Données cliniques

4e APPEL A PROJETS DE LA PLATEFORME C3D
PROGRAMME DE DRUG DISCOVERY EN ONCOLOGIE
FICHE SYNOPTIQUE DE LA CIBLE
Nom de la Cible :
Nature
Récepteur
Ligand
Enzyme
Autre (précisez) :
Homo sapiens
NCBI accession number :
Autre (précisez) :
NCBI accession number :
Localisation subcellulaire
Membrane
Cytoplasme
Noyau
Secrétée
Distribution dans
l’organisme
Ubiquitaire
Type d’interaction
Enzyme/Substrat
Récepteur/Ligand
Protéine/protéine
Autre (précisez) :
Autre (précisez) :
Tissu-spécifique
Autre (précisez) :
Activation
Inhibition
Validation in vivo
non
oui
Partenaire industriel
non
oui
Modulation
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Effets recherchés
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Espèce
Données moléculaires et fonctionnelles
Domaine d’interaction
/Site actif identifié
non
Structure de la cible ou du
non
domaine d’intérêt
oui
(Cristallographie, RMN …)
avec ou
oui (précisez) :
PDBID :
MMDBID :
sans partenaire/substrat :
PDBID :
MMDBID :
Existe-t-il déjà des
non
inhibiteurs de la voie, voire
oui (précisez : cible, nature, stade de développement,) :
de la cible ?
Disponibilité d’un test
in vitro sur cible isolée
non
oui (précisez) :
fonctionnel sur la cible
Validation de la cible
(siRNA, KO, drogues,
anticorps, modèles
animaux…..)
in cellulo
non
oui (précisez) :
In vitro
non
oui (précisez) :
In vivo
non
oui (précisez) :
Données cliniques
Pathologie(s) ciblée(s)
Potentialité
Type de cancer :
Thérapeutique
Théranostique
Dans ce cas, existe-t-il un test pour détecter les patients susceptibles d’être
répondeurs au traitement :
Données phénotypiques
non
oui (précisez) :
Brevet
non
oui (précisez) :
Partenaires du brevet
CNRS
non
oui Précisez :
et / ou clinique
Propriété intellectuelle
INSERM
UCBL
CLB
HCL
Industriel - Précisez :
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Autre (précisez) :
Expertise de l’équipe
Sur la cible
non
oui (précisez) :
En drug Discovery
non
oui (précisez) :
Partenaire industriel
non
Financements
non
oui
oui (précisez) :
CONFIDENTIEL
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Commentaires :
TITRE DU PROJET
PORTEUR DU PROJET
Nom du porteur de projet
Coordonnées de l’équipe
CONTEXTE ET BESOIN MEDICAL
- Type(s) de tumeur(s) ciblée(s)
- Description de la problématique clinique générale dans laquelle s’intègre le projet de
Drug Discovery (description la plus précise possible du besoin médical)
- Citer la ou les traitements disponibles actuellement en précisant si possible le mode
d’action et les limites de ces traitements (efficacité, toxicité, coût, mode ou fréquence
d’admission,…)
- Définir l’approche proposée (cible, mécanisme moléculaire, voie de signalisation,…) et
exposer en quoi l’approche proposée répond à la problématique médicale
CONTEXTE BIOLOGIQUE DE LA CIBLE
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- Exposer de façon précise le processus biologique dans lequel la cible est impliquée en
illustrant éventuellement avec un schéma (intégrer 3 à 4 références bibliographiques
clés
 Validation de la cible (essentiellement sur la base de vos données).
-
-
-
-
Modèles cellulaires
Modèles animaux (xénogreffe, transgénèse etc…)
Technologie de modulation de l’activité de la cible (RNAi, petites molécules,
anticorps, peptides, protéines etc.)
Toute donnée clinique ou préclinique de la littérature ou du laboratoire qui
permet de relier la modulation pharmacologique de la cible avec la pathologie
visée.
Toute donnée qui permet d’estimer la survenue d’effets secondaires (toxicité
ou autres) lors de la modulation pharmacologique de la cible.
Faisabilité de la modulation pharmacologique : la cible a-t-elle déjà été
travaillée par d’autres laboratoires ? Est-ce que des molécules dirigées contre
des cibles de la même faille ont été identifiées et /ou développées ?
Existe-t-il un biomarqueur de la voie métabolique visée qui permettrait de
suivre l’efficacité du traitement au niveau moléculaire en préclinique et en
clinique.
La modulation envisagée sera-t-elle spécifique / sélective ?
PROJET DE DRUG DISCOVERY
 Compléter avec précision la Fiche synoptique de la Cible en début de document
 Sur la base de la biologie de la cible exposée ci-dessus, décrire le mécanisme
moléculaire envisagé pour moduler l’activité de la cible. Par exemple, si c’est une
enzyme, est-il proposé d’agir sur : le site actif ou d’effectuer une modulation
allostérique, l’interaction avec des partenaires, etc. ? Si c’est un récepteur, est-il
proposé d’agir sur : la partie extracellulaire ou intracellulaire, l’interaction avec des
partenaires, les voies de signalisation, etc. ?
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 Positionnement par rapport aux traitements existants ; peut-on modifier, si
nécessaire, les pratiques médicales dans la pathologie visée ?
 Recherche, identification et optimisation de molécules candidates
-
Quel type d’approche de criblage envisagez-vous (approche ciblée ou criblage
phénotypique) ?
-
Si un criblage a déjà été effectué :
 Donner le maximum d’éléments concernant le crible et préciser
l’état d’avancement (hit, lead, lead optimisé) ;
 Identifier la (les) chimiothèque(s) utilisé(es), la méthode de criblage,
la vérification chimique des molécules sélectionnées, etc…
-
Si aucun criblage n’a été effectué :
 Existe-t-il un test de criblage ? Lequel (test colorimétrique, ELISA,
interaction protéine-protéine, etc.) ; Quel est le débit de criblage
envisageable avec ce test (nombre de molécules / run ; nombre de run
/ jour). Si aucun test n’existe, envisagez-vous d’en développer un ou
avez-vous des outils pour le mettre en place ?
 Préciser les données structurales disponibles (Cristallographie, RMN,
homologies structurales, etc.) ;
 Tests secondaires
Quels tests fonctionnels, in cellulo, envisagez-vous pour évaluer l’activité des
composés ?

Pharmacologie
- Les molécules candidates, si vous en avez, ont-elles été testées dans un modèle
pharmacologique ?
- Existe-t-il un ou des modèles précliniques chez l’animal pour réaliser la preuve
de concept ?
Anticorps monoclonaux
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- Si déjà effectué donner le maximum d’éléments concernant la sélection des
anticorps et préciser l’état d’avancement (anticorps murin, humanisé, etc….
Page

PROPRIETE INTELLECTUELLE ET COLLABORATIONS
Propriété intellectuelle
- Un brevet a été déposé ou est en cours de dépôt ?
- Si oui, préciser les références du (des) brevet(s) et l’état d’avancement (PCT, phase
nationale, etc…)
Liberté d’exploitation
- Le degré de liberté d’exploitation a-t-il été vérifié ?
- Si oui quelles démarches et résultats ?
Collaborations et partenariats

Partenaire industriel
- Y-a-t-il un partenaire industriel impliqué dans le projet ?
- Si oui, quel est le niveau d’implication ?
- Si non, le projet a-t-il déjà été exposé à un industriel, lequel ?

Partenaire académique
- Y-a-t-il un partenaire académique impliqué dans le projet ?
- Si oui, quel est le niveau d’implication ?
Concurrence
- Des concurrents potentiels, académiques et/ou industriels sont-ils identifiés ?
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