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C OMMUNIQUÉ DE PRESSE
Bruxelles, le 19 février 2013
Une nouvelle étude sur les cellules souches prometteuse pour le traitement de la SLA
Une nouvelle étude publiée dans la revue STEM CELLS Translational Medicine montre la manière dont les
cellules souches humaines peuvent être greffées, survivre et se différencier en neurones matures dans la
moelle épinière d'un rat atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ces résultats sont synonymes
d’espoir pour les personnes souffrant de cette maladie dont l'issue est généralement le décès du patient
dans les trois à cinq ans suivant le diagnostic.
La SLA (communément appelée maladie de Charcot et aux USA maladie de Lou Gehrig) est caractérisée par
la dégénérescence et la mort des neurones moteurs (ou motoneurones), ce qui entraîne une atrophie
musculaire, la paralysie et le décès en raison de la défaillance des muscles respiratoires. Même si plusieurs
études nous ont déjà permis de mieux connaître le développement de la SLA, aucun traitement efficace
n'existe pour l'instant. Les traitements faisant appel aux cellules souches apparaissent toutefois comme une
solution potentielle.
« La transplantation de progéniteurs neuronaux dérivés de cellules souches pourrait avoir un effet bénéfique
non seulement pour le remplacement des neurones moteurs déjà perdus, mais également pour contrer la
dégénérescence et la mort des neurones moteurs », a expliqué Roland Pochet, Professeur à l’Université libre
de Bruxelles, Faculté de Médecine, Laboratoire d’histologie générale, de neuroanatomie et de
neuropathologie. Il a dirigé une équipe de recherche comprenant des scientifiques de l'INSERM et de
l’Université Paris-Sud, ainsi que de l’Institut Pasteur (également situé à Paris) et de la Hannover Medical
School en Allemagne.
Des neurones moteurs spinaux ont déjà été générés avec succès à partir de diverses sources, telles que des
cellules souches embryonnaires (CSE) et des cellules souches neuronales (CSN). Des études ont par ailleurs
évalué le potentiel thérapeutique des cellules souches mésenchymateuses (CSM) humaines de la moelle
osseuse et des cellules provenant du sang du cordon ombilical humain (CSCO), mais l’amélioration obtenue
lors de leur transplantation sur des patients atteints de SLA n’a été que modeste, voire nulle.

En théorie, les cellules souches pluripotentes humaines induites (CSPHI) prélevées chez des patients
souffrant de maladies neurodégénératives, comme la SLA, pourraient être utilisées pour stopper la maladie.
Toutefois, aucune étude n’a décrit jusqu’à présent ce qu’il advient des CSPHI transplantées dans un
environnement SLA.
Dans le cadre de la présente étude, l'équipe de chercheurs souhaitait comprendre dans quelle mesure des
progéniteurs neuronaux obtenus à partir de cellules souches pluripotentes humaines induites (CSPHI)
pouvaient avoir un effet sur la SLA. Cette idée leur a été inspirée par une précédente étude au cours de
laquelle ils avaient injecté à des rats atteints de SLA des CSN prélevées sur d’autres rats. « Bien que ces
cellules aient subi une apoptose (ou mort cellulaire) massive, après quelques jours d’injection, plusieurs ont
survécu, franchi la barrière hémato-encéphalique, se sont différenciées et greffées dans la moelle épinière
des animaux », a expliqué le Pr Pochet.
Soixante jours après la transplantation, les CSPHI prélevées s’étaient suffisamment greffées dans la moelle
épinière du rat et survivaient, a rapporté l’équipe. Les chercheurs ont observé que différents marqueurs
neuronaux, tissulaires et de progéniteurs neuronaux montraient qu'avec le temps les cellules transplantées
se différenciaient en cellules présentant un phénotype neuronal.
« Nos résultats démontrent le principe de la survie et de la différenciation des progéniteurs neuronaux
obtenus à partir de CSPHI dans un environnement SLA in vivo, ce qui laisse entrevoir la possibilité d'utiliser
des traitements à base de CSPHI contre la SLA. »
« Cette étude qui démontre la capacité des CSPHI à survivre et à se différencier dans un environnement SLA
est encourageante », a déclaré Anthony Atala, Docteur en médecine, rédacteur de la revue STEM CELLS
Translational Medicine et directeur du Wake Forest Institute for Regenerative Medicine. « Les résultats
évoquent le potentiel de la thérapie cellulaire dans le domaine de la neurobiologie et le traitement de
maladies. »
La version intégrale de cet article, « Neural progenitors derived from human induced pluripotent stem cells
survive and differentiate upon transplantation into a rat model of Amyotrophic Lateral Sclerosis », est
disponible à l’adresse http://www.stemcellstm.com.
Source : Press release Stem Cells Translational Medicine
Contact scientifique :
Roland Pochet
ULB – Faculté de Médecine
Laboratoire d’histologie générale, de neuroanatomie et de neuropathologie
+ 32 (0)2 555 63 74
[email protected]