Le 26 septembre 2013 Monsieur Jo DE COCK, Monsieur Benoît COLLIN, INAMI Monsieur l’Admistrateur général, Monsieur l’Administrateur général-adjoint, Concerne vos références : 500/JDC/2013/030 Par la LUSS, avec qui nous collaborons, nous avons pris connaissance de votre initiative, prise à l’occasion du 50e anniversaire de l’INAMI, de recueillir l’avis des acteurs concernés en vue d’assurer la qualité de l’assurance. Nous nous en réjouissons et nous vous remercions de cette initiative. En ce qui nous concerne, c’est au nom de « Rare Disorders Belgium » (RDB) que nous vous écrivons. RDB est en fait une alliance d’associations et de patients concernés par les maladies rares et/ou orphelines (http://rd-b.be/). Nous avons lu avec intérêt des 11 questions soulevées dans votre lettre du 15 juillet 2013. Nous nous efforcerons de nous limiter bien modestement aux seules maladies rares et/ou orphelines qui relèvent plus de notre champ d’action. 1-À propos des défis et des priorités, nous pensons que les maladies orphelines deviennent un véritable problème de santé publique et le seront de plus en plus dans les décennies à venir. 2-Leur prise en charge, telle qu’elle prévaut actuellement, risque de devenir un gouffre financier et, de surcroît, une source de désillusions, de frustrations et de souffrances pour les patients qui en sont atteints. La dérive classique et très préjudiciable est celle du « shopping médical » que l’on pourrait traduire en néerlandais par « zwerven » et en français par la « pérégrination » des patients à la recherche de la solution miraculeuse. Il est évident que les recommandations émises par le plan belge des maladies rares permettraient de prévenir cette dérive. Il préconise entre autres la création de centres d’expertise auxquels les patients atteints de maladies rares pourraient être adressés et faire l’objet d’une prise en charge globale et intégrée prenant en compte tous les aspects de leur maladie. De tels centres permettraient entre autres de poser un diagnostic précoce et compétent de l’affection dont ils sont atteints alors que dans les conditions actuelles, ces mises au point sont éparses, répétitives, pratiquées dans plusieurs endroits du pays ;elles n’aboutissent souvent à aucune conclusion et n’apportent aucun bénéfice ni support au patient ce qui augmente son sentiment de solitude et d’abandon. C’est donc davantage dans la création de ces centres qu’il conviendrait d’investir, car, outre les économies qu’ils permettraient sans aucun doute de réaliser, ils donneraient enfin aux patients l’impression d’être entendus, conseillés et guidés. À cet égard, le rôle dévolu à la personne coordinatrice nous semble capital. 3-Dans le cadre des maladies orphelines, les inégalités en matière de santé sont très marquées voire caricaturales. Affronter la charge d’une maladie orpheline en tant que patient ou parent d’un enfant atteint demande des capacités intellectuelles, morales et financières qui ne sont pas le fait d’un chacun…Certaines familles confrontées à des conditions de survie n’ont plus toujours les ressources ni le courage nécessaires pour assumer de telles démarches. De même, leurs faibles ressources financières ne leur permettent pas de faire face à des dépenses supplémentaires que nous appellerions élémentaires comme celles d’une alimentation saine et variée, de soins dentaires, de semelles orthopédiques, de lunettes, etc.. Plus grave encore, l’isolement de ces familles dites « déprivées » est tel qu’elles n’ont pas toujours accès aux conseils entre autres génétiques et médicaux qui leur permettraient de prévenir la récidive de la maladie qui les affecte, eux ou un de leurs enfants. 4-Tous les patients atteints de maladies orphelines devraient avoir accès au même et vaste arsenal thérapeutique en ce compris tous les soins médicaux et chirurgicaux, la rééducation prise au sens large et bien entendu les médicaments dont, s’il y a lieu, les fameux médicaments orphelins. Une fois de plus, il existe ici également des inégalités très marquées si l’on tient compte des moyens supplémentaires (assurances complémentaires…) dont disposent les classes plus privilégiées de la population. À ce propos, il convient de souligner que la visite chez le médecin-inspecteur est souvent très mal vécue et appréhendée par les patients qui se sentent culpabilisés, mal accueillis et mal compris ;d’aucuns ont aussi l’impression que leur maladie n’est tout simplement pas connue du médecin qui de ce fait, pensent-ils, aurait tendance à les éconduire. Nous pensons que ces médecins jouent souvent le rôle désagréable de boucs émissaires et qu’il ne leur est évidemment pas possible d’appréhender les milliers de maladies orphelines répertoriées à ce jour ! Il n’empêche que cette situation plaide une fois de plus en faveur des recommandations du plan Belge et pour la création de ces centres d’expertise qui travailleraient en collaboration avec les médecins inspecteurs. 5-L’importance des soins de santé dans le cadre des maladies orphelines devrait éventuellement faire l’objet de cours académiques ou de cours à options dans les facultés de médecine, de séminaires, de GLEMS, de dodécagroupes, de campagnes de sensibilisation dans les journaux publiés par les différentes mutuelles du pays … 6-Au regard des maladies orphelines, cette optimalisation pourrait être obtenue en suivant les recommandations du plan belge. Force est de constater qu’à cet égard, le plan est en « stand-by » ce qui inquiète énormément les associations de patients. S’il devait être oublié ou retardé pour des raisons budgétaires, une solution serait peut-être de renforcer l’action des 8 centres belges de génétique dont les critères d’agréation régis par l’AR de 1987 correspondent à peu de choses près à ceux d’un centre d’expertise. 7-Nous pensons ne pas être habilités pour répondre à cette question. 8-Dans le domaine des maladies rares et orphelines, le rôle des associations de patients devient incontournable et le sera de plus en plus en plus au point qu’il pourrait être envisageable d’en aider financièrement certaines. En effet,de telles associations soutiennent moralement et parfois financièrement les patients qui se prodiguent des conseils entre eux, qui ont des contacts avec d’autres associations à l’étranger, bref une remarquable émulation qui ‘in fine’ pourrait être profitable aux finances publiques et à l’INAMI !! 9-Ce point a déjà été développé entre autres lors de la discussion concernant le plan belge 10-voir point7 11- Une fois encore et pour ce qui concerne les patients atteints de maladies orphelines et/ou rares, l’accent doit être mis sur le remarquable travail effectué par les promoteurs du Plan Belge. Pour ce qui est du contrôle , nous insisterions très fortement pour que celui-ci tienne compte de l’« histoire naturelle » de la maladie à laquelle est confronté le patient ‘inspecté’. Il convient d’adapter les traitements aux différents âges de la vie et non point d’attribuer un score une fois pour toutes. De plus, on a souvent l’impression que des patients sont très peu et injustement soutenus en termes de prestations tandis que d’autres le sont abusivement. Une fois encore, nous pensons que l’évaluation compétente et scientifique prodiguée par les centres d’expertise permettrait de faire des recommandations objectives pour chaque patient et de réduire de la sorte cette impression d’injustice éprouvée par certains. Nous vous félicitons pour cette initiative prise à l’occasion du cinquantième anniversaire de l’INAMI et vous adressons, Monsieur l’Admistrateur général, Monsieur l’Administrateur général-adjoint, nos salutations les plus distinguées. Pr S. Wattiaux-De Coninck Présidente Pr Y. Gillerot Conseiller scientifique Pr L. Koulischer Conseiller scientifique