Données cliniques

Fiche Appel à projets plateforme C3D
Fondation Synergie Lyon Cancer – Centre L éon Bérard – 69008 Lyon
CONFIDENTIEL
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4e APPEL A PROJETS DE LA PLATEFORME C3D
PROGRAMME DE DRUG DISCOVERY EN ONCOLOGIE
FICHE SYNOPTIQUE DE LA CIBLE
Nom de la Cible :
Nature
Récepteur Ligand Enzyme
Autre (précisez) :
Espèce
Homo sapiens
NCBI accession number :
Autre (précisez) :
NCBI accession number :
Localisation sub-
cellulaire
Membrane Cytoplasme Noyau Secrétée
Autre (précisez) :
Distribution dans
l’organisme
Ubiquitaire Tissu-spécifique
Autre (précisez) :
Type d’interaction
Enzyme/Substrat Récepteur/Ligand
Protéine/protéine Autre (précisez) :
Effets recherchés
Activation Inhibition Modulation
Validation in vivo
non oui
Partenaire industriel
non oui

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Données moléculaires et fonctionnelles
Domaine d’interaction
/Site actif identifié
non
oui (précisez) :
Structure de la cible ou du
domaine d’intérêt
(Cristallographie, RMN …)
non
oui
PDBID :
MMDBID :
avec ou sans partenaire/substrat :
PDBID :
MMDBID :
Existe-t-il déjà des
inhibiteurs de la voie, voire
de la cible ?
non
oui (précisez : cible, nature, stade de développement,) :
Disponibilité d’un test
fonctionnel sur la cible
in vitro sur cible isolée
non oui (précisez) :
in cellulo
non oui (précisez) :
Validation de la cible
(siRNA, KO, drogues,
anticorps, modèles
animaux…..)
In vitro
non oui (précisez) :
In vivo
non oui (précisez) :
Données cliniques
Pathologie(s) ciblée(s)
Type de cancer :
Potentialité
Thérapeutique
Théranostique
Dans ce cas, existe-t-il un test pour détecter les patients susceptibles d’être
répondeurs au traitement : non oui Précisez :
Données phénotypiques
et / ou clinique
non oui (précisez) :
Propriété intellectuelle
Brevet
non oui (précisez) :
Partenaires du brevet
CNRS INSERM UCBL CLB HCL
Industriel - Précisez :
Autre (précisez) :

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Expertise de l’équipe
Sur la cible
non oui (précisez) :
En drug Discovery
non oui (précisez) :
Partenaire industriel
non oui
Financements
non oui (précisez) :
Commentaires :

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TITRE DU PROJET
PORTEUR DU PROJET
Nom du porteur de projet
Coordonnées de l’équipe
CONTEXTE ET BESOIN MEDICAL
- Type(s) de tumeur(s) ciblée(s)
- Description de la problématique clinique générale dans laquelle s’intègre le projet de
Drug Discovery (description la plus précise possible du besoin médical)
- Citer la ou les traitements disponibles actuellement en précisant si possible le mode
d’action et les limites de ces traitements (efficacité, toxicité, coût, mode ou fréquence
d’admission,…)
- Définir l’approche proposée (cible, mécanisme moléculaire, voie de signalisation,…) et
exposer en quoi l’approche proposée répond à la problématique médicale
CONTEXTE BIOLOGIQUE DE LA CIBLE
- Exposer de façon précise le processus biologique dans lequel la cible est impliquée en
illustrant éventuellement avec un schéma (intégrer 3 à 4 références bibliographiques
clés

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 Validation de la cible (essentiellement sur la base de vos données).
- Modèles cellulaires
- Modèles animaux (xénogreffe, transgénèse etc…)
- Technologie de modulation de l’activité de la cible (RNAi, petites molécules,
anticorps, peptides, protéines etc.)
- Toute donnée clinique ou préclinique de la littérature ou du laboratoire qui
permet de relier la modulation pharmacologique de la cible avec la pathologie
visée.
- Toute donnée qui permet d’estimer la survenue d’effets secondaires (toxicité
ou autres) lors de la modulation pharmacologique de la cible.
- Faisabilité de la modulation pharmacologique : la cible a-t-elle déjà été
travaillée par d’autres laboratoires ? Est-ce que des molécules dirigées contre
des cibles de la même faille ont été identifiées et /ou développées ?
- Existe-t-il un biomarqueur de la voie métabolique visée qui permettrait de
suivre l’efficacité du traitement au niveau moléculaire en préclinique et en
clinique.
- La modulation envisagée sera-t-elle spécifique / sélective ?
PROJET DE DRUG DISCOVERY
 Compléter avec précision la Fiche synoptique de la Cible en début de document
 Sur la base de la biologie de la cible exposée ci-dessus, décrire le mécanisme
moléculaire envisagé pour moduler l’activité de la cible. Par exemple, si c’est une
enzyme, est-il proposé d’agir sur : le site actif ou d’effectuer une modulation
allostérique, l’interaction avec des partenaires, etc. ? Si c’est un récepteur, est-il
proposé d’agir sur : la partie extracellulaire ou intracellulaire, l’interaction avec des
partenaires, les voies de signalisation, etc. ?
 Positionnement par rapport aux traitements existants ; peut-on modifier, si
nécessaire, les pratiques médicales dans la pathologie visée ?