Contexte biologique de la cible
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3E APPEL A PROJETS DE LA PLATEFORME C3D PROGRAMME DE DRUG DISCOVERY EN ONCOLOGIE FICHE SYNOPTIQUE DE LA CIBLE Nom de la Cible : Validation in vivo non oui Partenaire industriel non oui Nature Récepteur Ligand Enzyme Autre (précisez) : Espèce Homo sapiens NCBI accession number : Autre (précisez) : NCBI accession number : Localisation subcellulaire Membrane Distribution dans l’organisme Ubiquitaire Type d’interaction Enzyme/Substrat Cytoplasme Noyau Secrétée Autre (précisez) : Tissu-spécifique Autre (précisez) : Récepteur/Ligand Autre (précisez) : Page Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre Léon Bérard – 69008 Lyon Marie-Caroline Fiore – Secrétaire Général Mobile : 06 74 65 67 02 [email protected] 1 sur 8 Type de signalisation (précisez) Données moléculaires Domaine d’interaction /Site actif identifié non Cristallographie de la cible non oui (précisez) : oui avec ou PDBID : MMDBID : sans partenaire/substrat : PDBID : Modifications posttraductionnelles MMDBID : non oui (précisez) : Cofacteurs connus : non oui Validation de la cible (siRNA, KO, drogues, anticorps, modèles animaux…..) in vitro sur cible isolée non oui (précisez) : in cellulo non oui (précisez) : In vitro non oui (précisez) : In vivo non oui (précisez) : Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon CONFIDENTIEL Page Test fonctionnel sur la cible 2 sur 8 Données fonctionnelles Effets recherchés Activation Inhibition Crible pharmacologique déjà réalisé Anticorps monoclonaux actifs non oui (précisez) : non oui Modulation Données cliniques Pathologie(s) ciblée(s) Type de cancer : Potentialité Thérapeutique Théranostique Dans ce cas, existe-t-il un test pour détecter les patients susceptibles d’être répondeurs au traitement : non oui Précisez : Propriété industrielle Brevet non Partenaires du brevet CNRS oui (précisez) : INSERM UCBL CLB HCL Industriel - Précisez : Autre (précisez) : Liberté d’exploitation non oui (précisez méthode et résultats) : Sur la cible non oui (précisez) : En drug Discovery non oui (précisez) : Expertise de l’équipe CONFIDENTIEL Page Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon 3 sur 8 Commentaires : TITRE DU PROJET PORTEUR DU PROJET Nom du porteur de projet Coordonnées de l’équipe CONTEXTE ET BESOIN MEDICAL - Type(s) de tumeur(s) ciblée(s) - Description de la problématique clinique générale dans laquelle s’intègre le projet de Drug Discovery - Description la plus précise possible du besoin médical - Citer la ou les traitements disponibles actuellement en précisant si possible le mode d’action et les limites de ces traitements (efficacité, toxicité, coût, mode ou fréquence d’admission,…) CONTEXTE STRATEGIQUE ET ECONOMIQUE - Peut-on concurrencer les traitements actuels ? (lobbying des industries pharmaceutiques, modification des pratiques médicales …). Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon CONFIDENTIEL Page CIBLE ET APPROCHE PROPOSEES 4 sur 8 - Quelles seraient les caractéristiques idéales du nouveau traitement ? (voie d’administration, posologie, durée, coût, forme galénique…) - Définir l’approche proposée : cible, mécanisme moléculaire, voie de signalisation,… - Exposer en quoi l’approche proposée répond à la problématique médicale et en quoi cette approche est préférable à celles disponibles actuellement. CONTEXTE BIOLOGIQUE DE LA CIBLE - Exposer de façon synthétique les connaissances générales disponibles sur la biologie de la cible en intégrant 3 à 4 références bibliographiques clés. RATIONNEL GUIDANT LA RECHERCHE DE MOLECULES - Exposer de façon précise le processus biologique dans lequel la cible est impliquée en illustrant éventuellement avec un schéma. - Sur la base de la biologie de la cible exposée ci-dessus, décrire le mécanisme moléculaire envisagé pour moduler l’activité de la cible. Par exemple, si c’est une enzyme, est-il proposé d’agir sur : le site actif ou d’effectuer une modulation allostérique, l’interaction avec des partenaires, etc. ? Si c’est un récepteur, est-il proposé d’agir sur : la partie extracellulaire ou intracellulaire, l’interaction avec des partenaires, les voies de signalisation, etc. ? ETAT D’AVANCEMENT : DRUG DISCOVERY 1. Compléter avec précision la Fiche synoptique de la Cible en début de document 2. Donner ici des précisions sur les points suivants : Validation de la cible Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon CONFIDENTIEL 5 sur 8 Modèles cellulaires Modèles animaux (xénogreffe, transgénèse etc…) Technologie de modulation de l’activité de la cible (RNAi, petites molécules, anticorps, peptides, protéines etc.) Page - - - - - Données fonctionnelles - Recherche, identification et optimisation de molécules candidates - Si un criblage a déjà été effectué : donner le maximum d’éléments concernant le crible et préciser l’état d’avancement (hit, lead, lead validé) ; identifier la (les) chimiothèques utilisées, la méthode de criblage, la vérification chimique des molécules sélectionnées, etc… - Si aucun criblage n’a été effectué : existe-t-il un test de criblage ? Lequel (test colorimétrique, ELISA, interaction protéine-protéine, etc.) ; Quel est le débit de criblage envisageable avec ce test (nombre de molécules / run ; nombre de run / jour) Préciser les données structurales disponibles (Cristallographie, RMN, homologies structurales etc.) ; Anticorps monoclonaux Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon CONFIDENTIEL 6 sur 8 Tests utilisés pour évaluer l’effet des molécules sur l’activité de la cible Page Toute donnée clinique ou préclinique de la littérature ou du laboratoire qui permet de relier la modulation pharmacologique de la cible avec la pathologie visée. Toute donnée qui permet d’estimer la survenue d’effets secondaires (toxicité ou autres) lors de la modulation pharmacologique de la cible. Faisabilité de la modulation pharmacologique : la cible a-t-elle déjà été travaillée par d’autres laboratoires ? Est-ce que des molécules dirigées contre des cibles de la même faille ont été identifiées et /ou développées ? Existe-t-il un biomarqueur de la voie métabolique visée qui permettrait de suivre l’efficacité du traitement au niveau moléculaire en préclinique et en clinique. La modulation envisagée sera-t-elle spécifique / sélective ? - Si déjà effectué donner le maximum d’éléments concernant la sélection des anticorps et préciser l’état d’avancement (anticorps murin, humanisé, etc…. Pharmacologie - Les molécules candidates ont-elles été testées dans un modèle pharmacologique - Existe-t-il un test fonctionnel chez l’animal ? ETAT D’AVANCEMENT : PROPRIETE INTELLECTUELLE Propriété intellectuelle - Un brevet a été déposé ou est en cours de dépôt ? - Si oui préciser les références du(des) brevets et l’état d’avancement (PCT, phase nationale, etc…) Liberté d’exploitation - Le degré de liberté d’exploitation a-t-il été vérifié ? - Si oui quelles démarches et résultats Partenaire industriel - Y-a-t-il un partenaire industriel impliqué dans le projet ? - Si oui, quel est le niveau d’implication ? - Si non, le projet a-t-il déjà été exposé à un industriel, lequel ? Partenaire académique - Y-a-t-il un partenaire académique impliqué dans le projet ? - Si oui, quel est le niveau d’implication ? Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon CONFIDENTIEL Page 7 sur 8 Collaborations et partenariats Concurrence - Des concurrents potentiels, académiques et/ou industriels sont-ils identifiés ? CONFIDENTIEL Page Fiche Appel à projets plateforme C3D Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon 8 sur 8 Commentaires libres :
