Contexte biologique de la cible

Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre Léon Bérard – 69008 Lyon
Marie-Caroline Fiore – Secrétaire Général
Mobile : [phone]
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3E APPEL A PROJETS DE LA PLATEFORME C3D
PROGRAMME DE DRUG DISCOVERY EN ONCOLOGIE
FICHE SYNOPTIQUE DE LA CIBLE
Nom de la Cible :
Validation in vivo
non oui
Partenaire industriel
non oui
Nature
Récepteur Ligand Enzyme
Autre (précisez) :
Espèce
Homo sapiens
NCBI accession number :
Autre (précisez) :
NCBI accession number :
Localisation sub-
cellulaire
Membrane Cytoplasme Noyau Secrétée
Autre (précisez) :
Distribution dans
l’organisme
Ubiquitaire Tissu-spécifique
Autre (précisez) :
Type d’interaction
Enzyme/Substrat Récepteur/Ligand
Autre (précisez) :
Type de signalisation
(précisez)

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Données moléculaires
Domaine d’interaction
/Site actif identifié
non
oui (précisez) :
Cristallographie de la cible
non
oui
PDBID :
MMDBID :
avec ou sans partenaire/substrat :
PDBID :
MMDBID :
Modifications post-
traductionnelles
non
oui (précisez) :
Cofacteurs connus : non oui
Données fonctionnelles
Test fonctionnel sur la
cible
in vitro sur cible isolée
non oui (précisez) :
in cellulo
non oui (précisez) :
Validation de la cible
(siRNA, KO, drogues,
anticorps, modèles
animaux…..)
In vitro
non oui (précisez) :
In vivo
non oui (précisez) :

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Effets recherchés
Activation Inhibition Modulation
Crible pharmacologique
déjà réalisé
non oui (précisez) :
Anticorps monoclonaux
actifs
non oui
Données cliniques
Pathologie(s) ciblée(s)
Type de cancer :
Potentialité
Thérapeutique
Théranostique
Dans ce cas, existe-t-il un test pour détecter les patients susceptibles d’être
répondeurs au traitement : non oui Précisez :
Propriété industrielle
Brevet
non oui (précisez) :
Partenaires du brevet
CNRS INSERM UCBL CLB HCL
Industriel - Précisez :
Autre (précisez) :
Liberté d’exploitation
non oui (précisez méthode et résultats) :
Expertise de l’équipe
Sur la cible
non oui (précisez) :
En drug Discovery
non oui (précisez) :
Commentaires :

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TITRE DU PROJET
PORTEUR DU PROJET
Nom du porteur de projet
Coordonnées de l’équipe
CONTEXTE ET BESOIN MEDICAL
- Type(s) de tumeur(s) ciblée(s)
- Description de la problématique clinique générale dans laquelle s’intègre le projet de
Drug Discovery
- Description la plus précise possible du besoin médical
- Citer la ou les traitements disponibles actuellement en précisant si possible le mode
d’action et les limites de ces traitements (efficacité, toxicité, coût, mode ou fréquence
d’admission,…)
CONTEXTE STRATEGIQUE ET ECONOMIQUE
- Peut-on concurrencer les traitements actuels ? (lobbying des industries
pharmaceutiques, modification des pratiques médicales …).
- Quelles seraient les caractéristiques idéales du nouveau traitement ? (voie
d’administration, posologie, durée, coût, forme galénique…)
CIBLE ET APPROCHE PROPOSEES

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- Définir l’approche proposée : cible, mécanisme moléculaire, voie de signalisation,…
- Exposer en quoi l’approche proposée répond à la problématique médicale et en quoi
cette approche est préférable à celles disponibles actuellement.
CONTEXTE BIOLOGIQUE DE LA CIBLE
- Exposer de façon synthétique les connaissances générales disponibles sur la biologie de
la cible en intégrant 3 à 4 références bibliographiques clés.
RATIONNEL GUIDANT LA RECHERCHE DE MOLECULES
- Exposer de façon précise le processus biologique dans lequel la cible est impliquée en
illustrant éventuellement avec un schéma.
- Sur la base de la biologie de la cible exposée ci-dessus, décrire le mécanisme
moléculaire envisagé pour moduler l’activité de la cible. Par exemple, si c’est une
enzyme, est-il proposé d’agir sur : le site actif ou d’effectuer une modulation
allostérique, l’interaction avec des partenaires, etc. ? Si c’est un récepteur, est-il
proposé d’agir sur : la partie extracellulaire ou intracellulaire, l’interaction avec des
partenaires, les voies de signalisation, etc. ?
ETAT D’AVANCEMENT : DRUG DISCOVERY
1. Compléter avec précision la Fiche synoptique de la Cible en début de document
2. Donner ici des précisions sur les points suivants :
 Validation de la cible
- Modèles cellulaires
- Modèles animaux (xénogreffe, transgénèse etc…)
- Technologie de modulation de l’activité de la cible (RNAi, petites molécules,
anticorps, peptides, protéines etc.)