylam. « Les données sur l’ALN-TTR02 présentées
aujourd’hui montrent une réduction solide et durable des taux de TTR sériques, ainsi qu’une
innocuité et une tolérance dans une étude à doses multiples chez des patients souffrant d’ATTR.
De toute évidence, ces données renforcent les résultats obtenus lors des études précliniques et
cliniques de phase I, qui avaient indiqué d’excellentes performances des agents thérapeutiques
ARNi, prouvant, comme nous le pensions, que l’ALN-TTR02 constituera le meilleur traitement
de sa catégorie pour les patients atteints d’ATTR. Supposant que le succès de l’étude de phase II
se confirme, ces résultats nous placent dans une position idéale pour poursuivre la mise en œuvre
de notre programme, dont le lancement, dans les mois à venir, de notre étude d’extension
ouverte, qui inclura des critères d’évaluation clinique, et le début de notre étude de phase III en
fin d’année. »
Alnylam bénéficie d’une alliance exclusive avec Genzyme, une société Sanofi, pour développer
et commercialiser les agents thérapeutiques ARNi, y compris les agents ALN-TTR02 et
ALN-TTRsc, pour le traitement de l’ATTR au Japon et dans la région Asie-Pacifique en général.
Alnylam prévoit de développer et de commercialiser le programme ALN-TTR en Amérique du
Nord, en Amérique du Sud, en Europe et dans le reste du monde.
À propos de l’amylose à transthyrétine
L’amylose à transthyrétine (TTR) (ATTR) est une maladie congénitale, progressivement
débilitante et mortelle, causée par des mutations du gène de la TTR. La protéine TTR est
principalement produite par le foie et est normalement porteuse de la protéine de liaison au
rétinol. Les mutations de la TTR provoquent une accumulation de protéines amyloïdes
anormales et des lésions des organes et tissus, tels que les nerfs périphériques et le cœur,
entraînant une neuropathie sensorielle périphérique, une neuropathie autonome et/ou une
cardiomyopathie chroniques. L’ATTR constitue un besoin médical majeur non satisfait, avec
morbidité et mortalité importantes. La polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) touche en effet
environ 10 000 personnes et la cardiomyopathie amyloïde familiale (CAF) environ 40 000
personnes dans le monde. Les patients atteints de PAF ont une durée de vie de 15 ans à partir de